Seguridad y eficacia de una única inyección subretiniana de la terapia génica JWK006 en sujetos con enfermedad de Stargardt (STGD1)

Criterios de inclusión:

1. Comprender plenamente el propósito y los requisitos de este ensayo, participar voluntariamente en el ensayo clínico y firmar el formulario de consentimiento informado (los sujetos menores de edad deben estar firmados por sus tutores), y poder cooperar con las pruebas requeridas en diversos estudios de acuerdo con los requisitos del protocolo. ;
2. De 10 a 18 años (incluido el valor crítico, sujeto al momento de la firma del consentimiento informado), independientemente del sexo;
3. Diagnóstico clínico de la enfermedad de Stargardt (STGD1), cambios maculares compatibles con las manifestaciones clínicas de la enfermedad de Stargardt (STGD1);
4. La mutación patógena bialélica ABCA4 ha sido confirmada mediante pruebas genéticas y no porta otras mutaciones patógenas para enfermedades genéticas oftálmicas;
5. La agudeza visual mejor corregida del ojo de estudio es ≤ETDRS 68 letras (20/50); la agudeza visual mejor corregida del otro ojo es ≥20/400.

Criterio de exclusión:

1) El ojo en estudio tiene otras afecciones que pueden causar pérdida de visión (como atrofia óptica, glaucoma avanzado y uveítis); (2) La presencia de cristalino, córnea u otra opacidad estromal refractiva en el ojo del estudio afecta la observación y el examen de la retina; (3) Existen afecciones oculares que afectan la inyección subretiniana o afecciones oculares que afectan el criterio del criterio de valoración del estudio; (4) Aquellos que se hayan sometido a una cirugía intraocular en el ojo del estudio dentro de los 6 meses; (5) Pacientes con título de anticuerpos neutralizantes de AAV8 ≥1:1000; (6) Haber recibido alguna terapia génica o celular en el pasado; (7) Las personas en edad fértil no están dispuestas a utilizar medidas anticonceptivas; (8) Existe una de las siguientes situaciones: el investigador cree que existe una infección activa que puede afectar la participación del paciente en el estudio o que afecta los resultados del estudio y requiere tratamiento sistémico; el antígeno de superficie de la hepatitis B es positivo y el número de copias del ácido desoxirribonucleico (ADN del VHB) del virus de la hepatitis B es > LSN; anticuerpos contra el virus de la hepatitis C (VHC) positivos y número de copias de ARN del VHC > LSN; Anticuerpos contra Treponema pallidum positivos; anticuerpos contra el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) positivos; (9) Tumores malignos diagnosticados dentro de los 5 años anteriores a la detección (excepto carcinoma de cuello uterino in situ tratado adecuadamente, cáncer de piel de células basales o de células epiteliales escamosas y carcinoma ductal de mama in situ después de una mastectomía radical); (10) Padecer o haber padecido enfermedades sistémicas del sistema inmunológico; (11) Valores de laboratorio anormales considerados clínicamente significativos: alanina aminotransferasa y/o aspartato aminotransferasa >2,5×LSN, bilirrubina total >1,5×LSN, creatinina sérica >1,5×LSN, tiempo de protrombina ≥1,5× LSN: tiempo de tromboplastina parcial activada ≥1,5×LSN; (12) Existe alergia grave o alergia conocida a los medicamentos utilizados para el tratamiento o examen en el protocolo de investigación, incluida la alergia a los medicamentos del estudio; (13) Mujeres embarazadas y lactantes; sujetos en edad fértil que no pueden tomar medidas anticonceptivas eficaces desde las 2 semanas anteriores a la selección hasta los 6 meses posteriores a la administración; (14) Otras circunstancias que el investigador crea que no son adecuadas para participar en este estudio.