Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af AAV2-GDNF hos voksne med moderat Parkinsons sygdom (REGENERATE-PD) (REGENERATE-PD)

23. februar 2024 opdateret af: Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

Et fase 2, randomiseret, dobbeltblindt, falsk kirurgi-kontrolleret undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​intraputaminal AAV2-GDNF i behandling af voksne med moderat stadium af Parkinsons sygdom

Formålet med dette randomiserede, kirurgisk kontrollerede, dobbeltblindede fase 2-studie er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​AAV2-GDNF leveret til putamen hos forsøgspersoner med moderat Parkinsons sygdom.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

87

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige voksne 45-75 år inklusive, på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke
  • Diagnosticeret med Parkinsons sygdom inden for de seneste 4-10 år inklusive defineret ved følgende:

Tilstedeværelse af bradykinesi PLUS nogen af ​​følgende:

Stivhed Hvile Tremor Postural ustabilitet

  • Modificeret Hoehn og Yahr stadium II-III i den praktisk definerede OFF-medicineringstilstand (>/= 12 timer fra sidste dosis af anti-parkinson medicin)
  • MDS-UPDRS Part III-score i den praktisk definerede OFF-tilstand på 33 til 60 (inklusive)
  • Tilstedeværelse af motoriske udsving med >/= 2,5 timers absolut tid i OFF-tilstand i gennemsnit over 3 dage som målt af PD Motor Diary og vurderet ved screening og baseline besøg 1 og 2
  • Stabilt anti-parkinsonmedicinsk regime i >/= 4 uger før screening og holdt stabilt i hele basislinjeperioden o Reaktionsevne over for levodopa som bestemt af ændring i modificeret H&Y-stadie eller MDS-UPDRS del III-score fra den praktisk definerede OFF-tilstand til ON-tilstand efter at have taget den første daglige dosis PD-medicin

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt historie eller aktuelle beviser for medicinske, genetiske eller neurologiske tilstande, der kan give et alternativ til idiopatisk PD-diagnose
  • Tilstedeværelse eller historie af betydelig vaskulær og/eller kardiovaskulær sygdom
  • Tilstedeværelse af betydelig kognitiv svækkelse, dårligt kontrolleret depression/angst
  • Tilstedeværelse eller historie med psykose eller impulskontrolforstyrrelse
  • Anamnese med andre maligniteter end behandlede kutane plade- eller basalcellecarcinomer
  • Tilstedeværelse af klinisk relevante tilstande, der kan kompromittere kirurgisk egnethed og/eller forsøgspersonens sikkerhed
  • Kontraindikation til magnetisk resonansbilleddannelse og/eller brug gadolinium-baserede kontrastmidler
  • Tidligere hjernekirurgi, inklusive, men ikke begrænset: DBS, pallidotomi-fokuseret ultralydsthalamotomi eller anden eksperimentel neurokirurgisk procedure
  • Kronisk immunsuppressiv terapi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AAV2-GDNF
Medicin: AAV2-GDNF genterapi
Bilateral billedstyret infusion af AAV2-GDNF i putamen, enkeltdosis
Andre navne:
  • Biologisk
Sham-komparator: Kontrolkirurgi
Procedure: Kontrolkirurgi
Bilaterale partielle grat-/snoningshuller uden dural penetration

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Motoriske symptomer-MDS-UPDRS del 2 og 3
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
PD Motordagbog Ikke-motoriske symptomer-MDS-UPDRS del1
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
PDQ39 Levodopa ækvivalent daglig dosis
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i MDS-UPDRS del 2 og 3 og PD Motor Diary
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Ændring fra baseline i MDS-UPDRS del 1 og PDQ-39
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Ændring i Levodopa-ækvivalent daglig dosis
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

Samarbejdspartnere

Bayer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. april 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. november 2027

Studieafslutning (Anslået)

30. november 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. februar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. februar 2024

Først opslået (Anslået)

29. februar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

29. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ASK-PD5-CS201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Parkinsons sygdom

Kliniske forsøg med AAV2-GDNF genterapi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hungary

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner