DAWN: Een fase 2 multicenteronderzoek waarin twee doses AGTC-501 worden vergeleken bij mannelijke deelnemers met X-gebonden Retinitis Pigmentosa die eerder zijn behandeld met een op AAV-vector gebaseerde gentherapie, ontworpen om volledig functionerend RPGR-eiwit te bieden

Inclusiecriteria:

• Minimaal 12 jaar oud zijn
• Laat één oog eerder behandelen met een op AAV-vector gebaseerde gentherapie die is ontworpen om functionerend RPGR-eiwit over de volledige lengte te verschaffen.
• Een BCVA hebben die niet beter is dan 78 letters en niet slechter dan 34 letters
• In staat zijn om alle tests van de visuele en retinale functie en structuur in beide ogen uit te voeren op basis van de betrouwbaarheid en fixatie van de deelnemer, naar goeddunken van de onderzoeker.
• Zorg voor een detecteerbare gemiddelde maculaire gevoeligheid bij aanvang, gemeten met MAIA-microperimetrie, zoals bepaald door de onderzoeker en bevestigd door het Central Reading Center (CRC).
• Zorg voor een detecteerbare EZ-lijn in het onderzoeksoog, zoals beoordeeld door SD-OCT en bevestigd door de CRC.

Uitsluitingscriteria:

• Zorg ervoor dat andere bekende ziekteveroorzakende mutaties zijn gedocumenteerd in de medische geschiedenis van de deelnemer of zijn geïdentificeerd via een genenpanel voor retinale dystrofie die, naar de mening van de onderzoeker, het potentiële therapeutische effect van het onderzoeksmiddel of de kwaliteit van de beoordelingen zouden verstoren.
• Als u reeds bestaande oogaandoeningen heeft die de geplande operatie uitsluiten, de interpretatie van de onderzoekseindpunten verstoren of het risico op chirurgische complicaties vergroten
• Onderging een intraoculaire operatie binnen 90 dagen na toediening van de onderzoeksbehandeling.
• Als u een actieve oculaire/intraoculaire infectie of ontsteking heeft
• Een voorgeschiedenis heeft van door steroïden geïnduceerde verhoogde IOD van >25 mmHg na blootstelling aan corticosteroïden, ondanks lokale IOD-verlagende farmacologische therapie.