Приемлемость/переносимость белковых заменителей в форме таблеток для диетического лечения редких аминоацидопатий (ZeroMinisMR)

Основным методом лечения детей с врожденными аминокислотными нарушениями является строгая диета с низким содержанием белка. Часть этого лечения требует введения заменителя белка для удовлетворения основных потребностей в белке для нормального роста и развития. Несколько марок заменителей белка для лечения врожденных аминокислотных нарушений уже доступны в различных формах. Однако соблюдение режима приема заменителей белка по-прежнему остается проблемой. Поскольку диету с низким содержанием белка обычно рекомендуют на всю жизнь, долгосрочное ее соблюдение всегда является серьезной проблемой. В результате улучшение выбора с точки зрения типа продукта может способствовать соблюдению требований.

Zero minis — это линейка таблеток-заменителей белка, специально разработанных для использования при диетическом лечении редких аминокислотных нарушений, таких как тирозинемия типа I, II, III или алкаптонурия, гомоцистинурия и MSUD у детей от ≥3 лет и старше. Zero minis — это концентрированные заменители белка, содержащие смесь чистых аминокислот (за исключением аминокислот, которые не метаболизируются), обогащенных витаминами, минералами и микроэлементами. Ожидается, что они станут подходящей альтернативой для пациентов с редкими метаболическими нарушениями, включая тирозинемию типа I, II, III или алкаптонурию, гомоцистинурию или MSUD, расширяя разнообразие белковых заменителей, которые они могут выбирать в соответствии со своим образом жизни. и предпочтения.

Это проспективное многоцентровое наблюдательное исследование толерантности с участием 15 детей с редкими метаболическими нарушениями. Субъекты, которые в настоящее время принимают заменитель белка для диетического лечения тирозинемии типа I, II, III или алкаптонурии, гомоцистинурии или MSUD, будут набраны для 7-дневного исследования, принимающего новые готовые к употреблению таблетки-заменители белка для оценить переносимость и приемлемость исследуемых продуктов. Субъекты заменяют часть или весь свой обычный заменитель белка новым продуктом, подходящим для диагностированного у них редкого метаболического заболевания.

В течение 7-дневного исследования субъектам или лицам, осуществляющим уход, будет предложено заполнять ежедневную анкету, записывая информацию о:

• Использование и соответствие
• Простота использования и отсутствие проблем с администрированием
• Любые желудочно-кишечные побочные эффекты.

В начале и в конце исследования также будет заполнена анкета, в которой будут учитываться представления о вкусе, внешнем виде, запахе, внешнем виде и упаковке каждого продукта; простоте применения; способе его приема; а также любых других проблемах или симптомах.

Количество назначенных таблеток будет рассчитано так, чтобы обеспечить такое же количество белка, как и их обычный заменитель белка.

Субъекты будут продолжать сдавать еженедельные анализы крови, как это обычно бывает при редких метаболических нарушениях. Результаты при приеме исследуемого продукта будут сравниваться с результатами при приеме обычного белкового заменителя.

Будут набраны 15 детей из пула пациентов с тирозинемией I, II, III типа или алкаптонурией, гомоцистинурией или MSUD. Когда соответствующий субъект будет идентифицирован, информационный листок исследования будет отправлен субъекту или родителям/опекунам. Им будет предложено запросить дополнительную информацию об исследовании, если они пожелают, связавшись с ведущим диетологом.

Набор каждого пациента будет осуществляться на основании письменного информированного согласия, которое заполняется родителями/основными опекунами и принимается ведущим диетологом. Дети также заполнят форму согласия/согласия и получат информационный лист, если это будет сочтено соответствующим их уровню понимания.