Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование AAV2-GDNF у взрослых с болезнью Паркинсона средней степени тяжести (REGENERATE-PD) (REGENERATE-PD)

2 декабря 2025 г. обновлено: AskBio Inc

Фаза 2, рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование эффективности и безопасности внутрибрюшного введения AAV2-GDNF при лечении взрослых с болезнью Паркинсона средней стадии.

Целью этого рандомизированного, хирургически контролируемого, двойного слепого исследования фазы 2 является оценка безопасности и эффективности AAV2-GDNF, доставляемого в скорлупу у субъектов с умеренной болезнью Паркинсона.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

127

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Nisha Chhabria, MD
  • Номер телефона: 919-388-1040
  • Электронная почта: askfirst@askbio.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Amber Van Laar, MD
  • Номер телефона: 919-388-1040
  • Электронная почта: askfirst@askbio.com

Места учебы

  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Активный, не рекрутирующий
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin (Surgical)
      • Marburg, Германия
        • Рекрутинг
        • Philipps-Universität Marburg (Neurology)
        • Контакт:
      • Tübingen, Германия
      • Tübingen, Германия
        • Активный, не рекрутирующий
        • Universitätsklinikum Tübingen (Surgical)
      • Würzburg, Германия
        • Рекрутинг
        • Universitätsklinikum Würzburg (Neurology)
        • Контакт:
  • Польша
      • Gdansk, Польша
        • Рекрутинг
        • Copernicus Podmiot Leczniczy, Szpital św. Wojciecha (Neurology)
        • Контакт:
      • Katowice, Польша
        • Рекрутинг
        • Specjalistyczna Praktyka Lekarska Prof. Grzegorz Opala (Neurology)
        • Контакт:
      • Warsaw, Польша
        • Активный, не рекрутирующий
        • Mazowiecki Szpital Bródnowski (Surgical)
      • Warsaw, Польша
        • Рекрутинг
        • Mazowiecki Szpital Bródnowski (Neurology)
        • Контакт:
      • Warsaw, Польша
        • Рекрутинг
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny im. Prof. W. Orłowskiego CMKP (Neurology)
        • Контакт:
  • Соединенное Королевство
      • Bristol, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • North Bristol NHS Trust - Southmead Hospital (Neurology)
        • Контакт:
      • Cardiff, Соединенное Королевство
        • Активный, не рекрутирующий
        • University Hospital of Wales (Surgical)
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Irvine, California, Соединенные Штаты, 92697
        • Рекрутинг
        • UCI Alpha Clinic (Neurology)
        • Контакт:
          • Номер телефона: 949-824-3990
          • Электронная почта: alphaclinic@uci.edu
      • Loma Linda, California, Соединенные Штаты, 92354
        • Рекрутинг
        • Loma Linda University (Neurology)
        • Контакт:
      • Loma Linda, California, Соединенные Штаты, 92354
        • Активный, не рекрутирующий
        • Loma Linda University (Surgical)
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • Рекрутинг
        • University of California San Francisco (Neurology)
        • Контакт:
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • Активный, не рекрутирующий
        • University of San Francisco (Surgical)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Соединенные Штаты, 80113
        • Рекрутинг
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research (Neurology)
        • Контакт:
          • Номер телефона: 720-776-0092
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20057
        • Рекрутинг
        • Georgetown University (Neurology)
        • Контакт:
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Соединенные Штаты, 33486
        • Рекрутинг
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton (Neurology)
        • Контакт:
      • Port Charlotte, Florida, Соединенные Штаты, 33980
        • Активный, не рекрутирующий
        • Parkinson's Disease Treatment Center of Southwest Florida (Neurology)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Активный, не рекрутирующий
        • Emory University (Surgical)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Рекрутинг
        • Rush University Medical Center (Neurology)
        • Контакт:
          • Neepa J. Patel, MD
          • Номер телефона: 312-563-2900
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66103
        • Рекрутинг
        • University of Kansas Medical Center (Neurology)
        • Контакт:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Активный, не рекрутирующий
        • Massachusetts General Hospital (Surgical)
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Рекрутинг
        • Massachusetts General Hospital (Neurology)
        • Контакт:
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Соединенные Штаты, 48824
        • Рекрутинг
        • Michigan State University (Neurology)
        • Контакт:
          • Leigh Whittet
          • Номер телефона: 517-884-2275
          • Электронная почта: kmetleig@msu.edu,
      • Farmington Hills, Michigan, Соединенные Штаты, 48334
        • Рекрутинг
        • Quest Research Institute (Neurology)
        • Контакт:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89106
        • Рекрутинг
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo (Neurology)
        • Контакт:
          • Liliana Dumitrescu
          • Номер телефона: 702-483-6016
          • Электронная почта: dumitrl@ccf.org
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
        • Рекрутинг
        • University of North Carolina (Neurology)
        • Контакт:
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Активный, не рекрутирующий
        • Duke Neurosurgery (Surgical)
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Рекрутинг
        • Duke University (Neurology)
        • Контакт:
          • Karen White-Tong
          • Номер телефона: 919-668-2905
          • Электронная почта: karen.white@duke.edu
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • Активный, не рекрутирующий
        • Ohio State University (Surgical)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • University of Pennsylvania (Neurology)
        • Контакт:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Рекрутинг
        • Vanderbilt University (Neurology)
        • Контакт:
          • Haley Kling
          • Номер телефона: 615-208-3974
          • Электронная почта: haley.kling@vumc.org
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Активный, не рекрутирующий
        • Houston Methodist (Surgical)
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Соединенные Штаты, 98034
        • Рекрутинг
        • EvergreenHealth Research Department (Neurology)
        • Контакт:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53705
        • Рекрутинг
        • University of Wisconsin (Neurology)
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Взрослые мужчины и женщины в возрасте 45-75 лет включительно на момент подписания информированного согласия
  • Диагностированная болезнь Паркинсона в течение последних 4-10 лет включительно определяется следующим образом:

