Akzeptanz/Toleranz von Proteinersatzstoffen in Tablettenform für die diätetische Behandlung seltener Aminoacidopathien (ZeroMinisMR)
Zero Minis – Marktforschung zu Akzeptanz und Toleranz
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Hauptbehandlung für Kinder mit angeborenen Aminosäurestörungen ist eine streng proteinarme Diät. Ein Teil dieser Behandlung erfordert die Verabreichung eines Proteinersatzes, um den grundlegenden Proteinbedarf für normales Wachstum und normale Entwicklung zu decken. Mehrere Marken von Proteinersatzstoffen für angeborene Aminosäurestörungen sind bereits in verschiedenen Aufmachungen erhältlich. Allerdings stellt die Einhaltung der Einnahme von Proteinersatzmitteln weiterhin eine Herausforderung dar. Da eine proteinarme Diät in der Regel lebenslang empfohlen wird, ist die langfristige Einhaltung immer ein Hauptanliegen. Daher kann eine Verbesserung der Auswahl hinsichtlich des Produkttyps die Compliance verbessern.
Zero Minis sind eine Reihe von Proteinersatztabletten, die speziell für die diätetische Behandlung seltener Aminosäurestörungen wie Tyrosinämie Typ I, II, III oder Alkaptonurie, Homocystinurie und MSUD bei Kindern ab 3 Jahren entwickelt wurden. Zero Minis sind konzentrierte Proteinersatzprodukte, die eine Mischung aus reinen Aminosäuren (mit Ausnahme der Aminosäure(n), die nicht verstoffwechselt werden können) enthalten, angereichert mit Vitaminen, Mineralien und Spurenelementen. Es wird erwartet, dass sie eine geeignete Alternative für Patienten mit seltenen Stoffwechselstörungen sein werden, darunter Tyrosinämie Typ I, II, III oder Alkaptonurie, Homocystinurie oder MSUD, und die Vielfalt der Proteinersatzstoffe erweitern, aus denen sie wählen können, um sie an ihren Lebensstil anzupassen und Vorlieben.
Hierbei handelt es sich um eine prospektive, multizentrische Beobachtungsstudie zur Toleranz mit 15 Kindern mit seltenen Stoffwechselstörungen. Probanden, die derzeit einen Proteinersatz zur diätetischen Behandlung von Tyrosinämie Typ I, II, III oder Alkaptonurie, Homocystinurie oder MSUD einnehmen, werden für einen 7-tägigen Test mit den neuen gebrauchsfertigen Proteinersatztabletten rekrutiert Bewerten Sie die Verträglichkeit und Akzeptanz der Studienprodukte. Die Probanden ersetzen einen Teil oder den gesamten Proteinersatz durch das neue Produkt, das für die diagnostizierte seltene Stoffwechselerkrankung geeignet ist.
Während der 7-tägigen Testphase werden Probanden oder Betreuer gebeten, täglich einen Fragebogen auszufüllen und Informationen zu Folgendem aufzuzeichnen:
- Nutzung und Compliance
- Benutzerfreundlichkeit und alle Probleme mit der Verwaltung
- Eventuelle Magen-Darm-Nebenwirkungen.
Zu Beginn und am Ende der Studie wird außerdem ein Fragebogen ausgefüllt, der die Wahrnehmungen zu Geschmack, Aussehen, Geruch, Präsentation und Verpackung jedes Produkts, die einfache Verabreichung, die Art der Einnahme und alle anderen Probleme oder Symptome berücksichtigt.
Die Menge der verschriebenen Tabletten wird so berechnet, dass sie die gleiche Menge an Protein liefert wie ihr üblicher Proteinersatz.
Die Probanden werden weiterhin wöchentlich Blutuntersuchungen unterzogen, wie es bei seltenen Stoffwechselstörungen routinemäßig üblich ist. Die Ergebnisse während der Einnahme des Studienprodukts werden mit den Ergebnissen während der Einnahme ihres üblichen Proteinersatzes verglichen.
Es werden 15 Kinder aus einem Patientenpool mit Tyrosinämie Typ I, II, III oder Alkaptonurie, Homocystinurie oder MSUD rekrutiert. Wenn ein geeigneter Proband identifiziert wurde, wird ein Studieninformationsblatt an den Probanden oder seine Eltern/Betreuer gesendet. Sie werden gebeten, bei Bedarf weitere Informationen über die Studie anzufordern, indem sie sich an den leitenden Ernährungsberater wenden.
Die Rekrutierung jedes Patienten erfolgt durch schriftliche Einverständniserklärung, die von den Eltern/Hauptbetreuern ausgefüllt und vom leitenden Ernährungsberater eingeholt wird. Kinder füllen außerdem ein Einwilligungs-/Einwilligungsformular aus und erhalten ein Informationsblatt, sofern dies für ihren Kenntnisstand als angemessen erachtet wird.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Bernhard Hoffmann, PhD
- Telefonnummer: +49 6031 166 72 71
- E-Mail: behoffmann@metax.org
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Yvonne Mücke, PhD
- Telefonnummer: +49 6031 166 72 79
- E-Mail: yvonne.muecke@metax.org
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diagnose von Tyrosinämie Typ I, II III oder Alkaptonurie, die einen Tyrosin- und Phenylalanin-freien Proteinersatz erfordert.
- Diagnose einer Homocystinurie, die einen methioninfreien, mit Cystin angereicherten Proteinersatz erfordert.
- Diagnose von MSUD, die einen valin-, leucin- und isoleucinfreien Proteinersatz erfordert.
- Probanden, die bereits einen Proteinersatz gegen eine der genannten seltenen Stoffwechselstörungen einnehmen und bereit sind, das Studienprodukt 7 Tage lang auszuprobieren.
- Kinder ab 7 Jahren.
- Schriftliche Einverständniserklärung der elterlichen Betreuungsperson.
Ausschlusskriterien:
- Vorliegen einer schwerwiegenden Begleiterkrankung
- Die Unsicherheit des führenden Ernährungsberaters über die Bereitschaft oder Fähigkeit des Patienten, die Protokollanforderungen einzuhalten
- Teilnahme an anderen Studien mit Prüfpräparaten oder vermarkteten Produkten gleichzeitig oder innerhalb von zwei Wochen vor Studienbeginn.
- Alle Kinder, die in den letzten 2 Wochen vor der Studie Antibiotika eingenommen haben.
- Kinder unter 7 Jahren.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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ZeroTP-Minis
Intervention: Tyrosinfreier und Phenylalaninfreier Proteinersatz in Tablettenform.
Es werden Probanden rekrutiert, die derzeit einen Proteinersatz zur diätetischen Behandlung von Tyrosinämie I, II, III oder Alkaptonurie einnehmen.
Die Probanden nehmen das Studienprodukt 7 Tage lang ein.
Die Probanden ersetzen einen Teil oder den gesamten üblichen Proteinersatz durch das neue Produkt.
Die Menge der verschriebenen Tabletten wird so berechnet, dass sie die gleiche Menge an Protein liefert wie ihr üblicher Proteinersatz.
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Intervention: Sortiment an Proteinersatztabletten.
Probanden, die derzeit einen Proteinersatz zur diätetischen Behandlung von Tyrosinämien oder Alkaptonurie, Homocystinurie oder MSUD einnehmen, werden rekrutiert.
Die Probanden nehmen das Studienprodukt 7 Tage lang ein.
Es werden täglich Fragebögen ausgefüllt (einfache Vorbereitung, Verabreichung; eventuelle Probleme oder Magen-Darm-Auswirkungen).
Die Probanden ersetzen einen Teil oder ihren gesamten üblichen Proteinersatz durch das neue Produkt, das für ihre diagnostizierte seltene Stoffwechselerkrankung geeignet ist.
Die Menge der verschriebenen Tabletten wird so berechnet, dass sie die gleiche Menge an Protein liefert wie ihr üblicher Proteinersatz.
Zusätzliche Fragen zu Beginn und am Ende der Studie erfassen Informationen zu organoleptischen Eigenschaften, Präsentation und Verpackung des Produkts.
Es werden routinemäßig wöchentlich Blutproben entnommen und auf Aminosäuren analysiert, typischerweise zur Stoffwechselkontrolle der einzelnen spezifischen Stoffwechselstörungen, wie es in der klinischen Praxis üblich ist.
Andere Namen:
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ZeroMet Minis
Intervention: Methioninfreier und Cystin-angereicherter Proteinersatz in Tablettenform.
Es werden Probanden rekrutiert, die derzeit einen Proteinersatz zur diätetischen Behandlung von Homocystinurie einnehmen.
Die Probanden nehmen das Studienprodukt 7 Tage lang ein.
Die Probanden ersetzen einen Teil oder den gesamten üblichen Proteinersatz durch das neue Produkt.
Die Menge der verschriebenen Tabletten wird so berechnet, dass sie die gleiche Menge an Protein liefert wie ihr üblicher Proteinersatz.
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Intervention: Sortiment an Proteinersatztabletten.
Probanden, die derzeit einen Proteinersatz zur diätetischen Behandlung von Tyrosinämien oder Alkaptonurie, Homocystinurie oder MSUD einnehmen, werden rekrutiert.
Die Probanden nehmen das Studienprodukt 7 Tage lang ein.
Es werden täglich Fragebögen ausgefüllt (einfache Vorbereitung, Verabreichung; eventuelle Probleme oder Magen-Darm-Auswirkungen).
Die Probanden ersetzen einen Teil oder ihren gesamten üblichen Proteinersatz durch das neue Produkt, das für ihre diagnostizierte seltene Stoffwechselerkrankung geeignet ist.
Die Menge der verschriebenen Tabletten wird so berechnet, dass sie die gleiche Menge an Protein liefert wie ihr üblicher Proteinersatz.
Zusätzliche Fragen zu Beginn und am Ende der Studie erfassen Informationen zu organoleptischen Eigenschaften, Präsentation und Verpackung des Produkts.
Es werden routinemäßig wöchentlich Blutproben entnommen und auf Aminosäuren analysiert, typischerweise zur Stoffwechselkontrolle der einzelnen spezifischen Stoffwechselstörungen, wie es in der klinischen Praxis üblich ist.
Andere Namen:
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ZeroVIL-Minis
Intervention: Valin-, Isoleucin- und Leucin-freier Proteinersatz in Tablettenform.
Es werden Probanden rekrutiert, die derzeit einen Proteinersatz zur diätetischen Behandlung von MSUD einnehmen.
Die Probanden nehmen das Studienprodukt 7 Tage lang ein.
Die Probanden ersetzen einen Teil oder den gesamten üblichen Proteinersatz durch das neue Produkt.
Die Menge der verschriebenen Tabletten wird so berechnet, dass sie die gleiche Menge an Protein liefert wie ihr üblicher Proteinersatz.
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Intervention: Sortiment an Proteinersatztabletten.
Probanden, die derzeit einen Proteinersatz zur diätetischen Behandlung von Tyrosinämien oder Alkaptonurie, Homocystinurie oder MSUD einnehmen, werden rekrutiert.
Die Probanden nehmen das Studienprodukt 7 Tage lang ein.
Es werden täglich Fragebögen ausgefüllt (einfache Vorbereitung, Verabreichung; eventuelle Probleme oder Magen-Darm-Auswirkungen).
Die Probanden ersetzen einen Teil oder ihren gesamten üblichen Proteinersatz durch das neue Produkt, das für ihre diagnostizierte seltene Stoffwechselerkrankung geeignet ist.
Die Menge der verschriebenen Tabletten wird so berechnet, dass sie die gleiche Menge an Protein liefert wie ihr üblicher Proteinersatz.
Zusätzliche Fragen zu Beginn und am Ende der Studie erfassen Informationen zu organoleptischen Eigenschaften, Präsentation und Verpackung des Produkts.
Es werden routinemäßig wöchentlich Blutproben entnommen und auf Aminosäuren analysiert, typischerweise zur Stoffwechselkontrolle der einzelnen spezifischen Stoffwechselstörungen, wie es in der klinischen Praxis üblich ist.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Tägliche Einhaltung
Zeitfenster: 7 Tage
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Die Einhaltung der derzeit verschriebenen Proteinersatzstoffe wird zu Beginn der 7-tägigen Studie beurteilt.
Die Verwendung und Einhaltung des Studienprodukts wird anschließend täglich vom 1. bis zum 7. Tag mithilfe standardisierter Fragebögen bewertet, in denen die Patienten die Menge des konsumierten Studienprodukts im Vergleich zu den verschriebenen Dosen dokumentieren.
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7 Tage
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Behandlungsbedingte Verträglichkeit
Zeitfenster: 7 Tage
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Magen-Darm-Nebenwirkungen (einschließlich Durchfall, Verstopfung, Blähungen oder Blähungen, Übelkeit, Erbrechen, Aufstoßen, Blähungen oder Aufstoßen und Bauchbeschwerden oder -schmerzen) werden täglich per Fragebogen anhand der Skala bewertet (heute keine, leicht, mäßig oder schwer / wirklich lästig).
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7 Tage
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Patientenakzeptanz
Zeitfenster: 7 Tage
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Die Akzeptanz (Benutzerfreundlichkeit und Schmackhaftigkeit) wird während des Studienzeitraums täglich per Fragebogen und am Ende der Studie per Fragebogen bewertet.
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7 Tage
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Stoffwechselkontrolle
Zeitfenster: 7 Tage
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Wöchentlich werden routinemäßig Blutproben entnommen und auf bestimmte Aminosäuren analysiert, typischerweise zur Stoffwechselkontrolle der einzelnen spezifischen Stoffwechselstörungen, wie es in der klinischen Praxis üblich ist.
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7 Tage
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Inzidenz von Studienprodukt-bedingten Ereignissen.
Zeitfenster: 7 Tage
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Alle unerwünschten Ereignisse werden während der gesamten Studie aufgezeichnet (je nachdem, wann sie auftreten).
Es gibt keinen spezifischen Zeitrahmen, da die Häufigkeit unerwünschter Ereignisse nicht vorhergesagt werden kann.
Da das Studienprodukt jedoch bereits im Handel erhältlich ist, ist das Auftreten unerwünschter Ereignisse unwahrscheinlich.
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7 Tage
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Mitarbeiter und Ermittler
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Anita MacDonald, Professor, Birmingham Children´s Hospital
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Aminosäurestoffwechsel, angeborene Fehler
- Stoffwechselerkrankungen
- Alkaptonurie
- Tyrosinämien
- Ahornsirupkrankheit
Andere Studien-ID-Nummern
- ZerominisCT01
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Beschreibung des IPD-Plans
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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