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면역 매개성 혈전성 혈소판 감소성 자반증에서 치료적 혈장 교환 없이 면역억제, 카플라시주맙 및 혈장 주입의 효능 및 안전성: 다심성 비열등성 단일군 연구 (PEX-FREE)

2026년 2월 13일 업데이트: University Hospital, Rouen
면역성 혈전성 혈소판감소성 자반증(iTTP)은 ADAMTS13의 심각한 자가항체 매개 결핍으로 인해 발생하며 혈장에 초대형 폰빌레브란트 인자 다량체가 축적되고 최종적으로 혈관에 미세혈전이 축적됩니다. iTTP의 현재 표준 치료는 일일 혈장 교환(PEX, 60ml/kg/일), 면역억제제 및 항유착제 치료(Caplacizumab)의 삼중 연관성으로 구성됩니다. 우리 그룹은 최근 이 삼중 연관성으로 치료된 iTTP 환자 90명의 결과를 보고했으며, 과거 환자와 비교했을 때 삼중 요법은 사망, 불응성 및 악화를 예방했습니다. 마찬가지로 혈장량은 2~3배 감소했으며 PEX 세션의 중앙값을 13에서 6으로 줄일 수 있었습니다. PEX는 침습적이고 시간 소모적인 절차로 카테터 및 혈장 관련 합병증이 22%에서 30%. 결과적으로 iTTP의 치료 부담을 완화하기 위해 PEX 없이 요법을 사용하는 것이 주요하고 국소적인 목표가 될 것입니다. PEX 없이 혈장 주입(PI)으로 환자를 치료하려는 시도는 이전에 보고되었으며 대량의 PI(20-30ml/kg/일)가 iTTP의 초기 결과를 개선했다는 증거를 제공했습니다. 그러나 대부분의 경우 5~7일 후에 수액 과부하가 발생하여 이 전략의 타당성이 제한되었습니다. 그럼에도 불구하고, 최근 카플라시주맙이 이용 가능해지면서 더 짧은 기간 동안 혈장으로 환자를 치료할 수 있는 가능성이 열렸습니다. 최근 여호와의 증인에서는 iTTP를 사용하여 PEX가 없는 전략을 수행했습니다[5]. 놀랍게도 개선은 빠르고 표준 PEX 기반 치료와 비교할 수 있었습니다. 또한, 심각한 신경학적 및/또는 심장 침범이 있는 6명의 iTTP 환자에서 카플라시주맙과 면역억제만을 결합한 치료가 성공적으로 수행되었습니다. 신속하고 지속적인 개선은 혈장 없는 요법이 가능해 보인다는 증거를 제공합니다. 그러나 iTTP 관리에서 혈장치료를 완전히 제거하기에는 강력한 데이터가 여전히 부족하다고 생각합니다. 이러한 진술을 바탕으로 우리는 PI만(15ml/kg/일), 코르티코스테로이드/리툭시맙 및 카플라시주맙을 결합한 PEX 없는 요법의 효능과 안전성을 다루고자 합니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

면역성 혈전성 혈소판감소성 자반증(iTTP)은 ADAMTS13의 심각한 자가항체 매개 결핍으로 인해 발생하며 혈장에 초대형 폰빌레브란트 인자 다량체가 축적되고 최종적으로 혈관에 미세혈전이 축적됩니다. iTTP의 현재 표준 치료는 일일 혈장 교환(PEX, 60ml/kg/일), 면역억제제 및 항유착제 치료(Caplacizumab)의 삼중 연관성으로 구성됩니다. 우리 그룹은 최근 이 삼중 연관성으로 치료된 iTTP 환자 90명의 결과를 보고했으며, 과거 환자와 비교했을 때 삼중 요법은 사망, 불응성 및 악화를 예방했습니다. 마찬가지로 혈장량은 2~3배 감소했으며 PEX 세션의 중앙값을 13에서 6으로 줄일 수 있었습니다. PEX는 침습적이고 시간 소모적인 절차로 카테터 및 혈장 관련 합병증이 22%에서 30%. 결과적으로 iTTP의 치료 부담을 완화하기 위해 PEX 없이 요법을 사용하는 것이 주요하고 국소적인 목표가 될 것입니다. PEX 없이 혈장 주입(PI)으로 환자를 치료하려는 시도는 이전에 보고되었으며 대량의 PI(20-30ml/kg/일)가 iTTP의 초기 결과를 개선했다는 증거를 제공했습니다. 그러나 대부분의 경우 5~7일 후에 수액 과부하가 발생하여 이 전략의 타당성이 제한되었습니다. 그럼에도 불구하고, 최근 카플라시주맙이 이용 가능해지면서 더 짧은 기간 동안 혈장으로 환자를 치료할 수 있는 가능성이 열렸습니다. 최근 여호와의 증인에서는 iTTP를 사용하여 PEX가 없는 전략을 수행했습니다[5]. 놀랍게도 개선은 빠르고 표준 PEX 기반 치료와 비교할 수 있었습니다. 또한, 심각한 신경학적 및/또는 심장 침범이 있는 6명의 iTTP 환자에서 카플라시주맙과 면역억제만을 결합한 치료가 성공적으로 수행되었습니다. 신속하고 지속적인 개선은 혈장 없는 요법이 가능해 보인다는 증거를 제공합니다. 그러나 iTTP 관리에서 혈장치료를 완전히 제거하기에는 강력한 데이터가 여전히 부족하다고 생각합니다. 이러한 진술을 바탕으로 우리는 PI만(15ml/kg/일), 코르티코스테로이드/리툭시맙 및 카플라시주맙을 결합한 PEX 없는 요법의 효능과 안전성을 다루고자 합니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

131

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 마르티니크
      • Fort-de-France, 마르티니크, 97261
        • 아직 모집하지 않음
        • CHU Martinique
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Christophe Deligny, Dr
  • 재결합
      • Saint-Denis, 재결합, 97400
        • 모병
        • Reunion Nord
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Ludovic Di Ascia, Dr
      • Saint-Pierre, 재결합, 97448
        • 모병
        • Chu Reunion Sud
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Patricia Zunic, Dr
  • 프랑스
      • Amiens, 프랑스, 80054
        • 모병
        • CHU Amiens
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Coralie Poulain, Dr
      • Angers, 프랑스, 49933
        • 모병
        • CHU Angers
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jean-François Augusto, Dr
      • Besançon, 프랑스, 25030
        • 모병
        • Chru Besanon
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Anne Rumpler, Dr
      • Bobigny, 프랑스, 93000
        • 모병
        • Chu Bobigny
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Julien Schmidt, Dr
      • Bondy, 프랑스, 93140
        • 모병
        • Hopital Jean Verdie
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Laurent Gilardin, Dr
      • Bordeaux, 프랑스, 33076
        • 모병
        • CHU Bordeaux
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Yahsou Delmas, Dr
      • Clermont-Ferrand, 프랑스, 63003
        • 모병
        • CHU Clermont-Ferrand
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Virginie Rieu, Dr
      • Lille, 프랑스, 59037
        • 모병
        • CHU Lille
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • François Provot, Dr
      • Limoges, 프랑스, 87042
        • 아직 모집하지 않음
        • CHU Limoges
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Zhour Elouafi, Dr
      • Lyon, 프랑스, 69003
        • 모병
        • Chu Edouard Herriot
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Manon Marie, Dr
      • Marseille, 프랑스, 13005
        • 모병
        • Ap-Hm La Conception
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Pascale Poullin, Dr
      • Montpellier, 프랑스, 34295
        • 모병
        • CHU Montpellier
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Kada Klouche, Dr
      • Nancy, 프랑스, 54500
        • 모병
        • CHU Nancy
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Pierre Perez, Dr
      • Nantes, 프랑스, 44093
        • 모병
        • CHU Nantes
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Emmanuel Canet, Dr
        • 부수사관:
          • Tanguy Le Scornet, Dr
        • 부수사관:
          • Antoine Neel, Dr
      • Nice, 프랑스, 06200
        • 모병
        • CHU Nice
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Lucas Morand, Dr
      • Nîmes, 프랑스, 30029
        • 모병
        • Chu Nimes
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Olivier Moranne, Dr
      • Paris, 프랑스, 75010
        • 모병
        • Ap-Hp Saint Louis
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Eric Mariotte, Dr
      • Paris, 프랑스, 75571
        • 모병
        • AP-HP St Antoine
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Paul Coppo, Pr
      • Paris, 프랑스, 75651
        • 아직 모집하지 않음
        • AP-HP Pitié Salpêtrière
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Samir Saheb, Dr
      • Pau, 프랑스, 64046
        • 아직 모집하지 않음
        • CH Pau
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Laure Burguet, Dr
      • Reims, 프랑스, 51092
        • 모병
        • CHU Reims
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Alain Wynckel, Dr
      • Rouen, 프랑스, 76031
        • 모병
        • CHU Rouen
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Ygal Benhamou, Pr
      • Saint-Nazaire, 프랑스, 44606
        • 아직 모집하지 않음
        • CH Saint-Nazaire
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • François Nazaire, Pr
      • Strasbourg, 프랑스, 67091
      • Toulouse, 프랑스, 31000
        • 모병
        • CHU Toulouse
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Stanislas Faguer, Pr
      • Tours, 프랑스, 37044
        • 아직 모집하지 않음
        • Chu Tours
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Charlotte Salmon, Dr
      • Valenciennes, 프랑스, 59322
        • 모병
        • CH Valenciennes
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Claire Cartery, Dr

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 18세 이상의 성인 환자;
  • 표준 임상 및 실험실 기준(프랑스 점수 ≥ 2)에 기초한 iTTP의 임상 진단: 즉, 혈소판 수가 30 G/L 이하이고 혈청 크레아티닌이 200 μmol/L 이하인 혈전성 미세혈관병증 증후군; 환자를 포함시키기 위해 심각한 ADAMTS13 결핍을 확인하는 실험실 결과가 필요하지 않습니다[32](이전 TTPflare 환자의 경우 프랑스어 점수는 < 2일 수 있음).
  • 환자는 정보 편지를 읽고 이해했으며 사전 동의서에 서명했습니다. 환자가 동의를 표명할 수 없는 경우에는 그의 대리인((1) 신뢰하는 사람 또는 그렇지 않은 경우 (2) 가족 구성원 또는 (3) 당사자의 가까운 친척)이 동의서에 서명하게 됩니다. 이 경우, 이후에 환자에게 연구 계속에 대한 동의를 요청하게 됩니다(CSP 조항 L1122-1-1).
  • 사회보장(국민건강보험) 제도에 가입되어 있거나 수혜자인 환자

  • 여성들을위한:

    • 가임기 여성 :

      • 최소 1개월 이후 WHO 정의(에스트로겐-프로게스틴 또는 자궁 내 장치 또는 난관 결찰)에 따른 효과적인 피임법 및
      • 음성 혈액 임신 검사;
    • 외과적 불임(난소 및/또는 자궁 없음) 여성;
    • 폐경기 여성(포함 방문 전 최소 12개월 동안 비의학적으로 유발된 무월경).

제외 기준:

  • 혈장 치료 전 혈소판 수 > 100 G/L;
  • 용혈성 요독 증후군의 가능한 사례를 배제하기 위해 프랑스 점수 < 2(혈청 크레아티닌 수준 > 200 μmol/L 및/또는 혈소판 수 > 30 G/L)인 환자(이전 TTPflare 환자 제외, 프랑스 점수는 < 2일 수 있습니다);
  • 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 혈구감소증 및/또는 장기부전의 기타 알려진 원인: 조절되지 않는 암, 화학요법, 이식, 약물, AIDS 단계의 HIV;
  • 심각한 신경학적 장애(예: 발작, 혼수상태, 국소 결핍, 의식 장애)가 있는 환자;
  • 임산부(혈액 임신 검사에서 양성 결과) 또는 임박한 임신 계획이 있는 환자 모유수유 여성(임신 및 모유수유 중 카플라시주맙에 대한 약리학적 데이터가 부족하기 때문에);
  • 무게 > 100KG;
  • 선천성 TTP;
  • 임상적으로 유의미한 활동성 출혈 또는 출혈 위험이 높음(혈소판 감소증 제외)
  • 비타민 K 길항제, 직접 경구 항응고제, 저분자량 헤파린 또는 헤파린을 포함하되 이에 국한되지 않는 안전하게 중단할 수 없는 항응고제를 사용한 만성 치료;
  • 악성 고혈압;
  • CABLIVI 10mg 분말 및 주사용 용액에 대한 금기 사항: 카플라시주맙 또는 기타 부형제에 대한 과민증;
  • 플라즈마 치료에 대한 금기 사항;
  • 코르티코스테로이드(= ((메틸)프레드니손 또는 (메틸)프레드니솔론)) 또는 부형제에 대한 금기 사항;
  • 리툭시맙이나 부형제 및 그 전처치에 대한 금기 사항
  • 행정 또는 사법 결정에 의해 자유를 박탈당하거나 사법적 보호(후견 또는 감독)를 받는 사람
  • 포함 전 30일 이내에 그리고 연구 기간 동안 또 다른 약물 중재적 임상 시험에 참여합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: PEX 프리
매일 PEX를 매일 혈장 주입으로 대체(예: 신선 냉동 혈장(PFC-Se), 용매 세제/바이러스 불활성화 혈장(PFC-SD = OCTAPLASLG) 또는 아모토살렌 불활성화 혈장(PFC-IA)을 검역합니다. 용량 15mL/kg/일).
절차: PEX 프리
연구/실험 절차는 매일 PEX를 매일 혈장 주입으로 대체하는 것으로 구성됩니다(즉, 신선 냉동 혈장(PFC-Se), 용매 세제/바이러스 불활성화 혈장(PFC-SD = OCTAPLASLG) 또는 아모토살렌 불활성화 혈장(PFC-IA)을 검역합니다. 용량 15mL/kg/일).
다른 이름들:
  • PEX-FREE 절차

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈장 치료 후 30일째 사망, 불응성, 악화 또는 ADAMTS13 활성이 20% 미만인 참가자의 비율로 평가된 iTTP 성인의 PEX-FREE 요법의 효능을 평가합니다.
기간: 30 일
혈장 주입 절차 후 30일 동안 4가지 사건 중 어느 하나도 발생하지 않음으로 정의되는 30일차 완전 혈장 주입 치료 및 임상적 관해
30 일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University Hospital, Rouen

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 4월 10일

기본 완료 (추정된)

2026년 8월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 2월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 3월 1일

처음 게시됨 (실제)

2024년 3월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 2월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 2월 13일

마지막으로 확인됨

2026년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2021/0374/HP

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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