Tablettimuodossa olevien proteiininkorvikkeiden hyväksyttävyys/toleranssi harvinaisten aminoasidopatioiden ruokavaliohoidossa (ZeroMinisMR)
Zero Minis - Hyväksyttävyyden ja toleranssin markkinatutkimus
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Lasten, joilla on synnynnäisiä aminohappohäiriöitä, pääasiallinen hoito on tiukka vähäproteiininen ruokavalio. Osa tästä hoidosta edellyttää proteiinin korvikkeen antamista normaalin kasvun ja kehityksen proteiinin perustarpeiden täyttämiseksi. Useita merkkejä proteiinikorvikkeita synnynnäisiin aminohappohäiriöihin on jo saatavilla eri esityksissä. Proteiinikorvikkeiden käytön noudattaminen on kuitenkin edelleen haaste. Koska vähäproteiinista ruokavaliota suositellaan yleensä koko elämän ajan, pitkäaikainen noudattaminen on aina suuri huolenaihe. Tämän seurauksena valinnan parantaminen tuotetyypin suhteen voi edistää vaatimusten noudattamista.
Zero minit ovat proteiininkorviketabletteja, jotka on erityisesti suunniteltu käytettäväksi harvinaisten aminohappohäiriöiden, kuten tyrosinemia tyypin I, II, III tai Alkaptonuria, Homocystinuria ja MSUD, ruokavaliohoidossa yli 3-vuotiailla lapsilla. Zero minit ovat tiivistettyjä proteiinin korvikkeita, jotka sisältävät puhtaita aminohappoja (paitsi aminohappoja, jotka eivät voi metaboloitua) rikastettuna vitamiineilla, kivennäisaineilla ja hivenaineilla. Niiden odotetaan olevan sopiva vaihtoehto potilaille, joilla on harvinaisia aineenvaihduntahäiriöitä, mukaan lukien: tyrosinemia tyypin I, II, III tai alkaptonuria, homokystinuria tai MSUD, mikä laajentaa proteiininkorvikkeiden valikoimaa, joista he voivat valita elämäntapansa mukaan. ja mieltymykset.
Tämä on prospektiivinen, monikeskus, havainnollinen toleranssitutkimus 15 lapsella, joilla on harvinainen aineenvaihduntahäiriö. Koehenkilöt, jotka käyttävät tällä hetkellä proteiinikorviketta joko tyypin I, II, III tai alkaptonurian, homokystinurian tai MSUD:n ruokavalion hoitoon, otetaan mukaan 7 päivän tutkimukseen, jossa otetaan käyttöön uusia käyttövalmiita proteiininkorviketabletteja. arvioida tutkimustuotteiden siedettävyyttä ja hyväksyttävyyttä. Koehenkilöt korvaavat osan tai kaikki tavanomaisista proteiinikorvikkeistaan uudella tuotteella, joka sopii heidän diagnosoituun harvinaiseen aineenvaihduntasairauteen.
7 päivän kokeen aikana koehenkilöitä tai omaishoitajia pyydetään täyttämään päivittäinen kyselylomake, johon tallennetaan tiedot:
- Käyttö ja noudattaminen
- Helppokäyttöisyys ja mahdolliset hallinnolliset ongelmat
- Kaikki maha-suolikanavan sivuvaikutukset.
Tutkimuksen alussa ja lopussa täytetään myös kyselylomake, jossa tarkastellaan käsityksiä kunkin tuotteen mausta, ulkonäöstä, tuoksusta, ulkonäöstä ja pakkauksesta, annostelun helppoudesta, miten se otetaan, sekä muita ongelmia tai oireita.
Määrättyjen tablettien määrä lasketaan antamaan sama määrä proteiinia kuin niiden tavallinen proteiinikorvike.
Koehenkilöille tehdään jatkossakin viikoittain verikokeita, kuten on tapana harvinaisissa aineenvaihduntahäiriöissä. Tutkimustuotteella saatuja tuloksia verrataan tuloksiin käytettäessä tavallista proteiinikorviketta.
Rekrytoidaan 15 lasta potilaspoolista, joilla on tyrosinemia tyyppi I, II, III tai alkaptonuria, homokystinuria tai MSUD. Kun sopiva aihe on tunnistettu, tutkimustietolomake lähetetään tutkittavalle tai vanhemmille/hoitajille. Heitä pyydetään pyytämään halutessaan lisätietoja tutkimuksesta ottamalla yhteyttä johtavaan ravitsemusterapeuttiin.
Jokaisen potilaan rekrytointi tapahtuu kirjallisella suostumuksella, jonka vanhemmat/ensisijaiset omaishoitajat täyttävät ja johtava ravitsemusterapeutti ottaa. Lapset täyttävät myös suostumuslomakkeen ja saavat tietolomakkeen, jos se katsotaan heidän ymmärrystasonsa kannalta sopivaksi.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Bernhard Hoffmann, PhD
- Puhelinnumero: +49 6031 166 72 71
- Sähköposti: behoffmann@metax.org
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Yvonne Mücke, PhD
- Puhelinnumero: +49 6031 166 72 79
- Sähköposti: yvonne.muecke@metax.org
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tyrosinemia tyypin I, II III tai Alkaptonurian diagnoosi, joka vaatii tyrosiini- ja fenyylialaniinitonta proteiinikorviketta.
- Homokystinurian diagnoosi, joka vaatii metioniinittoman, kystiinillä rikastetun proteiinin korvikkeen.
- MSUD:n diagnoosi, joka vaatii valiini-, leusiini- ja isoleusiinitonta proteiinikorviketta.
- Koehenkilöt, jotka käyttävät jo proteiinikorviketta johonkin määritellyistä harvinaisista aineenvaihduntahäiriöistä ja ovat valmiita kokeilemaan tutkimustuotetta 7 päivän ajan.
- 7-vuotiaat ja sitä vanhemmat lapset.
- Vanhempainhoitajalta saatu kirjallinen tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- Vakavan samanaikaisen sairauden esiintyminen
- Johtavan ravitsemusterapeutin epävarmuus potilaan halukkuudesta tai kyvystä noudattaa protokollan vaatimuksia
- Osallistuminen muihin tutkimuksiin, joissa on mukana tutkittavia tai markkinoituja tuotteita samanaikaisesti tai kahden viikon sisällä ennen tutkimukseen osallistumista.
- Kaikki lapset, jotka ovat saaneet antibiootteja 2 edellisen viikon aikana ennen tutkimusta.
- Alle 7-vuotiaat lapset.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
ZeroTP minis
Interventio: Tyrosiiniton ja fenyylialaniiniton proteiinikorvike tablettimuodossa.
Koehenkilöt, jotka käyttävät tällä hetkellä proteiinikorviketta joko tyrosinemia I, II, III tai alkaptonurian hoitoon, otetaan mukaan.
Koehenkilöt ottavat tutkimustuotteen 7 päivän ajan.
Koehenkilöt korvaavat osan tai koko tavallisesta proteiinikorvikeensa uudella tuotteella.
Määrättyjen tablettien määrä lasketaan antamaan sama määrä proteiinia kuin niiden tavallinen proteiinikorvike.
|
Interventio: valikoima proteiininkorvikkeita.
Koehenkilöt, jotka käyttävät tällä hetkellä proteiinikorviketta joko tyrosinemian tai alkaptonurian, homokystinurian tai MSUD:n hoitoon, otetaan mukaan.
Koehenkilöt ottavat tutkimustuotteen 7 päivän ajan.
Päivittäiset kyselylomakkeet täytetään (valmistuksen helppous, anto, mahdolliset ongelmat tai ruoansulatuskanavan vaikutukset).
Koehenkilöt korvaavat osan tai koko tavanomaisesta proteiinikorvikkeestaan uudella tuotteella, joka sopii heidän diagnosoituun harvinaiseen aineenvaihduntasairauteen.
Määrättyjen tablettien määrä lasketaan antamaan sama määrä proteiinia kuin niiden tavallinen proteiinikorvike.
Lisäkysymykset tutkimuksen alussa ja lopussa tallentavat tietoa tuotteen aistinvaraisista ominaisuuksista, esittelystä ja pakkauksesta.
Rutiininomaisia viikoittaisia verinäytteitä kerätään ja niistä analysoidaan aminohapot tyypillisesti yksittäisten spesifioitujen aineenvaihduntahäiriöiden aineenvaihdunnan hallintaa varten tavallisen kliinisen käytännön mukaisesti.
Muut nimet:
|
|
ZeroMet minit
Interventio: Metioniiniton ja kystiinirikastettu proteiinikorvike tabletin muodossa.
Koehenkilöt, jotka käyttävät tällä hetkellä proteiinikorviketta homokystinurian ruokavalion hoitoon, rekrytoidaan.
Koehenkilöt ottavat tutkimustuotteen 7 päivän ajan.
Koehenkilöt korvaavat osan tai koko tavallisesta proteiinikorvikeensa uudella tuotteella.
Määrättyjen tablettien määrä lasketaan antamaan sama määrä proteiinia kuin niiden tavallinen proteiinikorvike.
|
Interventio: valikoima proteiininkorvikkeita.
Koehenkilöt, jotka käyttävät tällä hetkellä proteiinikorviketta joko tyrosinemian tai alkaptonurian, homokystinurian tai MSUD:n hoitoon, otetaan mukaan.
Koehenkilöt ottavat tutkimustuotteen 7 päivän ajan.
Päivittäiset kyselylomakkeet täytetään (valmistuksen helppous, anto, mahdolliset ongelmat tai ruoansulatuskanavan vaikutukset).
Koehenkilöt korvaavat osan tai koko tavanomaisesta proteiinikorvikkeestaan uudella tuotteella, joka sopii heidän diagnosoituun harvinaiseen aineenvaihduntasairauteen.
Määrättyjen tablettien määrä lasketaan antamaan sama määrä proteiinia kuin niiden tavallinen proteiinikorvike.
Lisäkysymykset tutkimuksen alussa ja lopussa tallentavat tietoa tuotteen aistinvaraisista ominaisuuksista, esittelystä ja pakkauksesta.
Rutiininomaisia viikoittaisia verinäytteitä kerätään ja niistä analysoidaan aminohapot tyypillisesti yksittäisten spesifioitujen aineenvaihduntahäiriöiden aineenvaihdunnan hallintaa varten tavallisen kliinisen käytännön mukaisesti.
Muut nimet:
|
|
ZeroVIL minit
Interventio: Valiini-, isoleusiini- ja leusiiniton proteiinikorvike tablettimuodossa.
Koehenkilöt, jotka käyttävät tällä hetkellä proteiinikorviketta MSUD:n ruokavalion hoitoon, rekrytoidaan.
Koehenkilöt ottavat tutkimustuotteen 7 päivän ajan.
Koehenkilöt korvaavat osan tai koko tavallisesta proteiinikorvikeensa uudella tuotteella.
Määrättyjen tablettien määrä lasketaan antamaan sama määrä proteiinia kuin niiden tavallinen proteiinikorvike.
|
Interventio: valikoima proteiininkorvikkeita.
Koehenkilöt, jotka käyttävät tällä hetkellä proteiinikorviketta joko tyrosinemian tai alkaptonurian, homokystinurian tai MSUD:n hoitoon, otetaan mukaan.
Koehenkilöt ottavat tutkimustuotteen 7 päivän ajan.
Päivittäiset kyselylomakkeet täytetään (valmistuksen helppous, anto, mahdolliset ongelmat tai ruoansulatuskanavan vaikutukset).
Koehenkilöt korvaavat osan tai koko tavanomaisesta proteiinikorvikkeestaan uudella tuotteella, joka sopii heidän diagnosoituun harvinaiseen aineenvaihduntasairauteen.
Määrättyjen tablettien määrä lasketaan antamaan sama määrä proteiinia kuin niiden tavallinen proteiinikorvike.
Lisäkysymykset tutkimuksen alussa ja lopussa tallentavat tietoa tuotteen aistinvaraisista ominaisuuksista, esittelystä ja pakkauksesta.
Rutiininomaisia viikoittaisia verinäytteitä kerätään ja niistä analysoidaan aminohapot tyypillisesti yksittäisten spesifioitujen aineenvaihduntahäiriöiden aineenvaihdunnan hallintaa varten tavallisen kliinisen käytännön mukaisesti.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Päivittäinen noudattaminen
Aikaikkuna: 7 päivää
|
Yhteensopivuus tällä hetkellä määrätyn proteiinin korvikkeen kanssa arvioidaan 7 päivän kokeen alussa.
Tämän jälkeen tutkimustuotteen käyttöä ja noudattamista arvioidaan päivittäin päivinä 1-7 käyttämällä standardoituja kyselylomakkeita, joissa potilaat dokumentoivat kulutetun tutkimustuotteen määrän suhteessa määrättyihin annoksiin.
|
7 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoito - Ensisijainen siedettävyys
Aikaikkuna: 7 päivää
|
Ruoansulatuskanavan sivuvaikutukset (mukaan lukien ripuli, ummetus, turvotus tai vatsan turvotus, pahoinvointi, oksentelu, röyhtäily, ilmavaivat tai regurgitaatio ja vatsakipu tai -kipu) arvioidaan päivittäin kyselylomakkeella asteikolla (ei tänään, lievä, kohtalainen tai vaikea / todella hankalaa).
|
7 päivää
|
|
Potilaan hyväksyttävyys
Aikaikkuna: 7 päivää
|
Hyväksyttävyyttä (helppokäyttöä ja makua) arvioidaan kyselylomakkeella päivittäin tutkimusjakson aikana ja tutkimuksen lopussa kyselylomakkeella.
|
7 päivää
|
|
Aineenvaihdunnan hallinta
Aikaikkuna: 7 päivää
|
Viikoittain rutiiniverinäytteitä kerätään ja niistä analysoidaan spesifiset aminohapot tyypillisesti yksittäisten spesifioitujen aineenvaihduntahäiriöiden aineenvaihdunnan hallintaa varten tavallisen kliinisen käytännön mukaisesti.
|
7 päivää
|
|
Tutkimustuotteisiin liittyvien tapahtumien ilmaantuvuus.
Aikaikkuna: 7 päivää
|
Kaikki haittatapahtumat kirjataan koko tutkimuksen ajan (kun ja kun niitä esiintyy).
Tarkkaa aikakehystä ei ole, koska haittatapahtumien esiintymistiheyttä ei voida ennustaa.
Mutta koska tutkimustuote on jo kaupallisesti saatavilla, haittatapahtumien esiintyminen on epätodennäköistä.
|
7 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Anita MacDonald, Professor, Birmingham Children´s Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aminohappoaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Metaboliset sairaudet
- Alkaptonuria
- Tyrosinemiat
- Vaahterasiirappivirtsatauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- ZerominisCT01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .