免疫抑制、Caplacizumab 和不进行治疗性血浆置换的血浆输注在免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜中的疗效和安全性：多中心非劣效性单臂研究 (PEX-FREE)

纳入标准：

• 成年患者≥18岁；
• 基于标准临床和实验室标准（法国评分≥2）的iTTP临床诊断：即血小板计数≤30G/L且血清肌酐≤200μmol/L的血栓性微血管病综合征；纳入患者不需要有实验室结果证实严重的 ADAMTS13 缺陷[32]（对于既往有 TTPflare 的患者，French 评分可以 < 2）；
• 患者已阅读并理解信息函并签署知情同意书。 如果患者无法表达同意，则由其代表（（1）可信赖的人，或无法表示的，（2）家庭成员，或（3）当事人的近亲）签署同意书。 在这种情况下，随后将请求患者同意继续研究（CSP 的 L1122-1-1 条）；
• 加入社会保障（国民健康保险）计划的患者或受益人；

• 对女性来说：

  • 有生育能力的女性：

    • 根据世界卫生组织的定义（雌激素-孕激素或宫内节育器或输卵管结扎）有效避孕至少 1 个月；
    • 血液妊娠试验阴性；
  • 接受绝育手术的女性（没有卵巢和/或子宫）；
  • 绝经后妇女（纳入访视前至少 12 个月非药物引起的闭经）。

排除标准：

• 等离子处理前血小板计数> 100 G/L；
• French评分<2的患者（血清肌酐水平>200μmol/L和/或血小板计数>30G/L），以排除可能的溶血性尿毒症综合征病例（既往TTPflare的患者除外，French分数可以<2)；
• 血细胞减少和/或器官衰竭的其他已知原因包括但不限于：不受控制的癌症、化疗、移植、药物、艾滋病阶段的艾滋病毒；
• 患有严重神经系统疾病的患者，即癫痫发作、昏迷、局灶性缺陷、意识障碍；
• 孕妇（血液妊娠试验呈阳性）或即将怀孕的患者；哺乳期妇女（由于缺乏妊娠期和哺乳期卡帕珠单抗的药理学数据）；
• 重量>100KG；
• 先天性TTP；
• 临床上显着的活动性出血或高出血风险（不包括血小板减少症）；
• 不能安全中断的长期抗凝治疗，包括但不限于：维生素K拮抗剂、直接口服抗凝剂、低分子肝素或普通肝素；
• 恶性高血压；
• CABLIVI 10 mg粉末和注射用溶液溶剂的禁忌症：对caplacizumab或任何赋形剂过敏；
• 血浆治疗的禁忌症；
• 皮质类固醇（=（（甲基）泼尼松或（甲基）泼尼松龙））或赋形剂的禁忌症；
• 利妥昔单抗或赋形剂及其术前用药的禁忌症；
• 因行政或司法决定而被剥夺自由或受到司法保护（监护或监督）的人；
• 入组前30天内和研究期间参加过另一项药物介入临床试验。