En studie av AAV2-GDNF hos voksne med moderat Parkinsons sykdom (REGENERATE-PD) (REGENERATE-PD)

Inklusjonskriterier:

• Mannlige og kvinnelige voksne 45-75 år inklusive, på tidspunktet for signering av informert samtykke
• Diagnostisert med Parkinsons sykdom i løpet av de siste 4-10 årene inklusive definert av følgende:

Tilstedeværelse av bradykinesi PLUSS noe av følgende:

Stivhet Hvileskjelving Postural ustabilitet

• Modifisert Hoehn og Yahr stadium II-III i den praktisk definerte AV-medisineringstilstanden (>/= 12 timer fra siste dose med anti-parkinsonmedisiner)
• MDS-UPDRS del III-poengsum i den praktisk definerte AV-tilstanden på 33 til 60 (inklusive)
• Tilstedeværelse av motoriske fluktuasjoner med >/= 2,5 timers absolutt tid i AV-tilstanden var gjennomsnittlig over 3 dager målt av PD Motor Diary, og vurdert ved screening og baseline besøk 1 og 2
• Stabilt anti-parkinson medisinregime i >/= 4 uker før screening og holdt stabilt gjennom basislinjeperioden o Respons på levodopa som bestemt av endring i modifisert H&Y-stadium eller MDS-UPDRS del III-score fra den praktisk definerte AV-tilstanden til PÅ-tilstanden etter å ha tatt første daglige dose PD-medisin

Ekskluderingskriterier:

• Kjent historie eller nåværende bevis på medisinske, genetiske eller nevrologiske tilstander som kan gi et alternativ til idiopatisk PD-diagnose
• Tilstedeværelse eller historie med betydelig vaskulær og/eller kardiovaskulær sykdom
• Tilstedeværelse av betydelig kognitiv svikt, dårlig kontrollert depresjon/angst
• Tilstedeværelse eller historie med psykose eller impulskontrollforstyrrelse
• Anamnese med andre maligniteter enn behandlede kutane plateepitel- eller basalcellekarsinomer
• Tilstedeværelse av klinisk relevante tilstander som kan kompromittere kirurgisk egnethet og/eller pasientsikkerhet
• Kontraindikasjon for magnetisk resonansavbildning og/eller bruk gadoliniumbaserte kontrastmidler
• Tidligere historie med hjernekirurgi inkludert, men ikke begrenset: DBS, pallidotomifokusert ultralydthalamotomi eller annen eksperimentell nevrokirurgisk prosedyre
• Kronisk immunsuppressiv terapi