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Un estudio de efgartigimod PH20 SC en niños de entre 2 y menos de 18 años con miastenia gravis generalizada (ADAPT Jr SC)

24 de septiembre de 2026 actualizado por: argenx

Un estudio abierto y no controlado para evaluar la farmacocinética, farmacodinamia, seguridad y actividad de efgartigimod PH20 SC en participantes de 2 a menos de 18 años con miastenia gravis generalizada

The purpose of this study is to measure the pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), safety, tolerability, and immunogenicity of efgartigimod PH20 SC in pediatric participants with gMG aged 2 to <18 years. The primary goal is to confirm an appropriate dose of efgartigimod PH20 SC for pediatric patients using PK and PD results from this study. Participants will receive injections of efgartigimod PH20 SC and will be monitored for safety until the end of the study. At the end of the follow-up period, eligible participants may roll over to an open-label extension (OLE) study.

The participants will be in the study for up to 14 weeks.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Essen, Alemania, 45147
        • Reclutamiento
        • Universitätsklinikum Essen
        • Contacto:
  • Australia
      • Randwick, Australia, 2031
    • New South Wales
      • Melbourne, New South Wales, Australia, 3052
        • Reclutamiento
        • Royal Children's Hospital Melbourne
        • Contacto:
  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • Reclutamiento
        • UZ Gent
        • Contacto:
  • Canadá
      • Ottawa, Canadá, K1H 8L1
        • Reclutamiento
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
        • Contacto:
  • Chequia
      • Brno, Chequia, 613 00
        • Reclutamiento
        • Fakultni nemocnice Brno
        • Contacto:
      • Ostrava, Chequia, 708 00
        • Reclutamiento
        • Fakultni nemocnice Ostrava
        • Contacto:
  • España
      • Valencia, España, 46026
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Contacto:
          • Teresa Sevilla Mantecón, MD
          • Número de teléfono: +34961244000
          • Correo electrónico: sevilla_ter@gva.es
  • Estados Unidos
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Activo, no reclutando
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute - Neurology
    • Texas
      • Denton, Texas, Estados Unidos, 76208
        • Activo, no reclutando
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • Activo, no reclutando
        • University of Virginia
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13385
        • Reclutamiento
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
        • Contacto:
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Reclutamiento
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
        • Contacto:
      • Petah Tikvah, Israel, 4920235
        • Reclutamiento
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Contacto:
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Reclutamiento
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center Ichilov
        • Contacto:
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Reclutamiento
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
        • Contacto:
  • Países Bajos
      • Leiden, Países Bajos, 2333 ZA
        • Reclutamiento
        • Leiden University Medical Center
        • Contacto:
          • Erik Harmen Niks, MD
          • Número de teléfono: +310715262197
          • Correo electrónico: e.h.niks@lumc.nl
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-211
        • Reclutamiento
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
        • Contacto:
          • Maria Mazurkiewicz-Beldzinska, MD
          • Número de teléfono: +48583492390
          • Correo electrónico: mmazur@gumed.edu.pl
      • Katowice, Polonia, 40-689
        • Reclutamiento
        • Neurologia Śląska Centrum Medyczne
        • Contacto:
      • Warsaw, Polonia, 02-097
        • Reclutamiento
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Contacto:
  • Reino Unido
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • Reclutamiento
        • Oxford Children's Hospital
        • Contacto:
  • Suiza
      • Lausanne, Suiza, 1011
        • Reclutamiento
        • Hôpital Nestlé
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Inclusion Criteria:

  • The participant (and/or their legally authorized representative) understands the requirements of the study and is capable of providing written informed consent/assent and complying with protocol requirements
  • The participant is aged 2 to <18 years at the time of informed consent/assent
  • The participant has been diagnosed with generalised Myasthenia Gravis that is supported by a physical examination and confirmed seropositivity for anti-acetylcholine receptor antibodies
  • The participant has had an unsatisfactory response to immunosuppressants, corticosteroids, or acetylcholinesterase inhibitors but is on stable concomitant MG therapy. If receiving corticosteroids and/or immunosuppressants, must be on a stable dose for ≥1 month before screening
  • The participant agrees to use birth control consistent with local regulations and people of child-bearing potential must have a negative blood pregnancy test at screening and a negative urine pregnancy test before receiving the study drug

Exclusion Criteria:

  • Is a female adolescent of child-bearing potential who is pregnant and/or lactating or intends to become pregnant during their participation in the study
  • Has worsening muscle weakness secondary to a concurrent infection or as a result of a medication
  • Has a documented lack of clinical response to plasma exchange (PLEX)
  • Received a live or live-attenuated vaccine within <4 weeks before screening
  • Received a thymectomy within 3 months before screening or is planning to get a thymectomy during their participation in the study
  • Has a known autoimmune disease or any medical condition that would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of generalised Myasthenia Gravis or puts the participant at undue risk
  • History of malignancy, cancer, unless considered cured by adequate treatment with no evidence of recurrence for ≥3 years. Adequately treated participants with the following cancers can be included at any time: Basal cell or squamous cell skin cancer, Carcinoma in situ of the cervix, Carcinoma in situ of the breast, Incidental histological findings of prostate cancer
  • Clinically significant active infection that is not sufficiently resolved in the investigator's opinion or positive serum test at screening for active infection with any of the following: Hepatitis B virus (HBV), Hepatitis C virus (HCV), HIV
  • Has a positive PCR test for SARS-CoV-2 at screening
  • Has/had a clinically significant disease, had recent major surgery (within 3 months of screening) or intends to have major surgery during the study, or has/had any other medical condition that, in the investigator's opinion, would confound the results of the study or put the participant at undue risk
  • Has received a different study drug in another clinical study within <12 before screening
  • Is currently participating in another interventional clinical study
  • Has previously participated in an efgartigimod clinical study and received at least one dose of study drug
  • Has a known hypersensitivity to study drug or any of its excipients
  • Has a history of or current episode of alcohol, drug, or medication abuse as assessed by the investigator
  • Use of some medications before screening (more information is found in the protocol)

The complete list of exclusion criteria can be found in the protocol.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Efgartigimod PH20 SC

Participants aged 12 to <18 years receiving efgartigimod PH20 SC treatment
Biológico: Efgartigimod PH20 SC

Subcutaneous injections

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Concentraciones séricas de efgartigimod como entrada para análisis compartimentales basados ​​en modelos para determinar la dependencia de la eliminación (CL) de la edad y el tamaño
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Concentraciones séricas de efgartigimod como entrada para análisis compartimental basado en modelos para determinar la dependencia de la distribución de volumen (Vd) con la edad y el tamaño.
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Niveles totales de inmunoglobulinas G (IgG) como entrada para el análisis de modelado farmacocinético (PK)/farmacodinámico (PD)
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Anticuerpos anti-receptores de acetilcolina (AChR-Ab) como entrada para el análisis de modelos de farmacocinética (PK)/farmacodinamia (PD)
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta 14 semanas
Hasta 14 semanas
Gravedad de los eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta 14 semanas
Hasta 14 semanas
Incidencia de eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Hasta 14 semanas
Hasta 14 semanas
Gravedad de los eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Hasta 14 semanas
Hasta 14 semanas
Incidencia de eventos adversos de especial interés (AESI)
Periodo de tiempo: Hasta 14 semanas
Hasta 14 semanas
Gravedad de los eventos adversos de especial interés (AESI)
Periodo de tiempo: Hasta 14 semanas
Hasta 14 semanas
Concentraciones séricas de efgartigimod
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Valores absolutos de inmunoglobulina G (IgG) total de muestras de sangre.
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Cambio con respecto a los valores iniciales de inmunoglobulina G (IgG) total de muestras de sangre
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Cambio porcentual con respecto a los valores iniciales de inmunoglobulina G (IgG) total de muestras de sangre
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Valores absolutos de anticuerpos anti-receptor de acetilcolina (AChR-Ab) de muestras de sangre
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Cambio con respecto a los valores iniciales de anticuerpos anti-receptor de acetilcolina (AChR-Ab) de muestras de sangre
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Cambio porcentual con respecto a los valores iniciales de anticuerpos anti-receptor de acetilcolina (AChR-Ab) de muestras de sangre
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Incidencia de anticuerpos antifármaco (ADA) contra efgartigimod en muestras de suero
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Prevalencia de anticuerpos antifármaco (ADA) contra efgartigimod en muestras de suero
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Incidencia de anticuerpos contra rHuPH20 en muestras de suero.
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Prevalencia de anticuerpos contra rHuPH20 en muestras de suero
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Valor absoluto de la puntuación EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Cambio con respecto al valor inicial de la puntuación EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Cambio con respecto al valor inicial de la puntuación de fatiga pediátrica Neuro-QoL
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Cambio desde el valor inicial de la Impresión Clínica Global de Mejoría (CGI-I)
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Cambios en los títulos de anticuerpos protectores de las vacunas.
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
Hasta 12 semanas
Absolute value of total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score, appropriate for pediatric use
Periodo de tiempo: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 24 (highest impairment)
Up to 12 weeks
Change from baseline of total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score, appropriate for pediatric use
Periodo de tiempo: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 24 (highest impairment)
Up to 12 weeks
Absolute value of Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Periodo de tiempo: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 39 (most severe impairment)
Up to 12 weeks
Change from baseline of Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Periodo de tiempo: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 39 (most severe impairment)
Up to 12 weeks

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

argenx

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de junio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de septiembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de abril de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de abril de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

30 de abril de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ARGX-113-2207
  • 2023-506159-12-00 (Ctis)
  • 2023 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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