Säkerhet och effekt av en enda subretinal injektion av JWK006 genterapi hos personer med Stargardts sjukdom (STGD1)

Inklusionskriterier:

1. Förstå till fullo syftet med och kraven för denna prövning, delta frivilligt i den kliniska prövningen och underteckna formuläret för informerat samtycke (mindreåriga försökspersoner måste undertecknas av sina vårdnadshavare) och kunna samarbeta med de tester som krävs i olika studier enligt protokollets krav ;
2. I åldrarna 10 till 18 år (inklusive det kritiska värdet, beroende på tidpunkten för undertecknandet av formuläret för informerat samtycke), oavsett kön;
3. Klinisk diagnos av Stargardts sjukdom (STGD1), makulära förändringar i överensstämmelse med de kliniska manifestationerna av Stargardts sjukdom (STGD1);
4. Den bialleliska patogena ABCA4-mutationen har bekräftats genom genetiska tester och bär inte på andra patogena mutationer för oftalmiska genetiska sjukdomar;
5. Den bäst korrigerade synskärpan för studieögat är ≤ETDRS 68 bokstäver (20/50); den bästa korrigerade synskärpan för det andra ögat är ≥20/400.

Exklusions kriterier:

1) Studieögat har andra tillstånd som kan orsaka synförlust (såsom optisk atrofi, framskriden glaukom och uveit); (2) Närvaron av lins, hornhinna eller annan refraktiv stromal opacitet i studieögat påverkar näthinneobservation och undersökning; (3) Det finns ögonsjukdomar som påverkar subretinal injektion, eller ögontillstånd som påverkar bedömningen av studiens effektmått; (4) De som har genomgått intraokulär kirurgi i studieögat inom 6 månader; (5) Patienter med AAV8 neutraliserande antikroppstiter ≥1:1000; (6) Har mottagit någon genterapi eller cellterapi tidigare; (7) Försökspersoner i fertil ålder är ovilliga att använda preventivmedel; (8) En av följande situationer finns: forskaren tror att det finns en aktiv infektion som kan påverka patientens deltagande i studien eller som påverkar studieresultaten och kräver systemisk behandling; hepatit B ytantigen är positivt och hepatit B virus deoxiribonukleinsyra (HBV DNA) kopior nummer > ULN; hepatit C-virus (HCV) antikroppspositiv och HCV-RNA-kopiatal > ULN; Treponema pallidum antikropp positiv; humant immunbristvirus (HIV) antikroppspositiv; (9) Maligna tumörer diagnostiserade inom 5 år före screening (förutom adekvat behandlat livmoderhalscancer in situ, basalcells- eller skivepitelcellshudcancer och bröstkanalkarcinom in situ efter radikal mastektomi); (10) lider eller har lidit av systemiska immunsystemsjukdomar; (11) Onormala laboratorievärden som anses vara kliniskt signifikanta: alaninaminotransferas och/eller aspartataminotransferas >2,5×ULN, totalt bilirubin >1,5×ULN, serumkreatinin >1,5×ULN, protrombintid ≥1,5× ULN, aktiverad partiell tromboplastintid ≥1,5×ULN; (12) Det finns allvarlig allergi eller känd allergi mot de läkemedel som används för behandling eller undersökning i forskningsprotokollet, inklusive allergi mot studieläkemedel; (13) Gravida och ammande kvinnor; patienter med fertil ålder som inte kan vidta effektiva preventivmedel inom 2 veckor före screening till 6 månader efter administrering; (14) Andra omständigheter som forskaren anser inte är lämpliga för att delta i denna studie.