Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio observacional que compara el delandistrógeno moxeparvovec con la atención estándar en participantes con distrofia muscular de Duchenne (ENDURE)

28 de abril de 2026 actualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Un estudio observacional prospectivo multicéntrico a largo plazo que evalúa la eficacia comparativa y la seguridad de la terapia de transferencia de genes Sarepta frente al estándar de atención en participantes con distrofia muscular de Duchenne en condiciones de práctica clínica de rutina

Este es un estudio de fase 4, multicéntrico, prospectivo y observacional en los Estados Unidos. El estudio está diseñado para recopilar antecedentes médicos y datos prospectivos sobre los resultados del tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en participantes que reciben delandistrógeno moxeparvovec como parte de la atención clínica, en comparación con participantes con DMD que reciben o se les prescribe iniciar un tratamiento crónico con glucocorticoides al inicio del estudio en clínica de rutina. práctica. Además, los resultados del tratamiento se recopilarán de forma prospectiva de los participantes posteriores al ensayo que hayan recibido delandistrógeno moxeparvovec mediante la participación en estudios seleccionados de SRP-9001.

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

500

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - PIN
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado - PPDS
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center - Hartford
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Hospital - Orlando
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • All Children's Research Institute, Inc
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611-2991
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana Clinical and Translational Science Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27704
        • Duke Lenox Baker Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44302
        • Childrens Hospital Medical Center of Akron
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • OHSU Healthcare (Oregon Health and Science University)
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • University of Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53715-1218
        • The Board of Regents of the University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226-4874
        • The Medical College of Wisconsin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Se invitará a los participantes de DMD dentro de la práctica de cada prescriptor a quienes (1) se les haya recetado delandistrogene moxeparvovec o (2) estén recibiendo o se les haya prescrito para comenzar una terapia crónica con glucocorticoides en la práctica clínica habitual, y que cumplan con los criterios de elegibilidad del estudio, a inscribirse en el estudio y será seguido según el protocolo.

Descripción

Criterios de inclusión:

- Tiene un diagnóstico definitivo de DMD antes de la selección basado en la documentación de hallazgos clínicos y pruebas genéticas confirmatorias.

Entre los participantes reclutados en la práctica clínica habitual:

  • Tiene entre 4 y 5 años al momento de la inscripción.
  • Es ambulatorio según los criterios especificados en el protocolo.
  • Actualmente está recibiendo o se le ha recetado que inicie una terapia crónica con glucocorticoides en el momento de la inscripción en este estudio observacional.

Para participantes expuestos al delandistrógeno moxeparvovec:

- Iniciará el tratamiento de atención habitual con delandistrógeno moxeparvovec en el momento de la inscripción al estudio.

Para comparadores:

- No está expuesto a la terapia génica con DMD en el momento de la inscripción en el estudio.

Criterio de exclusión:

Entre los participantes reclutados en la práctica clínica habitual:

  • Tiene alguna deleción del exón 8 y/o del exón 9 en el gen DMD.
  • Está participando actualmente en cualquier estudio de intervención de DMD en el momento de la inscripción en este estudio observacional.

  • Tiene una condición médica o circunstancias confusas (por ejemplo, limitación traumática previa para la movilidad o comorbilidad conductual significativa) que, en opinión del Investigador, podría comprometer:

    • La capacidad del participante para cumplir con los procedimientos requeridos por el protocolo,
    • El bienestar o la seguridad del participante, y/o
    • La interpretabilidad clínica de los datos recopilados del participante.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Cohort 1 (Treated)

Cohort 1: participants prescribed ELEVIDYS in a commercial setting. Cohort 1a (Ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): participants prescribed ELEVIDYS by commercially treating physicians with consent no later than 30 days from infusion. All participants will be dosed with ELEVIDYS based on United States prescribing information (USPI). The Post Market Requirement (PMR) Cohort (sub-cohort of 1a) consists of participants with laboratory data as specified in the ELEVIDYS USPI.

Cohort 1b (Non-ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): non-ambulatory DMD participants prescribed ELEVIDYS commercially and recruited by treating physicians before infusion (enrollment currently closed).

Cohort 1c (ELEVIDYS Retrospectively Treated Cohort): participants dosed with ELEVIDYS with complete baseline data within 6 months prior to dosing and complete prospectively collected annual follow-up data after infusion until the time of cohort entry (sponsor approval required for enrollment).
Genético: Delandistrógeno Moxeparvovec
El patrocinador no proporcionará ningún medicamento del estudio durante este estudio.
Otros nombres:
  • SRP-9001
  • delandistrógeno moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
Cohort 2 (Standard of Care)
Cohort 2: ambulatory DMD participants who are at least 4 years of age at baseline, unexposed to DMD gene therapy, and receiving or prescribed chronic glucocorticoids at study entry.
Droga: Estándar de atención
El patrocinador no proporcionará ningún medicamento del estudio durante este estudio.
Otros nombres:
  • Tratamiento crónico con glucocorticoides.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio medio desde el valor inicial en el tiempo para caminar/correr 10 metros (10 MWR) (velocidad calculada) en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
Línea de base, mes 12
Number of Participants Experiencing Acute Liver Injury (ALI)
Periodo de tiempo: Baseline through Month 12
Baseline through Month 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Tiempo para levantarse del suelo (decúbito supino para ponerse de pie)
Periodo de tiempo: Hasta 10 años
Hasta 10 años
Pérdida de deambulación (LOA)
Periodo de tiempo: Hasta 10 años
Hasta 10 años
Performance of Upper Limb (PUL) Version 2.0 Entry Item A Score or Brooke Upper Extremity Scale Score
Periodo de tiempo: Up to 10 years
Up to 10 years
Patient-reported Outcomes Measurement Information (PROMIS) Domain Scores of Mobility, Upper Extremity, and Fatigue
Periodo de tiempo: Up to 10 years
Up to 10 years
Pulmonary Function as Measured by Forced Vital Capacity (FVC)
Periodo de tiempo: Up to 10 years
Up to 10 years
Pulmonary Function as Measured by FVC Percent Predicted (FVC%p)
Periodo de tiempo: Up to 10 years
Up to 10 years
Cardiac Function, Including Left Ventricular Ejection Fraction (LVEF), as Measured by Echocardiogram (ECHO) or Cardiac MRI (cMRI)
Periodo de tiempo: Up to 10 years
Up to 10 years
Number of Participants Experiencing Serious ALI and Acute Liver Failure (ALF)
Periodo de tiempo: Baseline through Month 12
Baseline through Month 12
Number of Participants Experiencing Complications Associated with ALI and ALF
Periodo de tiempo: Up to 10 years
Up to 10 years
Survival Time
Periodo de tiempo: Up to 10 years
Up to 10 years
Time to First Vertebral Body (Spine) Fracture
Periodo de tiempo: Up to 10 years
Up to 10 years

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

7 de febrero de 2024

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2038

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de enero de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de febrero de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

21 de febrero de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SRP-9001-401

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir