Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Наблюдательное исследование, сравнивающее деландистроген моксепарвовек со стандартами лечения у участников с мышечной дистрофией Дюшенна (ENDURE)

28 апреля 2026 г. обновлено: Sarepta Therapeutics, Inc.

Долгосрочное многоцентровое проспективное наблюдательное исследование, оценивающее сравнительную эффективность и безопасность терапии переносом гена Сарепта по сравнению со стандартами лечения у участников с мышечной дистрофией Дюшенна в условиях рутинной клинической практики

Это многоцентровое проспективное обсервационное исследование 4-й фазы в США. Исследование предназначено для сбора как истории болезни, так и проспективных данных о результатах лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у участников, получающих деландистроген моксепарвовек в рамках клинического лечения, по сравнению с участниками с МДД, получающими или назначенными для начала хронического лечения глюкокортикоидами на исходном уровне в рутинных клинических исследованиях. упражняться. Кроме того, результаты лечения будут собираться проспективно у участников после окончания исследования, которые получали деландистроген моксепарвовек, посредством участия в избранных исследованиях SRP-9001.

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

500

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - PIN
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • University of Colorado - PPDS
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Соединенные Штаты, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center - Hartford
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32827
        • Nemours Children's Hospital - Orlando
      • St. Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
        • All Children's Research Institute, Inc
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611-2991
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana Clinical and Translational Science Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University of Michigan
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27704
        • Duke Lenox Baker Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44302
        • Childrens Hospital Medical Center of Akron
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • OHSU Healthcare (Oregon Health and Science University)
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
        • University of Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53715-1218
        • The Board of Regents of the University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226-4874
        • The Medical College of Wisconsin

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Участники с МДД в ​​практике каждого врача, которые либо (1) получили деландистроген моксепарвовек, либо (2) получают или были прописаны для начала хронической терапии глюкокортикоидами в рутинной клинической практике и которые соответствуют критериям отбора в исследование, будут приглашены для участия в исследовании. исследование и будет осуществляться в соответствии с протоколом.

Описание

Критерии включения:

- Имеет окончательный диагноз МДД до скрининга на основании документации клинических данных и подтверждающего генетического тестирования.

Среди участников, набранных из обычной клинической практики:

  • На момент зачисления ему от 4 до 5 лет.
  • Является амбулаторным в соответствии с критериями, указанными в протоколе.
  • В настоящее время получает или ему было назначено начало хронической терапии глюкокортикоидами на момент включения в обсервационное исследование.

Для участников, подвергшихся воздействию деландистрогена моксепарвовека:

- На момент включения в исследование будет начато обычное лечение деландистрогеном моксепарвовеком.

Для компараторов:

- На момент включения в исследование не подвергался генной терапии МДД.

Критерий исключения:

Среди участников, набранных из обычной клинической практики:

  • Имеет любую делецию экзона 8 и/или экзона 9 в гене МДД.
  • В настоящее время участвует в каком-либо интервенционном исследовании МДД на момент набора в это обсервационное исследование.

  • Имеет медицинское состояние или сопутствующие обстоятельства (например, предшествующее травматическое ограничение подвижности или значительное сопутствующее поведенческое заболевание), которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу:

    • Способность участника соблюдать требуемые протоколом процедуры,
    • Благополучие или безопасность участника, и/или
    • Клиническая интерпретируемость данных, полученных от участника.

Могут применяться и другие критерии включения/исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Cohort 1 (Treated)

Cohort 1: participants prescribed ELEVIDYS in a commercial setting. Cohort 1a (Ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): participants prescribed ELEVIDYS by commercially treating physicians with consent no later than 30 days from infusion. All participants will be dosed with ELEVIDYS based on United States prescribing information (USPI). The Post Market Requirement (PMR) Cohort (sub-cohort of 1a) consists of participants with laboratory data as specified in the ELEVIDYS USPI.

Cohort 1b (Non-ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): non-ambulatory DMD participants prescribed ELEVIDYS commercially and recruited by treating physicians before infusion (enrollment currently closed).

Cohort 1c (ELEVIDYS Retrospectively Treated Cohort): participants dosed with ELEVIDYS with complete baseline data within 6 months prior to dosing and complete prospectively collected annual follow-up data after infusion until the time of cohort entry (sponsor approval required for enrollment).
Генетический: Деландистроген Моксепарвовек
Во время этого исследования спонсор не будет предоставлять исследуемые препараты.
Другие имена:
  • СРП-9001
  • деландистроген моксепарвовец-рокл
  • ЭЛЕВИДИС
Cohort 2 (Standard of Care)
Cohort 2: ambulatory DMD participants who are at least 4 years of age at baseline, unexposed to DMD gene therapy, and receiving or prescribed chronic glucocorticoids at study entry.
Лекарство: Стандарт медицинского обслуживания
Во время этого исследования спонсор не будет предоставлять исследуемые препараты.
Другие имена:
  • Хроническое лечение глюкокортикоидами

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Среднее изменение времени от исходного уровня до ходьбы/бега на 10 метров (10MWR) (расчетная скорость) на 12-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 месяц
Исходный уровень, 12 месяц
Number of Participants Experiencing Acute Liver Injury (ALI)
Временное ограничение: Baseline through Month 12
Baseline through Month 12

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Время подняться с пола (лежа на спине, чтобы встать)
Временное ограничение: До 10 лет
До 10 лет
Потеря способности передвигаться (LOA)
Временное ограничение: До 10 лет
До 10 лет
Performance of Upper Limb (PUL) Version 2.0 Entry Item A Score or Brooke Upper Extremity Scale Score
Временное ограничение: Up to 10 years
Up to 10 years
Patient-reported Outcomes Measurement Information (PROMIS) Domain Scores of Mobility, Upper Extremity, and Fatigue
Временное ограничение: Up to 10 years
Up to 10 years
Pulmonary Function as Measured by Forced Vital Capacity (FVC)
Временное ограничение: Up to 10 years
Up to 10 years
Pulmonary Function as Measured by FVC Percent Predicted (FVC%p)
Временное ограничение: Up to 10 years
Up to 10 years
Cardiac Function, Including Left Ventricular Ejection Fraction (LVEF), as Measured by Echocardiogram (ECHO) or Cardiac MRI (cMRI)
Временное ограничение: Up to 10 years
Up to 10 years
Number of Participants Experiencing Serious ALI and Acute Liver Failure (ALF)
Временное ограничение: Baseline through Month 12
Baseline through Month 12
Number of Participants Experiencing Complications Associated with ALI and ALF
Временное ограничение: Up to 10 years
Up to 10 years
Survival Time
Временное ограничение: Up to 10 years
Up to 10 years
Time to First Vertebral Body (Spine) Fracture
Временное ограничение: Up to 10 years
Up to 10 years

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sarepta Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

7 февраля 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2038 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 января 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 февраля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

21 февраля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SRP-9001-401

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться