희귀 아미노산병증의 식이 관리를 위한 정제 형태의 단백질 대체물의 수용성/내성 (ZeroMinisMR)
Zero Minis - 수용성 및 공차 시장 조사
연구 개요
상태
상세 설명
선천성 아미노산 장애가 있는 어린이의 치료 원칙은 엄격한 저단백 식단입니다. 이 치료의 일부에서는 정상적인 성장과 발달을 위한 기본 단백질 요구 사항을 충족하기 위해 단백질 대체제를 투여해야 합니다. 선천적 아미노산 장애를 위한 여러 브랜드의 단백질 대체제가 이미 다양한 제품으로 출시되어 있습니다. 그러나 단백질 대체품 섭취를 준수하는 것은 계속해서 어려운 일입니다. 저단백질 식단은 일반적으로 평생 동안 권장되므로 장기적인 규정 준수가 항상 주요 관심사입니다. 결과적으로, 제품 유형 측면에서 선택의 폭을 넓히면 규정 준수에 도움이 될 수 있습니다.
제로 미니는 3세 이상 어린이의 티로신혈증 유형 I, II, III 또는 알캅톤뇨증, 호모시스틴뇨증 및 MSUD와 같은 희귀 아미노산 질환의 식이 관리에 사용하도록 특별히 설계된 다양한 단백질 대체 정제입니다. 제로 미니는 비타민, 미네랄 및 미량원소가 풍부한 순수 아미노산(대사될 수 없는 아미노산 제외)의 혼합물을 함유한 농축 단백질 대체품입니다. 이는 티로신혈증 유형 I, II, III 또는 알캅톤뇨증, 호모시스틴뇨증 또는 MSUD를 포함한 희귀 대사 장애가 있는 환자에게 적합한 대체 선택이 될 것으로 예상되며, 라이프스타일에 맞게 선택할 수 있는 단백질 대체품의 다양성이 확대됩니다. 그리고 선호도.
이것은 희귀 대사 장애가 있는 15명의 어린이를 대상으로 한 전향적, 다기관, 관찰 내성 연구입니다. 현재 티로신혈증 유형 I, II, III 또는 알캅톤뇨증, 호모시스틴뇨증 또는 MSUD의 식이 관리를 위해 단백질 대체제를 복용하고 있는 대상자는 즉시 사용 가능한 새로운 단백질 대체제 정제를 복용하는 7일 시험에 모집됩니다. 연구 제품의 내약성과 수용성을 평가합니다. 피험자는 일반적인 단백질 대체품의 일부 또는 전부를 진단된 희귀 대사 질환에 적합한 신제품으로 대체하게 됩니다.
7일간의 시험 기간 동안 피험자 또는 보호자는 다음에 대한 정보를 기록하는 일일 설문지를 작성하도록 요청받게 됩니다.
- 사용 및 규정 준수
- 사용 편의성 및 관리 관련 문제
- 모든 위장 부작용.
각 제품의 맛, 모양, 냄새, 모양, 포장, 투여 용이성, 복용 방법, 기타 문제나 증상에 대한 인식을 고려하는 설문 조사도 연구 시작과 종료 시에 작성됩니다.
처방되는 정제의 양은 일반적인 단백질 대체제와 동일한 양의 단백질을 제공하도록 계산됩니다.
피험자는 희귀 대사 장애에 대한 일상적인 혈액 검사를 계속해서 매주 받게 됩니다. 연구 제품에 대한 결과는 일반적인 단백질 대체제에 대한 결과와 비교됩니다.
티로신혈증 유형 I, II, III 또는 알캅톤뇨증, 호모시스틴뇨증 또는 MSUD가 있는 환자 풀 중 15명의 어린이가 모집됩니다. 적절한 피험자가 확인되면 연구 정보 시트가 피험자 또는 부모/보호자에게 전송됩니다. 그들은 원할 경우 수석 영양사에게 연락하여 연구에 대한 추가 정보를 요청할 수 있습니다.
각 환자의 모집은 서면 동의에 의해 이루어지며, 이는 부모/주 보호자가 완료하고 수석 영양사가 동의합니다. 또한 어린이는 동의/동의 양식을 작성하고 어린이의 이해 수준에 적합하다고 판단되는 경우 정보 시트를 받게 됩니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Bernhard Hoffmann, PhD
- 전화번호: +49 6031 166 72 71
- 이메일: behoffmann@metax.org
연구 연락처 백업
- 이름: Yvonne Mücke, PhD
- 전화번호: +49 6031 166 72 79
- 이메일: yvonne.muecke@metax.org
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 티로신 및 페닐알라닌이 없는 단백질 대체물이 필요한 티로신혈증 유형 I, II III 또는 알캅톤뇨증의 진단.
- 메티오닌이 없고 시스틴이 풍부한 단백질 대체제가 필요한 호모시스틴뇨증의 진단.
- 발린, 류신, 이소류신이 없는 단백질 대체제가 필요한 MSUD 진단.
- 지정된 희귀 대사 장애 중 하나에 대해 이미 단백질 대체제를 복용하고 있으며 7일 동안 연구 제품을 시험해 볼 의향이 있는 피험자.
- 7세 이상 어린이.
- 부모의 보호자로부터 서면 동의서를 받았습니다.
제외 기준:
- 심각한 동시 질병의 존재
- 프로토콜 요구 사항을 준수하려는 환자의 의지 또는 능력에 대한 수석 영양사의 불확실성
- 동시에 또는 연구 시작 전 2주 이내에 임상시험 또는 시판 제품과 관련된 기타 연구에 참여합니다.
- 연구에 앞서 지난 2주 동안 항생제를 복용한 모든 어린이.
- 7세 미만의 어린이.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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ZeroTP 미니
개입: 티로신이 없고 페닐알라닌이 없는 단백질 대체품이 정제 형태로 제공됩니다.
현재 티로신혈증 I, II, III 또는 알캅톤뇨증의 식이 관리를 위해 단백질 대체물을 복용하는 피험자가 모집됩니다.
피험자는 7일 동안 연구 제품을 복용하게 됩니다.
피험자는 일반적인 단백질 대체품 중 일부 또는 전체를 신제품으로 교체합니다.
처방되는 정제의 양은 일반적인 단백질 대체제와 동일한 양의 단백질을 제공하도록 계산됩니다.
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개입: 다양한 단백질 대체 정제.
현재 티로신혈증이나 알캅톤뇨증, 호모시스틴뇨증 또는 MSUD의 식이 관리를 위해 단백질 대체물을 복용하는 피험자가 모집됩니다.
피험자는 7일 동안 연구 제품을 복용하게 됩니다.
일일 설문지가 작성됩니다(준비, 투여 용이성, 문제 또는 위장 효과).
피험자는 일반적인 단백질 대체품 중 일부 또는 전체를 진단된 희귀 대사 질환에 적합한 신제품으로 대체하게 됩니다.
처방되는 정제의 양은 일반적인 단백질 대체제와 동일한 양의 단백질을 제공하도록 계산됩니다.
연구 시작과 끝의 추가 질문에서는 제품의 감각적 특성, 표시 및 포장에 대한 정보를 기록합니다.
일상적인 주간 혈액 샘플은 일반적인 임상 실습과 마찬가지로 개별 특정 대사 장애의 대사 조절을 위해 일반적으로 아미노산에 대해 수집 및 분석됩니다.
다른 이름들:
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제로메트 미니
개입: 메티오닌이 없고 시스틴이 풍부한 단백질 대체품이 정제 형태로 제공됩니다.
현재 호모시스틴뇨증의 식이 관리를 위해 단백질 대체식품을 복용하고 있는 대상자를 모집합니다.
피험자는 7일 동안 연구 제품을 복용하게 됩니다.
피험자는 일반적인 단백질 대체품 중 일부 또는 전체를 신제품으로 교체합니다.
처방되는 정제의 양은 일반적인 단백질 대체제와 동일한 양의 단백질을 제공하도록 계산됩니다.
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개입: 다양한 단백질 대체 정제.
현재 티로신혈증이나 알캅톤뇨증, 호모시스틴뇨증 또는 MSUD의 식이 관리를 위해 단백질 대체물을 복용하는 피험자가 모집됩니다.
피험자는 7일 동안 연구 제품을 복용하게 됩니다.
일일 설문지가 작성됩니다(준비, 투여 용이성, 문제 또는 위장 효과).
피험자는 일반적인 단백질 대체품 중 일부 또는 전체를 진단된 희귀 대사 질환에 적합한 신제품으로 대체하게 됩니다.
처방되는 정제의 양은 일반적인 단백질 대체제와 동일한 양의 단백질을 제공하도록 계산됩니다.
연구 시작과 끝의 추가 질문에서는 제품의 감각적 특성, 표시 및 포장에 대한 정보를 기록합니다.
일상적인 주간 혈액 샘플은 일반적인 임상 실습과 마찬가지로 개별 특정 대사 장애의 대사 조절을 위해 일반적으로 아미노산에 대해 수집 및 분석됩니다.
다른 이름들:
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제로빌 미니
개입: 정제 형태의 발린, 이소류신 및 류신이 없는 단백질 대체품.
현재 MSUD의 식이관리를 위해 단백질 대체식품을 복용하고 있는 대상자를 모집합니다.
피험자는 7일 동안 연구 제품을 복용하게 됩니다.
피험자는 일반적인 단백질 대체품 중 일부 또는 전체를 신제품으로 교체합니다.
처방되는 정제의 양은 일반적인 단백질 대체제와 동일한 양의 단백질을 제공하도록 계산됩니다.
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개입: 다양한 단백질 대체 정제.
현재 티로신혈증이나 알캅톤뇨증, 호모시스틴뇨증 또는 MSUD의 식이 관리를 위해 단백질 대체물을 복용하는 피험자가 모집됩니다.
피험자는 7일 동안 연구 제품을 복용하게 됩니다.
일일 설문지가 작성됩니다(준비, 투여 용이성, 문제 또는 위장 효과).
피험자는 일반적인 단백질 대체품 중 일부 또는 전체를 진단된 희귀 대사 질환에 적합한 신제품으로 대체하게 됩니다.
처방되는 정제의 양은 일반적인 단백질 대체제와 동일한 양의 단백질을 제공하도록 계산됩니다.
연구 시작과 끝의 추가 질문에서는 제품의 감각적 특성, 표시 및 포장에 대한 정보를 기록합니다.
일상적인 주간 혈액 샘플은 일반적인 임상 실습과 마찬가지로 개별 특정 대사 장애의 대사 조절을 위해 일반적으로 아미노산에 대해 수집 및 분석됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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일일 규정 준수
기간: 7 일
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현재 처방된 단백질 대체품에 대한 순응도는 7일 시험 시작 시 평가됩니다.
연구 제품의 사용 및 순응도는 표준화된 설문지를 사용하여 1~7일 동안 매일 평가되며, 여기서 환자는 소비된 연구 제품의 양과 처방된 용량을 기록합니다.
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7 일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 응급 내약성
기간: 7 일
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위장관 부작용(설사, 변비, 팽만감 또는 복부 팽만, 메스꺼움, 구토, 트림, 고창 또는 역류 및 복부 불편감 또는 통증 포함)은 척도(오늘 없음, 경증, 중등도 또는 중증/ 정말 번거롭다).
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7 일
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환자 수용성
기간: 7 일
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수용성(사용 용이성 및 기호성)은 연구 기간 동안 매일 설문지를 통해 평가하고 연구 종료 시 설문지를 통해 평가합니다.
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7 일
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대사 조절
기간: 7 일
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매주 일상적인 혈액 샘플을 수집하여 일반적인 임상 실습과 마찬가지로 개별 특정 대사 장애의 대사 조절을 위해 일반적으로 특정 아미노산에 대해 분석합니다.
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7 일
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연구 제품의 긴급 이벤트 발생률.
기간: 7 일
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모든 부작용은 연구 전반에 걸쳐(발생한 시점과 발생 시점) 기록됩니다.
이상반응의 빈도를 예측할 수 없으므로 특정 기간이 없습니다.
그러나 연구 제품은 이미 상업적으로 이용 가능하므로 부작용이 발생할 가능성은 거의 없습니다.
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7 일
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Anita MacDonald, Professor, Birmingham Children´s Hospital
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ZerominisCT01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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