일반 중증 근무력증이 있는 2세 이상 18세 미만 어린이의 Efgartigimod PH20 SC에 대한 연구 (ADAPT Jr SC)
2026년 6월 2일 업데이트: argenx
2세부터 18세 미만의 전신 중증 근무력증 환자를 대상으로 Efgartigimod PH20 SC의 약동학, 약력학, 안전성 및 활성을 평가하기 위한 공개, 비통제 연구
이 연구의 목적은 2~18세 미만의 gMG 소아 참가자를 대상으로 efgartigimod PH20 SC의 약동학(PK), 약력학(PD), 안전성, 내약성 및 면역원성을 측정하는 것입니다.
일차 목표는 이 연구의 PK 및 PD 결과를 사용하여 소아 환자에 대한 efgartigimod PH20 SC의 적절한 용량을 확인하는 것입니다.
참가자들은 efgartigimod PH20 SC 주사를 맞고 연구가 끝날 때까지 안전성을 모니터링받게 됩니다.
후속 조치 기간이 끝나면 적격 참가자는 공개 라벨 확장(OLE) 연구로 전환할 수 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
12
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Sabine Coppieters, MD
- 전화번호: 857-350-4834
- 이메일: Clinicaltrials@argenx.com
연구 장소
-
-
-
Leiden, 네덜란드, 2333 ZA
- 모병
- Leiden University Medical Center
-
연락하다:
- Erik Harmen Niks, MD
- 전화번호: +310715262197
- 이메일: e.h.niks@lumc.nl
-
-
-
-
-
Essen, 독일, 45147
- 모병
- Universitatsklinikum Essen
-
연락하다:
- Adela Della Marina, MD
- 전화번호: +492017233618
- 이메일: adela.dellamarina@uk-essen.de
-
-
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, 미국, 28207
- 모병
- Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute - Neurology
-
연락하다:
- Urvi Desai, MD
- 전화번호: 857-350-4834
- 이메일: clinicaltrials@argenx.com
-
-
Texas
-
Denton, Texas, 미국, 76208
- 모병
- Neurology Rare Disease Center
-
연락하다:
- Diana Castro, MD
- 전화번호: 857-350-4834
- 이메일: clinicaltrials@argenx.com
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
- 모병
- University of Virginia
-
연락하다:
- Anna Jesus, MD
- 전화번호: 857-350-4834
- 이메일: clinicaltrials@argenx.com
-
-
-
-
-
Ghent, 벨기에, 9000
- 모병
- Uz Gent
-
연락하다:
- Nicolas Deconinck, MD
- 전화번호: +32473966619
- 이메일: nicolas.deconinck@huderf.be
-
-
-
-
-
Lausanne, 스위스, 1011
- 모병
- Hôpital Nestlé
-
연락하다:
- David Jacquier, MD
- 전화번호: 857-350-4834
- 이메일: clinicaltrials@argenx.com
-
-
-
-
-
Valencia, 스페인, 46026
- 모병
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
연락하다:
- Teresa Sevilla Mantecón, MD
- 전화번호: +34961244000
- 이메일: sevilla_ter@gva.es
-
-
-
-
-
Oxford, 영국, OX3 9DU
- 모병
- Oxford Children's Hospital
-
연락하다:
- Sithara Ramdas, MD
- 전화번호: 857-350-4834
- 이메일: clinicaltrials@argenx.com
-
-
-
-
-
Jerusalem, 이스라엘, 9112001
- 모병
- Hadassah Medical Center- Ein Kerem
-
연락하다:
- Talya Dor-Wollman, MD
- 전화번호: 857-350-4834
- 이메일: clinicaltrials@argenx.com
-
Petah Tikvah, 이스라엘, 4920235
- 모병
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
연락하다:
- Yoram Nevo, MD
- 전화번호: 857-350-4834
- 이메일: clinicaltrials@argenx.com
-
Tel Aviv, 이스라엘, 6423906
- 모병
- Tel Aviv Sourasky Medical Center Ichilov
-
연락하다:
- Liora Sagi, MD
- 전화번호: 857-350-4834
- 이메일: clinicaltrials@argenx.com
-
-
-
-
-
Genova, 이탈리아, 16147
- 모병
- Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
-
연락하다:
- Chiara Fiorillo, MD
- 전화번호: +3901056363566
- 이메일: chiarafiorillo@edu.unige.it
-
-
-
-
-
Brno, 체코, 613 00
- 모병
- Fakultní Nemocnice Brno
-
연락하다:
- Ondrej Havlin, MD
- 전화번호: +42532234581
- 이메일: havlin.ondrej@fnbrno.cz
-
Ostrava, 체코, 708 00
- 모병
- Fakultni nemocnice Ostrava
-
연락하다:
- Hana Medricka, MD
- 전화번호: +420597373612
- 이메일: hana.medricka@fno.cz
-
-
-
-
-
Ottawa, 캐나다, K1H 8L1
- 모병
- Childrens Hospital of Eastern Ontario
-
연락하다:
- Hugh McMillan, MD
- 전화번호: 857-350-4834
- 이메일: clinicaltrials@argenx.com
-
-
-
-
-
Gdansk, 폴란드, 80-211
- 모병
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
-
연락하다:
- Maria Mazurkiewicz-Beldzinska, MD
- 전화번호: +48583492390
- 이메일: mmazur@gumed.edu.pl
-
Katowice, 폴란드, 40-689
- 모병
- Neurologia Slaska Centrum Medyczne
-
연락하다:
- Marek Smilowski, MD
- 전화번호: +48500282494
- 이메일: marek.smilowski2@gmail.com
-
Warsaw, 폴란드, 02-097
- 모병
- Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
-
연락하다:
- Anna Kostera-Pruszczyk, MD
- 전화번호: +48225992858
- 이메일: anna.kostera-pruszczyk@wum.edu.pl
-
-
-
-
-
Marseille, 프랑스, 13385
- 모병
- AP-HM- Hôpital de La Timone
-
연락하다:
- Cecile Halbert, MD
- 전화번호: +33491385605
- 이메일: cecile.halbert@ap-hm.fr
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자(및/또는 법적으로 승인된 대리인)는 연구의 요구 사항을 이해하고 서면 동의/동의를 제공하고 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있습니다.
- 참가자는 사전 동의/동의 시점에 2세부터 18세 미만입니다.
- 참가자는 신체 검사를 통해 뒷받침되는 전신성 중증 근무력증으로 진단되었으며 항아세틸콜린 수용체 항체에 대한 혈청 양성 반응이 확인되었습니다.
- 참가자는 면역억제제, 코르티코스테로이드 또는 아세틸콜린에스테라제 억제제에 대해 만족스럽지 못한 반응을 보였지만 안정적인 병용 MG 요법을 받고 있습니다. 코르티코스테로이드 및/또는 면역억제제를 투여받는 경우, 스크리닝 전 1개월 이상 안정적인 용량을 투여해야 합니다.
- 참가자는 현지 규정에 따라 피임법을 사용하는 데 동의하며, 가임기 사람은 선별검사 시 혈액 임신 검사에서 음성 반응을 보이고, 연구 약물을 투여받기 전 소변 임신 검사에서 음성 반응을 받아야 합니다.
제외 기준:
- 임신 및/또는 수유 중이거나 연구에 참여하는 동안 임신할 계획이 있는 가임기 여성 청소년입니다.
- 동시 감염이나 약물 치료로 인해 근육 약화가 악화되는 경우
- 혈장 교환(PLEX)에 대한 임상 반응이 부족하다는 것이 문서화되어 있습니다.
- 스크리닝 전 4주 이내에 생백신 또는 약독화 생백신을 접종받은 경우
- 스크리닝 전 3개월 이내에 흉선절제술을 받았거나 연구 참여 기간 동안 흉선절제술을 받을 계획인 경우
- 일반화된 중증 근무력증의 임상 증상에 대한 정확한 평가를 방해하거나 참가자를 과도한 위험에 빠뜨리는 알려진 자가면역 질환 또는 기타 의학적 상태가 있는 경우
- 3년 이상 동안 재발의 증거가 없고 적절한 치료로 완치된 것으로 간주되지 않는 한 악성종양, 암의 병력. 다음 암에 대해 적절하게 치료받은 참가자는 언제든지 포함될 수 있습니다: 기저 세포 또는 편평 세포 피부암, 자궁경부 상피내 암종, 유방 상피내 암종, 전립선암의 부수적 조직학적 소견
- B형 간염 바이러스(HBV), C형 간염 바이러스(HCV), HIV에 대한 활성 감염에 대한 스크리닝 시 시험자의 의견 또는 양성 혈청 검사에서 충분히 해소되지 않은 임상적으로 유의한 활성 감염.
- 선별검사 시 SARS-CoV-2에 대한 PCR 테스트에서 양성 반응을 보인 경우
- 임상적으로 중요한 질병이 있거나, 최근 대수술을 받았거나(스크리닝 3개월 이내), 연구 기간 동안 대수술을 받을 예정이거나, 연구자의 의견으로 시험 결과를 혼란스럽게 할 수 있는 기타 의학적 상태가 있거나 있었거나 연구하거나 참가자를 과도한 위험에 빠뜨리는 행위
- 스크리닝 전 <12년 이내에 다른 임상 연구에서 다른 연구 약물을 투여받은 경우
- 현재 다른 중재적 임상 연구에 참여하고 있습니다.
- 이전에 efgartigimod 임상 연구에 참여했으며 연구 약물을 1회 이상 투여받았습니다.
- 약물이나 그 부형제 연구에 과민증이 있는 것으로 알려져 있습니다.
- 조사관이 평가한 바와 같이 알코올, 약물 또는 약물 남용의 병력이 있거나 현재 발생하고 있는 경우
- 선별검사 전 일부 약물 사용(자세한 내용은 프로토콜에서 확인 가능)
제외 기준의 전체 목록은 프로토콜에서 찾을 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 에프가르티지모드 PH20 SC
Efgartigimod PH20 SC 치료를 받는 12~18세 미만의 참가자
|
피하 주사
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
클리어런스(CL)의 연령 및 크기 의존성을 결정하기 위한 구획적, 모델 기반 분석을 위한 입력으로서의 Efgartigimod 혈청 농도
기간: 최대 12주
|
최대 12주
|
|
부피 분포(Vd)의 연령 및 크기 의존성을 결정하기 위한 구획적, 모델 기반 분석을 위한 입력으로서의 Efgartigimod 혈청 농도
기간: 최대 12주
|
최대 12주
|
|
약동학(PK)/약력학(PD) 모델링 분석을 위한 입력으로서의 총 G 면역글로불린(IgG) 수준
기간: 최대 12주
|
최대 12주
|
|
약동학(PK)/약력학(PD) 모델링 분석을 위한 입력으로서의 항아세틸콜린 수용체 항체(AChR-Ab)
기간: 최대 12주
|
최대 12주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
유해 사례(AE)의 발생률
기간: 최대 14주
|
최대 14주
|
|
|
부작용(AE)의 심각도
기간: 최대 14주
|
최대 14주
|
|
|
심각한 부작용(SAE) 발생률
기간: 최대 14주
|
최대 14주
|
|
|
심각한 부작용(SAE)의 심각도
기간: 최대 14주
|
최대 14주
|
|
|
특별한 관심을 끄는 부작용 발생률(AESI)
기간: 최대 14주
|
최대 14주
|
|
|
특별한 관심을 끄는 이상반응(AESI)의 심각도
기간: 최대 14주
|
최대 14주
|
|
|
Efgartigimod 혈청 농도
기간: 최대 12주
|
최대 12주
|
|
|
혈액 샘플의 총 면역글로불린 G(IgG) 절대값
기간: 최대 12주
|
최대 12주
|
|
|
혈액 샘플의 총 면역글로불린 G(IgG) 기준치 대비 변화
기간: 최대 12주
|
최대 12주
|
|
|
혈액 샘플의 총 면역글로불린 G(IgG) 기준치 대비 변화율(%)
기간: 최대 12주
|
최대 12주
|
|
|
혈액 샘플의 항아세틸콜린 수용체 항체(AChR-Ab)의 절대값
기간: 최대 12주
|
최대 12주
|
|
|
혈액 샘플의 항아세틸콜린 수용체 항체(AChR-Ab) 기준치 대비 변화
기간: 최대 12주
|
최대 12주
|
|
|
혈액 샘플의 항아세틸콜린 수용체 항체(AChR-Ab) 기준치 대비 백분율 변화
기간: 최대 12주
|
최대 12주
|
|
|
혈청 샘플에서 efgartigimod에 대한 항약물 항체(ADA)의 발생률
기간: 최대 12주
|
최대 12주
|
|
|
혈청 샘플에서 efgartigimod에 대한 항약물 항체(ADA)의 유병률
기간: 최대 12주
|
최대 12주
|
|
|
혈청 샘플에서 rHuPH20에 대한 항체의 발생률
기간: 최대 12주
|
최대 12주
|
|
|
혈청 샘플에서 rHuPH20에 대한 항체의 유병률
기간: 최대 12주
|
최대 12주
|
|
|
소아에 사용하기에 적합한 총 중증 근무력증 일상 생활 활동(MG-ADL) 점수의 절대값
기간: 최대 12주
|
최소값: 0(손상 없음); 최대값: 24(가장 높은 손상)
|
최대 12주
|
|
소아과 사용에 적합한 총 MG-ADL(중증근육무력증 일상생활 활동) 점수 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 12주
|
최소값: 0(손상 없음); 최대값: 24(가장 높은 손상)
|
최대 12주
|
|
정량적 중증근육무력증(QMG) 점수의 절대값
기간: 최대 12주
|
최소값: 0(손상 없음); 최대값: 39(가장 심각한 손상)
|
최대 12주
|
|
정량적 중증근육무력증(QMG) 점수 기준선과의 변화
기간: 최대 12주
|
최소값: 0(손상 없음); 최대값: 39(가장 심각한 손상)
|
최대 12주
|
|
EuroQoL 5 차원 청소년(EQ-5D-Y) 점수의 절대값
기간: 최대 12주
|
최대 12주
|
|
|
EuroQoL 5 차원 청소년(EQ-5D-Y) 점수의 기준치로부터의 변화
기간: 최대 12주
|
최대 12주
|
|
|
Neuro-QoL 소아 피로 점수의 기준치로부터의 변화
기간: 최대 12주
|
최대 12주
|
|
|
CGI-I(Clinical Global Impression of Improvement)의 기준치로부터의 변화
기간: 최대 12주
|
최대 12주
|
|
|
백신에 대한 보호 항체 역가의 변화
기간: 최대 12주
|
최대 12주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 6월 28일
기본 완료 (추정된)
2026년 9월 30일
연구 완료 (추정된)
2026년 9월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 4월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 4월 26일
처음 게시됨 (실제)
2024년 4월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 2일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ARGX-113-2207
- 2023-506159-12-00 (씨티스)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .