希少アミノ酸症の食事管理における錠剤型タンパク質代替品の許容性/許容性 (ZeroMinisMR)

先天性アミノ酸障害を持つ子供の主な治療法は、厳格な低タンパク質食です。 この治療の一環として、正常な成長と発達に必要な基本的なタンパク質の要件を満たすために、タンパク質代替物の投与が必要となります。 先天性アミノ酸障害に対する代替タンパク質のいくつかのブランドが、さまざまなプレゼンテーションですでに入手可能です。 しかし、タンパク質代替品の摂取を遵守することは依然として課題です。 通常、低タンパク質の食事は生涯にわたって推奨されるため、長期的な遵守が常に大きな懸念事項となります。 その結果、製品タイプの選択肢を改善することで、コンプライアンスを遵守できる可能性があります。

ゼロ ミニは、3 歳以上の小児のチロシン血症 I、II、III 型またはアルカプトン尿症、ホモシスチン尿症、MSUD などの希少アミノ酸疾患の食事管理に使用するために特別に設計された一連のタンパク質代替錠剤です。 ゼロミニは、ビタミン、ミネラル、微量元素が豊富な純粋なアミノ酸（代謝できないアミノ酸を除く）の混合物を含む濃縮タンパク質代替品です。 これらは、I型、II型、III型チロシン血症、またはアルカプトン尿症、ホモシスチン尿症、またはMSUDを含む稀な代謝障害を持つ患者にとって適切な代替選択肢となることが期待されており、ライフスタイルに合わせて選択できるタンパク質代替品の種類が広がります。そして好み。

これは、まれな代謝障害を持つ 15 人の子供を対象とした前向き多施設観察的耐性研究です。 現在、I型、II型、III型チロシン血症、またはアルカプトン尿症、ホモシスチン尿症、またはMSUDのいずれかの食事管理のために代替タンパク質を摂取している被験者は、新しいすぐに使えるタンパク質代替錠剤を服用する7日間の試験に募集されます。研究成果の忍容性と受容性を評価します。 被験者は、通常のタンパク質代替品の一部またはすべてを、診断された希少代謝疾患に適した新しい製品に置き換えます。

7 日間の試験中、被験者または介護者は、次の情報を記録する毎日のアンケートに記入するよう求められます。

• 使用法とコンプライアンス
• 使いやすさと管理上の問題
• 胃腸への副作用。

また、研究の開始時と終了時に、各製品の味、外観、匂い、プレゼンテーションおよびパッケージング、投与の容易さ、摂取方法、およびその他の問題または症状についての認識を考慮するアンケートも実施されます。

処方される錠剤の量は、通常のタンパク質代替品と同じ量のタンパク質を提供するように計算されます。

対象者は、まれな代謝性疾患では日常的に行われているように、毎週の血液検査を継続します。 研究製品を使用した場合の結果は、通常のタンパク質代替品を使用した場合の結果と比較されます。

I型、II型、III型チロシン血症、またはアルカプトン尿症、ホモシスチン尿症、またはMSUDを有する患者群の中から15人の小児が募集される。 適切な被験者が特定されると、研究情報シートが被験者または保護者に送信されます。 希望する場合は、主任栄養士に連絡して、研究に関するさらなる情報を要求するよう求められます。

各患者の募集は書面によるインフォームドコンセントによって行われ、これは両親/主な介護者によって完了され、主任栄養士によって行われます。 子どもたちはまた、理解度に応じて適切であると考えられる場合、同意/同意フォームに記入し、情報シートを受け取ります。