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Uno studio su AAV2-GDNF negli adulti con malattia di Parkinson moderata (REGENERATE-PD) (REGENERATE-PD)

2 dicembre 2025 aggiornato da: AskBio Inc

Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con chirurgia fittizia sull'efficacia e la sicurezza dell'AAV2-GDNF intraputaminale nel trattamento di adulti con malattia di Parkinson in stadio moderato

L'obiettivo di questo studio di Fase 2 randomizzato, controllato chirurgicamente, in doppio cieco è valutare la sicurezza e l'efficacia di AAV2-GDNF somministrato al putamen in soggetti con malattia di Parkinson moderata.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

127

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Attivo, non reclutante
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin (Surgical)
      • Marburg, Germania
      • Tübingen, Germania
      • Tübingen, Germania
        • Attivo, non reclutante
        • Universitätsklinikum Tübingen (Surgical)
      • Würzburg, Germania
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Würzburg (Neurology)
        • Contatto:
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia
        • Reclutamento
        • Copernicus Podmiot Leczniczy, Szpital św. Wojciecha (Neurology)
        • Contatto:
      • Katowice, Polonia
        • Reclutamento
        • Specjalistyczna Praktyka Lekarska Prof. Grzegorz Opala (Neurology)
        • Contatto:
      • Warsaw, Polonia
        • Attivo, non reclutante
        • Mazowiecki Szpital Bródnowski (Surgical)
      • Warsaw, Polonia
        • Reclutamento
        • Mazowiecki Szpital Bródnowski (Neurology)
        • Contatto:
      • Warsaw, Polonia
  • Regno Unito
      • Bristol, Regno Unito
      • Cardiff, Regno Unito
        • Attivo, non reclutante
        • University Hospital of Wales (Surgical)
  • Stati Uniti
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • Reclutamento
        • UCI Alpha Clinic (Neurology)
        • Contatto:
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Reclutamento
        • Loma Linda University (Neurology)
        • Contatto:
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Attivo, non reclutante
        • Loma Linda University (Surgical)
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Reclutamento
        • University of California San Francisco (Neurology)
        • Contatto:
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Attivo, non reclutante
        • University of San Francisco (Surgical)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80113
        • Reclutamento
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research (Neurology)
        • Contatto:
          • Numero di telefono: 720-776-0092
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20057
        • Reclutamento
        • Georgetown University (Neurology)
        • Contatto:
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33486
        • Reclutamento
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton (Neurology)
        • Contatto:
      • Port Charlotte, Florida, Stati Uniti, 33980
        • Attivo, non reclutante
        • Parkinson's Disease Treatment Center of Southwest Florida (Neurology)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Attivo, non reclutante
        • Emory University (Surgical)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Reclutamento
        • Rush University Medical Center (Neurology)
        • Contatto:
          • Neepa J. Patel, MD
          • Numero di telefono: 312-563-2900
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66103
        • Reclutamento
        • University of Kansas Medical Center (Neurology)
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Attivo, non reclutante
        • Massachusetts General Hospital (Surgical)
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48824
        • Reclutamento
        • Michigan State University (Neurology)
        • Contatto:
      • Farmington Hills, Michigan, Stati Uniti, 48334
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89106
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo (Neurology)
        • Contatto:
          • Liliana Dumitrescu
          • Numero di telefono: 702-483-6016
          • Email: dumitrl@ccf.org
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Attivo, non reclutante
        • Duke Neurosurgery (Surgical)
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Duke University (Neurology)
        • Contatto:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Attivo, non reclutante
        • Ohio State University (Surgical)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Reclutamento
        • Vanderbilt University (Neurology)
        • Contatto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Attivo, non reclutante
        • Houston Methodist (Surgical)
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stati Uniti, 98034
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Adulti maschi e femmine di età compresa tra 45 e 75 anni compresi, al momento della sottoscrizione del consenso informato
  • Diagnosi di malattia di Parkinson negli ultimi 4-10 anni compresi, definita come segue:

Presenza di bradicinesia PIÙ uno dei seguenti:

Rigidità Riposo Tremore Instabilità posturale

  • Stadio II-III di Hoehn e Yahr modificato nello stato praticamente definito di OFF farmacologico (>/= 12 ore dall'ultima dose di farmaci antiparkinsoniani)
  • Punteggio MDS-UPDRS Parte III nello stato OFF praticamente definito da 33 a 60 (incluso)
  • Presenza di fluttuazioni motorie con >/= 2,5 ore assolute nello stato OFF, mediata su 3 giorni, misurata dal PD Motor Diary e valutata allo screening e alle visite di base 1 e 2
  • Regime farmacologico antiparkinsoniano stabile per >/= 4 settimane prima dello screening e mantenuto stabile per tutto il periodo basale o Responsività alla levodopa determinata dal cambiamento dello stadio H&Y modificato o dal punteggio MDS-UPDRS Parte III dallo stato OFF praticamente definito allo stato ON dopo aver assunto la prima dose giornaliera di farmaco PD

Criteri di esclusione:

  • Anamnesi nota o evidenza attuale di condizioni mediche, genetiche o neurologiche che possono fornire un'alternativa alla diagnosi idiopatica della malattia di Parkinson
  • Presenza o storia di malattie vascolari e/o cardiovascolari significative
  • Presenza di deterioramento cognitivo significativo, depressione/ansia scarsamente controllate
  • Presenza o storia di psicosi o disturbo del controllo degli impulsi
  • Storia di tumori maligni diversi dai carcinomi cutanei squamosi o basocellulari trattati
  • Presenza di condizioni clinicamente rilevanti che potrebbero compromettere l'idoneità chirurgica e/o la sicurezza del soggetto
  • Controindicazione alla risonanza magnetica e/o all'uso di mezzi di contrasto a base di gadolinio
  • Anamnesi precedente di chirurgia cerebrale inclusa, ma non limitata a: DBS, talamotomia ecografica focalizzata su pallidotomia o altra procedura neurochirurgica sperimentale
  • Terapia immunosoppressiva cronica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AAV2-GDNF
Droga: Terapia genica AAV2-GDNF
Infusione bilaterale guidata da immagini di AAV2-GDNF nel putamen, dose singola
Altri nomi:
  • Biologico
Comparatore fittizio: Chirurgia di controllo
Procedura: chirurgia di controllo
Fori parziali bilaterali a punta di trapano/torsione senza penetrazione della dura madre

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale al mese 18 sul diario motorio PD
Lasso di tempo: 18 mesi
Tempo ON normalizzato buono secondo il diario di Hauser
18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamento rispetto al basale nelle parti 2 e 3 dell'MDS-UPDRS e nel PD Motor Diary
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi
Variazione rispetto al basale in MDS-UPDRS parte 1 e PDQ-39
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi
Variazione della dose giornaliera equivalente di levodopa
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AskBio Inc

Collaboratori

Bayer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

31 agosto 2028

Completamento dello studio (Stimato)

31 agosto 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 febbraio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 febbraio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

29 febbraio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ASK-PD5-CS201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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