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중등도 파킨슨병이 있는 성인의 AAV2-GDNF에 대한 연구(REGENERATE-PD) (REGENERATE-PD)

2025년 12월 2일 업데이트: AskBio Inc

중등도 파킨슨병이 있는 성인의 치료에서 뇌내 AAV2-GDNF의 효능 및 안전성에 대한 2상, 무작위, 이중 맹검, 가짜 수술 대조 연구

이 무작위 배정, 외과적 통제, 이중 맹검 제2상 연구의 목적은 중등도 파킨슨병이 있는 피험자의 피각에 전달된 AAV2-GDNF의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.

연구 개요

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

127

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

      • Berlin, 독일
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin (Surgical)
      • Marburg, 독일
      • Tübingen, 독일
      • Tübingen, 독일
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Universitätsklinikum Tübingen (Surgical)
      • Würzburg, 독일
        • 모병
        • Universitätsklinikum Würzburg (Neurology)
        • 연락하다:
    • California
      • Irvine, California, 미국, 92697
        • 모병
        • UCI Alpha Clinic (Neurology)
        • 연락하다:
      • Loma Linda, California, 미국, 92354
        • 모병
        • Loma Linda University (Neurology)
        • 연락하다:
      • Loma Linda, California, 미국, 92354
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Loma Linda University (Surgical)
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • 모병
        • University of California San Francisco (Neurology)
        • 연락하다:
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • University of San Francisco (Surgical)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, 미국, 80113
        • 모병
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research (Neurology)
        • 연락하다:
          • 전화번호: 720-776-0092
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20057
        • 모병
        • Georgetown University (Neurology)
        • 연락하다:
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, 미국, 33486
        • 모병
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton (Neurology)
        • 연락하다:
      • Port Charlotte, Florida, 미국, 33980
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Parkinson's Disease Treatment Center of Southwest Florida (Neurology)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Emory University (Surgical)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • 모병
        • Rush University Medical Center (Neurology)
        • 연락하다:
          • Neepa J. Patel, MD
          • 전화번호: 312-563-2900
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66103
        • 모병
        • University of Kansas Medical Center (Neurology)
        • 연락하다:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Massachusetts General Hospital (Surgical)
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • 모병
        • Massachusetts General Hospital (Neurology)
        • 연락하다:
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, 미국, 48824
        • 모병
        • Michigan State University (Neurology)
        • 연락하다:
      • Farmington Hills, Michigan, 미국, 48334
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, 미국, 89106
        • 모병
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo (Neurology)
        • 연락하다:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
      • Durham, North Carolina, 미국, 27705
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Duke Neurosurgery (Surgical)
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • 모병
        • Duke University (Neurology)
        • 연락하다:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43210
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Ohio State University (Surgical)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • 모병
        • Vanderbilt University (Neurology)
        • 연락하다:
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Houston Methodist (Surgical)
      • Houston, Texas, 미국, 77030
    • Washington
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, 미국, 53705
      • Bristol, 영국
      • Cardiff, 영국
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • University Hospital of Wales (Surgical)
      • Gdansk, 폴란드
        • 모병
        • Copernicus Podmiot Leczniczy, Szpital św. Wojciecha (Neurology)
        • 연락하다:
      • Katowice, 폴란드
        • 모병
        • Specjalistyczna Praktyka Lekarska Prof. Grzegorz Opala (Neurology)
        • 연락하다:
      • Warsaw, 폴란드
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Mazowiecki Szpital Bródnowski (Surgical)
      • Warsaw, 폴란드
        • 모병
        • Mazowiecki Szpital Bródnowski (Neurology)
        • 연락하다:
      • Warsaw, 폴란드

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 사전 동의서 서명 당시 45~75세의 남성 및 여성 성인
  • 지난 4~10년 동안 파킨슨병으로 진단되었으며 다음과 같이 정의됩니다.

운동완서와 다음 중 하나의 존재:

강직 휴식 떨림 자세 불안정

  • 실질적으로 정의된 OFF 약물 상태의 수정된 Hoehn 및 Yahr 단계 II-III(항파킨슨병 약물 마지막 투여 후 >/= 12시간)
  • 실제로 정의된 OFF 상태의 MDS-UPDRS 파트 III 점수는 33~60(포함)입니다.
  • OFF 상태에서 절대 시간이 >/= 2.5시간인 운동 변동의 존재는 PD 운동 일기에 의해 측정된 평균 3일에 걸쳐 선별검사 및 기준점 방문 1 및 2에서 평가되었습니다.
  • 스크리닝 전 4주 이상 동안 안정적인 항파킨슨병 약물 요법 및 기준선 기간 전체에 걸쳐 안정적으로 유지 o 수정된 H&Y 단계 또는 MDS-UPDRS 파트 III 점수가 실제적으로 정의된 OFF 상태에서 ON 상태로 변경되어 결정된 레보도파에 대한 반응성 PD 약물을 매일 처음 복용한 후

제외 기준:

  • 특발성 PD 진단에 대한 대안을 제공할 수 있는 의학적, 유전적 또는 신경학적 상태의 알려진 병력 또는 현재 증거
  • 심각한 혈관 및/또는 심혈관 질환의 존재 또는 병력
  • 심각한 인지 장애의 존재, 제대로 조절되지 않는 우울증/불안
  • 정신병 또는 충동 조절 장애의 존재 또는 병력
  • 치료된 피부 편평상피암 또는 기저세포암종 이외의 악성종양의 병력
  • 수술 적합성 및/또는 피험자 안전성을 손상시킬 수 있는 임상적으로 관련된 상태의 존재
  • 자기공명영상(MRI) 및/또는 가돌리늄 기반 조영제 사용에 대한 금기 사항
  • DBS, 담창절개술 집중 초음파 시상절단술 또는 기타 실험적인 신경외과 수술을 포함하되 이에 국한되지 않는 뇌 수술의 이전 병력
  • 만성면역억제요법

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: AAV2-GDNF
양측 편도체로의 AAV2-GDNF 영상 유도 주입, 단일 용량
다른 이름들:
  • 생물학적
가짜 비교기: 대조수술
경막 천공 없이 양측 부분 버/트위스트 구멍

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기저선(baseline)에서 18개월까지의 PD 운동 일지 변화
기간: 18개월
Hauser 일지 기준 정규화된 Good ON 시간
18개월

2차 결과 측정

결과 측정
기간
MDS-UPDRS 파트 2 및 3의 기준선과 PD 모터 일기의 변경 사항
기간: 18개월
18개월
MDS-UPDRS 파트 1 및 PDQ-39의 기준선으로부터의 변경
기간: 18개월
18개월
레보도파 등가 일일 복용량의 변화
기간: 18개월
18개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

협력자

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 6월 11일

기본 완료 (추정된)

2028년 8월 31일

연구 완료 (추정된)

2028년 8월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 2월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 2월 23일

처음 게시됨 (실제)

2024년 2월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 12월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 12월 2일

마지막으로 확인됨

2025년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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파킨슨병에 대한 임상 시험

AAV2-GDNF 유전자 치료에 대한 임상 시험

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