Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een observationeel onderzoek waarin Delandistrogene Moxeparvovec wordt vergeleken met de zorgstandaard bij deelnemers met Duchenne-spierdystrofie (ENDURE)

28 april 2026 bijgewerkt door: Sarepta Therapeutics, Inc.

Een langdurig multicenter prospectief observationeel onderzoek ter evaluatie van de vergelijkende effectiviteit en veiligheid van Sarepta-genoverdrachtstherapie versus standaardzorg bij deelnemers met Duchenne-spierdystrofie onder omstandigheden van routinematige klinische praktijk

Dit is een multicenter, prospectieve, observationele fase 4-studie in de Verenigde Staten. Het onderzoek is opgezet om zowel de medische voorgeschiedenis als prospectieve gegevens te verzamelen over de behandelresultaten van Duchenne spierdystrofie (DMD) bij deelnemers die delandistrogen moxeparvovec kregen als onderdeel van de klinische zorg, vergeleken met deelnemers met DMD die een chronische behandeling met glucocorticoïden kregen of voorgeschreven kregen om te starten bij aanvang van de klinische routine. oefening. Bovendien zullen behandelresultaten prospectief worden verzameld van deelnemers na het onderzoek die delandistrogen moxeparvovec hebben gekregen via deelname aan geselecteerde SRP-9001-onderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

500

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - PIN
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado - PPDS
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center - Hartford
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
        • Nemours Children's Hospital - Orlando
      • St. Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • All Children's Research Institute, Inc
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611-2991
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana Clinical and Translational Science Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27704
        • Duke Lenox Baker Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44302
        • Childrens Hospital Medical Center of Akron
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • OHSU Healthcare (Oregon Health and Science University)
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
        • University of Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53715-1218
        • The Board of Regents of the University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226-4874
        • The Medical College of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

DMD-deelnemers binnen de praktijk van elke voorschrijver aan wie (1) delandistrogen moxeparvovec is voorgeschreven of (2) een chronische glucocorticoïdtherapie krijgen of voorgeschreven zijn om ermee te beginnen in de routinematige klinische praktijk, en die voldoen aan de criteria om in aanmerking te komen voor het onderzoek, zullen worden uitgenodigd om zich in te schrijven voor het onderzoek en zal volgens het protocol worden gevolgd.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

- Heeft voorafgaand aan de screening een definitieve diagnose van DMD gesteld op basis van documentatie van klinische bevindingen en bevestigende genetische tests.

Onder deelnemers gerekruteerd uit de routinematige klinische praktijk:

  • Is op het moment van inschrijving 4 tot en met 5 jaar oud.
  • Is ambulant volgens de in het protocol gespecificeerde criteria.
  • Krijgt momenteel een chronische behandeling met glucocorticoïden, of is voorgeschreven om hiermee te beginnen, op het moment van deelname aan deze observationele studie.

Voor aan Delandistrogene Moxeparvovec blootgestelde deelnemers:

- Zal op het moment van inschrijving voor de studie de gebruikelijke zorgbehandeling met delandistrogen moxeparvovec starten.

Voor vergelijkers:

- Is op het moment van inschrijving voor de studie niet blootgesteld aan DMD-gentherapie.

Uitsluitingscriteria:

Onder deelnemers gerekruteerd uit de routinematige klinische praktijk:

  • Heeft een deletie van exon 8 en/of exon 9 in het DMD-gen.
  • Neemt momenteel deel aan een DMD-interventioneel onderzoek op het moment van inschrijving voor dit observationeel onderzoek.

  • Heeft een medische aandoening of verwarrende omstandigheden (bijvoorbeeld een eerdere traumatische beperking van mobiliteit of aanzienlijke gedragscomorbiditeit) die, naar de mening van de onderzoeker, het volgende in gevaar kunnen brengen:

    • Het vermogen van de deelnemer om te voldoen aan de protocolvereiste procedures,
    • Het welzijn of de veiligheid van de deelnemer, en/of
    • De klinische interpreteerbaarheid van de gegevens verzameld van de deelnemer.

Er kunnen andere opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Cohort 1 (Treated)

Cohort 1: participants prescribed ELEVIDYS in a commercial setting. Cohort 1a (Ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): participants prescribed ELEVIDYS by commercially treating physicians with consent no later than 30 days from infusion. All participants will be dosed with ELEVIDYS based on United States prescribing information (USPI). The Post Market Requirement (PMR) Cohort (sub-cohort of 1a) consists of participants with laboratory data as specified in the ELEVIDYS USPI.

Cohort 1b (Non-ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): non-ambulatory DMD participants prescribed ELEVIDYS commercially and recruited by treating physicians before infusion (enrollment currently closed).

Cohort 1c (ELEVIDYS Retrospectively Treated Cohort): participants dosed with ELEVIDYS with complete baseline data within 6 months prior to dosing and complete prospectively collected annual follow-up data after infusion until the time of cohort entry (sponsor approval required for enrollment).
Genetisch: Delandistrogene Moxeparvovec
Tijdens dit onderzoek zal de sponsor geen onderzoeksmedicatie verstrekken.
Andere namen:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
Cohort 2 (Standard of Care)
Cohort 2: ambulatory DMD participants who are at least 4 years of age at baseline, unexposed to DMD gene therapy, and receiving or prescribed chronic glucocorticoids at study entry.
Geneesmiddel: Zorgstandaard
Tijdens dit onderzoek zal de sponsor geen onderzoeksmedicatie verstrekken.
Andere namen:
  • Chronische behandeling met glucocorticoïden

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in tijd tot 10 meter lopen/rennen (10MWR) (berekende snelheid) in maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
Basislijn, maand 12
Number of Participants Experiencing Acute Liver Injury (ALI)
Tijdsspanne: Baseline through Month 12
Baseline through Month 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Tijd om van de vloer op te staan ​​(liggend tot staand)
Tijdsspanne: Tot 10 jaar
Tot 10 jaar
Verlies van ambulantie (LOA)
Tijdsspanne: Tot 10 jaar
Tot 10 jaar
Performance of Upper Limb (PUL) Version 2.0 Entry Item A Score or Brooke Upper Extremity Scale Score
Tijdsspanne: Up to 10 years
Up to 10 years
Patient-reported Outcomes Measurement Information (PROMIS) Domain Scores of Mobility, Upper Extremity, and Fatigue
Tijdsspanne: Up to 10 years
Up to 10 years
Pulmonary Function as Measured by Forced Vital Capacity (FVC)
Tijdsspanne: Up to 10 years
Up to 10 years
Pulmonary Function as Measured by FVC Percent Predicted (FVC%p)
Tijdsspanne: Up to 10 years
Up to 10 years
Cardiac Function, Including Left Ventricular Ejection Fraction (LVEF), as Measured by Echocardiogram (ECHO) or Cardiac MRI (cMRI)
Tijdsspanne: Up to 10 years
Up to 10 years
Number of Participants Experiencing Serious ALI and Acute Liver Failure (ALF)
Tijdsspanne: Baseline through Month 12
Baseline through Month 12
Number of Participants Experiencing Complications Associated with ALI and ALF
Tijdsspanne: Up to 10 years
Up to 10 years
Survival Time
Tijdsspanne: Up to 10 years
Up to 10 years
Time to First Vertebral Body (Spine) Fracture
Tijdsspanne: Up to 10 years
Up to 10 years

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 februari 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2029

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2038

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 januari 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 februari 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 februari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SRP-9001-401

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren