Une étude observationnelle comparant le Delandistrogene Moxeparvovec à la norme de soins chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (ENDURE)
28 avril 2026 mis à jour par: Sarepta Therapeutics, Inc.
Une étude observationnelle prospective multicentrique à long terme évaluant l'efficacité et l'innocuité comparatives de la thérapie par transfert génique Sarepta par rapport à la norme de soins chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne dans des conditions de pratique clinique de routine
Il s'agit d'une étude multicentrique, prospective et observationnelle de phase 4 aux États-Unis.
L'étude est conçue pour collecter à la fois les antécédents médicaux et les données prospectives sur les résultats du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les participants recevant du delandistrogène moxeparvovec dans le cadre des soins cliniques, par rapport aux participants atteints de DMD recevant ou prescrits pour commencer un traitement chronique aux glucocorticoïdes au départ dans les cliniques de routine. pratique.
De plus, les résultats du traitement seront collectés de manière prospective auprès des participants post-essai qui ont reçu du delandistrogène moxeparvovec grâce à leur participation à certaines études SRP-9001.
Aperçu de l'étude
Statut
Inscription sur invitation
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
500
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - PIN
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- University of Colorado - PPDS
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
- Connecticut Children's Medical Center - Hartford
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Orlando, Florida, États-Unis, 32827
- Nemours Children's Hospital - Orlando
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St. Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
- All Children's Research Institute, Inc
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611-2991
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Indiana Clinical and Translational Science Institute
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Kansas
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Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- University of Michigan
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27704
- Duke Lenox Baker Children's Hospital
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Ohio
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Akron, Ohio, États-Unis, 44302
- Childrens Hospital Medical Center of Akron
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- OHSU Healthcare (Oregon Health and Science University)
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, États-Unis, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
- Cook Children's Hospital
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
- University of Virginia
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Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, États-Unis, 53715-1218
- The Board of Regents of the University of Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226-4874
- The Medical College of Wisconsin
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Les participants DMD au sein du cabinet de chaque prescripteur qui (1) se sont vu prescrire du delandistrogene moxeparvovec ou (2) reçoivent ou ont été prescrits pour commencer une corticothérapie chronique dans la pratique clinique de routine, et qui répondent aux critères d'éligibilité de l'étude, seront invités à s'inscrire à l'étude et sera suivi selon le protocole.
La description
Critère d'intégration:
- A un diagnostic définitif de DMD avant le dépistage basé sur la documentation des résultats cliniques et des tests génétiques de confirmation.
Parmi les participants recrutés dans la pratique clinique de routine :
- Est âgé de 4 à 5 ans au moment de l’inscription.
- Est ambulatoire selon les critères spécifiés dans le protocole.
- Reçoit actuellement ou a reçu une prescription pour commencer une thérapie chronique aux glucocorticoïdes au moment de l'inscription à cette étude observationnelle.
Pour les participants exposés au Delandistrogene Moxeparvovec :
- Commencera le traitement de soins habituel avec delandistrogène moxeparvovec au moment de l'inscription à l'étude.
Pour les comparateurs :
- N'est pas exposé à la thérapie génique DMD au moment de l'inscription à l'étude.
Critère d'exclusion:
Parmi les participants recrutés dans la pratique clinique de routine :
- Présente une suppression de l’exon 8 et/ou de l’exon 9 dans le gène DMD.
- Participe actuellement à une étude interventionnelle sur la DMD au moment de l'inscription à cette étude observationnelle.
Présente un problème de santé ou des circonstances confusionnelles (par exemple, une limitation traumatique antérieure de la mobilité ou une comorbidité comportementale importante) qui, de l'avis de l'enquêteur, pourraient compromettre :
- La capacité du participant à respecter les procédures requises par le protocole,
- Le bien-être ou la sécurité du participant, et/ou
- L'interprétabilité clinique des données collectées auprès du participant.
