DAWN：機能する全長RPGRタンパク質を提供するように設計されたAAVベクターベースの遺伝子治療で以前に治療を受けたX連鎖網膜色素変性症の男性参加者を対象に、AGTC-501の2回投与を比較する第2相多施設共同研究

包含基準:

• 12歳以上であること
• 片方の目を、完全長の機能する RPGR タンパク質を提供するように設計された AAV ベクターベースの遺伝子治療で以前に治療したことがある。
• BCVA が 78 文字以下、34 文字以下であること
• 治験責任医師の裁量により、参加者の信頼性と固視に基づいて両目の視覚および網膜の機能と構造のすべての検査を実行できること。
• 治験責任医師によって決定され、中央読影センター（CRC）によって確認された、MAIAマイクロペリメトリーによって測定された検出可能なベースライン平均黄斑感度を有する。
• SD-OCTによって評価され、CRCによって確認されたように、研究の目に検出可能なEZラインがある。

除外基準:

• -治験責任医師の意見で、治験薬の潜在的な治療効果や評価の質を妨げる可能性があると、参加者の病歴に記録されているか、網膜ジストロフィー遺伝子パネルを通じて特定された、他の既知の疾患の原因となる変異がある。
• -計画された手術が不可能になる、研究のエンドポイントの解釈を妨げる、または手術合併症のリスクを高める可能性のある既存の眼疾患がある
• -治験治療投与後90日以内に眼内手術を受けた。
• 活動性の眼/眼内感染症または炎症がある
• 局所的な眼圧降下薬理学的療法にもかかわらず、コルチコステロイド曝露後にステロイド誘発性の25 mmHgを超えるIOP上昇の病歴がある。