DAWN: 이전에 전장 기능 RPGR 단백질을 제공하도록 설계된 AAV 벡터 기반 유전자 치료법으로 치료를 받은 X-연관 색소성 망막염 남성 참가자를 대상으로 두 가지 용량의 AGTC-501을 비교하는 제2상 다기관 연구
AGTC-501(rAAV2tYF-GRK1-RPGR)의 안전성과 효능을 평가하기 위한 1/2상 공개 용량 증량 연구와 AGTC-501의 두 가지 용량을 비교하는 2상 무작위, 대조, 마스크, 다기관 연구 X-연관 색소성 망막염을 앓고 있는 남성 참가자
연구 개요
상태
정황
상세 설명
이는 이전에 전장 AAV 벡터 기반 유전자 치료를 표적으로 하는 전체 길이의 AAV 벡터 기반 유전자 치료법으로 치료를 받은 XLRP 참가자를 대상으로 단일 망막하 주사로 투여된 2회 용량의 AGTC-501의 안전성을 평가하기 위한 2상, 공개 라벨, 다기관 연구입니다. RPGR 단백질.
임상시험에는 최대 60일의 심사 기간과 5년의 연구 기간이 포함됩니다.
각 참가자는 이전에 치료받지 않은 눈에 단일 망막하 주사를 받게 됩니다. 6명의 참가자로 구성된 2개 그룹이 있으며, 각 그룹은 표준 코르티코스테로이드 요법과 함께 두 가지 용량의 연구 치료제 중 하나를 투여받고, 그 다음에는 ~3~6명의 참가자로 구성된 세 번째 그룹이 고용량을 투여 받지만 변형된 코르티코스테로이드 요법을 받습니다. 처음 6명의 참가자는 그룹 1에 등록되고 그 다음 그룹 2에 등록됩니다. 그룹 3은 DSMC에서 데이터를 검토한 후 등록을 시작합니다. DSMC 검토는 그룹 1(고용량) 연구 참여자 6명 모두 수술 후 1개월째에 도달한 후 연구 기간 내내 주기적으로 실시됩니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32209
- University of Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45242
- Cincinnati Eye Institute
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Casey Eye Institute
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 12세 이상이어야 합니다.
- 한쪽 눈은 이전에 전장 기능 RPGR 단백질을 제공하도록 설계된 AAV 벡터 기반 유전자 치료법으로 치료를 받은 적이 있습니다.
- BCVA는 78자 이하, 34자 이하이어야 합니다.
- 조사자의 재량에 따라 참가자의 신뢰성과 고정을 기반으로 양쪽 눈의 시각 및 망막 기능과 구조에 대한 모든 테스트를 수행할 수 있습니다.
- 연구자가 결정하고 중앙 판독 센터(CRC)에서 확인한 MAIA 미세 시야 측정법으로 측정한 감지 가능한 기준선 평균 황반 민감도를 갖습니다.
- SD-OCT에 의해 평가되고 CRC에 의해 확인된 바와 같이 연구 눈에 검출 가능한 EZ 라인이 있습니다.
제외 기준:
- 참가자의 병력에 기록되거나 망막 이영양증 유전자 패널을 통해 확인된 다른 알려진 질병 유발 돌연변이가 연구자의 의견에 따르면 연구 약물의 잠재적인 치료 효과 또는 평가의 질을 방해할 수 있습니다.
- 계획된 수술을 방해하거나, 연구 결과의 해석을 방해하거나, 수술 합병증의 위험을 증가시키는 기존의 눈 질환이 있는 경우
- 연구 치료제 투여 후 90일 이내에 안구내 수술을 받았습니다.
- 활동성 안구/안구내 감염 또는 염증이 있는 경우
- 국소 안압 저하 약물 치료에도 불구하고 코르티코스테로이드 노출 후 스테로이드 유발 안압이 25mmHg 이상 상승한 병력이 있는 경우.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 그룹 2(저용량, 표준 코르티코스테로이드)
평면 유리체 절제술 후, 참가자의 이전에 치료받지 않은 눈(n=6)은 기준선 방문 시 연구 눈에 저용량으로 중앙 망막하 주사를 받을 것입니다. 이전에 치료받은 반대편 눈에는 치료가 시행되지 않습니다. 그룹 1 및 2(표준 코르티코스테로이드 처방에 따른 고용량 및 저용량)의 모든 치료 참가자에 대한 코르티코스테로이드 테이퍼는 몇 주 동안 표준 테이퍼가 될 것입니다. |
인간 RPGR 유전자를 발현하는 아데노 관련 바이러스 벡터
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실험적: 그룹 3(고용량, 변형 코르티코스테로이드)
평면 유리체 절제술 후, 참가자의 이전에 치료받지 않은 눈(n=약 3-6)은 기준선 방문 시 연구 눈에 고용량의 중앙 망막하 주사를 받게 됩니다. 이전에 치료받은 반대편 눈에는 치료가 시행되지 않습니다. 그룹 3(고용량, 변형 코르티코스테로이드)의 참가자는 더 빠른 코르티코스테로이드 감량을 받게 됩니다. |
인간 RPGR 유전자를 발현하는 아데노 관련 바이러스 벡터
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실험적: 그룹 1(고용량, 표준 코르티코스테로이드)
평면 유리체 절제술 후, 참가자의 이전에 치료받지 않은 눈(n=최대 12명)은 기준선 방문 시 연구 눈에 고용량의 중앙 망막하 주사를 받게 됩니다. 이전에 치료받은 반대편 눈에는 치료가 시행되지 않습니다. 그룹 1 및 2(표준 코르티코스테로이드 처방에 따른 고용량 및 저용량)의 모든 치료 참가자에 대한 코르티코스테로이드 감량은 몇 주 동안 표준 감량이 될 것입니다. |
인간 RPGR 유전자를 발현하는 아데노 관련 바이러스 벡터
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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1차 안전성 결과는 치료 관련 심각한 부작용(SAE)을 포함하여 3등급 이상의 국소(안구) 또는 비안구 치료 관련 부작용을 경험한 참가자의 수입니다.
기간: 0일 - 12개월
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0일 - 12개월
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1차 안전성 결과는 치료 관련 심각한 부작용(SAE)을 포함하여 3등급 이상의 국소(안구) 또는 비안구 치료 관련 부작용을 경험한 참가자의 비율입니다.
기간: 0일 - 12개월
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0일 - 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료로 인한 심각한 AE를 포함하여 안구/비안구 이상반응의 치료로 인한 AE를 경험한 참가자의 수.
기간: 0일 - 12개월
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0일 - 12개월
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치료로 인한 심각한 AE를 포함하여 안구/비안구 이상반응의 치료로 인한 AE를 경험한 참가자의 비율.
기간: 0일 - 12개월
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0일 - 12개월
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MAIA(Macular Integrity Assessment) 미세시야계로 측정한 전체 그리드의 평균 감도 기준선 대비 변화, 저조도에서 광수용체 기능 평가
기간: 0일 - 12개월
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0일 - 12개월
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MAIA(Macular Integrity Assessment) 미세시야측정법으로 측정한 반응. 여기서 반응은 최소 5개 위치에서 기준선보다 7데시벨(dB) 이상의 시각 민감도 개선으로 정의됩니다.
기간: 0일 - 12개월
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0일 - 12개월
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전체 필드 자극 임계값(FST)의 기준선 대비 변화
기간: 0일 - 12개월
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FST(전장 자극 역치)로 평가한 결과; FST는 인지된 시각적 감각을 이끌어내는 가장 낮은 휘도 플래시를 테스트하여 시야의 감도를 측정합니다.
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0일 - 12개월
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조기 치료 당뇨병성 망막병증 연구(ETDRS) 시력을 사용한 최고 교정 시력(BCVA)의 기준선 대비 변화
기간: 0일 - 12개월
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0일 - 12개월
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조기 치료 당뇨병성 망막병증 연구(ETDRS) 시력을 사용하여 저휘도 시력(LLVA)의 기준선 대비 변화
기간: 0일 - 12개월
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0일 - 12개월
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12개월차에 치료 눈과 대조 눈의 반응 눈 비율. 여기서 반응자는 저휘도 시력(LLVA)에서 최소 15자 개선으로 정의됩니다.
기간: 0일 - 12개월
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0일 - 12개월
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스펙트럼 영역 광간섭 단층촬영(SD OCT)으로 측정한 타원체 영역(EZ) 영역의 기준선 대비 변화
기간: 0일 - 12개월
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0일 - 12개월
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미시간 망막 변성 설문지(MRDQ)의 7개 영역 점수 기준선 대비 변화
기간: 0일 - 12개월
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0일 - 12개월
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Ora-VNC(시각적 탐색 과정) 이동성 테스트 점수의 기준선 변경
기간: 0일 - 12개월
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기능 평가 Ora-VNC(시각적 탐색 과정) 이동성 과정을 통해 평가됨
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0일 - 12개월
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MOST-VR(Mobility Standardized Test-Virtual Reality) 모빌리티 코스 테스트 점수의 기준선 변경
기간: 0일 - 12개월
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MOST-VR(이동성 표준화 테스트-가상 현실) 이동성 과정으로 측정
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0일 - 12개월
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
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마지막으로 확인됨
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