Aanvaardbaarheid/tolerantie van eiwitvervangers in tabletvorm voor de dieetbehandeling van zeldzame aminoacidopathieën (ZeroMinisMR)
Zero Minis - Marktonderzoek naar aanvaardbaarheid en tolerantie
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De belangrijkste behandeling voor kinderen met aangeboren aminozuurstoornissen is een strikt eiwitarm dieet. Een deel van deze behandeling vereist de toediening van een eiwitvervanger om te voldoen aan de fundamentele eiwitbehoeften voor normale groei en ontwikkeling. Er zijn al verschillende merken eiwitvervangers voor aangeboren aminozuurstoornissen in verschillende presentaties verkrijgbaar. Het naleven van de inname van eiwitvervangers blijft echter een uitdaging. Omdat een eiwitarm dieet meestal levenslang wordt aanbevolen, is naleving op de lange termijn altijd een groot probleem. Als gevolg hiervan kan het verbeteren van de keuze in termen van productsoort de naleving bevorderen.
Zero minis is een reeks eiwitvervangende tabletten die speciaal zijn ontworpen voor gebruik bij de dieetbehandeling van zeldzame aminozuurstoornissen zoals tyrosinemie type I, II, III of alkaptonurie, homocystinurie en MSUD bij kinderen vanaf 3 jaar en ouder. Zero mini's zijn geconcentreerde eiwitvervangers die een mengsel van pure aminozuren bevatten (behalve de aminozuren die niet kunnen worden gemetaboliseerd) verrijkt met vitamines, mineralen en sporenelementen. Er wordt verwacht dat ze een geschikte alternatieve keuze zullen zijn voor patiënten met zeldzame stofwisselingsstoornissen, waaronder: tyrosinemie type I, II, III of alkaptonurie, homocystinurie of MSUD, waardoor de verscheidenheid aan eiwitvervangers wordt vergroot waaruit ze kunnen kiezen om bij hun levensstijl te passen. en voorkeuren.
Dit is een prospectief, multicenter, observationeel tolerantieonderzoek met 15 kinderen met zeldzame stofwisselingsstoornissen. Proefpersonen die momenteel een eiwitvervanger gebruiken voor de dieetbehandeling van tyrosinemie type I, II, III of alkaptonurie, homocystinurie of MSUD, zullen worden gerekruteerd voor een zevendaagse proef waarbij de nieuwe kant-en-klare eiwitvervangertabletten worden ingenomen. de verdraagbaarheid en aanvaardbaarheid van de onderzoeksproducten beoordelen. Proefpersonen zullen hun gebruikelijke eiwitvervanger geheel of gedeeltelijk vervangen door het nieuwe product dat geschikt is voor de bij hen gediagnosticeerde zeldzame stofwisselingsziekte.
Tijdens de zeven dagen durende proef wordt proefpersonen of verzorgers gevraagd om dagelijks een vragenlijst in te vullen met informatie over:
- Gebruik en naleving
- Gebruiksgemak en eventuele problemen met de administratie
- Eventuele gastro-intestinale bijwerkingen.
Aan het begin en einde van het onderzoek zal ook een vragenlijst worden ingevuld waarin de percepties over smaak, uiterlijk, geur, presentatie en verpakking van elk product, het gemak van toediening, de manier waarop het wordt ingenomen, en eventuele andere problemen of symptomen worden beoordeeld.
De voorgeschreven hoeveelheid tabletten zal worden berekend om dezelfde hoeveelheid eiwit te leveren als hun gebruikelijke eiwitvervanger.
De proefpersonen zullen wekelijkse bloedonderzoeken blijven ondergaan, zoals gebruikelijk is bij zeldzame stofwisselingsstoornissen. De resultaten bij gebruik van het onderzoeksproduct zullen worden vergeleken met de resultaten bij gebruik van hun gebruikelijke eiwitvervanger.
Er zullen 15 kinderen uit een patiëntenpool met tyrosinemie type I, II, III of alkaptonurie, homocystinurie of MSUD worden gerekruteerd. Wanneer een geschikt onderwerp is geïdentificeerd, wordt er een onderzoeksinformatieblad naar het onderwerp of de ouders/verzorgers gestuurd. Zij zullen worden uitgenodigd om desgewenst meer informatie over het onderzoek op te vragen door contact op te nemen met de hoofddiëtist.
De rekrutering van elke patiënt zal plaatsvinden op basis van schriftelijke geïnformeerde toestemming, die zal worden ingevuld door de ouders/primaire verzorgers en zal worden afgenomen door de hoofddiëtist. Kinderen vullen ook een toestemmings-/toestemmingsformulier in en ontvangen een informatieblad, indien dit passend wordt geacht voor hun begripsniveau.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Bernhard Hoffmann, PhD
- Telefoonnummer: +49 6031 166 72 71
- E-mail: behoffmann@metax.org
Studie Contact Back-up
- Naam: Yvonne Mücke, PhD
- Telefoonnummer: +49 6031 166 72 79
- E-mail: yvonne.muecke@metax.org
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van tyrosinemie type I, II III of alkaptonurie waarvoor een tyrosine- en fenylalaninevrije eiwitvervanger vereist is.