D'autres critères d'inclusion/exclusion peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Cohort 1 (Treated)
Cohort 1: participants prescribed ELEVIDYS in a commercial setting. Cohort 1a (Ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): participants prescribed ELEVIDYS by commercially treating physicians with consent no later than 30 days from infusion. All participants will be dosed with ELEVIDYS based on United States prescribing information (USPI). The Post Market Requirement (PMR) Cohort (sub-cohort of 1a) consists of participants with laboratory data as specified in the ELEVIDYS USPI. Cohort 1b (Non-ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): non-ambulatory DMD participants prescribed ELEVIDYS commercially and recruited by treating physicians before infusion (enrollment currently closed). Cohort 1c (ELEVIDYS Retrospectively Treated Cohort): participants dosed with ELEVIDYS with complete baseline data within 6 months prior to dosing and complete prospectively collected annual follow-up data after infusion until the time of cohort entry (sponsor approval required for enrollment). |
Aucun médicament à l'étude ne sera fourni par le promoteur pendant cette étude.
Autres noms:
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Cohort 2 (Standard of Care)
Cohort 2: ambulatory DMD participants who are at least 4 years of age at baseline, unexposed to DMD gene therapy, and receiving or prescribed chronic glucocorticoids at study entry.
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Aucun médicament à l'étude ne sera fourni par le promoteur pendant cette étude.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement moyen par rapport à la ligne de base du temps nécessaire pour marcher/courir 10 mètres (10 MWR) (vitesse calculée) au mois 12
Délai: Référence, mois 12
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Référence, mois 12
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Number of Participants Experiencing Acute Liver Injury (ALI)
Délai: Baseline through Month 12
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Baseline through Month 12
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Il est temps de se lever du sol (en position couchée pour se tenir debout)
Délai: Jusqu'à 10 ans
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Jusqu'à 10 ans
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Perte de marche (LOA)
Délai: Jusqu'à 10 ans
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Jusqu'à 10 ans
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Performance of Upper Limb (PUL) Version 2.0 Entry Item A Score or Brooke Upper Extremity Scale Score
Délai: Up to 10 years
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Up to 10 years
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Patient-reported Outcomes Measurement Information (PROMIS) Domain Scores of Mobility, Upper Extremity, and Fatigue
Délai: Up to 10 years
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Up to 10 years
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Pulmonary Function as Measured by Forced Vital Capacity (FVC)
Délai: Up to 10 years
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Up to 10 years
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Pulmonary Function as Measured by FVC Percent Predicted (FVC%p)
Délai: Up to 10 years
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Up to 10 years
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Cardiac Function, Including Left Ventricular Ejection Fraction (LVEF), as Measured by Echocardiogram (ECHO) or Cardiac MRI (cMRI)
Délai: Up to 10 years
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Up to 10 years
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Number of Participants Experiencing Serious ALI and Acute Liver Failure (ALF)
Délai: Baseline through Month 12
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Baseline through Month 12
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Number of Participants Experiencing Complications Associated with ALI and ALF
Délai: Up to 10 years
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Up to 10 years
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Survival Time
Délai: Up to 10 years
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Up to 10 years
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Time to First Vertebral Body (Spine) Fracture
Délai: Up to 10 years
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Up to 10 years
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
7 février 2024
Achèvement primaire (Estimé)
31 décembre 2029
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 décembre 2038
Dates d'inscription aux études
Première soumission
24 janvier 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
13 février 2024
Première publication (Réel)
21 février 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
4 mai 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
28 avril 2026
Dernière vérification
1 avril 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies du système nerveux
- Maladies musculaires
- Maladies neuromusculaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Troubles musculaires atrophiques
- Dystrophies musculaires
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Dystrophie Musculaire, Duchenne
- Administration des services de santé
- Qualité des soins de santé, accès et évaluation
- Qualité des soins de santé
- Indicateurs de qualité, soins de santé
- Standard de soins
Autres numéros d'identification d'étude
- SRP-9001-401
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .