Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

DAWN: Wieloośrodkowe badanie fazy 2 porównujące dwie dawki AGTC-501 u mężczyzn z barwnikowym zapaleniem siatkówki sprzężonym z chromosomem X, którzy byli wcześniej leczeni terapią genową opartą na wektorach AAV, opracowaną w celu zapewnienia pełnej długości funkcjonującego białka RPGR

20 marca 2024 zaktualizowane przez: Beacon Therapeutics

Otwarte badanie fazy 1/2 dotyczące zwiększania dawki w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności AGTC-501 (rAAV2tYF-GRK1-RPGR) oraz randomizowane, kontrolowane, zamaskowane, wieloośrodkowe badanie fazy 2 porównujące dwie dawki AGTC-501 w Uczestnicy płci męskiej z barwnikowym zapaleniem siatkówki sprzężonym z chromosomem X

Niniejsze badanie fazy 2 jest nierandomizowanym, otwartym badaniem dotyczącym bezpieczeństwa AGTC-501 u uczestników z XLRP, którzy byli wcześniej leczeni terapią genową o pełnej długości opartą na wektorze AAV, ukierunkowaną na białko RPGR.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy II, mające na celu ocenę bezpieczeństwa 2 dawek AGTC-501 podawanych w postaci pojedynczego wstrzyknięcia podsiatkówkowego uczestnikom XLRP, którzy byli wcześniej leczeni celowaną terapią genową opartą na wektorze AAV pełnej długości. Białko RPGR.

Badanie obejmuje okres przesiewowy trwający do 60 dni i okres badania wynoszący 5 lat.

Każdy uczestnik otrzyma pojedynczy zastrzyk podsiatkówkowy do wcześniej nieleczonego oka. Będą dwie grupy po 6 uczestników, z których każda otrzyma jedną z dwóch dawek badanego leczenia wraz ze standardowym schematem leczenia kortykosteroidami, a następnie trzecia grupa licząca około 3–6 uczestników otrzymujących wysoką dawkę, ale ze zmodyfikowanym schematem leczenia kortykosteroidami. Pierwszych 6 uczestników zostanie zapisanych do Grupy 1, a następnie do Grupy 2. Rejestracja do grupy 3 zostanie otwarta po sprawdzeniu danych przez DSMC. Przegląd DSMC nastąpi po osiągnięciu przez wszystkich 6 uczestników badania Grupy 1 (wysokie dawki) 1. miesiąca pooperacyjnego i okresowo przez cały czas trwania badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

18

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32209
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45242
        • Cincinnati Eye Institute
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Casey Eye Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mieć co najmniej 12 lat
  • Należy mieć wcześniej jedno oko leczone terapią genową opartą na wektorze AAV, mającą na celu dostarczenie pełnej długości funkcjonującego białka RPGR.
  • Mieć BCVA nie lepszy niż 78 liter i nie gorszy niż 34 litery
  • Być w stanie wykonać wszystkie badania funkcji i struktury wzroku oraz siatkówki w obu oczach w oparciu o niezawodność i fiksację uczestnika, według uznania Badacza.
  • Mają wykrywalną wyjściową średnią czułość plamki mierzoną za pomocą mikroperymetrii MAIA, określoną przez badacza i potwierdzoną przez Centralne Centrum Czytelnictwa (CRC).
  • Mają wykrywalną linię EZ w badanym oku, jak oceniono metodą SD-OCT i potwierdzono przez CRC.

Kryteria wyłączenia:

  • Czy w historii choroby uczestnika udokumentowano inne znane mutacje chorobotwórcze lub zidentyfikowano je za pomocą panelu genów dystrofii siatkówki, które w opinii Badacza mogłyby zakłócać potencjalny efekt terapeutyczny badanego środka lub jakość ocen.
  • Czy występują wcześniej choroby oczu, które uniemożliwiają planowaną operację, zakłócają interpretację punktów końcowych badania lub zwiększają ryzyko powikłań chirurgicznych
  • W ciągu 90 dni od podania badanego leku przeszedł operację wewnątrzgałkową.
  • Czy masz jakiekolwiek aktywne zakażenie lub zapalenie oka/wewnątrzgałkowe
  • Jeśli u pacjenta w przeszłości występowało zwiększone IOP wywołane steroidami o >25 mmHg po ekspozycji na kortykosteroidy, pomimo miejscowego leczenia farmakologicznego obniżającego ciśnienie wewnątrzgałkowe.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa 1 (wysoka dawka, standardowy kortykosteroid)

Po witrektomii przez część płaską, wcześniej nieleczone oko uczestników (n=6) otrzyma centralny zastrzyk podsiatkówkowy w dużej dawce do badanego oka podczas wizyty początkowej; na wcześniej leczone drugie oko nie będzie stosowane żadne leczenie.

Stopniowe zmniejszanie dawki kortykosteroidów u wszystkich leczonych uczestników z grup 1 i 2 (wysokie i małe dawki przy standardowym schemacie kortykosteroidów) będzie standardowe w ciągu kilku tygodni.
Biologiczny: AGTC-501 (wysoka dawka i standardowy schemat kortykosteroidów)
Wektor wirusa związanego z adeno, wyrażający ludzki gen RPGR
Eksperymentalny: Grupa 2 (niska dawka, standardowy kortykosteroid)

Po witrektomii przez część płaską, wcześniej nieleczone oko uczestników (n=6) otrzyma centralny zastrzyk podsiatkówkowy w małej dawce do badanego oka podczas wizyty początkowej; na wcześniej leczone drugie oko nie będzie stosowane żadne leczenie.

Stopniowe zmniejszanie dawki kortykosteroidów u wszystkich leczonych uczestników z grup 1 i 2 (wysokie i małe dawki przy standardowym schemacie kortykosteroidów) będzie standardowe w ciągu kilku tygodni.
Biologiczny: AGTC-501 (niska dawka i standardowy schemat kortykosteroidów)
Wektor wirusa związanego z adeno, wyrażający ludzki gen RPGR
Eksperymentalny: Grupa 3 (wysoka dawka, modyfikowany kortykosteroid)

Po witrektomii przez część płaską, do wcześniej nieleczonego oka uczestników (n=około 3-6) zostanie podany centralny zastrzyk podsiatkówkowy w dużej dawce do oka badanego podczas wizyty początkowej; na wcześniej leczone drugie oko nie będzie stosowane żadne leczenie.

U uczestników grupy 3 (wysoka dawka modyfikowanego kortykosteroidu) zmniejszanie dawki kortykosteroidów będzie szybsze.
Biologiczny: AGTC-501 (wysokie dawki i zmodyfikowany schemat kortykosteroidów)
Wektor wirusa związanego z adeno, wyrażający ludzki gen RPGR

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Podstawowym punktem końcowym dotyczącym bezpieczeństwa jest liczba i odsetek uczestników, u których wystąpiły miejscowe (oczne) lub niezwiązane z oczami zdarzenia niepożądane powstałe podczas leczenia, w tym poważne zdarzenia niepożądane (SAE) stopnia 3. lub wyższego.
Ramy czasowe: Dzień 0 - Miesiąc 12
Dzień 0 - Miesiąc 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana średniej czułości w całej siatce w porównaniu z wartością bazową, mierzona za pomocą mikroperymetrii MAIA
Ramy czasowe: Dzień 0 - Miesiąc 12
Dzień 0 - Miesiąc 12
Odpowiedź mierzona za pomocą mikroperymetrii MAIA, gdzie odpowiedź jest zdefiniowana jako poprawa wrażliwości wizualnej o co najmniej 7 dB w porównaniu z wartością wyjściową w co najmniej 7 loci.
Ramy czasowe: Dzień 0 - Miesiąc 12
Dzień 0 - Miesiąc 12
Zmiana ostrości wzroku w BCVA w porównaniu z wartością wyjściową w badaniu Early-Treatment Diabetic Retinopatia Study (ETDRS)
Ramy czasowe: Dzień 0 - Miesiąc 12
Dzień 0 - Miesiąc 12
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w LLVA przy użyciu ostrości wzroku ETDRS
Ramy czasowe: Dzień 0 - Miesiąc 12
Dzień 0 - Miesiąc 12
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową wyniku testu mobilności Ora-VNC
Ramy czasowe: Dzień 0 - Miesiąc 12
Dzień 0 - Miesiąc 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Beacon Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 listopada 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 lutego 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 lutego 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 lutego 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AGTC-RPGR-001 DAWN

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Barwnikowe zapalenie siatkówki sprzężone z chromosomem X

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ireland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj