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Une étude de l'AAV2-GDNF chez des adultes atteints de la maladie de Parkinson modérée (REGENERATE-PD) (REGENERATE-PD)

2 décembre 2025 mis à jour par: AskBio Inc

Une étude de phase 2, randomisée, en double aveugle, contrôlée par chirurgie fictive, sur l'efficacité et l'innocuité de l'AAV2-GDNF intraputaminal dans le traitement des adultes atteints de la maladie de Parkinson à un stade modéré

L'objectif de cette étude de phase 2 randomisée, contrôlée chirurgicalement et en double aveugle est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'AAV2-GDNF délivré au putamen chez les sujets atteints de la maladie de Parkinson modérée.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

127

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Actif, ne recrute pas
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin (Surgical)
      • Marburg, Allemagne
      • Tübingen, Allemagne
      • Tübingen, Allemagne
        • Actif, ne recrute pas
        • Universitätsklinikum Tübingen (Surgical)
      • Würzburg, Allemagne
        • Recrutement
        • Universitätsklinikum Würzburg (Neurology)
        • Contact:
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne
        • Recrutement
        • Copernicus Podmiot Leczniczy, Szpital św. Wojciecha (Neurology)
        • Contact:
      • Katowice, Pologne
        • Recrutement
        • Specjalistyczna Praktyka Lekarska Prof. Grzegorz Opala (Neurology)
        • Contact:
      • Warsaw, Pologne
        • Actif, ne recrute pas
        • Mazowiecki Szpital Bródnowski (Surgical)
      • Warsaw, Pologne
        • Recrutement
        • Mazowiecki Szpital Bródnowski (Neurology)
        • Contact:
      • Warsaw, Pologne
  • Royaume-Uni
      • Bristol, Royaume-Uni
      • Cardiff, Royaume-Uni
        • Actif, ne recrute pas
        • University Hospital of Wales (Surgical)
  • États-Unis
    • California
      • Irvine, California, États-Unis, 92697
        • Recrutement
        • UCI Alpha Clinic (Neurology)
        • Contact:
      • Loma Linda, California, États-Unis, 92354
        • Recrutement
        • Loma Linda University (Neurology)
        • Contact:
      • Loma Linda, California, États-Unis, 92354
        • Actif, ne recrute pas
        • Loma Linda University (Surgical)
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • Recrutement
        • University of California San Francisco (Neurology)
        • Contact:
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • Actif, ne recrute pas
        • University of San Francisco (Surgical)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, États-Unis, 80113
        • Recrutement
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research (Neurology)
        • Contact:
          • Numéro de téléphone: 720-776-0092
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20057
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, États-Unis, 33486
        • Recrutement
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton (Neurology)
        • Contact:
      • Port Charlotte, Florida, États-Unis, 33980
        • Actif, ne recrute pas
        • Parkinson's Disease Treatment Center of Southwest Florida (Neurology)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Actif, ne recrute pas
        • Emory University (Surgical)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Recrutement
        • Rush University Medical Center (Neurology)
        • Contact:
          • Neepa J. Patel, MD
          • Numéro de téléphone: 312-563-2900
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66103
        • Recrutement
        • University of Kansas Medical Center (Neurology)
        • Contact:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Actif, ne recrute pas
        • Massachusetts General Hospital (Surgical)
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, États-Unis, 48824
        • Recrutement
        • Michigan State University (Neurology)
        • Contact:
      • Farmington Hills, Michigan, États-Unis, 48334
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89106
        • Recrutement
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo (Neurology)
        • Contact:
          • Liliana Dumitrescu
          • Numéro de téléphone: 702-483-6016
          • E-mail: dumitrl@ccf.org
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • Actif, ne recrute pas
        • Duke Neurosurgery (Surgical)
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Recrutement
        • Duke University (Neurology)
        • Contact:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • Actif, ne recrute pas
        • Ohio State University (Surgical)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Recrutement
        • Vanderbilt University (Neurology)
        • Contact:
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Actif, ne recrute pas
        • Houston Methodist (Surgical)
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
    • Washington
      • Kirkland, Washington, États-Unis, 98034
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53705

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Adultes hommes et femmes âgés de 45 à 75 ans inclus, au moment de la signature du consentement éclairé
  • Diagnostic de la maladie de Parkinson au cours des 4 à 10 dernières années inclusivement, défini comme suit :

Présence de bradykinésie PLUS l'un des éléments suivants :

Rigidité Repos Tremblements Instabilité posturale

  • Stade II-III modifié de Hoehn et Yahr dans l'état de traitement OFF pratiquement défini (>/= 12 heures après la dernière dose de médicaments antiparkinsoniens)
  • Score MDS-UPDRS Partie III dans l'état OFF pratiquement défini de 33 à 60 (inclus)
  • Présence de fluctuations motrices avec >/= 2,5 heures de temps absolu à l'état OFF, en moyenne sur 3 jours, tel que mesuré par le journal moteur PD et évalué lors du dépistage et des visites de référence 1 et 2.
  • Régime médicamenteux antiparkinsonien stable pendant >/= 4 semaines avant le dépistage et maintenu stable tout au long de la période de référence o Réactivité à la lévodopa telle que déterminée par le changement du stade H&Y modifié ou du score MDS-UPDRS Partie III de l'état OFF pratiquement défini à l'état ON après avoir pris la première dose quotidienne d'un médicament contre la MP

Critère d'exclusion:

  • Antécédents connus ou preuves actuelles de troubles médicaux, génétiques ou neurologiques pouvant constituer une alternative au diagnostic de MP idiopathique
  • Présence ou antécédents de maladies vasculaires et/ou cardiovasculaires importantes
  • Présence de troubles cognitifs importants, dépression/anxiété mal contrôlée
  • Présence ou antécédents de psychose ou de trouble du contrôle des impulsions
  • Antécédents de tumeur maligne autre que les carcinomes épidermoïdes ou basocellulaires cutanés traités
  • Présence de conditions cliniquement pertinentes qui pourraient compromettre l'aptitude chirurgicale et/ou la sécurité du sujet
  • Contre-indication à l'imagerie par résonance magnétique et/ou à l'utilisation de produits de contraste à base de gadolinium
  • Antécédents de chirurgie cérébrale, y compris, sans toutefois s'y limiter : DBS, thalamotomie par ultrasons focalisés sur pallidotomie ou autre procédure neurochirurgicale expérimentale
  • Thérapie immunosuppressive chronique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: AAV2-GDNF
Médicament: Thérapie génique AAV2-GDNF
Perfusion bilatérale guidée par imagerie d'AAV2-GDNF dans le putamen, dose unique
Autres noms:
  • Biologique
Comparateur factice: Chirurgie de contrôle
Procédure: chirurgie de contrôle
Trous partiels bilatéraux de fraisage/torsion sans pénétration durale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évolution par rapport à la valeur initiale jusqu'au mois 18 sur le journal moteur de la MP
Délai: 18 mois
Temps ON normalisé selon le journal de Hauser
18 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport à la ligne de base dans les parties 2 et 3 du MDS-UPDRS et dans le journal moteur PD
Délai: 18 mois
18 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans le MDS-UPDRS partie 1 et PDQ-39
Délai: 18 mois
18 mois
Modification de la dose quotidienne équivalente de lévodopa
Délai: 18 mois
18 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

AskBio Inc

Collaborateurs

Bayer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 juin 2024

Achèvement primaire (Estimé)

31 août 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 août 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 février 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 février 2024

Première publication (Réel)

29 février 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 décembre 2025

Dernière vérification

1 avril 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ASK-PD5-CS201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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