Une étude observationnelle comparant le Delandistrogene Moxeparvovec à la norme de soins chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (ENDURE)

Critère d'intégration:

- A un diagnostic définitif de DMD avant le dépistage basé sur la documentation des résultats cliniques et des tests génétiques de confirmation.

Parmi les participants recrutés dans la pratique clinique de routine :

• Est âgé de 4 à 5 ans au moment de l’inscription.
• Est ambulatoire selon les critères spécifiés dans le protocole.
• Reçoit actuellement ou a reçu une prescription pour commencer une thérapie chronique aux glucocorticoïdes au moment de l'inscription à cette étude observationnelle.

Pour les participants exposés au Delandistrogene Moxeparvovec :

- Commencera le traitement de soins habituel avec delandistrogène moxeparvovec au moment de l'inscription à l'étude.

Pour les comparateurs :

- N'est pas exposé à la thérapie génique DMD au moment de l'inscription à l'étude.

Critère d'exclusion:

Parmi les participants recrutés dans la pratique clinique de routine :

• Présente une suppression de l’exon 8 et/ou de l’exon 9 dans le gène DMD.
• Participe actuellement à une étude interventionnelle sur la DMD au moment de l'inscription à cette étude observationnelle.

• Présente un problème de santé ou des circonstances confusionnelles (par exemple, une limitation traumatique antérieure de la mobilité ou une comorbidité comportementale importante) qui, de l'avis de l'enquêteur, pourraient compromettre :

  • La capacité du participant à respecter les procédures requises par le protocole,
  • Le bien-être ou la sécurité du participant, et/ou
  • L'interprétabilité clinique des données collectées auprès du participant.

D'autres critères d'inclusion/exclusion peuvent s'appliquer.