Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av AAV2-GDNF hos voksne med moderat Parkinsons sykdom (REGENERATE-PD) (REGENERATE-PD)

2. desember 2025 oppdatert av: AskBio Inc

En fase 2, randomisert, dobbeltblind, falsk kirurgi-kontrollert studie av effektiviteten og sikkerheten til intraputaminal AAV2-GDNF i behandling av voksne med moderat stadium av Parkinsons sykdom

Målet med denne randomiserte, kirurgisk kontrollerte, dobbeltblindede fase 2-studien er å evaluere sikkerheten og effekten av AAV2-GDNF levert til putamen hos personer med moderat Parkinsons sykdom.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

127

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92697
        • Rekruttering
        • UCI Alpha Clinic (Neurology)
        • Ta kontakt med:
      • Loma Linda, California, Forente stater, 92354
        • Rekruttering
        • Loma Linda University (Neurology)
        • Ta kontakt med:
      • Loma Linda, California, Forente stater, 92354
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Loma Linda University (Surgical)
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Rekruttering
        • University of California San Francisco (Neurology)
        • Ta kontakt med:
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of San Francisco (Surgical)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forente stater, 80113
        • Rekruttering
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research (Neurology)
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 720-776-0092
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20057
        • Rekruttering
        • Georgetown University (Neurology)
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forente stater, 33486
        • Rekruttering
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton (Neurology)
        • Ta kontakt med:
      • Port Charlotte, Florida, Forente stater, 33980
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Parkinson's Disease Treatment Center of Southwest Florida (Neurology)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Emory University (Surgical)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rekruttering
        • Rush University Medical Center (Neurology)
        • Ta kontakt med:
          • Neepa J. Patel, MD
          • Telefonnummer: 312-563-2900
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66103
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center (Neurology)
        • Ta kontakt med:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Massachusetts General Hospital (Surgical)
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital (Neurology)
        • Ta kontakt med:
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Forente stater, 48824
        • Rekruttering
        • Michigan State University (Neurology)
        • Ta kontakt med:
      • Farmington Hills, Michigan, Forente stater, 48334
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89106
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo (Neurology)
        • Ta kontakt med:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Duke Neurosurgery (Surgical)
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University (Neurology)
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Ohio State University (Surgical)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University (Neurology)
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Houston Methodist (Surgical)
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Forente stater, 98034
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53705
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Rekruttering
        • Copernicus Podmiot Leczniczy, Szpital św. Wojciecha (Neurology)
        • Ta kontakt med:
      • Katowice, Polen
        • Rekruttering
        • Specjalistyczna Praktyka Lekarska Prof. Grzegorz Opala (Neurology)
        • Ta kontakt med:
      • Warsaw, Polen
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Mazowiecki Szpital Bródnowski (Surgical)
      • Warsaw, Polen
        • Rekruttering
        • Mazowiecki Szpital Bródnowski (Neurology)
        • Ta kontakt med:
      • Warsaw, Polen
        • Rekruttering
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny im. Prof. W. Orłowskiego CMKP (Neurology)
        • Ta kontakt med:
  • Storbritannia
      • Bristol, Storbritannia
      • Cardiff, Storbritannia
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University Hospital of Wales (Surgical)
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin (Surgical)
      • Marburg, Tyskland
      • Tübingen, Tyskland
      • Tübingen, Tyskland
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Universitätsklinikum Tübingen (Surgical)
      • Würzburg, Tyskland
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Würzburg (Neurology)
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige og kvinnelige voksne 45-75 år inklusive, på tidspunktet for signering av informert samtykke
  • Diagnostisert med Parkinsons sykdom i løpet av de siste 4-10 årene inklusive definert av følgende:

Tilstedeværelse av bradykinesi PLUSS noe av følgende:

Stivhet Hvileskjelving Postural ustabilitet

  • Modifisert Hoehn og Yahr stadium II-III i den praktisk definerte AV-medisineringstilstanden (>/= 12 timer fra siste dose med anti-parkinsonmedisiner)
  • MDS-UPDRS del III-poengsum i den praktisk definerte AV-tilstanden på 33 til 60 (inklusive)
  • Tilstedeværelse av motoriske fluktuasjoner med >/= 2,5 timers absolutt tid i AV-tilstanden var gjennomsnittlig over 3 dager målt av PD Motor Diary, og vurdert ved screening og baseline besøk 1 og 2
  • Stabilt anti-parkinson medisinregime i >/= 4 uker før screening og holdt stabilt gjennom basislinjeperioden o Respons på levodopa som bestemt av endring i modifisert H&Y-stadium eller MDS-UPDRS del III-score fra den praktisk definerte AV-tilstanden til PÅ-tilstanden etter å ha tatt første daglige dose PD-medisin

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent historie eller nåværende bevis på medisinske, genetiske eller nevrologiske tilstander som kan gi et alternativ til idiopatisk PD-diagnose
  • Tilstedeværelse eller historie med betydelig vaskulær og/eller kardiovaskulær sykdom
  • Tilstedeværelse av betydelig kognitiv svikt, dårlig kontrollert depresjon/angst
  • Tilstedeværelse eller historie med psykose eller impulskontrollforstyrrelse
  • Anamnese med andre maligniteter enn behandlede kutane plateepitel- eller basalcellekarsinomer
  • Tilstedeværelse av klinisk relevante tilstander som kan kompromittere kirurgisk egnethet og/eller pasientsikkerhet
  • Kontraindikasjon for magnetisk resonansavbildning og/eller bruk gadoliniumbaserte kontrastmidler
  • Tidligere historie med hjernekirurgi inkludert, men ikke begrenset: DBS, pallidotomifokusert ultralydthalamotomi eller annen eksperimentell nevrokirurgisk prosedyre
  • Kronisk immunsuppressiv terapi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: AAV2-GDNF
Legemiddel: AAV2-GDNF genterapi
Bilateral bildeveiledet infusjon av AAV2-GDNF inn i putamen, enkeltdose
Andre navn:
  • Biologisk
Sham-komparator: Kontrollkirurgi
Fremgangsmåte: kontrollkirurgi
Bilaterale partielle borre-/vridningshull uten dural penetrasjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til måned 18 på PD Motor Dagbok
Tidsramme: 18 måneder
Normalisert god ON-tid per Hauser-dagbok
18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i MDS-UPDRS del 2 og 3, og PD Motor Diary
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Endring fra baseline i MDS-UPDRS del 1 og PDQ-39
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Endring i Levodopa ekvivalent daglig dose
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AskBio Inc

Samarbeidspartnere

Bayer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. juni 2024

Primær fullføring (Antatt)

31. august 2028

Studiet fullført (Antatt)

31. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. februar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. februar 2024

Først lagt ut (Faktiske)

29. februar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. desember 2025

Sist bekreftet

1. april 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ASK-PD5-CS201

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Parkinsons sykdom

Kliniske studier på AAV2-GDNF genterapi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Czech Republic

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere