Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

DAWN: Multicentrická studie fáze 2 porovnávající dvě dávky AGTC-501 u mužských účastníků s X-vázanou retinitidou Pigmentosa, kteří byli dříve léčeni AAV vektorovou genovou terapií navrženou tak, aby poskytovala plně funkční RPGR protein

28. října 2024 aktualizováno: Beacon Therapeutics

Otevřená studie fáze 1/2 s eskalací dávek k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti AGTC-501 (rAAV2tYF-GRK1-RPGR) a randomizovaná, kontrolovaná, maskovaná, multicentrická studie fáze 2 porovnávající dvě dávky AGTC-501 v Mužští účastníci s X-vázanou retinitidou Pigmentosa

Tato studie fáze 2 je nerandomizovaná, otevřená studie bezpečnosti AGTC-501 u účastníků s XLRP, kteří byli dříve léčeni genovou terapií založenou na vektoru AAV v plné délce zaměřenou na protein RPGR.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená, multicentrická studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti 2 dávek AGTC-501 podaných jako jedna subretinální injekce u účastníků s XLRP, kteří byli dříve léčeni plnou AAV vektorovou genovou terapií cílenou protein RPGR.

Studie zahrnuje screeningové období až 60 dnů a 5leté období studie.

Každý účastník dostane jednu subretinální injekci do svého dosud neléčeného oka. Budou 2 skupiny po 6 účastnících, z nichž každá dostane jednu ze dvou dávek studijní léčby spolu se standardním režimem kortikosteroidů, následovaná třetí skupinou ~3-6 účastníků, kteří obdrží vysokou dávku, ale s upraveným režimem kortikosteroidů. Prvních 6 účastníků bude zapsáno do skupiny 1, následuje skupina 2. Skupina 3 se otevře pro registraci poté, co DSMC zkontroluje data. Kontrola DSMC proběhne poté, co všech 6 účastníků studie skupiny 1 (vysoká dávka) dosáhne pooperačního měsíce 1 a pravidelně v průběhu studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

24

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32209
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45242
        • Cincinnati Eye Institute
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Casey Eye Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mít alespoň 12 let
  • Nechte si předtím jedno oko léčit genovou terapií založenou na vektoru AAV navrženou tak, aby poskytla plně funkční protein RPGR.
  • Mějte BCVA ne lepší než 78 písmen a ne horší než 34 písmen
  • Být schopen provést všechny testy funkce a struktury zraku a sítnice na obou očích na základě spolehlivosti a fixace účastníka, podle uvážení zkoušejícího.
  • Nechte detekovatelnou základní hodnotu střední makulární citlivosti změřit mikroperimetrií MAIA, jak určil zkoušející a potvrdilo Centrální odečítací centrum (CRC).
  • Mějte detekovatelnou linii EZ ve studovaném oku podle posouzení SD-OCT a potvrzeného CRC.

Kritéria vyloučení:

  • Nechte v anamnéze účastníka zdokumentovat další známé mutace způsobující onemocnění nebo je identifikujte pomocí genového panelu pro retinální dystrofii, které by podle názoru zkoušejícího narušovaly potenciální terapeutický účinek zkoumané látky nebo kvalitu hodnocení.
  • Máte již existující oční onemocnění, která by vylučovala plánovanou operaci, interferovala s interpretací cílových bodů studie nebo zvyšovala riziko chirurgických komplikací
  • Prodělal nitrooční operaci do 90 dnů od podání studijní léčby.
  • Máte jakoukoli aktivní oční/nitrooční infekci nebo zánět
  • I přes topickou farmakologickou léčbu snižující NOT máte v anamnéze zvýšený nitrooční tlak > 25 mmHg po expozici kortikosteroidům.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina 2 (nízká dávka, standardní kortikosteroid)

Po pars plana vitrektomii dostane dříve neléčené oko účastníků (n=6) centrální subretinální injekci v nízké dávce do studovaného oka při vstupní návštěvě; do dříve léčeného druhého oka nebude podána žádná léčba.

Snižování kortikosteroidů u všech léčených účastníků ve skupinách 1 a 2 (vysoké a nízké dávky se standardním režimem kortikosteroidů) bude standardním snižováním v průběhu několika týdnů.
Biologický: AGTC-501 (nízká dávka a standardní režim kortikosteroidů)
Adeno-asociovaný virový vektor exprimující lidský gen RPGR
Experimentální: Skupina 3 (vysoká dávka, modifikovaný kortikosteroid)

Po pars plana vitrektomii dostane dříve neléčené oko účastníků (n=přibližně 3-6) centrální subretinální injekci ve vysoké dávce do studovaného oka při základní návštěvě; do dříve léčeného druhého oka nebude podána žádná léčba.

Účastníci ve skupině 3 (vysoká dávka, modifikovaný kortikosteroid) budou mít rychlejší snižování kortikosteroidů.
Biologický: AGTC-501 (vysokodávkový a upravený režim kortikosteroidů)
Adeno-asociovaný virový vektor exprimující lidský gen RPGR
Experimentální: Skupina 1 (vysoká dávka, standardní kortikosteroid)

Po pars plana vitrektomii dostane dříve neléčené oko účastníků (n=až 12) centrální subretinální injekci ve vysoké dávce do studovaného oka při vstupní návštěvě; v dříve léčeném druhém oku nebude aplikována žádná léčba.

Snižování kortikosteroidů u všech léčených účastníků ve skupinách 1 a 2 (vysoké a nízké dávky se standardním režimem kortikosteroidů) bude standardním snižováním v průběhu několika týdnů.
Biologický: AGTC-501 (vysoká dávka a standardní režim kortikosteroidů)
Adeno-asociovaný virový vektor exprimující lidský gen RPGR

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Primárním bezpečnostním výsledkem je počet účastníků, u kterých došlo k lokálním (očním) nebo neokulárním nežádoucím účinkům souvisejícím s léčbou, včetně závažných nežádoucích příhod (SAEs) souvisejících s léčbou, stupně 3 nebo vyššího.
Časové okno: Den 0 – měsíc 12
Den 0 – měsíc 12
Primárním výsledkem bezpečnosti je podíl účastníků, u kterých se vyskytly lokální (oční) nebo neokulární nežádoucí účinky související s léčbou 3. nebo vyšší, včetně závažných nežádoucích příhod (SAE) souvisejících s léčbou.
Časové okno: Den 0 – měsíc 12
Den 0 – měsíc 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, u kterých se vyskytly nežádoucí účinky související s léčbou oční/neoční nežádoucí účinky, včetně závažných nežádoucích účinků souvisejících s léčbou.
Časové okno: Den 0 – měsíc 12
Den 0 – měsíc 12
Podíl účastníků, u kterých se vyskytly nežádoucí účinky související s léčbou oční/neoční nežádoucí účinky, včetně závažných nežádoucích účinků souvisejících s léčbou.
Časové okno: Den 0 – měsíc 12
Den 0 – měsíc 12
Změna střední citlivosti v celé mřížce od výchozí hodnoty, měřená mikroperimetrií MAIA (Macular Integrity Assessment), hodnotí funkci fotoreceptorů při slabém osvětlení
Časové okno: Den 0 – měsíc 12
Den 0 – měsíc 12
Odezva, měřená mikroperimetrií MAIA (Macular Integrity Assessment), kde odpověď je definována jako zlepšení vizuální citlivosti větší nebo rovné 7 decibelům (dB) od výchozí hodnoty v alespoň 5 lokusech.
Časové okno: Den 0 – měsíc 12
Den 0 – měsíc 12
Změna prahu stimulace celého pole (FST) od výchozí hodnoty
Časové okno: Den 0 – měsíc 12
Jak bylo hodnoceno plným polem stimulačního prahu (FST); FST měří citlivost zorného pole testováním záblesku s nejnižší svítivostí, který vyvolává vnímaný vizuální vjem
Den 0 – měsíc 12
Změna od výchozí hodnoty v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) pomocí včasné léčby diabetické retinopatie studie (ETDRS) zrakové ostrosti
Časové okno: Den 0 – měsíc 12
Den 0 – měsíc 12
Změna zrakové ostrosti s nízkou svítivostí (LLVA) od výchozí hodnoty pomocí studie časné léčby diabetické retinopatie (ETDRS)
Časové okno: Den 0 – měsíc 12
Den 0 – měsíc 12
Podíl reagujících očí u léčených očí oproti kontrolním očím ve 12. měsíci, kde je reagující osoba definována jako zlepšení zrakové ostrosti při nízkém jasu (LLVA) alespoň o 15 písmen.
Časové okno: Den 0 – měsíc 12
Den 0 – měsíc 12
Změna od základní linie v oblasti elipsoidní zóny (EZ) měřená spektrální doménovou optickou koherentní tomografií (SD OCT)
Časové okno: Den 0 – měsíc 12
Den 0 – měsíc 12
Změna od výchozí hodnoty v sedmi doménových skóre z dotazníku Michigan Retinal Degeneration Questionnaire (MRDQ)
Časové okno: Den 0 – měsíc 12
Den 0 – měsíc 12
Změna od základní hodnoty ve skóre testu mobility Ora-VNC (kurz vizuální navigace).
Časové okno: Den 0 – měsíc 12
Podle funkčního hodnocení kurz mobility Ora-VNC (kurz vizuální navigace).
Den 0 – měsíc 12
Změna oproti základní hodnotě ve skóre testu mobility ve standardizovaném testu virtuální reality (MOST-VR).
Časové okno: Den 0 – měsíc 12
Měřeno kurzem mobility Standardized Test-Virtual Reality (MOST-VR).
Den 0 – měsíc 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Beacon Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. listopadu 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. listopadu 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. února 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. února 2024

První zveřejněno (Aktuální)

23. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. října 2024

Naposledy ověřeno

1. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AGTC-RPGR-001 DAWN

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na X-vázaná retinitida Pigmentosa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Argentina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit