Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av AAV2-GDNF hos vuxna med måttlig Parkinsons sjukdom (REGENERATE-PD) (REGENERATE-PD)

23 februari 2024 uppdaterad av: Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

En fas 2, randomiserad, dubbelblind, skenkirurgi-kontrollerad studie av effektiviteten och säkerheten av intraputaminal AAV2-GDNF vid behandling av vuxna med Parkinsons sjukdom i måttligt stadium

Syftet med denna randomiserade, kirurgiskt kontrollerade, dubbelblinda, fas 2-studie är att utvärdera säkerheten och effekten av AAV2-GDNF som levereras till putamen hos patienter med måttlig Parkinsons sjukdom.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

87

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga och kvinnliga vuxna 45-75 år inklusive, vid tidpunkten för undertecknandet av informerat samtycke
  • Diagnostiserats med Parkinsons sjukdom under de senaste 4-10 åren inklusive definierat av följande:

Förekomst av bradykinesi PLUS något av följande:

Styvhet Vila Tremor Postural instabilitet

  • Modifierad Hoehn och Yahr stadium II-III i det praktiskt definierade OFF-medicineringstillståndet (>/= 12 timmar från sista dosen av anti-parkinsonmediciner)
  • MDS-UPDRS del III-poäng i det praktiskt definierade AV-tillståndet på 33 till 60 (inklusive)
  • Närvaro av motoriska fluktuationer med >/= 2,5 timmars absolut tid i OFF-tillståndet i genomsnitt över 3 dagar mätt med PD Motor Diary, och bedömd vid screening och baseline-besök 1 och 2
  • Stabil anti-parkinsonmedicinering i >/= 4 veckor före screening och hölls stabil under hela baslinjeperioden o Respons på levodopa som bestäms av förändring i modifierat H&Y-stadium eller MDS-UPDRS del III-poäng från det praktiskt definierade AV-tillståndet till ON-tillståndet efter att ha tagit den första dagliga dosen av PD-medicin

Exklusions kriterier:

  • Känd historia eller aktuella bevis på medicinska, genetiska eller neurologiska tillstånd som kan utgöra ett alternativ till idiopatisk PD-diagnos
  • Närvaro eller historia av betydande vaskulär och/eller hjärt-kärlsjukdom
  • Förekomst av betydande kognitiv funktionsnedsättning, dåligt kontrollerad depression/ångest
  • Närvaro eller historia av psykos eller impulskontrollstörning
  • Andra maligniteter i anamnesen än behandlade kutana skivepitelcancer eller basalcellscancer
  • Förekomst av kliniskt relevanta tillstånd som kan äventyra kirurgisk lämplighet och/eller patientsäkerhet
  • Kontraindikation för magnetisk resonanstomografi och/eller använd gadoliniumbaserade kontrastmedel
  • Tidigare historia av hjärnkirurgi inklusive, men inte begränsat: DBS, pallidotomifokuserad ultraljudstalamotomi eller annan experimentell neurokirurgisk procedur
  • Kronisk immunsuppressiv terapi

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: AAV2-GDNF
Läkemedel: AAV2-GDNF genterapi
Bilateral bildstyrd infusion av AAV2-GDNF i putamen, engångsdos
Andra namn:
  • Biologisk
Sham Comparator: Kontrollkirurgi
Procedur: Kontrollkirurgi
Bilaterala partiella grad-/vridhål utan dural penetration

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Motoriska symptom-MDS-UPDRS del 2 och 3
Tidsram: 18 månader
18 månader
PD Motordagbok Icke-motoriska symptom-MDS-UPDRS del1
Tidsram: 18 månader
18 månader
PDQ39 Levodopa ekvivalent daglig dos
Tidsram: 18 månader
18 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Ändra från baslinjen i MDS-UPDRS del 2 och 3, och PD Motor Diary
Tidsram: 18 månader
18 månader
Ändring från baslinjen i MDS-UPDRS del 1 och PDQ-39
Tidsram: 18 månader
18 månader
Ändring av Levodopa ekvivalent daglig dos
Tidsram: 18 månader
18 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

Samarbetspartners

Bayer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 april 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

30 november 2027

Avslutad studie (Beräknad)

30 november 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 februari 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 februari 2024

Första postat (Beräknad)

29 februari 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

29 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ASK-PD5-CS201

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Parkinsons sjukdom

Kliniska prövningar på AAV2-GDNF genterapi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera