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Un estudio de AAV2-GDNF en adultos con enfermedad de Parkinson moderada (REGENERATE-PD) (REGENERATE-PD)

2 de diciembre de 2025 actualizado por: AskBio Inc

Un estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego y controlado con cirugía simulada sobre la eficacia y seguridad del AAV2-GDNF intraputaminal en el tratamiento de adultos con enfermedad de Parkinson en estadio moderado

El objetivo de este estudio de fase 2, aleatorizado, controlado quirúrgicamente y doble ciego es evaluar la seguridad y eficacia de AAV2-GDNF administrado al putamen en sujetos con enfermedad de Parkinson moderada.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

127

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Nisha Chhabria, MD
  • Número de teléfono: 919-388-1040
  • Correo electrónico: askfirst@askbio.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Amber Van Laar, MD
  • Número de teléfono: 919-388-1040
  • Correo electrónico: askfirst@askbio.com

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Activo, no reclutando
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin (Surgical)
      • Marburg, Alemania
        • Reclutamiento
        • Philipps-Universität Marburg (Neurology)
        • Contacto:
      • Tübingen, Alemania
      • Tübingen, Alemania
        • Activo, no reclutando
        • Universitätsklinikum Tübingen (Surgical)
      • Würzburg, Alemania
        • Reclutamiento
        • Universitätsklinikum Würzburg (Neurology)
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92697
        • Reclutamiento
        • UCI Alpha Clinic (Neurology)
        • Contacto:
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Reclutamiento
        • Loma Linda University (Neurology)
        • Contacto:
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Activo, no reclutando
        • Loma Linda University (Surgical)
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Reclutamiento
        • University of California San Francisco (Neurology)
        • Contacto:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Activo, no reclutando
        • University of San Francisco (Surgical)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
        • Reclutamiento
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research (Neurology)
        • Contacto:
          • Número de teléfono: 720-776-0092
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20057
        • Reclutamiento
        • Georgetown University (Neurology)
        • Contacto:
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33486
        • Reclutamiento
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton (Neurology)
        • Contacto:
      • Port Charlotte, Florida, Estados Unidos, 33980
        • Activo, no reclutando
        • Parkinson's Disease Treatment Center of Southwest Florida (Neurology)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Activo, no reclutando
        • Emory University (Surgical)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Reclutamiento
        • Rush University Medical Center (Neurology)
        • Contacto:
          • Neepa J. Patel, MD
          • Número de teléfono: 312-563-2900
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66103
        • Reclutamiento
        • University of Kansas Medical Center (Neurology)
        • Contacto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Activo, no reclutando
        • Massachusetts General Hospital (Surgical)
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Reclutamiento
        • Massachusetts General Hospital (Neurology)
        • Contacto:
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48824
        • Reclutamiento
        • Michigan State University (Neurology)
        • Contacto:
          • Leigh Whittet
          • Número de teléfono: 517-884-2275
          • Correo electrónico: kmetleig@msu.edu,
      • Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48334
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89106
        • Reclutamiento
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo (Neurology)
        • Contacto:
          • Liliana Dumitrescu
          • Número de teléfono: 702-483-6016
          • Correo electrónico: dumitrl@ccf.org
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Activo, no reclutando
        • Duke Neurosurgery (Surgical)
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Reclutamiento
        • Duke University (Neurology)
        • Contacto:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Activo, no reclutando
        • Ohio State University (Surgical)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Reclutamiento
        • Vanderbilt University (Neurology)
        • Contacto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Activo, no reclutando
        • Houston Methodist (Surgical)
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Estados Unidos, 98034
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia
        • Reclutamiento
        • Copernicus Podmiot Leczniczy, Szpital św. Wojciecha (Neurology)
        • Contacto:
      • Katowice, Polonia
        • Reclutamiento
        • Specjalistyczna Praktyka Lekarska Prof. Grzegorz Opala (Neurology)
        • Contacto:
      • Warsaw, Polonia
        • Activo, no reclutando
        • Mazowiecki Szpital Bródnowski (Surgical)
      • Warsaw, Polonia
        • Reclutamiento
        • Mazowiecki Szpital Bródnowski (Neurology)
        • Contacto:
      • Warsaw, Polonia
        • Reclutamiento
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny im. Prof. W. Orłowskiego CMKP (Neurology)
        • Contacto:
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • North Bristol NHS Trust - Southmead Hospital (Neurology)
        • Contacto:
      • Cardiff, Reino Unido
        • Activo, no reclutando
        • University Hospital of Wales (Surgical)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Adultos masculinos y femeninos de 45 a 75 años inclusive, al momento de la firma del consentimiento informado
  • Diagnosticado con enfermedad de Parkinson en los últimos 4 a 10 años inclusive, definido por lo siguiente:

Presencia de bradicinesia MÁS cualquiera de los siguientes:

Rigidez Reposo Temblor Inestabilidad postural

  • Estadio II-III de Hoehn y Yahr modificado en el estado de medicación APAGADO prácticamente definido (>/= 12 horas desde la última dosis de medicamentos antiparkinsonianos)
  • Puntuación MDS-UPDRS Parte III en el estado APAGADO prácticamente definido de 33 a 60 (inclusive)
  • Presencia de fluctuaciones motoras con >/= 2,5 horas de tiempo absoluto en el estado APAGADO promediadas durante 3 días según lo medido por el PD Motor Diary y evaluado en la selección y en las visitas iniciales 1 y 2
  • Régimen de medicación antiparkinsoniano estable durante >/= 4 semanas antes de la selección y se mantuvo estable durante todo el período inicial o Capacidad de respuesta a la levodopa determinada por el cambio en el estadio H&Y modificado o la puntuación MDS-UPDRS Parte III del estado APAGADO prácticamente definido al estado ENCENDIDO después de tomar la primera dosis diaria de medicamento para la EP

Criterio de exclusión:

  • Historia conocida o evidencia actual de condiciones médicas, genéticas o neurológicas que pueden proporcionar una alternativa al diagnóstico de EP idiopática.
  • Presencia o antecedentes de enfermedad vascular y/o cardiovascular significativa.
  • Presencia de deterioro cognitivo significativo, depresión/ansiedad mal controlada
  • Presencia o antecedentes de psicosis o trastorno de control de impulsos.
  • Historia de malignidad distinta de los carcinomas cutáneos escamosos o de células basales tratados.
  • Presencia de condiciones clínicamente relevantes que podrían comprometer la idoneidad quirúrgica y/o la seguridad del sujeto.
  • Contraindicación para la realización de imágenes por resonancia magnética y/o el uso de agentes de contraste a base de gadolinio.
  • Historial previo de cirugía cerebral que incluye, entre otros: ECP, talamotomía con ultrasonido enfocado a palidotomía u otro procedimiento neuroquirúrgico experimental.
  • Terapia inmunosupresora crónica

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: AAV2-GDNF
Droga: Terapia génica con AAV2-GDNF
Infusión bilateral guiada por imagen de AAV2-GDNF en el putamen, dosis única
Otros nombres:
  • Biológico
Comparador falso: Cirugía de control
Procedimiento: cirugía de control
Agujeros parciales de trépano/torsión bilateral sin penetración dural

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor basal hasta el mes 18 en el diario motor de la EP
Periodo de tiempo: 18 meses
Tiempo ON normalizado bueno por Diario de Hauser
18 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el punto de referencia en las partes 2 y 3 de MDS-UPDRS y en el Diario motor de PD
Periodo de tiempo: 18 meses
18 meses
Cambio desde el inicio en MDS-UPDRS parte 1 y PDQ-39
Periodo de tiempo: 18 meses
18 meses
Cambio en la dosis diaria equivalente de levodopa
Periodo de tiempo: 18 meses
18 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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AskBio Inc

Colaboradores

Bayer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

11 de junio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

31 de agosto de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

31 de agosto de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de febrero de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de febrero de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

29 de febrero de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de abril de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ASK-PD5-CS201

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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