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DAWN: Eine multizentrische Phase-2-Studie zum Vergleich zweier Dosen AGTC-501 bei männlichen Teilnehmern mit X-chromosomaler Retinitis pigmentosa, die zuvor mit einer AAV-Vektor-basierten Gentherapie behandelt wurden, die darauf ausgelegt ist, ein funktionsfähiges RPGR-Protein in voller Länge bereitzustellen

20. März 2024 aktualisiert von: Beacon Therapeutics

Eine offene Phase-1/2-Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von AGTC-501 (rAAV2tYF-GRK1-RPGR) und eine randomisierte, kontrollierte, maskierte, multizentrische Phase-2-Studie zum Vergleich zweier Dosen von AGTC-501 in Männliche Teilnehmer mit X-chromosomaler Retinitis pigmentosa

Bei dieser Phase-2-Studie handelt es sich um eine nicht-randomisierte, offene Studie zur Sicherheit von AGTC-501 bei Teilnehmern mit XLRP, die zuvor mit einer auf dem RPGR-Protein gezielten AAV-Vektor-basierten Gentherapie in voller Länge behandelt wurden.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine offene, multizentrische Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit von 2 Dosen AGTC-501, die als einzelne subretinale Injektion bei Teilnehmern mit XLRP verabreicht werden, die zuvor mit einer auf AAV-Vektoren basierenden Gentherapie in voller Länge behandelt wurden RPGR-Protein.

Die Studie umfasst einen Screening-Zeitraum von bis zu 60 Tagen und einen 5-jährigen Studienzeitraum.

Jeder Teilnehmer erhält eine einzelne subretinale Injektion in sein zuvor unbehandeltes Auge. Es wird zwei Gruppen von jeweils sechs Teilnehmern geben, die jeweils eine von zwei Dosen der Studienbehandlung zusammen mit der Standard-Kortikosteroid-Therapie erhalten, gefolgt von einer dritten Gruppe von ca. 3–6 Teilnehmern, die die hohe Dosis, jedoch mit einer modifizierten Kortikosteroid-Therapie, erhalten. Die ersten 6 Teilnehmer werden in Gruppe 1 eingeschrieben, gefolgt von Gruppe 2. Gruppe 3 wird zur Anmeldung geöffnet, nachdem die Daten vom DSMC überprüft wurden. Die DSMC-Überprüfung erfolgt, nachdem alle 6 Studienteilnehmer der Gruppe 1 (hohe Dosis) den postoperativen Monat 1 erreicht haben, und in regelmäßigen Abständen während der gesamten Studie.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

18

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32209
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45242
        • Cincinnati Eye Institute
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Casey Eye Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mindestens 12 Jahre alt sein
  • Lassen Sie ein Auge zuvor mit einer AAV-Vektor-basierten Gentherapie behandeln, die darauf ausgelegt ist, ein voll funktionsfähiges RPGR-Protein bereitzustellen.
  • Sie müssen einen BCVA von nicht mehr als 78 Buchstaben und nicht weniger als 34 Buchstaben haben
  • In der Lage sein, alle Tests der Seh- und Netzhautfunktion und -struktur in beiden Augen durchzuführen, basierend auf der Zuverlässigkeit und Fixierung des Teilnehmers, nach Ermessen des Prüfarztes.
  • Lassen Sie eine nachweisbare mittlere Makula-Grundempfindlichkeit mittels MAIA-Mikroperimetrie messen, wie vom Prüfer bestimmt und vom Central Reading Center (CRC) bestätigt.
  • Im Untersuchungsauge ist eine EZ-Linie erkennbar, wie durch SD-OCT beurteilt und durch das CRC bestätigt.

Ausschlusskriterien:

  • Lassen Sie andere bekannte krankheitsverursachende Mutationen in der Krankengeschichte des Teilnehmers dokumentieren oder durch ein Genpanel für Netzhautdystrophie identifizieren, die nach Ansicht des Prüfarztes die potenzielle therapeutische Wirkung des Studienwirkstoffs oder die Qualität der Bewertungen beeinträchtigen würden.
  • Sie haben bereits bestehende Augenerkrankungen, die die geplante Operation ausschließen, die Interpretation der Studienendpunkte beeinträchtigen oder das Risiko chirurgischer Komplikationen erhöhen würden
  • Hatte innerhalb von 90 Tagen nach Verabreichung der Studienbehandlung eine intraokulare Operation.
  • Sie haben eine aktive Augen-/intraokulare Infektion oder Entzündung
  • Sie haben in der Vergangenheit einen steroidinduzierten erhöhten Augeninnendruck von > 25 mmHg nach Kortikosteroidexposition, trotz topischer medikamentöser Therapie zur Senkung des Augeninnendrucks.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gruppe 1 (Hochdosis, Standard-Kortikosteroid)

Nach einer Pars-plana-Vitrektomie erhält das zuvor unbehandelte Auge der Teilnehmer (n=6) beim Baseline-Besuch eine zentrale subretinale Injektion mit der hohen Dosis im Studienauge; Im zuvor behandelten Partnerauge wird keine Behandlung durchgeführt.

Das Ausschleichen der Kortikosteroide für alle behandelten Teilnehmer in den Gruppen 1 und 2 (hohe und niedrige Dosen mit Standard-Kortikosteroid-Schema) erfolgt über einen Zeitraum von mehreren Wochen als Standard-Ausschleichen.
Biologisch: AGTC-501 (Hochdosis- und Standard-Kortikosteroid-Schema)
Adeno-assoziierter Virusvektor, der ein menschliches RPGR-Gen exprimiert
Experimental: Gruppe 2 (Niedrige Dosis, Standard-Kortikosteroid)

Nach einer Pars-Plana-Vitrektomie erhält das zuvor unbehandelte Auge der Teilnehmer (n=6) beim Baseline-Besuch eine zentrale subretinale Injektion mit der niedrigen Dosis im Studienauge; Im zuvor behandelten Partnerauge wird keine Behandlung durchgeführt.

Das Ausschleichen der Kortikosteroide für alle behandelten Teilnehmer in den Gruppen 1 und 2 (hohe und niedrige Dosen mit Standard-Kortikosteroid-Schema) erfolgt über einen Zeitraum von mehreren Wochen als Standard-Ausschleichen.
Biologisch: AGTC-501 (niedrige Dosis und Standard-Kortikosteroid-Schema)
Adeno-assoziierter Virusvektor, der ein menschliches RPGR-Gen exprimiert
Experimental: Gruppe 3 (Hochdosiertes, modifiziertes Kortikosteroid)

Nach einer Pars-plana-Vitrektomie erhält das zuvor unbehandelte Auge der Teilnehmer (n=ungefähr 3–6) beim Baseline-Besuch eine zentrale subretinale Injektion mit der hohen Dosis in das Studienauge; Im zuvor behandelten Partnerauge wird keine Behandlung durchgeführt.

Teilnehmer der Gruppe 3 (hochdosiertes, modifiziertes Kortikosteroid) erhalten eine schnellere Ausschleichung des Kortikosteroids.
Biologisch: AGTC-501 (hochdosiertes und modifiziertes Kortikosteroid-Regime)
Adeno-assoziierter Virusvektor, der ein menschliches RPGR-Gen exprimiert

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Das primäre Sicherheitsergebnis ist die Anzahl und der Anteil der Teilnehmer, bei denen behandlungsbedingte lokale (okuläre) oder nicht-okulare unerwünschte Ereignisse vom Grad 3 oder höher auftreten, einschließlich behandlungsbedingter schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs).
Zeitfenster: Tag 0 – Monat 12
Tag 0 – Monat 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der mittleren Empfindlichkeit im gesamten Raster gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch MAIA-Mikroperimetrie
Zeitfenster: Tag 0 – Monat 12
Tag 0 – Monat 12
Reaktion, gemessen durch MAIA-Mikroperimetrie, wobei die Reaktion als eine Verbesserung der visuellen Empfindlichkeit um mehr als oder gleich 7 dB gegenüber dem Ausgangswert an mindestens 7 Orten definiert ist.
Zeitfenster: Tag 0 – Monat 12
Tag 0 – Monat 12
Veränderung der BCVA gegenüber dem Ausgangswert anhand der Sehschärfe der Early-Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
Zeitfenster: Tag 0 – Monat 12
Tag 0 – Monat 12
Änderung der LLVA gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung der ETDRS-Sehschärfe
Zeitfenster: Tag 0 – Monat 12
Tag 0 – Monat 12
Änderung des Ora-VNC-Mobilitätstestergebnisses gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Tag 0 – Monat 12
Tag 0 – Monat 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Beacon Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. November 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Februar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Februar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Februar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AGTC-RPGR-001 DAWN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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