Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En observasjonsstudie som sammenligner Delandistrogene Moxeparvovec med standard omsorg hos deltakere med Duchenne muskeldystrofi (ENDURE)

28. april 2026 oppdatert av: Sarepta Therapeutics, Inc.

En langsiktig multisenter prospektiv observasjonsstudie som evaluerer den komparative effektiviteten og sikkerheten til Sarepta genoverføringsterapi vs. standard for omsorg hos deltakere med Duchenne muskeldystrofi under betingelser for rutinemessig klinisk praksis

Dette er en multisenter, prospektiv, observasjonsfase 4-studie i USA. Studien er designet for å samle både sykehistorie og prospektive data om behandlingsresultater for Duchenne muskeldystrofi (DMD) hos deltakere som får delandistrogen moxeparvovec som en del av klinisk behandling, sammenlignet med deltakere med DMD som får eller er foreskrevet for å starte kronisk glukokortikoidbehandling ved baseline i rutinemessig klinisk behandling. øve på. I tillegg vil behandlingsresultater bli samlet inn prospektivt fra deltakere etter forsøk som har mottatt delandistrogen moxeparvovec gjennom deltagelse i utvalgte SRP-9001-studier.

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

500

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - PIN
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado - PPDS
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center - Hartford
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital - Orlando
      • St. Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • All Children's Research Institute, Inc
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611-2991
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana Clinical and Translational Science Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27704
        • Duke Lenox Baker Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44302
        • Childrens Hospital Medical Center of Akron
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • OHSU Healthcare (Oregon Health and Science University)
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • University of Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53715-1218
        • The Board of Regents of the University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226-4874
        • The Medical College of Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

DMD-deltakere i hver forskriverpraksis som enten (1) har blitt foreskrevet delandistrogen moxeparvovec eller (2) får eller har blitt foreskrevet for å begynne kronisk glukokortikoidbehandling i rutinemessig klinisk praksis, og som oppfyller studiekvalifikasjonskriteriene, vil bli invitert til å melde seg inn i studien og vil bli fulgt i henhold til protokollen.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

- Har en definitiv diagnose av DMD før Screening basert på dokumentasjon av kliniske funn og bekreftende genetisk testing.

Blant deltakere rekruttert fra rutinemessig klinisk praksis:

  • Er i alderen 4 til 5 år ved påmelding.
  • Er ambulerende etter protokoll spesifiserte kriterier.
  • Mottar eller har blitt foreskrevet for å starte kronisk glukokortikoidbehandling på tidspunktet for denne observasjonsstudien.

For Delandistrogene Moxeparvovec-eksponerte deltakere:

- Vil starte vanlig omsorgsbehandling med delandistrogen moxeparvovec på tidspunktet for studieopptaket.

For komparatorer:

- Er ueksponert for DMD-genterapi ved studieopptakstidspunktet.

Ekskluderingskriterier:

Blant deltakere rekruttert fra rutinemessig klinisk praksis:

  • Har noen delesjon av ekson 8 og/eller ekson 9 i DMD-genet.
  • Deltar for tiden i en hvilken som helst DMD intervensjonsstudie på tidspunktet for denne observasjonsstudien.

  • Har en medisinsk tilstand eller forvirrende omstendigheter (for eksempel tidligere traumatisk begrensning for mobilitet eller betydelig atferdsmessig komorbiditet) som, etter etterforskerens oppfatning, kan kompromittere:

    • Deltakerens evne til å overholde de protokollkrevde prosedyrene,
    • Deltakerens velvære eller sikkerhet, og/eller
    • Den kliniske tolkbarheten til dataene samlet inn fra deltakeren.

Andre inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Cohort 1 (Treated)

Cohort 1: participants prescribed ELEVIDYS in a commercial setting. Cohort 1a (Ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): participants prescribed ELEVIDYS by commercially treating physicians with consent no later than 30 days from infusion. All participants will be dosed with ELEVIDYS based on United States prescribing information (USPI). The Post Market Requirement (PMR) Cohort (sub-cohort of 1a) consists of participants with laboratory data as specified in the ELEVIDYS USPI.

Cohort 1b (Non-ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): non-ambulatory DMD participants prescribed ELEVIDYS commercially and recruited by treating physicians before infusion (enrollment currently closed).

Cohort 1c (ELEVIDYS Retrospectively Treated Cohort): participants dosed with ELEVIDYS with complete baseline data within 6 months prior to dosing and complete prospectively collected annual follow-up data after infusion until the time of cohort entry (sponsor approval required for enrollment).
Genetisk: Delandistrogene Moxeparvovec
Ingen studiemedisiner vil bli gitt av sponsoren under denne studien.
Andre navn:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
Cohort 2 (Standard of Care)
Cohort 2: ambulatory DMD participants who are at least 4 years of age at baseline, unexposed to DMD gene therapy, and receiving or prescribed chronic glucocorticoids at study entry.
Legemiddel: Standard for omsorg
Ingen studiemedisiner vil bli gitt av sponsoren under denne studien.
Andre navn:
  • Kronisk glukokortikoidbehandling

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring fra baseline i tid til å gå/løpe 10 meter (10MWR) (kalkulert hastighet) ved måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
Grunnlinje, måned 12
Number of Participants Experiencing Acute Liver Injury (ALI)
Tidsramme: Baseline through Month 12
Baseline through Month 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
På tide å reise seg fra gulvet (liggende til å stå)
Tidsramme: Inntil 10 år
Inntil 10 år
Tap av ambulasjon (LOA)
Tidsramme: Inntil 10 år
Inntil 10 år
Performance of Upper Limb (PUL) Version 2.0 Entry Item A Score or Brooke Upper Extremity Scale Score
Tidsramme: Up to 10 years
Up to 10 years
Patient-reported Outcomes Measurement Information (PROMIS) Domain Scores of Mobility, Upper Extremity, and Fatigue
Tidsramme: Up to 10 years
Up to 10 years
Pulmonary Function as Measured by Forced Vital Capacity (FVC)
Tidsramme: Up to 10 years
Up to 10 years
Pulmonary Function as Measured by FVC Percent Predicted (FVC%p)
Tidsramme: Up to 10 years
Up to 10 years
Cardiac Function, Including Left Ventricular Ejection Fraction (LVEF), as Measured by Echocardiogram (ECHO) or Cardiac MRI (cMRI)
Tidsramme: Up to 10 years
Up to 10 years
Number of Participants Experiencing Serious ALI and Acute Liver Failure (ALF)
Tidsramme: Baseline through Month 12
Baseline through Month 12
Number of Participants Experiencing Complications Associated with ALI and ALF
Tidsramme: Up to 10 years
Up to 10 years
Survival Time
Tidsramme: Up to 10 years
Up to 10 years
Time to First Vertebral Body (Spine) Fracture
Tidsramme: Up to 10 years
Up to 10 years

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. februar 2024

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2029

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2038

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. januar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. februar 2024

Først lagt ut (Faktiske)

21. februar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SRP-9001-401

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere