Un estudio de efgartigimod PH20 SC en niños de entre 2 y menos de 18 años con miastenia gravis generalizada

Criterios de inclusión:

• El participante (y/o su representante legal autorizado) comprende los requisitos del estudio y es capaz de proporcionar consentimiento/asentimiento informado por escrito y cumplir con los requisitos del protocolo.
• El participante tiene entre 2 y <18 años en el momento del consentimiento/asentimiento informado.
• El participante ha sido diagnosticado con Miastenia Gravis generalizada que está respaldada por un examen físico y seropositividad confirmada para anticuerpos anti-receptor de acetilcolina.
• El participante ha tenido una respuesta insatisfactoria a los inmunosupresores, corticosteroides o inhibidores de la acetilcolinesterasa, pero está en tratamiento concomitante estable con MG. Si recibe corticosteroides y/o inmunosupresores, debe estar en una dosis estable durante ≥1 mes antes de la evaluación.
• El participante acepta utilizar métodos anticonceptivos de acuerdo con las regulaciones locales y las personas en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en sangre negativa en el momento de la selección y una prueba de embarazo en orina negativa antes de recibir el fármaco del estudio.

Criterio de exclusión:

• Es una adolescente en edad fértil que está embarazada y/o amamantando o tiene la intención de quedar embarazada durante su participación en el estudio.
• Tiene debilidad muscular que empeora debido a una infección concurrente o como resultado de un medicamento.
• Tiene una falta documentada de respuesta clínica al recambio plasmático (PLEX)
• Recibió una vacuna viva o viva atenuada dentro de <4 semanas antes de la evaluación
• Recibió una timectomía dentro de los 3 meses anteriores a la evaluación o planea someterse a una timectomía durante su participación en el estudio.
• Tiene una enfermedad autoinmune conocida o cualquier condición médica que pueda interferir con una evaluación precisa de los síntomas clínicos de miastenia gravis generalizada o que ponga al participante en un riesgo indebido.
• Historia de malignidad, cáncer, a menos que se considere curado con un tratamiento adecuado sin evidencia de recurrencia durante ≥3 años. Se pueden incluir en cualquier momento participantes tratados adecuadamente con los siguientes cánceres: cáncer de piel de células basales o de células escamosas, carcinoma in situ de cuello uterino, carcinoma in situ de mama, hallazgos histológicos incidentales de cáncer de próstata
• Infección activa clínicamente significativa que, en opinión del investigador, no está suficientemente resuelta o la prueba sérica positiva en la selección de infección activa por cualquiera de los siguientes: virus de la hepatitis B (VHB), virus de la hepatitis C (VHC), VIH
• Tiene una prueba de PCR positiva para SARS-CoV-2 en el momento del cribado.
• Tiene/ha tenido una enfermedad clínicamente significativa, ha tenido una cirugía mayor reciente (dentro de los 3 meses posteriores a la selección) o tiene la intención de someterse a una cirugía mayor durante el estudio, o tiene/ha tenido cualquier otra condición médica que, en opinión del investigador, podría confundir los resultados del estudio. estudiar o poner al participante en riesgo indebido
• Ha recibido un fármaco de estudio diferente en otro estudio clínico dentro de <12 antes de la evaluación
• Actualmente participa en otro estudio clínico intervencionista.
• Ha participado previamente en un estudio clínico de efgartigimod y ha recibido al menos una dosis del fármaco del estudio.
• Tiene hipersensibilidad conocida al fármaco del estudio o cualquiera de sus excipientes.
• Tiene antecedentes o un episodio actual de abuso de alcohol, drogas o medicamentos según la evaluación del investigador.
• Uso de algunos medicamentos antes del cribado (más información se encuentra en el protocolo)

La lista completa de criterios de exclusión se puede encontrar en el protocolo.