Aceitabilidade/tolerância de substitutos de proteínas em forma de comprimido para o tratamento dietético de aminoacidopatias raras (ZeroMinisMR)
Zero Minis – Pesquisa de Mercado de Aceitabilidade e Tolerância
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O principal tratamento para crianças com distúrbios congênitos de aminoácidos é uma dieta rigorosa e pobre em proteínas. Parte deste tratamento requer a administração de um substituto proteico para atender às necessidades básicas de proteína para o crescimento e desenvolvimento normais. Diversas marcas de substitutos protéicos para distúrbios congênitos de aminoácidos já estão disponíveis em diversas apresentações. No entanto, a adesão à toma de substitutos proteicos continua a ser um desafio. Como uma dieta pobre em proteínas é geralmente recomendada para toda a vida, a adesão a longo prazo é sempre uma grande preocupação. Como resultado, melhorar a escolha em termos de tipo de produto pode ajudar na conformidade.
Zero minis é uma linha de comprimidos substitutos de proteínas projetados especificamente para uso no tratamento dietético de distúrbios raros de aminoácidos, como tirosinemia tipo I, II, III ou alcaptonúria, homocistinúria e MSUD em crianças a partir de ≥3 anos de idade. Zero minis são substitutos proteicos concentrados que contêm uma mistura de aminoácidos puros (exceto o(s) aminoácido(s) que não podem ser metabolizados) enriquecidos com vitaminas, minerais e oligoelementos. Prevê-se que sejam uma alternativa adequada para pacientes com distúrbios metabólicos raros, incluindo: tirosinemia tipo I, II, III ou alcaptonúria, homocistinúria ou MSUD, ampliando a variedade de substitutos proteicos que podem escolher para se adequar ao seu estilo de vida e preferências.
Este é um estudo prospectivo, multicêntrico e observacional de tolerância com 15 crianças com distúrbios metabólicos raros. Os indivíduos que estão atualmente tomando um substituto protéico para o controle dietético da tirosinemia tipo I, II, III ou alcaptonúria, homocistinúria ou MSUD serão recrutados para um ensaio de 7 dias tomando os novos comprimidos substitutos protéicos prontos para uso para avaliar a tolerabilidade e aceitabilidade dos produtos do estudo. Os participantes substituirão parte ou todo o seu substituto protéico usual pelo novo produto adequado para a doença metabólica rara diagnosticada.
Durante o estudo de 7 dias, os participantes ou cuidadores serão solicitados a preencher um questionário diário registrando informações sobre:
- Uso e conformidade
- Facilidade de uso e quaisquer problemas com administração
- Quaisquer efeitos colaterais gastrointestinais.
Um questionário também será preenchido no início e no final do estudo que considerará percepções sobre sabor, aparência, cheiro, apresentação e embalagem de cada produto; facilidade de administração; como é tomado; e quaisquer outros problemas ou sintomas.
A quantidade de comprimidos prescritos será calculada para fornecer a mesma quantidade de proteína que o seu substituto proteico habitual.
Os indivíduos continuarão a fazer exames de sangue semanais, como é rotina em distúrbios metabólicos raros. Os resultados do produto do estudo serão comparados com os resultados do substituto proteico usual.
Serão recrutadas 15 crianças de um grupo de pacientes com tirosinemia tipo I, II, III ou alcaptonúria, homocistinúria ou MSUD. Quando um sujeito apropriado for identificado, uma folha de informações do estudo será enviada ao sujeito ou aos pais/cuidadores. Eles serão convidados a solicitar mais informações sobre o estudo, se desejarem, entrando em contato com o nutricionista líder.
O recrutamento de cada paciente será mediante consentimento informado por escrito, que será preenchido pelos pais/cuidadores principais e obtido pelo nutricionista líder. As crianças também preencherão um formulário de assentimento/consentimento e receberão uma ficha informativa, se considerarem apropriado para o seu nível de compreensão.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Bernhard Hoffmann, PhD
- Número de telefone: +49 6031 166 72 71
- E-mail: behoffmann@metax.org
Estude backup de contato
- Nome: Yvonne Mücke, PhD
- Número de telefone: +49 6031 166 72 79
- E-mail: yvonne.muecke@metax.org
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de Tirosinemia tipo I, II III ou Alcaptonúria que requer um substituto proteico isento de tirosina e fenilalanina.
- Diagnóstico de homocistinúria que requer um substituto proteico livre de metionina e enriquecido com cistina.
- Diagnóstico de MSUD que requer um substituto de proteína livre de valina, leucina e isoleucina.
- Indivíduos que já estão tomando um substituto de proteína para um dos distúrbios metabólicos raros especificados e estão dispostos a experimentar o produto do estudo por 7 dias.
- Crianças com 7 anos ou mais.
- Consentimento informado por escrito obtido do cuidador parental.
Critério de exclusão:
- Presença de doença concomitante grave
- Incerteza do nutricionista líder sobre a disposição ou capacidade do paciente de cumprir os requisitos do protocolo
- Participação em quaisquer outros estudos envolvendo produtos experimentais ou comercializados concomitantemente ou nas duas semanas anteriores à entrada no estudo.
- Qualquer criança que tenha tomado antibióticos nas 2 semanas anteriores ao estudo.
- Crianças com menos de 7 anos de idade.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Minis ZeroTP
Intervenção: Substituto de proteína sem tirosina e sem fenilalanina em forma de comprimido.
Serão recrutados indivíduos que atualmente tomam um substituto protéico para o manejo dietético da tirosinemia I, II, III ou alcaptonúria.
Os participantes tomarão o produto do estudo por 7 dias.
Os participantes substituirão parte ou todo o substituto de proteína usual pelo novo produto.
A quantidade de comprimidos prescritos será calculada para fornecer a mesma quantidade de proteína que o seu substituto proteico habitual.
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Intervenção: gama de comprimidos substitutos de proteínas.
Serão recrutados indivíduos que atualmente tomam um substituto protéico para o manejo dietético de tirosinemias ou alcaptonúria, homocistinúria ou MSUD.
Os participantes tomarão o produto do estudo por 7 dias.
Serão preenchidos questionários diários (facilidade de preparação, administração; quaisquer problemas ou efeitos gastrointestinais).
Os participantes substituirão parte ou todo o seu substituto proteico habitual pelo novo produto adequado para a doença metabólica rara diagnosticada.
A quantidade de comprimidos prescritos será calculada para fornecer a mesma quantidade de proteína que o seu substituto proteico habitual.
Perguntas adicionais no início e no final do estudo registrarão informações sobre propriedades organolépticas, apresentação e embalagem do produto.
Amostras de sangue semanais de rotina serão coletadas e analisadas em busca de aminoácidos, normalmente para o controle metabólico dos distúrbios metabólicos especificados individualmente, como é prática clínica usual.
Outros nomes:
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Minis ZeroMet
Intervenção: Substituto de proteína sem metionina e enriquecido com cistina em forma de comprimido.
Serão recrutados indivíduos que atualmente tomam um substituto protéico para o manejo dietético da homocistinúria.
Os participantes tomarão o produto do estudo por 7 dias.
Os participantes substituirão parte ou todo o substituto de proteína usual pelo novo produto.
A quantidade de comprimidos prescritos será calculada para fornecer a mesma quantidade de proteína que o seu substituto proteico habitual.
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Intervenção: gama de comprimidos substitutos de proteínas.
Serão recrutados indivíduos que atualmente tomam um substituto protéico para o manejo dietético de tirosinemias ou alcaptonúria, homocistinúria ou MSUD.
Os participantes tomarão o produto do estudo por 7 dias.
Serão preenchidos questionários diários (facilidade de preparação, administração; quaisquer problemas ou efeitos gastrointestinais).
Os participantes substituirão parte ou todo o seu substituto proteico habitual pelo novo produto adequado para a doença metabólica rara diagnosticada.
A quantidade de comprimidos prescritos será calculada para fornecer a mesma quantidade de proteína que o seu substituto proteico habitual.
Perguntas adicionais no início e no final do estudo registrarão informações sobre propriedades organolépticas, apresentação e embalagem do produto.
Amostras de sangue semanais de rotina serão coletadas e analisadas em busca de aminoácidos, normalmente para o controle metabólico dos distúrbios metabólicos especificados individualmente, como é prática clínica usual.
Outros nomes:
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Minis ZeroVIL
Intervenção: Substituto de proteína sem valina, isoleucina e leucina em forma de comprimido.
Serão recrutados indivíduos que atualmente tomam um substituto de proteína para o manejo dietético da MSUD.
Os participantes tomarão o produto do estudo por 7 dias.
Os participantes substituirão parte ou todo o substituto de proteína usual pelo novo produto.
A quantidade de comprimidos prescritos será calculada para fornecer a mesma quantidade de proteína que o seu substituto proteico habitual.
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Intervenção: gama de comprimidos substitutos de proteínas.
Serão recrutados indivíduos que atualmente tomam um substituto protéico para o manejo dietético de tirosinemias ou alcaptonúria, homocistinúria ou MSUD.
Os participantes tomarão o produto do estudo por 7 dias.
Serão preenchidos questionários diários (facilidade de preparação, administração; quaisquer problemas ou efeitos gastrointestinais).
Os participantes substituirão parte ou todo o seu substituto proteico habitual pelo novo produto adequado para a doença metabólica rara diagnosticada.
A quantidade de comprimidos prescritos será calculada para fornecer a mesma quantidade de proteína que o seu substituto proteico habitual.
Perguntas adicionais no início e no final do estudo registrarão informações sobre propriedades organolépticas, apresentação e embalagem do produto.
Amostras de sangue semanais de rotina serão coletadas e analisadas em busca de aminoácidos, normalmente para o controle metabólico dos distúrbios metabólicos especificados individualmente, como é prática clínica usual.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Conformidade diária
Prazo: 7 dias
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A conformidade com o substituto de proteína atualmente prescrito será avaliada no início do ensaio de 7 dias.
O uso e a conformidade com o produto do estudo serão posteriormente avaliados diariamente dos dias 1 a 7 usando questionários padronizados, onde os pacientes documentam a quantidade de produto do estudo consumido versus as doses prescritas.
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7 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Tolerabilidade emergente do tratamento
Prazo: 7 dias
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Efeitos colaterais gastrointestinais (incluindo diarreia, constipação, inchaço ou distensão abdominal, náuseas, vômitos, arrotos, flatulência ou regurgitação e desconforto ou dor abdominal) serão avaliados diariamente por meio de questionário usando a escala (nenhum hoje, leve, moderado ou grave / realmente problemático).
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7 dias
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Aceitabilidade do paciente
Prazo: 7 dias
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A aceitabilidade (facilidade de uso e palatabilidade) será avaliada por meio de questionário diariamente durante o período do estudo e no final do estudo por meio de questionário.
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7 dias
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Controle metabólico
Prazo: 7 dias
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Amostras de sangue de rotina semanais serão coletadas e analisadas para aminoácidos específicos, normalmente para o controle metabólico dos distúrbios metabólicos específicos individuais, como é prática clínica usual.
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7 dias
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Incidência de eventos emergentes do produto do estudo.
Prazo: 7 dias
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Todos os eventos adversos serão registrados ao longo do estudo (conforme e quando ocorrerem).
Não há um período de tempo específico, pois a frequência dos eventos adversos não pode ser prevista.
Mas como o produto do estudo já está disponível comercialmente, a ocorrência de qualquer evento adverso é improvável.
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7 dias
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Anita MacDonald, Professor, Birmingham Children´s Hospital
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Metabolismo de Aminoácidos, Erros Inatos
- Doenças Metabólicas
- Alcaptonúria
- Tirosinemias
- Doença da Urina do Xarope de Bordo
Outros números de identificação do estudo
- ZerominisCT01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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