Наличие брадикинезии ПЛЮС любое из следующего:

Ригидность Тремор покоя Постуральная нестабильность

  • Модифицированная стадия II-III по Хоэну и Яру в практически определенном состоянии прекращения приема лекарств (>/= 12 часов после последней дозы противопаркинсонических препаратов)
  • Оценка MDS-UPDRS Part III в практически определенном состоянии ВЫКЛ от 33 до 60 (включительно)
  • Наличие двигательных флуктуаций с >/= 2,5 часами абсолютного времени в состоянии ВЫКЛ, в среднем за 3 дня, согласно измерению с помощью PD Motor Diary и оценке при скрининге и исходном визите 1 и 2.
  • Стабильный режим приема противопаркинсонических препаратов в течение >/= 4 недель до скрининга и стабильный на протяжении всего исходного периода. o Реакция на леводопу определяется по изменению модифицированной стадии H&Y или по шкале MDS-UPDRS Part III с практически определенного состояния «выключено» на состояние «включено». после приема первой суточной дозы препарата ПД

Критерий исключения:

  • Известный анамнез или текущие данные о медицинских, генетических или неврологических заболеваниях, которые могут стать альтернативой диагнозу идиопатической болезни Паркинсона.
  • Наличие или история серьезных сосудистых и/или сердечно-сосудистых заболеваний.
  • Наличие значительных когнитивных нарушений, плохо контролируемой депрессии/тревоги.
  • Наличие или история психоза или расстройства контроля над импульсами.
  • Злокачественные новообразования в анамнезе, кроме леченного плоскоклеточного или базальноклеточного рака кожи.
  • Наличие клинически значимых состояний, которые могут поставить под угрозу хирургическую пригодность и/или безопасность субъекта.
  • Противопоказания к магнитно-резонансной томографии и/или использованию контрастных веществ на основе гадолиния.
  • Предшествующая операция на головном мозге, включая, помимо прочего: DBS, паллидотомию, фокусированную ультразвуковую таламотомию или другую экспериментальную нейрохирургическую процедуру.
  • Хроническая иммуносупрессивная терапия

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ААВ2-ГДНФ
Лекарство: Генная терапия AAV2-GDNF
Двустороннее инфузионное введение AAV2-GDNF в скорлупу под контролем визуализации, однократная доза
Другие имена:
  • Биологический
Фальшивый компаратор: Контрольная хирургия
Процедура: контрольная операция
Двусторонние частичные отверстия типа бур/скручивание без проникновения в твердую мозговую оболочку

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня до 18-го месяца по данным дневника двигательной активности при болезни Паркинсона
Временное ограничение: 18 месяцев
Нормализованное время хорошего ON по дневнику Хаузера
18 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение по сравнению с базовым уровнем в частях 2 и 3 MDS-UPDRS и Дневнике моторного расстройства
Временное ограничение: 18 месяцев
18 месяцев
Изменение по сравнению с базовым уровнем в MDS-UPDRS, часть 1 и PDQ-39
Временное ограничение: 18 месяцев
18 месяцев
Изменение эквивалентной суточной дозы леводопы
Временное ограничение: 18 месяцев
18 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

AskBio Inc

Соавторы

Bayer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

11 июня 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 августа 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 августа 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 февраля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 февраля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

29 февраля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 апреля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ASK-PD5-CS201

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Генная терапия AAV2-GDNF

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Bahamas

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться