Acceptabilité/Tolérance des substituts protéiques sous forme de comprimés pour la prise en charge diététique des aminoacidopathies rares (ZeroMinisMR)
Zero Minis - Étude de marché sur l'acceptabilité et la tolérance
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le traitement principal pour les enfants atteints de troubles innés des acides aminés est un régime strict pauvre en protéines. Une partie de ce traitement nécessite l’administration d’un substitut protéique afin de répondre aux besoins protéiques de base nécessaires à une croissance et un développement normaux. Plusieurs marques de substituts protéiques pour les troubles innés des acides aminés sont déjà disponibles dans diverses présentations. Cependant, l’observance de la prise de substituts protéiques reste un défi. Comme un régime pauvre en protéines est généralement recommandé à vie, son observance à long terme est toujours une préoccupation majeure. En conséquence, améliorer le choix en termes de type de produit peut contribuer à la conformité.
Zero Minis est une gamme de comprimés de substitution protéique spécialement conçus pour être utilisés dans la gestion diététique des troubles rares liés aux acides aminés comme la tyrosinémie de type I, II, III ou l'alcaptonurie, l'homocystinurie et la MSUD chez les enfants à partir de ≥ 3 ans. Les Zero Minis sont des substituts protéiques concentrés contenant un mélange d'acides aminés purs (à l'exception du ou des acides aminés non métabolisés) enrichis en vitamines, minéraux et oligo-éléments. Il est prévu qu'ils constitueront une alternative appropriée pour les patients atteints de troubles métaboliques rares, notamment : tyrosinémie de type I, II, III ou alcaptonurie, homocystinurie ou MSUD, élargissant ainsi la variété de substituts protéiques parmi lesquels ils peuvent choisir afin de s'adapter à leur mode de vie. et préférences.
Il s'agit d'une étude observationnelle prospective et multicentrique de tolérance portant sur 15 enfants atteints de troubles métaboliques rares. Les sujets qui prennent actuellement un substitut protéique pour la prise en charge diététique de la tyrosinémie de type I, II, III ou de l'alcaptonurie, de l'homocystinurie ou de la MSUD seront recrutés pour un essai de 7 jours en prenant les nouveaux comprimés de substitut protéique prêts à l'emploi pour évaluer la tolérabilité et l'acceptabilité des produits de l'étude. Les sujets remplaceront tout ou partie de leur substitut protéique habituel par le nouveau produit adapté à leur maladie métabolique rare diagnostiquée.
Au cours de l'essai de 7 jours, les sujets ou les soignants seront invités à remplir un questionnaire quotidien enregistrant des informations sur :
- Utilisation et conformité
- Facilité d'utilisation et problèmes d'administration
- Tout effet secondaire gastro-intestinal.
Un questionnaire sera également rempli au début et à la fin de l'étude qui tiendra compte des perceptions sur le goût, l'apparence, l'odeur, la présentation et l'emballage de chaque produit ; la facilité d'administration ; la façon dont il est pris ; et tout autre problème ou symptôme.
La quantité de comprimés prescrite sera calculée pour apporter la même quantité de protéines que leur substitut protéique habituel.
Les sujets continueront à subir des analyses de sang hebdomadaires, comme c'est le cas dans les cas de troubles métaboliques rares. Les résultats obtenus avec le produit à l'étude seront comparés aux résultats obtenus avec leur substitut protéique habituel.
15 enfants d'un pool de patients atteints de tyrosinémie de type I, II, III ou d'alcaptonurie, d'homocystinurie ou de MSUD seront recrutés. Lorsqu'un sujet approprié a été identifié, une fiche d'information sur l'étude sera envoyée au sujet ou aux parents/tuteurs. Ils seront invités à demander des informations complémentaires sur l'étude s'ils le souhaitent en contactant le diététiste en chef.
Le recrutement de chaque patient se fera par consentement éclairé écrit, qui sera complété par les parents/tuteurs principaux et pris par le diététiste en chef. Les enfants rempliront également un formulaire d'assentiment/consentement et recevront une fiche d'information, si cela est jugé approprié pour leur niveau de compréhension.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Bernhard Hoffmann, PhD
- Numéro de téléphone: +49 6031 166 72 71
- E-mail: behoffmann@metax.org
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Yvonne Mücke, PhD
- Numéro de téléphone: +49 6031 166 72 79
- E-mail: yvonne.muecke@metax.org
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de tyrosinémie de type I, II III ou d'alcaptonurie nécessitant un substitut protéique sans tyrosine ni phénylalanine.
- Diagnostic de l'homocystinurie nécessitant un substitut protéique sans méthionine et enrichi en cystine.
- Diagnostic de MSUD nécessitant un substitut protéique sans valine, leucine et isoleucine.
- Sujets qui prennent déjà un substitut protéique pour l'un des troubles métaboliques rares spécifiés et sont prêts à essayer le produit à l'étude pendant 7 jours.
- Enfants âgés de 7 ans et plus.
- Consentement éclairé écrit obtenu du parent responsable.
Critère d'exclusion:
- Présence d’une maladie concomitante grave
- Incertitude du diététiste en chef quant à la volonté ou à la capacité du patient à se conformer aux exigences du protocole
- Participation à toute autre étude impliquant des produits expérimentaux ou commercialisés concomitamment ou dans les deux semaines précédant l'entrée dans l'étude.
- Tout enfant ayant pris des antibiotiques au cours des 2 semaines précédant l'étude.
- Enfants de moins de 7 ans.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Minis ZéroTP
Intervention : Substitut protéique sans tyrosine et sans phénylalanine sous forme de comprimés.
Les sujets qui prennent actuellement un substitut protéique pour la prise en charge diététique de la tyrosinémie I, II, III ou de l'alcaptonurie seront recrutés.
Les sujets prendront le produit de l'étude pendant 7 jours.
Les sujets remplaceront tout ou partie de leur substitut protéique habituel par le nouveau produit.
La quantité de comprimés prescrite sera calculée pour apporter la même quantité de protéines que leur substitut protéique habituel.
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Intervention : gamme de comprimés de substitut protéique.
Sujets qui prennent actuellement un substitut protéique pour la gestion diététique de la tyrosinémie ou de l'alcaptonurie, de l'homocystinurie ou de la MSUD seront recrutés.
Les sujets prendront le produit de l'étude pendant 7 jours.
Des questionnaires quotidiens seront complétés (facilité de préparation, d'administration ; éventuels problèmes ou effets gastro-intestinaux).
Les sujets remplaceront tout ou partie de leur substitut protéique habituel par le nouveau produit adapté à leur maladie métabolique rare diagnostiquée.
La quantité de comprimés prescrite sera calculée pour apporter la même quantité de protéines que leur substitut protéique habituel.
Des questions supplémentaires au début et à la fin de l'étude enregistreront des informations sur les propriétés organoleptiques, la présentation et l'emballage du produit.
Des échantillons de sang hebdomadaires de routine seront collectés et analysés pour les acides aminés, généralement pour le contrôle métabolique des troubles métaboliques individuels spécifiés, comme c'est le cas dans la pratique clinique habituelle.
Autres noms:
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Minis ZeroMet
Intervention : Substitut protéique sans méthionine et enrichi en cystine sous forme de comprimés.
Les sujets qui prennent actuellement un substitut protéique pour la prise en charge diététique de l'homocystinurie seront recrutés.
Les sujets prendront le produit de l'étude pendant 7 jours.
Les sujets remplaceront tout ou partie de leur substitut protéique habituel par le nouveau produit.
La quantité de comprimés prescrite sera calculée pour apporter la même quantité de protéines que leur substitut protéique habituel.
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Intervention : gamme de comprimés de substitut protéique.
Sujets qui prennent actuellement un substitut protéique pour la gestion diététique de la tyrosinémie ou de l'alcaptonurie, de l'homocystinurie ou de la MSUD seront recrutés.
Les sujets prendront le produit de l'étude pendant 7 jours.
Des questionnaires quotidiens seront complétés (facilité de préparation, d'administration ; éventuels problèmes ou effets gastro-intestinaux).
Les sujets remplaceront tout ou partie de leur substitut protéique habituel par le nouveau produit adapté à leur maladie métabolique rare diagnostiquée.
La quantité de comprimés prescrite sera calculée pour apporter la même quantité de protéines que leur substitut protéique habituel.
Des questions supplémentaires au début et à la fin de l'étude enregistreront des informations sur les propriétés organoleptiques, la présentation et l'emballage du produit.
Des échantillons de sang hebdomadaires de routine seront collectés et analysés pour les acides aminés, généralement pour le contrôle métabolique des troubles métaboliques individuels spécifiés, comme c'est le cas dans la pratique clinique habituelle.
Autres noms:
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Minis ZéroVIL
Intervention : Substitut protéique sans valine, isoleucine et leucine sous forme de comprimés.
Les sujets qui prennent actuellement un substitut protéique pour la gestion diététique du MSUD seront recrutés.
Les sujets prendront le produit de l'étude pendant 7 jours.
Les sujets remplaceront tout ou partie de leur substitut protéique habituel par le nouveau produit.
La quantité de comprimés prescrite sera calculée pour apporter la même quantité de protéines que leur substitut protéique habituel.
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Intervention : gamme de comprimés de substitut protéique.
Sujets qui prennent actuellement un substitut protéique pour la gestion diététique de la tyrosinémie ou de l'alcaptonurie, de l'homocystinurie ou de la MSUD seront recrutés.
Les sujets prendront le produit de l'étude pendant 7 jours.
Des questionnaires quotidiens seront complétés (facilité de préparation, d'administration ; éventuels problèmes ou effets gastro-intestinaux).
Les sujets remplaceront tout ou partie de leur substitut protéique habituel par le nouveau produit adapté à leur maladie métabolique rare diagnostiquée.
La quantité de comprimés prescrite sera calculée pour apporter la même quantité de protéines que leur substitut protéique habituel.
Des questions supplémentaires au début et à la fin de l'étude enregistreront des informations sur les propriétés organoleptiques, la présentation et l'emballage du produit.
Des échantillons de sang hebdomadaires de routine seront collectés et analysés pour les acides aminés, généralement pour le contrôle métabolique des troubles métaboliques individuels spécifiés, comme c'est le cas dans la pratique clinique habituelle.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Conformité quotidienne
Délai: 7 jours
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L'observance du substitut protéique actuellement prescrit sera évaluée au début de l'essai de 7 jours.
L'utilisation et l'observance du produit à l'étude seront ensuite évaluées quotidiennement du 1er au 7ème jour à l'aide de questionnaires standardisés, où les patients documentent la quantité de produit à l'étude consommée par rapport aux doses prescrites.
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7 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Tolérance en cours de traitement
Délai: 7 jours
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Les effets secondaires gastro-intestinaux (dont diarrhée, constipation, ballonnements ou distension abdominale, nausées, vomissements, rots, flatulences ou régurgitations et inconfort ou douleur abdominale) seront évalués quotidiennement via un questionnaire utilisant l'échelle (aucun aujourd'hui, léger, modéré ou sévère / vraiment gênant).
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7 jours
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Acceptabilité des patients
Délai: 7 jours
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L'acceptabilité (facilité d'utilisation et palatabilité) sera évaluée par questionnaire quotidiennement pendant la période d'étude et à la fin de l'étude par questionnaire.
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7 jours
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Contrôle métabolique
Délai: 7 jours
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Des échantillons de sang de routine hebdomadaires seront collectés et analysés pour des acides aminés spécifiques, généralement pour le contrôle métabolique des troubles métaboliques individuels spécifiés, comme c'est le cas dans la pratique clinique habituelle.
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7 jours
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Incidence des événements émergents liés au produit de l’étude.
Délai: 7 jours
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Tous les événements indésirables seront enregistrés tout au long de l'étude (au fur et à mesure qu'ils surviennent).
Il n’y a pas de délai précis car la fréquence des événements indésirables ne peut être prédite.
Mais comme le produit à l’étude est déjà disponible dans le commerce, la survenue d’un événement indésirable est peu probable.
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7 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Anita MacDonald, Professor, Birmingham Children´s Hospital
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies génétiques, innées
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies cérébrales métaboliques
- Maladies cérébrales, métaboliques, innées
- Métabolisme des acides aminés, erreurs innées
- Maladies métaboliques
- Alcaptonurie
- Tyrosinémies
- Maladie urinaire du sirop d'érable
Autres numéros d'identification d'étude
- ZerominisCT01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Description du régime IPD
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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