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Un estudio de efgartigimod PH20 SC en niños de entre 2 y menos de 18 años con miastenia gravis generalizada (ADAPT Jr SC)

10 de septiembre de 2026 actualizado por: argenx

Un estudio abierto y no controlado para evaluar la farmacocinética, farmacodinamia, seguridad y actividad de efgartigimod PH20 SC en participantes de 2 a menos de 18 años con miastenia gravis generalizada

El propósito de este estudio es medir la farmacocinética (PK), farmacodinamia (PD), seguridad, tolerabilidad e inmunogenicidad de efgartigimod PH20 SC en participantes pediátricos con gMG de 2 a <18 años. El objetivo principal es confirmar una dosis adecuada de efgartigimod PH20 SC para pacientes pediátricos utilizando los resultados de PK y PD de este estudio. Los participantes recibirán inyecciones de efgartigimod PH20 SC y serán monitoreados por seguridad hasta el final del estudio. Al final del período de seguimiento, los participantes elegibles pueden pasar a un estudio de extensión de etiqueta abierta (OLE).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Essen, Alemania, 45147
        • Reclutamiento
        • Universitätsklinikum Essen
        • Contacto:
  • Australia
      • Randwick, Australia, 2031
  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • Reclutamiento
        • UZ Gent
        • Contacto:
  • Canadá
      • Ottawa, Canadá, K1H 8L1
        • Reclutamiento
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
        • Contacto:
  • Chequia
      • Brno, Chequia, 613 00
        • Reclutamiento
        • Fakultni nemocnice Brno
        • Contacto:
      • Ostrava, Chequia, 708 00
        • Reclutamiento
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
        • Contacto:
  • España
      • Valencia, España, 46026
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Contacto:
          • Teresa Sevilla Mantecón, MD
          • Número de teléfono: +34961244000
          • Correo electrónico: sevilla_ter@gva.es
  • Estados Unidos
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Reclutamiento
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute - Neurology
        • Contacto:
    • Texas
      • Denton, Texas, Estados Unidos, 76208
        • Reclutamiento
        • Neurology Rare Disease Center
        • Contacto:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • Reclutamiento
        • University of Virginia
        • Contacto:
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13385
        • Reclutamiento
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
        • Contacto:
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Reclutamiento
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
        • Contacto:
      • Petah Tikvah, Israel, 4920235
        • Reclutamiento
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Contacto:
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Reclutamiento
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center Ichilov
        • Contacto:
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Reclutamiento
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
        • Contacto:
  • Países Bajos
      • Leiden, Países Bajos, 2333 ZA
        • Reclutamiento
        • Leiden University Medical Center
        • Contacto:
          • Erik Harmen Niks, MD
          • Número de teléfono: +310715262197
          • Correo electrónico: e.h.niks@lumc.nl
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-211
        • Reclutamiento
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
        • Contacto:
          • Maria Mazurkiewicz-Beldzinska, MD
          • Número de teléfono: +48583492390
          • Correo electrónico: mmazur@gumed.edu.pl
      • Katowice, Polonia, 40-689
        • Reclutamiento
        • Neurologia Śląska Centrum Medyczne
        • Contacto:
      • Warsaw, Polonia, 02-097
        • Reclutamiento
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Contacto:
  • Reino Unido
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • Reclutamiento
        • Oxford Children's Hospital
        • Contacto:
  • Suiza
      • Lausanne, Suiza, 1011
        • Reclutamiento
        • Hôpital Nestlé
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El participante (y/o su representante legal autorizado) comprende los requisitos del estudio y es capaz de proporcionar consentimiento/asentimiento informado por escrito y cumplir con los requisitos del protocolo.
  • El participante tiene entre 2 y <18 años en el momento del consentimiento/asentimiento informado.
  • El participante ha sido diagnosticado con Miastenia Gravis generalizada que está respaldada por un examen físico y seropositividad confirmada para anticuerpos anti-receptor de acetilcolina.
  • El participante ha tenido una respuesta insatisfactoria a los inmunosupresores, corticosteroides o inhibidores de la acetilcolinesterasa, pero está en tratamiento concomitante estable con MG. Si recibe corticosteroides y/o inmunosupresores, debe estar en una dosis estable durante ≥1 mes antes de la evaluación.
  • El participante acepta utilizar métodos anticonceptivos de acuerdo con las regulaciones locales y las personas en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en sangre negativa en el momento de la selección y una prueba de embarazo en orina negativa antes de recibir el fármaco del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Es una adolescente en edad fértil que está embarazada y/o amamantando o tiene la intención de quedar embarazada durante su participación en el estudio.
  • Tiene debilidad muscular que empeora debido a una infección concurrente o como resultado de un medicamento.
  • Tiene una falta documentada de respuesta clínica al recambio plasmático (PLEX)
  • Recibió una vacuna viva o viva atenuada dentro de <4 semanas antes de la evaluación
  • Recibió una timectomía dentro de los 3 meses anteriores a la evaluación o planea someterse a una timectomía durante su participación en el estudio.
  • Tiene una enfermedad autoinmune conocida o cualquier condición médica que pueda interferir con una evaluación precisa de los síntomas clínicos de miastenia gravis generalizada o que ponga al participante en un riesgo indebido.
  • Historia de malignidad, cáncer, a menos que se considere curado con un tratamiento adecuado sin evidencia de recurrencia durante ≥3 años. Se pueden incluir en cualquier momento participantes tratados adecuadamente con los siguientes cánceres: cáncer de piel de células basales o de células escamosas, carcinoma in situ de cuello uterino, carcinoma in situ de mama, hallazgos histológicos incidentales de cáncer de próstata
  • Infección activa clínicamente significativa que, en opinión del investigador, no está suficientemente resuelta o la prueba sérica positiva en la selección de infección activa por cualquiera de los siguientes: virus de la hepatitis B (VHB), virus de la hepatitis C (VHC), VIH
  • Tiene una prueba de PCR positiva para SARS-CoV-2 en el momento del cribado.
  • Tiene/ha tenido una enfermedad clínicamente significativa, ha tenido una cirugía mayor reciente (dentro de los 3 meses posteriores a la selección) o tiene la intención de someterse a una cirugía mayor durante el estudio, o tiene/ha tenido cualquier otra condición médica que, en opinión del investigador, podría confundir los resultados del estudio. estudiar o poner al participante en riesgo indebido
  • Ha recibido un fármaco de estudio diferente en otro estudio clínico dentro de <12 antes de la evaluación
  • Actualmente participa en otro estudio clínico intervencionista.
  • Ha participado previamente en un estudio clínico de efgartigimod y ha recibido al menos una dosis del fármaco del estudio.
  • Tiene hipersensibilidad conocida al fármaco del estudio o cualquiera de sus excipientes.
  • Tiene antecedentes o un episodio actual de abuso de alcohol, drogas o medicamentos según la evaluación del investigador.
  • Uso de algunos medicamentos antes del cribado (más información se encuentra en el protocolo)

La lista completa de criterios de exclusión se puede encontrar en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Efgartigimod PH20 SC
Participantes de 12 a <18 años que reciben tratamiento con efgartigimod PH20 SC
Biológico: Efgartigimod PH20 SC
Inyecciones subcutáneas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Concentraciones séricas de efgartigimod como entrada para análisis compartimentales basados ​​en modelos para determinar la dependencia de la eliminación (CL) de la edad y el tamaño
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Concentraciones séricas de efgartigimod como entrada para análisis compartimental basado en modelos para determinar la dependencia de la distribución de volumen (Vd) con la edad y el tamaño.
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Niveles totales de inmunoglobulinas G (IgG) como entrada para el análisis de modelado farmacocinético (PK)/farmacodinámico (PD)
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Anticuerpos anti-receptores de acetilcolina (AChR-Ab) como entrada para el análisis de modelos de farmacocinética (PK)/farmacodinamia (PD)
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta 14 semanas
Hasta 14 semanas
Gravedad de los eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta 14 semanas
Hasta 14 semanas
Incidencia de eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Hasta 14 semanas
Hasta 14 semanas
Gravedad de los eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Hasta 14 semanas
Hasta 14 semanas
Incidencia de eventos adversos de especial interés (AESI)
Periodo de tiempo: Hasta 14 semanas
Hasta 14 semanas
Gravedad de los eventos adversos de especial interés (AESI)
Periodo de tiempo: Hasta 14 semanas
Hasta 14 semanas
Concentraciones séricas de efgartigimod
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Valores absolutos de inmunoglobulina G (IgG) total de muestras de sangre.
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Cambio con respecto a los valores iniciales de inmunoglobulina G (IgG) total de muestras de sangre
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Cambio porcentual con respecto a los valores iniciales de inmunoglobulina G (IgG) total de muestras de sangre
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Valores absolutos de anticuerpos anti-receptor de acetilcolina (AChR-Ab) de muestras de sangre
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Cambio con respecto a los valores iniciales de anticuerpos anti-receptor de acetilcolina (AChR-Ab) de muestras de sangre
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Cambio porcentual con respecto a los valores iniciales de anticuerpos anti-receptor de acetilcolina (AChR-Ab) de muestras de sangre
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Incidencia de anticuerpos antifármaco (ADA) contra efgartigimod en muestras de suero
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Prevalencia de anticuerpos antifármaco (ADA) contra efgartigimod en muestras de suero
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Incidencia de anticuerpos contra rHuPH20 en muestras de suero.
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Prevalencia de anticuerpos contra rHuPH20 en muestras de suero
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Valor absoluto de la puntuación total de la actividad de la vida diaria de miastenia gravis (MG-ADL), apropiada para uso pediátrico
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Valor mínimo: 0 (sin deterioro); Valor máximo: 24 (mayor deterioro)
Hasta 12 semanas
Cambio desde el valor inicial en la puntuación total de la actividad de la vida diaria de miastenia gravis (MG-ADL), apropiada para uso pediátrico
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Valor mínimo: 0 (sin deterioro); Valor máximo: 24 (mayor deterioro)
Hasta 12 semanas
Valor absoluto de la puntuación de miastenia gravis cuantitativa (QMG)
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Valor mínimo: 0 (sin deterioro); Valor máximo: 39 (deterioro más grave)
Hasta 12 semanas
Cambio desde el inicio en la puntuación de miastenia gravis cuantitativa (QMG)
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Valor mínimo: 0 (sin deterioro); Valor máximo: 39 (deterioro más grave)
Hasta 12 semanas
Valor absoluto de la puntuación EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Cambio con respecto al valor inicial de la puntuación EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Cambio con respecto al valor inicial de la puntuación de fatiga pediátrica Neuro-QoL
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Cambio desde el valor inicial de la Impresión Clínica Global de Mejoría (CGI-I)
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Cambios en los títulos de anticuerpos protectores de las vacunas.
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

argenx

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de junio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de septiembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de abril de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de abril de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

30 de abril de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ARGX-113-2207
  • 2023 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-506159-12-00 (Ctis)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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