스타가르트병(STGD1) 환자에서 JWK006 유전자 치료의 단일 망막하 주사의 안전성과 유효성
본 연구의 목적은 스타가르트병(STGD1)에 대한 JWK006의 안전성과 유효성을 평가하는 것입니다.
JWK006은 ABCA4 유전자를 발현하는 아데노 관련 바이러스 벡터로 포장되어 있습니다.
연구 개요
상세 설명
본 임상 연구는 단일 센터, 비무작위, 비눈가림, 자가 조절, 용량 증량 임상 연구로, 약 12명의 환자(노인)를 대상으로 JWK006 주사의 안전성, 내약성 및 예비 유효성을 평가하는 것을 목표로 합니다. 10~18세), 스타가르트병(STGD1), ABCA4 유전자 돌연변이로 유전형이 결정됨.
본 연구에서는 3가지 용량(저용량, 중간 용량, 고용량)을 설정한 "3+3" 용량 증량 시험이 채택되었으며, 각 용량 그룹에 3명씩 총 9명의 피험자가 등록될 예정이었습니다. 용량 증량 원칙에 따라 저용량 치료군부터 시작하여 각 용량군에 1명의 피험자를 등록하였다. 피험자의 안전을 완전히 보호하기 위해서는 각 용량군 내에서 한 번에 한 명의 피험자를 등록하는 질서 있는 등록 방식을 채택해야 합니다. 투여 완료 후 28일 동안 뚜렷한 독성이나 부작용은 관찰되지 않았습니다. 그룹의 다음 주제입니다. 동시에, 각 용량군의 마지막 피험자가 투여된 후 28일이 지나면 연구자 등이 공동으로 해당 용량군의 안전성 결과를 평가한 뒤 다음 용량군 진입 여부를 결정할 예정이다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, 중국, 610044
- West China Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 본 임상시험의 목적과 요구사항을 충분히 이해하고 임상시험에 자발적으로 참여하며 사전동의서에 서명하고(미성년 피험자는 보호자의 서명이 필요함) 프로토콜 요구사항에 따라 다양한 연구에서 요구되는 시험에 협조할 수 있습니다. ;
- 성별에 관계없이 10~18세(중요한 가치 포함, 사전 동의서에 서명하는 시점에 따라 다름)
- 스타가르트병(STGD1)의 임상적 진단, 스타가르트병(STGD1)의 임상양상과 일치하는 황반변화;
- 이중대립유전자 ABCA4 병원성 돌연변이는 유전자 검사를 통해 확인되었으며 안과 유전 질환에 대한 다른 병원성 돌연변이를 갖고 있지 않습니다.
- 연구 눈의 최고 교정 시력은 ≤ETDRS 68 글자(20/50)입니다. 반대편 눈의 최고 교정 시력은 ≥20/400입니다.
제외 기준:
1) 연구 안구에 시력 상실을 유발할 수 있는 기타 질환(예: 시신경 위축, 진행성 녹내장 및 포도막염)이 있는 경우; (2) 연구 안구의 수정체, 각막 또는 기타 굴절성 간질 혼탁의 존재는 망막 관찰 및 검사에 영향을 미치고; (3) 망막하 주입에 영향을 미치는 눈 상태 또는 연구 종료점의 판단에 영향을 미치는 눈 상태가 있습니다. (4) 6개월 이내에 연구 안구에서 안구내 수술을 받은 자; (5) AAV8 중화 항체 역가가 ≥1:1000인 환자; (6) 과거에 유전자 치료나 세포 치료를 받은 적이 있는 경우. (7) 가임 연령의 피험자는 피임 방법을 사용하기를 꺼립니다. (8) 다음 상황 중 하나가 존재합니다: 환자의 연구 참여에 영향을 줄 수 있거나 연구 결과에 영향을 미치고 전신 치료가 필요한 활성 감염이 있다고 연구자가 믿는 경우; B형 간염 표면 항원은 양성이고 B형 간염 바이러스 데옥시리보핵산(HBV DNA) 사본 수 > ULN입니다. C형 간염 바이러스(HCV) 항체 양성, HCV-RNA 카피수 > ULN; Treponema pallidum 항체 양성; 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 항체 양성; (9) 스크리닝 전 5년 이내에 진단된 악성종양(적절하게 치료된 자궁경부 상피내암종, 기저세포 또는 편평상피세포 피부암, 근치유방절제술 후 유방관 상피내암종 제외); (10) 전신 면역체계 질환을 앓고 있거나 앓고 있는 경우, (11) 임상적으로 유의하다고 간주되는 비정상적인 실험실 수치: 알라닌 아미노트랜스퍼라제 및/또는 아스파테이트 아미노트랜스퍼라제 >2.5×ULN, 총 빌리루빈 >1.5×ULN, 혈청 크레아티닌 >1.5×ULN, 프로트롬빈 시간 ≥1.5× ULN, 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간 ≥1.5×ULN; (12) 연구 약물에 대한 알레르기를 포함하여 연구 프로토콜에서 치료 또는 검사에 사용되는 약물에 대해 심각한 알레르기 또는 알려진 알레르기가 있습니다. (13) 임신부 및 수유부; 스크리닝 전 2주부터 투여 후 6개월까지 효과적인 피임법을 취할 수 없는 가임기 대상자; (14) 연구자가 본 연구에 참여하기에 적합하지 않다고 생각하는 기타 상황.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 저용량군
한쪽 눈에 JWK006 저용량 망막하주사
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유전자치료 벡터 JWK006을 한쪽 눈에 망막하 투여하는 모습.
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실험적: 중용량군
한쪽 눈에 JWK006의 망막하 주사 중간 용량
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유전자치료 벡터 JWK006을 한쪽 눈에 망막하 투여하는 모습.
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실험적: 고용량군
한쪽 눈에 JWK006 고용량 망막하주사
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유전자치료 벡터 JWK006을 한쪽 눈에 망막하 투여하는 모습.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성(안구 및 비안구 AE(이상사례) 및 SAE(중대한 이상사례)가 있는 참가자
기간: 5년(JWK006 투여 후 5년까지 심사)
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일차 결과 척도는 안구 및 비안구 연구 약물 관련 유해 사례(SDAE), 치료 관련 유해 사례(TEAE) 및 심각한 유해 사례(SAE)의 수에 따라 결정되는 안전성입니다.
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5년(JWK006 투여 후 5년까지 심사)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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시력
기간: 5년(JWK006 투여 후 5년까지 심사)
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연구 눈의 시력은 조기 치료 당뇨병성 망막증 연구(ETDRS)를 사용하여 평가되었습니다.
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5년(JWK006 투여 후 5년까지 심사)
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검안경 측정
기간: 5년(JWK006 투여 후 5년까지 심사)
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세극등 생체현미경을 사용하면 망막하 주사 및 후속 방문 전후의 안구 구조의 해부학적 구조를 시각화할 수 있습니다.
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5년(JWK006 투여 후 5년까지 심사)
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자가형광 패턴(FAF)의 정성적 및 정량적 평가
기간: 5년(JWK006 투여 후 5년까지 심사)
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FAF 강도의 변화는 광수용체 및 망막 색소 상피 세포의 손상을 평가하기 위해 기준선 측정으로부터 평가됩니다.
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5년(JWK006 투여 후 5년까지 심사)
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다초점 망막전도검사(mfERG)
기간: 5년(JWK006 투여 후 5년까지 심사)
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mfERG는 망막의 황반 기능을 평가하는 데 사용될 수 있습니다.
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5년(JWK006 투여 후 5년까지 심사)
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Fang Lu, MD, West China Hospital
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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