- Diagnose van homocystinurie waarvoor een methioninevrije, met cystine verrijkte eiwitvervanger vereist is.
- Diagnose van MSUD waarvoor een valine-, leucine- en isoleucine-vrije eiwitvervanger nodig is.
- Proefpersonen die al een eiwitvervanger gebruiken voor een van de genoemde zeldzame stofwisselingsstoornissen en bereid zijn het onderzoeksproduct gedurende 7 dagen te proberen.
- Kinderen van 7 jaar en ouder.
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming verkregen van de ouderlijke verzorger.
Uitsluitingscriteria:
- Aanwezigheid van een ernstige gelijktijdige ziekte
- Onzekerheid van de diëtist over de bereidheid of het vermogen van de patiënt om aan de protocolvereisten te voldoen
- Deelname aan andere onderzoeken waarbij onderzoeksproducten of op de markt gebrachte producten gelijktijdig of binnen twee weken voorafgaand aan deelname aan het onderzoek betrokken zijn.
- Alle kinderen die in de voorafgaande twee weken voorafgaand aan het onderzoek antibiotica hebben gebruikt.
- Kinderen jonger dan 7 jaar.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
ZeroTP-mini's
Interventie: Tyrosinevrije en fenylalaninevrije eiwitvervanger in tabletvorm.
Er zullen proefpersonen worden gerekruteerd die momenteel een eiwitvervanger gebruiken voor de dieetbehandeling van tyrosinemie I, II, III of alkaptonurie.
De proefpersonen nemen het onderzoeksproduct gedurende 7 dagen.
De proefpersonen zullen een deel of hun gehele gebruikelijke eiwitvervanger vervangen door het nieuwe product.
De voorgeschreven hoeveelheid tabletten zal worden berekend om dezelfde hoeveelheid eiwit te leveren als hun gebruikelijke eiwitvervanger.
|
Interventie: assortiment eiwitvervangende tabletten.
Er zullen proefpersonen worden gerekruteerd die momenteel een eiwitvervanger gebruiken voor de dieetbehandeling van tyrosinemie of alkaptonurie, homocystinurie of MSUD.
De proefpersonen nemen het onderzoeksproduct gedurende 7 dagen.
Er zullen dagelijks vragenlijsten worden ingevuld (gemak van voorbereiding, toediening; eventuele problemen of gastro-intestinale effecten).
Proefpersonen zullen een deel of hun gehele gebruikelijke eiwitvervanger vervangen door het nieuwe product dat geschikt is voor de bij hen gediagnosticeerde zeldzame stofwisselingsziekte.
De voorgeschreven hoeveelheid tabletten zal worden berekend om dezelfde hoeveelheid eiwit te leveren als hun gebruikelijke eiwitvervanger.
Bijkomende vragen aan het begin en einde van het onderzoek zullen informatie bevatten over organoleptische eigenschappen, presentatie en verpakking van het product.
Wekelijkse routinematige bloedmonsters zullen worden verzameld en geanalyseerd op aminozuren, doorgaans voor de metabolische controle van de individueel gespecificeerde metabolische stoornissen, zoals gebruikelijk is in de klinische praktijk.
Andere namen:
|
|
ZeroMet-mini's
Interventie: Methioninevrije en met cystine verrijkte eiwitvervanger in tabletvorm.
Er zullen proefpersonen worden gerekruteerd die momenteel een eiwitvervanger gebruiken voor de dieetbehandeling van homocystinurie.
De proefpersonen nemen het onderzoeksproduct gedurende 7 dagen.
De proefpersonen zullen een deel of hun gehele gebruikelijke eiwitvervanger vervangen door het nieuwe product.
De voorgeschreven hoeveelheid tabletten zal worden berekend om dezelfde hoeveelheid eiwit te leveren als hun gebruikelijke eiwitvervanger.
|
Interventie: assortiment eiwitvervangende tabletten.
Er zullen proefpersonen worden gerekruteerd die momenteel een eiwitvervanger gebruiken voor de dieetbehandeling van tyrosinemie of alkaptonurie, homocystinurie of MSUD.
De proefpersonen nemen het onderzoeksproduct gedurende 7 dagen.
Er zullen dagelijks vragenlijsten worden ingevuld (gemak van voorbereiding, toediening; eventuele problemen of gastro-intestinale effecten).
Proefpersonen zullen een deel of hun gehele gebruikelijke eiwitvervanger vervangen door het nieuwe product dat geschikt is voor de bij hen gediagnosticeerde zeldzame stofwisselingsziekte.
De voorgeschreven hoeveelheid tabletten zal worden berekend om dezelfde hoeveelheid eiwit te leveren als hun gebruikelijke eiwitvervanger.
Bijkomende vragen aan het begin en einde van het onderzoek zullen informatie bevatten over organoleptische eigenschappen, presentatie en verpakking van het product.
Wekelijkse routinematige bloedmonsters zullen worden verzameld en geanalyseerd op aminozuren, doorgaans voor de metabolische controle van de individueel gespecificeerde metabolische stoornissen, zoals gebruikelijk is in de klinische praktijk.
Andere namen:
|
|
ZeroVIL-mini's
Interventie: Valine-, isoleucine- en leucinevrije eiwitvervanger in tabletvorm.
Er zullen proefpersonen worden gerekruteerd die momenteel een eiwitvervanger gebruiken voor de dieetbehandeling van MSUD.
De proefpersonen nemen het onderzoeksproduct gedurende 7 dagen.
De proefpersonen zullen een deel of hun gehele gebruikelijke eiwitvervanger vervangen door het nieuwe product.
De voorgeschreven hoeveelheid tabletten zal worden berekend om dezelfde hoeveelheid eiwit te leveren als hun gebruikelijke eiwitvervanger.
|
Interventie: assortiment eiwitvervangende tabletten.
Er zullen proefpersonen worden gerekruteerd die momenteel een eiwitvervanger gebruiken voor de dieetbehandeling van tyrosinemie of alkaptonurie, homocystinurie of MSUD.
De proefpersonen nemen het onderzoeksproduct gedurende 7 dagen.
Er zullen dagelijks vragenlijsten worden ingevuld (gemak van voorbereiding, toediening; eventuele problemen of gastro-intestinale effecten).
Proefpersonen zullen een deel of hun gehele gebruikelijke eiwitvervanger vervangen door het nieuwe product dat geschikt is voor de bij hen gediagnosticeerde zeldzame stofwisselingsziekte.
De voorgeschreven hoeveelheid tabletten zal worden berekend om dezelfde hoeveelheid eiwit te leveren als hun gebruikelijke eiwitvervanger.
Bijkomende vragen aan het begin en einde van het onderzoek zullen informatie bevatten over organoleptische eigenschappen, presentatie en verpakking van het product.
Wekelijkse routinematige bloedmonsters zullen worden verzameld en geanalyseerd op aminozuren, doorgaans voor de metabolische controle van de individueel gespecificeerde metabolische stoornissen, zoals gebruikelijk is in de klinische praktijk.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Dagelijkse naleving
Tijdsspanne: 7 dagen
|
De naleving van de momenteel voorgeschreven eiwitvervanger zal aan het begin van de proefperiode van 7 dagen worden beoordeeld.
Het gebruik en de naleving van het onderzoeksproduct zullen vervolgens dagelijks worden beoordeeld van dag 1 tot en met 7 met behulp van gestandaardiseerde vragenlijsten, waarbij patiënten de hoeveelheid geconsumeerd onderzoeksproduct in vergelijking met de voorgeschreven doses documenteren.
|
7 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Behandeling-opkomende verdraagbaarheid
Tijdsspanne: 7 dagen
|
Gastro-intestinale bijwerkingen (waaronder diarree, obstipatie, opgeblazen gevoel of opgezette buik, misselijkheid, braken, oprispingen, winderigheid of oprispingen en abdominaal ongemak of pijn) zullen dagelijks worden beoordeeld via een vragenlijst met behulp van de schaal (geen vandaag, mild, matig of ernstig / echt lastig).
|
7 dagen
|
|
Acceptatie door de patiënt
Tijdsspanne: 7 dagen
|
Aanvaardbaarheid (gebruiksgemak en smakelijkheid) zal tijdens de onderzoeksperiode dagelijks worden beoordeeld via een vragenlijst en aan het einde van het onderzoek via een vragenlijst.
|
7 dagen
|
|
Metabolische controle
Tijdsspanne: 7 dagen
|
Wekelijkse routinematige bloedmonsters zullen worden verzameld en geanalyseerd op specifieke aminozuren, doorgaans voor de metabolische controle van de individueel gespecificeerde metabolische stoornissen, zoals gebruikelijk is in de klinische praktijk.
|
7 dagen
|
|
Incidentie van opkomende gebeurtenissen uit het studieproduct.
Tijdsspanne: 7 dagen
|
Alle bijwerkingen zullen tijdens het onderzoek worden geregistreerd (wanneer en wanneer ze zich voordoen).
Er is geen specifiek tijdsbestek omdat de frequentie van bijwerkingen niet kan worden voorspeld.
Maar omdat het onderzoeksproduct al in de handel verkrijgbaar is, is het onwaarschijnlijk dat zich bijwerkingen zullen voordoen.
|
7 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Anita MacDonald, Professor, Birmingham Children´s Hospital
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Hersenziekten, Metabool
- Hersenziekten, metabolisch, aangeboren
- Aminozuurmetabolisme, aangeboren fouten
- Metabole ziekten
- Alkaptonurie
- Tyrosinemieën
- Ahornsiroop urineziekte
Andere studie-ID-nummers
- ZerominisCT01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .