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Um estudo de AAV2-GDNF em adultos com doença de Parkinson moderada (REGENERATE-PD) (REGENERATE-PD)

2 de dezembro de 2025 atualizado por: AskBio Inc

Um estudo de fase 2, randomizado, duplo-cego e controlado por cirurgia simulada da eficácia e segurança do AAV2-GDNF intraputminal no tratamento de adultos com doença de Parkinson em estágio moderado

O objetivo deste estudo randomizado, controlado cirurgicamente, duplo-cego, de Fase 2 é avaliar a segurança e eficácia do AAV2-GDNF administrado ao putâmen em indivíduos com doença de Parkinson moderada.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

127

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Ativo, não recrutando
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin (Surgical)
      • Marburg, Alemanha
      • Tübingen, Alemanha
      • Tübingen, Alemanha
        • Ativo, não recrutando
        • Universitätsklinikum Tübingen (Surgical)
      • Würzburg, Alemanha
        • Recrutamento
        • Universitätsklinikum Würzburg (Neurology)
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92697
        • Recrutamento
        • UCI Alpha Clinic (Neurology)
        • Contato:
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Recrutamento
        • Loma Linda University (Neurology)
        • Contato:
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Ativo, não recrutando
        • Loma Linda University (Surgical)
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Recrutamento
        • University of California San Francisco (Neurology)
        • Contato:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Ativo, não recrutando
        • University of San Francisco (Surgical)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
        • Recrutamento
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research (Neurology)
        • Contato:
          • Número de telefone: 720-776-0092
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20057
        • Recrutamento
        • Georgetown University (Neurology)
        • Contato:
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33486
        • Recrutamento
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton (Neurology)
        • Contato:
      • Port Charlotte, Florida, Estados Unidos, 33980
        • Ativo, não recrutando
        • Parkinson's Disease Treatment Center of Southwest Florida (Neurology)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Ativo, não recrutando
        • Emory University (Surgical)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Recrutamento
        • Rush University Medical Center (Neurology)
        • Contato:
          • Neepa J. Patel, MD
          • Número de telefone: 312-563-2900
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66103
        • Recrutamento
        • University of Kansas Medical Center (Neurology)
        • Contato:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Ativo, não recrutando
        • Massachusetts General Hospital (Surgical)
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48824
        • Recrutamento
        • Michigan State University (Neurology)
        • Contato:
      • Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48334
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89106
        • Recrutamento
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo (Neurology)
        • Contato:
          • Liliana Dumitrescu
          • Número de telefone: 702-483-6016
          • E-mail: dumitrl@ccf.org
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Ativo, não recrutando
        • Duke Neurosurgery (Surgical)
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Recrutamento
        • Duke University (Neurology)
        • Contato:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Ativo, não recrutando
        • Ohio State University (Surgical)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Recrutamento
        • Vanderbilt University (Neurology)
        • Contato:
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Ativo, não recrutando
        • Houston Methodist (Surgical)
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Estados Unidos, 98034
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia
        • Recrutamento
        • Copernicus Podmiot Leczniczy, Szpital św. Wojciecha (Neurology)
        • Contato:
      • Katowice, Polônia
        • Recrutamento
        • Specjalistyczna Praktyka Lekarska Prof. Grzegorz Opala (Neurology)
        • Contato:
      • Warsaw, Polônia
        • Ativo, não recrutando
        • Mazowiecki Szpital Bródnowski (Surgical)
      • Warsaw, Polônia
        • Recrutamento
        • Mazowiecki Szpital Bródnowski (Neurology)
        • Contato:
      • Warsaw, Polônia
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido
      • Cardiff, Reino Unido
        • Ativo, não recrutando
        • University Hospital of Wales (Surgical)

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Adultos do sexo masculino e feminino com idade entre 45 e 75 anos inclusive, no momento da assinatura do consentimento informado
  • Diagnosticado com doença de Parkinson nos últimos 4 a 10 anos, inclusive, definido pelo seguinte:

Presença de bradicinesia MAIS qualquer um dos seguintes:

Rigidez Repouso Tremor Instabilidade postural

  • Estágio II-III de Hoehn e Yahr modificado no estado de medicação OFF praticamente definido (>/= 12 horas da última dose de medicamentos antiparkinsonianos)
  • Pontuação MDS-UPDRS Parte III no estado OFF praticamente definido de 33 a 60 (inclusive)
  • Presença de flutuações motoras com >/= 2,5 horas de tempo absoluto no estado DESLIGADO, em média ao longo de 3 dias, conforme medido pelo Diário Motor PD e avaliado na triagem e nas visitas iniciais 1 e 2
  • Regime de medicação antiparkinsoniana estável por >/= 4 semanas antes da triagem e mantido estável durante todo o período inicial o Capacidade de resposta à levodopa conforme determinado pela mudança no estágio H&Y modificado ou pontuação MDS-UPDRS Parte III do estado OFF praticamente definido para o estado ON depois de tomar a primeira dose diária de medicação para DP

Critério de exclusão:

  • História conhecida ou evidência atual de condições médicas, genéticas ou neurológicas que possam fornecer uma alternativa ao diagnóstico de DP idiopática
  • Presença ou história de doença vascular e/ou cardiovascular significativa
  • Presença de comprometimento cognitivo significativo, depressão/ansiedade mal controlada
  • Presença ou história de psicose ou transtorno de controle de impulsos
  • História de malignidade diferente de carcinomas cutâneos escamosos ou basocelulares tratados
  • Presença de condições clinicamente relevantes que possam comprometer a adequação cirúrgica e/ou a segurança do paciente
  • Contraindicação para ressonância magnética e/ou uso de contraste à base de gadolínio
  • História prévia de cirurgia cerebral, incluindo, entre outros: DBS, talamotomia ultrassonográfica focada em palidotomia ou outro procedimento neurocirúrgico experimental
  • Terapia imunossupressora crônica

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: AAV2-GDNF
Medicamento: Terapia génica AAV2-GDNF
Infusão bilateral guiada por imagem de AAV2-GDNF no putâmen, dose única
Outros nomes:
  • Biológico
Comparador Falso: Cirurgia de Controle
Procedimento: cirurgia de controlo
Orifícios parciais de broca/torção bilateral sem penetração dural

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração desde a linha de base até ao Mês 18 no Diário Motor PD
Prazo: 18 meses
Tempo ON normalizado por diário de Hauser
18 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Alteração da linha de base nas partes 2 e 3 do MDS-UPDRS e no Diário Motor PD
Prazo: 18 meses
18 meses
Alteração da linha de base no MDS-UPDRS parte 1 e PDQ-39
Prazo: 18 meses
18 meses
Alteração na dose diária equivalente de Levodopa
Prazo: 18 meses
18 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

AskBio Inc

Colaboradores

Bayer

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

11 de junho de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

31 de agosto de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de agosto de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de fevereiro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de fevereiro de 2024

Primeira postagem (Real)

29 de fevereiro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de dezembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de dezembro de 2025

Última verificação

1 de abril de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ASK-PD5-CS201

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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