Sikkerhed og effektivitet af en enkelt subretinal injektion af JWK006 genterapi hos personer med Stargardt sygdom (STGD1)

Inklusionskriterier:

1. Forstå fuldt ud formålet med og kravene til dette forsøg, deltage frivilligt i det kliniske forsøg og underskrive den informerede samtykkeformular (mindreårige forsøgspersoner skal underskrives af deres værger), og være i stand til at samarbejde med de test, der kræves i forskellige undersøgelser i henhold til protokolkravene ;
2. I alderen 10 til 18 år (inklusive den kritiske værdi, afhængigt af tidspunktet for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeerklæring), uanset køn;
3. Klinisk diagnose af Stargardt sygdom (STGD1), makulære ændringer i overensstemmelse med de kliniske manifestationer af Stargardt sygdom (STGD1);
4. Den bialleliske ABCA4 patogene mutation er blevet bekræftet ved genetisk testning og bærer ikke andre patogene mutationer for oftalmiske genetiske sygdomme;
5. Den bedst korrigerede synsstyrke af undersøgelsesøjet er ≤ETDRS 68 bogstaver (20/50); den bedst korrigerede synsstyrke for det andet øje er ≥20/400.

Ekskluderingskriterier:

1) Undersøgelsesøjet har andre tilstande, der kan forårsage synstab (såsom optisk atrofi, fremskreden glaukom og uveitis); (2) Tilstedeværelsen af ​​linse, hornhinde eller anden refraktiv stromal opacitet i undersøgelsesøjet påvirker retinal observation og undersøgelse; (3) Der er øjentilstande, der påvirker subretinal injektion, eller øjentilstande, der påvirker bedømmelsen af ​​undersøgelsens endepunkt; (4) De, der har gennemgået intraokulær kirurgi i undersøgelsesøjet inden for 6 måneder; (5) Patienter med AAV8 neutraliserende antistoftiter ≥1:1000; (6) tidligere har modtaget genterapi eller celleterapi; (7) Personer i den fødedygtige alder er uvillige til at bruge præventionsmidler; (8) En af følgende situationer eksisterer: Forskeren mener, at der er en aktiv infektion, som kan påvirke patientens deltagelse i undersøgelsen, eller som påvirker undersøgelsesresultaterne og kræver systemisk behandling; hepatitis B overfladeantigen er positivt og hepatitis B virus deoxyribonukleinsyre (HBV DNA) kopier nummer > ULN; hepatitis C virus (HCV) antistofpositivt, og HCV-RNA kopinummer > ULN; Treponema pallidum antistof positiv; human immundefekt virus (HIV) antistof positiv; (9) Ondartede tumorer diagnosticeret inden for 5 år før screening (bortset fra tilstrækkeligt behandlet cervikal carcinom in situ, basalcelle- eller pladeepitelcelle-hudcancer og brystkanalcarcinom in situ efter radikal mastektomi); (10) Lider eller har lidt af systemiske immunsystemsygdomme; (11) Unormale laboratorieværdier, der anses for at være klinisk signifikante: alaninaminotransferase og/eller aspartataminotransferase >2,5×ULN, total bilirubin >1,5×ULN, serumkreatinin >1,5×ULN, protrombintid ≥1,5× ULN, aktiveret partiel tromboplastintid ≥1,5×ULN; (12) Der er alvorlig allergi eller kendt allergi over for de lægemidler, der anvendes til behandling eller undersøgelse i forskningsprotokollen, herunder allergi over for undersøgelseslægemidler; (13) Gravide og ammende kvinder; forsøgspersoner med den fødedygtige alder, som ikke er i stand til at tage effektive præventionsforanstaltninger inden for 2 uger før screening til 6 måneder efter administration; (14) Andre forhold, som forskeren mener ikke er egnede til at deltage i denne undersøgelse.