Přijatelnost/tolerance proteinových náhražek ve formě tablet pro dietní léčbu vzácných aminoacidopatií (ZeroMinisMR)
Zero Minis – Průzkum trhu přijatelnosti a tolerance
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Základní léčbou dětí s vrozenými poruchami aminokyselin je přísná nízkoproteinová dieta. Část této léčby vyžaduje podávání proteinové náhražky, aby byly splněny základní proteinové požadavky pro normální růst a vývoj. Několik značek proteinových náhražek pro vrozené poruchy aminokyselin je již k dispozici v různých prezentacích. Nicméně dodržování užívání proteinových náhražek je i nadále výzvou. Vzhledem k tomu, že dieta s nízkým obsahem bílkovin je obvykle doporučována po celý život, dlouhodobé dodržování je vždy hlavním problémem. V důsledku toho může zlepšení výběru, pokud jde o typ produktu, pomoci s dodržováním předpisů.
Zero minis je řada tablet pro náhradu bílkovin speciálně navržená pro použití při dietní léčbě vzácných poruch aminokyselin, jako je tyrosinemie typu I, II, III nebo alkaptonurie, homocystinurie a MSUD u dětí ve věku ≥ 3 let a výše. Zero mini jsou koncentrované proteinové náhražky obsahující směs čistých aminokyselin (kromě aminokyselin, které nelze metabolizovat) obohacené o vitamíny, minerály a stopové prvky. Očekává se, že budou vhodnou alternativou pro pacienty se vzácnými metabolickými poruchami včetně: tyrosinemie typu I, II, III nebo alkaptonurií, homocystinurie nebo MSUD, rozšíří škálu proteinových náhražek, ze kterých si mohou vybrat, aby vyhovovaly jejich životnímu stylu a preference.
Jedná se o prospektivní, multicentrickou, observační toleranční studii s 15 dětmi se vzácnými metabolickými poruchami. Subjekty, které v současné době užívají proteinovou náhražku pro dietní zvládání buď tyrosinemie typu I, II, III nebo alkaptonurie, homocystinurie nebo MSUD, budou přijaty do 7denní studie užívající nové tablety s náhradou proteinů připravené k použití. zhodnotit snášenlivost a přijatelnost produktů studie. Subjekty nahradí některé nebo všechny své obvyklé proteinové náhražky novým produktem vhodným pro jejich diagnostikované vzácné metabolické onemocnění.
Během 7denního hodnocení budou subjekty nebo pečovatelé požádáni, aby vyplnili denní dotazník zaznamenávající informace o:
- Použití a soulad
- Snadné použití a případné problémy s administrací
- Jakékoli gastrointestinální vedlejší účinky.
Na začátku a na konci studie bude také vyplněn dotazník, který posoudí vnímání chuti, vzhledu, vůně, prezentace a balení každého produktu; snadnost podávání; jak se užívá; a jakékoli další problémy nebo příznaky.
Množství předepsaných tablet bude vypočítáno tak, aby poskytovalo stejné množství bílkovin jako jejich obvyklá náhrada bílkovin.
Subjekty budou nadále podstupovat týdenní krevní testy, jak je běžné u vzácných metabolických poruch. Výsledky při použití studijního produktu budou porovnány s výsledky při použití jejich obvyklé proteinové náhrady.
Bude přijato 15 dětí ze skupiny pacientů s tyrozinémií typu I, II, III nebo alkaptonurií, homocystinurií nebo MSUD. Když byl identifikován vhodný subjekt, bude subjektu nebo rodičům/pečovatelům zaslán informační list o studiu. Budou vyzváni, aby si vyžádali další informace o studii, pokud si to přejí, kontaktováním vedoucího dietologa.
Nábor každého pacienta bude probíhat na základě písemného informovaného souhlasu, který vyplní rodiče/primární pečovatelé a převezme ho vedoucí dietolog. Děti také vyplní formulář souhlasu/souhlasu a obdrží informační list, pokud to považují za vhodné pro jejich úroveň porozumění.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Bernhard Hoffmann, PhD
- Telefonní číslo: +49 6031 166 72 71
- E-mail: behoffmann@metax.org
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Yvonne Mücke, PhD
- Telefonní číslo: +49 6031 166 72 79
- E-mail: yvonne.muecke@metax.org
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza tyrosinemie typu I, II III nebo alkaptonurie vyžadující proteinovou náhradu bez tyrosinu a fenylalaninu.
- Diagnóza homocystinurie vyžadující proteinovou náhradu obohacenou cystinem bez methioninu.
- Diagnóza MSUD vyžadující proteinovou náhradu bez valinu, leucinu a isoleucinu.
- Subjekty, které již užívají proteinovou náhražku pro jednu ze specifikovaných vzácných metabolických poruch a jsou ochotny vyzkoušet produkt studie po dobu 7 dnů.
- Děti ve věku 7 let a více.
- Písemný informovaný souhlas získaný od pečovatele rodičů.
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost závažného souběžného onemocnění
- Nejistota vedoucího dietologa ohledně ochoty nebo schopnosti pacienta splnit požadavky protokolu
- Účast na jakýchkoli jiných studiích zahrnujících hodnocené nebo uváděné na trh souběžně nebo do dvou týdnů před vstupem do studie.
- Všechny děti, které během předchozích 2 týdnů před zahájením studie užívaly antibiotika.
- Děti mladší 7 let.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
ZeroTP mini
Intervence: Proteinová náhražka bez tyrosinu a fenylalaninu ve formě tablet.
Budou přijati jedinci, kteří v současné době užívají proteinovou náhradu pro dietní zvládání buď tyrosinemie I, II, III nebo alkaptonurie.
Subjekty budou užívat produkt studie po dobu 7 dnů.
Subjekty nahradí část nebo celou svou obvyklou proteinovou náhražku novým produktem.
Množství předepsaných tablet bude vypočítáno tak, aby poskytovalo stejné množství bílkovin jako jejich obvyklá náhrada bílkovin.
|
Intervence: řada tablet pro náhradu bílkovin.
Budou přijati jedinci, kteří v současné době užívají proteinovou náhražku pro dietní zvládání buď tyrosinemií nebo alkaptonurie, homocystinurie nebo MSUD.
Subjekty budou užívat produkt studie po dobu 7 dnů.
Budou se vyplňovat denní dotazníky (snadnost přípravy, administrace, případné problémy nebo gastrointestinální účinky).
Subjekty nahradí některé nebo celé jejich obvyklé proteinové náhražky novým produktem vhodným pro jejich diagnostikované vzácné metabolické onemocnění.
Množství předepsaných tablet bude vypočítáno tak, aby poskytovalo stejné množství bílkovin jako jejich obvyklá náhrada bílkovin.
Další otázky na začátku a na konci studie zaznamenají informace o organoleptických vlastnostech, prezentaci a balení produktu.
Rutinní týdenní vzorky krve budou odebírány a analyzovány na aminokyseliny typicky pro metabolickou kontrolu jednotlivých specifikovaných metabolických poruch, jak je běžnou klinickou praxí.
Ostatní jména:
|
|
Mini ZeroMet
Intervence: Proteinová náhražka bez methioninu a obohacená cystinem ve formě tablet.
Budou přijati jedinci, kteří v současné době užívají proteinovou náhražku pro dietní management homocystinurie.
Subjekty budou užívat produkt studie po dobu 7 dnů.
Subjekty nahradí část nebo celou svou obvyklou proteinovou náhražku novým produktem.
Množství předepsaných tablet bude vypočítáno tak, aby poskytovalo stejné množství bílkovin jako jejich obvyklá náhrada bílkovin.
|
Intervence: řada tablet pro náhradu bílkovin.
Budou přijati jedinci, kteří v současné době užívají proteinovou náhražku pro dietní zvládání buď tyrosinemií nebo alkaptonurie, homocystinurie nebo MSUD.
Subjekty budou užívat produkt studie po dobu 7 dnů.
Budou se vyplňovat denní dotazníky (snadnost přípravy, administrace, případné problémy nebo gastrointestinální účinky).
Subjekty nahradí některé nebo celé jejich obvyklé proteinové náhražky novým produktem vhodným pro jejich diagnostikované vzácné metabolické onemocnění.
Množství předepsaných tablet bude vypočítáno tak, aby poskytovalo stejné množství bílkovin jako jejich obvyklá náhrada bílkovin.
Další otázky na začátku a na konci studie zaznamenají informace o organoleptických vlastnostech, prezentaci a balení produktu.
Rutinní týdenní vzorky krve budou odebírány a analyzovány na aminokyseliny typicky pro metabolickou kontrolu jednotlivých specifikovaných metabolických poruch, jak je běžnou klinickou praxí.
Ostatní jména:
|
|
ZeroVIL mini
Intervence: Proteinová náhražka bez valinu, isoleucinu a leucinu ve formě tablet.
Budou přijati jedinci, kteří v současné době užívají proteinovou náhradu pro dietní management MSUD.
Subjekty budou užívat produkt studie po dobu 7 dnů.
Subjekty nahradí část nebo celou svou obvyklou proteinovou náhražku novým produktem.
Množství předepsaných tablet bude vypočítáno tak, aby poskytovalo stejné množství bílkovin jako jejich obvyklá náhrada bílkovin.
|
Intervence: řada tablet pro náhradu bílkovin.
Budou přijati jedinci, kteří v současné době užívají proteinovou náhražku pro dietní zvládání buď tyrosinemií nebo alkaptonurie, homocystinurie nebo MSUD.
Subjekty budou užívat produkt studie po dobu 7 dnů.
Budou se vyplňovat denní dotazníky (snadnost přípravy, administrace, případné problémy nebo gastrointestinální účinky).
Subjekty nahradí některé nebo celé jejich obvyklé proteinové náhražky novým produktem vhodným pro jejich diagnostikované vzácné metabolické onemocnění.
Množství předepsaných tablet bude vypočítáno tak, aby poskytovalo stejné množství bílkovin jako jejich obvyklá náhrada bílkovin.
Další otázky na začátku a na konci studie zaznamenají informace o organoleptických vlastnostech, prezentaci a balení produktu.
Rutinní týdenní vzorky krve budou odebírány a analyzovány na aminokyseliny typicky pro metabolickou kontrolu jednotlivých specifikovaných metabolických poruch, jak je běžnou klinickou praxí.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Každodenní dodržování
Časové okno: 7 dní
|
Compliance s aktuálně předepisovanými proteinovými náhražkami bude posouzena na začátku 7denní studie.
Použití a soulad se studovaným produktem bude následně hodnocen denně od 1. do 7. dne pomocí standardizovaných dotazníků, kde pacienti dokumentují množství spotřebovaného studijního produktu vs. předepsané dávky.
|
7 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Léčba – naléhavá snášenlivost
Časové okno: 7 dní
|
Gastrointestinální vedlejší účinky (včetně průjmu, zácpy, nadýmání nebo distenze břicha, nauzea, zvracení, říhání, plynatost nebo regurgitace a břišní diskomfort nebo bolest) budou denně hodnoceny pomocí dotazníku pomocí stupnice (dnes žádné, mírné, střední nebo závažné / opravdu problematické).
|
7 dní
|
|
Přijatelnost pacienta
Časové okno: 7 dní
|
Přijatelnost (snadnost použití a chutnost) bude hodnocena pomocí dotazníku denně během období studie a na konci studie pomocí dotazníku.
|
7 dní
|
|
Metabolická kontrola
Časové okno: 7 dní
|
Týdenní rutinní vzorky krve budou odebírány a analyzovány na specifické aminokyseliny typicky pro metabolickou kontrolu jednotlivých specifikovaných metabolických poruch, jak je běžnou klinickou praxí.
|
7 dní
|
|
Výskyt mimořádných událostí studijního produktu.
Časové okno: 7 dní
|
Všechny nežádoucí účinky budou zaznamenávány v průběhu studie (jak a kdy nastanou).
Neexistuje žádný konkrétní časový rámec, protože frekvenci nežádoucích účinků nelze předvídat.
Ale protože je produkt studie již komerčně dostupný, výskyt jakýchkoli nežádoucích účinků je nepravděpodobný.
|
7 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Anita MacDonald, Professor, Birmingham Children´s Hospital
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolismus, vrozené chyby
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Metabolismus aminokyselin, vrozené chyby
- Metabolické choroby
- Alkaptonurie
- Tyrozinemie
- Choroba z javorového sirupu
Další identifikační čísla studie
- ZerominisCT01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .