Aceptabilidad/tolerancia de sustitutos de proteínas en forma de tabletas para el tratamiento dietético de aminoacidopatías raras (ZeroMinisMR)
Zero Minis - Investigación de mercado de aceptabilidad y tolerancia
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El tratamiento principal para los niños con trastornos congénitos de los aminoácidos es una dieta estricta baja en proteínas. Parte de este tratamiento requiere la administración de un sustituto proteico con el fin de cubrir los requerimientos proteicos básicos para el crecimiento y desarrollo normal. Ya se encuentran disponibles varias marcas de sustitutos de proteínas para los trastornos congénitos de los aminoácidos en diversas presentaciones. Sin embargo, el cumplimiento de la ingesta de sustitutos de proteínas sigue siendo un desafío. Como normalmente se recomienda una dieta baja en proteínas de por vida, su cumplimiento a largo plazo es siempre una preocupación importante. Como resultado, mejorar la elección en términos de tipo de producto puede ayudar al cumplimiento.
Zero minis es una gama de comprimidos sustitutos de proteínas diseñados específicamente para su uso en el tratamiento dietético de trastornos de aminoácidos raros como tirosinemia tipo I, II, III o alcaptonuria, homocistinuria y MSUD en niños a partir de ≥3 años de edad. Los Zero minis son sucedáneos de proteínas concentrados que contienen una mezcla de aminoácidos puros (excepto el o los aminoácidos que no pueden metabolizarse) enriquecidos con vitaminas, minerales y oligoelementos. Se prevé que serán una opción alternativa adecuada para pacientes con trastornos metabólicos raros que incluyen: tirosinemia tipo I, II, III o alcaptonuria, homocistinuria o MSUD, ampliando la variedad de sustitutos de proteínas entre los que pueden elegir para adaptarse a su estilo de vida. y preferencias.
Este es un estudio de tolerancia observacional, multicéntrico y prospectivo con 15 niños con trastornos metabólicos raros. Los sujetos que actualmente estén tomando un sustituto de proteínas para el tratamiento dietético de tirosinemia tipo I, II, III o alcaptonuria, homocistinuria o MSUD, serán reclutados para una prueba de 7 días tomando las nuevas tabletas de sustituto de proteínas listas para usar para evaluar la tolerabilidad y aceptabilidad de los productos del estudio. Los sujetos reemplazarán parte o la totalidad de su sustituto proteico habitual con el nuevo producto adecuado para la enfermedad metabólica rara diagnosticada.
Durante los 7 días de prueba, se pedirá a los sujetos o cuidadores que completen un cuestionario diario que registre información sobre:
- Uso y cumplimiento
- Facilidad de uso y cualquier problema con la administración.
- Cualquier efecto secundario gastrointestinal.
También se completará un cuestionario al inicio y al final del estudio que considerará percepciones sobre sabor, apariencia, olor, presentación y empaque de cada producto; facilidad de administración; cómo se toma; y cualquier otro problema o síntoma.
La cantidad de comprimidos prescritos se calculará para aportar la misma cantidad de proteínas que su sustituto proteico habitual.
Los sujetos seguirán realizándose análisis de sangre semanales como es habitual en trastornos metabólicos raros. Los resultados obtenidos con el producto del estudio se compararán con los resultados obtenidos con su sustituto de proteína habitual.
Se reclutarán 15 niños de un grupo de pacientes con tirosinemia tipo I, II, III o alcaptonuria, homocistinuria o MSUD. Cuando se haya identificado un tema apropiado, se enviará una hoja de información del estudio al sujeto o a los padres/cuidadores. Se les invitará a solicitar más información sobre el estudio si lo desean comunicándose con el dietista principal.
El reclutamiento de cada paciente se realizará mediante un consentimiento informado por escrito, que será completado por los padres/cuidadores principales y tomado por el dietista principal. Los niños también completarán un formulario de asentimiento/consentimiento y recibirán una hoja de información, si se considera apropiado para su nivel de comprensión.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Bernhard Hoffmann, PhD
- Número de teléfono: +49 6031 166 72 71
- Correo electrónico: behoffmann@metax.org
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Yvonne Mücke, PhD
- Número de teléfono: +49 6031 166 72 79
- Correo electrónico: yvonne.muecke@metax.org
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de Tirosinemia tipo I, II III o Alcaptonuria que requiera un sustituto proteico libre de tirosina y fenilalanina.
- Diagnóstico de homocistinuria que requiere un sustituto proteico enriquecido con cistina y libre de metionina.
- Diagnóstico de MSUD que requiere un sustituto proteico libre de valina, leucina e isoleucina.
- Sujetos que ya estén tomando un sustituto de proteínas para uno de los trastornos metabólicos raros especificados y estén dispuestos a probar el producto del estudio durante 7 días.
- Niños de 7 años y más.
- Consentimiento informado por escrito obtenido del padre cuidador.
Criterio de exclusión:
- Presencia de enfermedad grave concurrente.
- Incertidumbre del dietista principal sobre la voluntad o capacidad del paciente para cumplir con los requisitos del protocolo.
- Participación en cualquier otro estudio que involucre productos en investigación o comercializados de manera concomitante o dentro de las dos semanas anteriores al ingreso al estudio.
- Cualquier niño que haya tomado antibióticos durante las 2 semanas anteriores al estudio.
- Niños menores de 7 años.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Miniaturas ZeroTP
Intervención: Sustituto proteico sin tirosina y sin fenilalanina en forma de comprimidos.
Sujetos que actualmente toman un sustituto de proteínas para el tratamiento dietético de tirosinemia I, II, III o alcaptonuria.
Los sujetos tomarán el producto del estudio durante 7 días.
Los sujetos reemplazarán parte o la totalidad de su sustituto proteico habitual con el nuevo producto.
La cantidad de comprimidos prescritos se calculará para aportar la misma cantidad de proteínas que su sustituto proteico habitual.
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Intervención: gama de comprimidos sustitutivos de proteínas.
Sujetos que actualmente toman un sustituto de proteínas para el tratamiento dietético de tirosinemias o se reclutarán alcaptonuria, homocistinuria o MSUD.
Los sujetos tomarán el producto del estudio durante 7 días.
Se completarán cuestionarios diarios (facilidad de preparación, administración; cualquier problema o efecto gastrointestinal).
Los sujetos reemplazarán parte o la totalidad de su sustituto proteico habitual con el nuevo producto adecuado para su enfermedad metabólica rara diagnosticada.
La cantidad de comprimidos prescritos se calculará para aportar la misma cantidad de proteínas que su sustituto proteico habitual.
Preguntas adicionales al inicio y final del estudio registrarán información sobre propiedades organolépticas, presentación y envasado del producto.
Se recolectarán y analizarán muestras de sangre semanales de rutina para detectar aminoácidos, generalmente para el control metabólico de los trastornos metabólicos específicos individuales como es la práctica clínica habitual.
Otros nombres:
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Miniaturas ZeroMet
Intervención: Sustituto proteico enriquecido con cistina y sin metionina en forma de tableta.
Se reclutarán sujetos que actualmente toman un sustituto de proteínas para el tratamiento dietético de la homocistinuria.
Los sujetos tomarán el producto del estudio durante 7 días.
Los sujetos reemplazarán parte o la totalidad de su sustituto proteico habitual con el nuevo producto.
La cantidad de comprimidos prescritos se calculará para aportar la misma cantidad de proteínas que su sustituto proteico habitual.
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Intervención: gama de comprimidos sustitutivos de proteínas.
Sujetos que actualmente toman un sustituto de proteínas para el tratamiento dietético de tirosinemias o se reclutarán alcaptonuria, homocistinuria o MSUD.
Los sujetos tomarán el producto del estudio durante 7 días.
Se completarán cuestionarios diarios (facilidad de preparación, administración; cualquier problema o efecto gastrointestinal).
Los sujetos reemplazarán parte o la totalidad de su sustituto proteico habitual con el nuevo producto adecuado para su enfermedad metabólica rara diagnosticada.
La cantidad de comprimidos prescritos se calculará para aportar la misma cantidad de proteínas que su sustituto proteico habitual.
Preguntas adicionales al inicio y final del estudio registrarán información sobre propiedades organolépticas, presentación y envasado del producto.
Se recolectarán y analizarán muestras de sangre semanales de rutina para detectar aminoácidos, generalmente para el control metabólico de los trastornos metabólicos específicos individuales como es la práctica clínica habitual.
Otros nombres:
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Minis ZeroVIL
Intervención: Sustituto de proteínas sin valina, isoleucina y leucina en forma de tabletas.
Se reclutarán sujetos que actualmente toman un sustituto de proteínas para el tratamiento dietético de MSUD.
Los sujetos tomarán el producto del estudio durante 7 días.
Los sujetos reemplazarán parte o la totalidad de su sustituto proteico habitual con el nuevo producto.
La cantidad de comprimidos prescritos se calculará para aportar la misma cantidad de proteínas que su sustituto proteico habitual.
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Intervención: gama de comprimidos sustitutivos de proteínas.
Sujetos que actualmente toman un sustituto de proteínas para el tratamiento dietético de tirosinemias o se reclutarán alcaptonuria, homocistinuria o MSUD.
Los sujetos tomarán el producto del estudio durante 7 días.
Se completarán cuestionarios diarios (facilidad de preparación, administración; cualquier problema o efecto gastrointestinal).
Los sujetos reemplazarán parte o la totalidad de su sustituto proteico habitual con el nuevo producto adecuado para su enfermedad metabólica rara diagnosticada.
La cantidad de comprimidos prescritos se calculará para aportar la misma cantidad de proteínas que su sustituto proteico habitual.
Preguntas adicionales al inicio y final del estudio registrarán información sobre propiedades organolépticas, presentación y envasado del producto.
Se recolectarán y analizarán muestras de sangre semanales de rutina para detectar aminoácidos, generalmente para el control metabólico de los trastornos metabólicos específicos individuales como es la práctica clínica habitual.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cumplimiento diario
Periodo de tiempo: 7 días
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El cumplimiento del sustituto de proteínas prescrito actualmente se evaluará al comienzo de la prueba de 7 días.
Posteriormente, el uso y el cumplimiento del producto del estudio se evaluarán diariamente desde los días 1 a 7 mediante cuestionarios estandarizados, donde los pacientes documentan la cantidad de producto del estudio consumido frente a las dosis prescritas.
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7 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tolerabilidad emergente del tratamiento
Periodo de tiempo: 7 días
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Los efectos secundarios gastrointestinales (que incluyen diarrea, estreñimiento, hinchazón o distensión abdominal, náuseas, vómitos, eructos, flatulencia o regurgitación y malestar o dolor abdominal) se evaluarán diariamente mediante un cuestionario utilizando la escala (ninguno hoy, leve, moderado o grave / realmente problemático).
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7 días
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Aceptabilidad del paciente
Periodo de tiempo: 7 días
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La aceptabilidad (facilidad de uso y palatabilidad) se evaluará a través de un cuestionario diariamente durante el período de estudio y al final del estudio a través de un cuestionario.
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7 días
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Control metabólico
Periodo de tiempo: 7 días
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Se recolectarán y analizarán muestras de sangre de rutina semanales para determinar aminoácidos específicos, típicamente para el control metabólico de los trastornos metabólicos específicos individuales, como es la práctica clínica habitual.
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7 días
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Incidencia de eventos emergentes del producto del estudio.
Periodo de tiempo: 7 días
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Todos los eventos adversos se registrarán a lo largo del estudio (a medida que ocurran).
No existe un período de tiempo específico ya que no se puede predecir la frecuencia de los eventos adversos.
Pero como el producto del estudio ya está disponible comercialmente, es poco probable que se produzca algún evento adverso.
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7 días
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Anita MacDonald, Professor, Birmingham Children´s Hospital
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Enfermedades metabólicas
- Alcaptonuria
- Tirosinemias
- Enfermedad de la orina con jarabe de arce
Otros números de identificación del estudio
- ZerominisCT01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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