Sikkerhet og effekt av en enkelt subretinal injeksjon av JWK006 genterapi hos personer med Stargardt-sykdom (STGD1)

Inklusjonskriterier:

1. Forstå formålet med og kravene til denne utprøvingen, frivillig delta i den kliniske utprøvingen og signere skjemaet for informert samtykke (mindreårige personer må være signert av sine foresatte), og være i stand til å samarbeide med testene som kreves i ulike studier i henhold til protokollkravene ;
2. I alderen 10 til 18 år (inkludert den kritiske verdien, underlagt tidspunktet for signering av skjemaet for informert samtykke), uavhengig av kjønn;
3. Klinisk diagnose av Stargardt sykdom (STGD1), makulære endringer i samsvar med de kliniske manifestasjonene av Stargardt sykdom (STGD1);
4. Den bialleliske ABCA4-patogene mutasjonen har blitt bekreftet ved genetisk testing og bærer ikke andre patogene mutasjoner for oftalmiske genetiske sykdommer;
5. Den beste korrigerte synsstyrken til studieøyet er ≤ETDRS 68 bokstaver (20/50); den beste korrigerte synsstyrken til det andre øyet er ≥20/400.

Ekskluderingskriterier:

1) Studieøyet har andre tilstander som kan forårsake synstap (som optisk atrofi, avansert glaukom og uveitt); (2) Tilstedeværelsen av linse, hornhinne eller annen refraktiv stromal opasitet i studieøyet påvirker retinal observasjon og undersøkelse; (3) Det er øyetilstander som påvirker subretinal injeksjon, eller øyetilstander som påvirker vurderingen av studiens endepunkt; (4) De som har gjennomgått intraokulær kirurgi i studieøyet innen 6 måneder; (5) Pasienter med AAV8-nøytraliserende antistofftiter ≥1:1000; (6) Har mottatt noen genterapi eller celleterapi tidligere; (7) Personer i fertil alder er uvillige til å bruke prevensjonstiltak; (8) En av følgende situasjoner eksisterer: forskeren mener at det er en aktiv infeksjon som kan påvirke pasientens deltakelse i studien eller som påvirker studieresultatene og krever systemisk behandling; hepatitt B overflateantigen er positivt og hepatitt B virus deoksyribonukleinsyre (HBV DNA) kopier nummer > ULN; hepatitt C-virus (HCV) antistoffpositivt, og HCV-RNA kopinummer > ULN; Treponema pallidum antistoff positiv; humant immunsviktvirus (HIV) antistoffpositivt; (9) Ondartede svulster diagnostisert innen 5 år før screening (bortsett fra tilstrekkelig behandlet cervical carcinoma in situ, basalcelle- eller plateepitelcelle-hudkreft, og brystductalt karsinom in situ etter radikal mastektomi); (10) Lider eller har lidd av systemiske immunsystemsykdommer; (11) Unormale laboratorieverdier som anses å være klinisk signifikante: alaninaminotransferase og/eller aspartataminotransferase >2,5×ULN, total bilirubin >1,5×ULN, serumkreatinin >1,5×ULN, protrombintid ≥1,5× ULN, aktivert partiell tromboplastintid ≥1,5×ULN; (12) Det er alvorlig allergi eller kjent allergi mot legemidlene som brukes til behandling eller undersøkelse i forskningsprotokollen, inkludert allergi mot studielegemidler; (13) Gravide og ammende kvinner; personer med fertil alder som ikke er i stand til å ta effektive prevensjonstiltak innen 2 uker før screening til 6 måneder etter administrering; (14) Andre forhold som forskeren mener ikke egner seg for å delta i denne studien.