Um estudo observacional comparando Delandistrogene Moxeparvovec com o padrão de atendimento em participantes com distrofia muscular de Duchenne (ENDURE)
28 de abril de 2026 atualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.
Um estudo observacional prospectivo multicêntrico de longo prazo que avalia a eficácia e segurança comparativas da terapia de transferência de genes Sarepta versus padrão de atendimento em participantes com distrofia muscular de Duchenne sob condições de prática clínica de rotina
Este é um estudo multicêntrico, prospectivo e observacional de Fase 4 nos Estados Unidos.
O estudo foi projetado para coletar histórico médico e dados prospectivos sobre os resultados do tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em participantes que receberam delandistrogene moxeparvovec como parte do atendimento clínico, em comparação com participantes com DMD recebendo ou prescritos para iniciar tratamento crônico com glicocorticóides no início do estudo clínico de rotina prática.
Além disso, os resultados do tratamento serão coletados prospectivamente de participantes pós-ensaio que receberam delandistrogene moxeparvovec por meio da participação em estudos SRP-9001 selecionados.
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
500
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - PIN
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado - PPDS
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
- Connecticut Children's Medical Center - Hartford
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
- Nemours Children's Hospital - Orlando
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St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- All Children's Research Institute, Inc
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611-2991
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana Clinical and Translational Science Institute
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27704
- Duke Lenox Baker Children's Hospital
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Ohio
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Akron, Ohio, Estados Unidos, 44302
- Childrens Hospital Medical Center of Akron
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- OHSU Healthcare (Oregon Health and Science University)
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Hospital
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- University of Virginia
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53715-1218
- The Board of Regents of the University of Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226-4874
- The Medical College of Wisconsin
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Os participantes do DMD dentro da prática de cada prescritor que (1) receberam prescrição de delandistrogene moxeparvovec ou (2) estão recebendo ou foram prescritos para iniciar terapia crônica com glicocorticóides na prática clínica de rotina, e que atendem aos critérios de elegibilidade do estudo, serão convidados a se inscrever no o estudo e será seguido de acordo com o protocolo.
Descrição
Critério de inclusão:
- Tem um diagnóstico definitivo de DMD antes da triagem com base na documentação de achados clínicos e testes genéticos confirmatórios.
Entre os participantes recrutados na prática clínica de rotina:
- Tem entre 4 e 5 anos no momento da inscrição.
- É ambulatorial de acordo com os critérios especificados pelo protocolo.
- Está atualmente recebendo ou foi prescrito para iniciar terapia crônica com glicocorticóides no momento da inscrição neste estudo observacional.
Para participantes expostos a Delandistrogene Moxeparvovec:
- Iniciará o tratamento habitual com delandistrogene moxeparvovec no momento da inscrição no estudo.
Para comparadores:
- Não está exposto à terapia genética DMD no momento da inscrição no estudo.
Critério de exclusão:
Entre os participantes recrutados na prática clínica de rotina:
- Tem qualquer deleção do éxon 8 e/ou do éxon 9 no gene DMD.
- Está atualmente participando de qualquer estudo intervencionista de DMD no momento da inscrição neste estudo observacional.
Tem uma condição médica ou circunstâncias confusas (por exemplo, limitação traumática anterior para mobilidade ou comorbidade comportamental significativa) que, na opinião do Investigador, pode comprometer:
- A capacidade do participante de cumprir os procedimentos exigidos pelo protocolo,
- O bem-estar ou segurança do participante e/ou
- A interpretabilidade clínica dos dados coletados do participante.
Outros critérios de inclusão/exclusão podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Cohort 1 (Treated)
Cohort 1: participants prescribed ELEVIDYS in a commercial setting. Cohort 1a (Ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): participants prescribed ELEVIDYS by commercially treating physicians with consent no later than 30 days from infusion. All participants will be dosed with ELEVIDYS based on United States prescribing information (USPI). The Post Market Requirement (PMR) Cohort (sub-cohort of 1a) consists of participants with laboratory data as specified in the ELEVIDYS USPI. Cohort 1b (Non-ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): non-ambulatory DMD participants prescribed ELEVIDYS commercially and recruited by treating physicians before infusion (enrollment currently closed). Cohort 1c (ELEVIDYS Retrospectively Treated Cohort): participants dosed with ELEVIDYS with complete baseline data within 6 months prior to dosing and complete prospectively collected annual follow-up data after infusion until the time of cohort entry (sponsor approval required for enrollment). |
Nenhum medicamento do estudo será fornecido pelo patrocinador durante este estudo.
Outros nomes:
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Cohort 2 (Standard of Care)
Cohort 2: ambulatory DMD participants who are at least 4 years of age at baseline, unexposed to DMD gene therapy, and receiving or prescribed chronic glucocorticoids at study entry.
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Nenhum medicamento do estudo será fornecido pelo patrocinador durante este estudo.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Mudança média da linha de base no tempo para caminhar/correr 10 metros (10MWR) (velocidade calculada) no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 12
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Linha de base, mês 12
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Number of Participants Experiencing Acute Liver Injury (ALI)
Prazo: Baseline through Month 12
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Baseline through Month 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Hora de levantar do chão (supino para ficar em pé)
Prazo: Até 10 anos
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Até 10 anos
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Perda de Deambulação (LOA)
Prazo: Até 10 anos
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Até 10 anos
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Performance of Upper Limb (PUL) Version 2.0 Entry Item A Score or Brooke Upper Extremity Scale Score
Prazo: Up to 10 years
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Up to 10 years
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Patient-reported Outcomes Measurement Information (PROMIS) Domain Scores of Mobility, Upper Extremity, and Fatigue
Prazo: Up to 10 years
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Up to 10 years
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Pulmonary Function as Measured by Forced Vital Capacity (FVC)
Prazo: Up to 10 years
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Up to 10 years
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Pulmonary Function as Measured by FVC Percent Predicted (FVC%p)
Prazo: Up to 10 years
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Up to 10 years
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Cardiac Function, Including Left Ventricular Ejection Fraction (LVEF), as Measured by Echocardiogram (ECHO) or Cardiac MRI (cMRI)
Prazo: Up to 10 years
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Up to 10 years
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Number of Participants Experiencing Serious ALI and Acute Liver Failure (ALF)
Prazo: Baseline through Month 12
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Baseline through Month 12
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Number of Participants Experiencing Complications Associated with ALI and ALF
Prazo: Up to 10 years
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Up to 10 years
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Survival Time
Prazo: Up to 10 years
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Up to 10 years
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Time to First Vertebral Body (Spine) Fracture
Prazo: Up to 10 years
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Up to 10 years
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
7 de fevereiro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
31 de dezembro de 2029
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2038
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de janeiro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de fevereiro de 2024
Primeira postagem (Real)
21 de fevereiro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
4 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Administração de Serviços de Saúde
- Qualidade, acesso e avaliação da assistência médica
- Qualidade de assistência médica
- Indicadores de qualidade, assistência médica
- Padrão de atendimento
Outros números de identificação do estudo
- SRP-9001-401
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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