Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie leku Efgartigimod PH20 SC u dzieci w wieku od 2 do poniżej 18 lat z uogólnioną miastenią

26 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: argenx

Otwarte, niekontrolowane badanie oceniające farmakokinetykę, farmakodynamikę, bezpieczeństwo i aktywność Efgartigimoda PH20 SC u uczestników w wieku od 2 do mniej niż 18 lat z uogólnioną miastenią

Celem tego badania jest pomiar farmakokinetyki (PK), farmakodynamiki (PD), bezpieczeństwa, tolerancji i immunogenności efgartigimoda PH20 SC u dzieci i młodzieży z gMG w wieku od 2 do <18 lat. Głównym celem jest potwierdzenie właściwej dawki efgartigimodu PH20 SC dla pacjentów pediatrycznych na podstawie wyników PK i PD uzyskanych w tym badaniu. Uczestnicy otrzymają zastrzyki efgartigimoda PH20 SC i będą monitorowani pod kątem bezpieczeństwa do końca badania. Pod koniec okresu obserwacji kwalifikujący się uczestnicy mogą przejść do przedłużenia badania otwartego (OLE).

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik (i/lub jego prawnie upoważniony przedstawiciel) rozumie wymagania badania i jest w stanie wyrazić pisemną świadomą zgodę/zgodę oraz przestrzegać wymogów protokołu
  • Uczestnik ma od 2 do <18 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody/zgody
  • U uczestnika zdiagnozowano uogólnioną miastenię, co zostało potwierdzone badaniem fizykalnym i potwierdzoną seropozytywnością w kierunku przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny
  • Uczestnik miał niezadowalającą odpowiedź na leki immunosupresyjne, kortykosteroidy lub inhibitory acetylocholinoesterazy, ale jednocześnie stale leczy się MG. Osoby otrzymujące kortykosteroidy i/lub leki immunosupresyjne muszą przyjmować stałą dawkę przez ≥1 miesiąc przed badaniem przesiewowym
  • Uczestnik wyraża zgodę na stosowanie środków antykoncepcyjnych zgodnie z lokalnymi przepisami, a osoby w wieku rozrodczym muszą uzyskać ujemny wynik testu ciążowego z krwi podczas badania przesiewowego i ujemny wynik testu ciążowego z moczu przed otrzymaniem badanego leku

Kryteria wyłączenia:

  • Czy nastolatka w wieku rozrodczym jest w ciąży i/lub karmi piersią lub zamierza zajść w ciążę w trakcie swojego udziału w badaniu
  • Ma pogłębiające się osłabienie mięśni w wyniku współistniejącej infekcji lub w wyniku przyjmowania leków
  • Ma udokumentowany brak odpowiedzi klinicznej na wymianę osocza (PLEX)
  • Otrzymał żywą lub żywą atenuowaną szczepionkę w ciągu <4 tygodni przed badaniem przesiewowym
  • W ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym wykonano tymektomię lub planuje poddać się tymektomii w trakcie udziału w badaniu
  • Ma rozpoznaną chorobę autoimmunologiczną lub inny stan chorobowy, który utrudniałby dokładną ocenę objawów klinicznych uogólnionej miastenii lub narażał uczestnika na nadmierne ryzyko
  • Nowotwór złośliwy w wywiadzie, rak, chyba że uznano go za wyleczonego poprzez odpowiednie leczenie i bez dowodów nawrotu przez ≥3 lata. W dowolnym momencie można włączyć do badania odpowiednio leczonych uczestników z następującymi nowotworami: rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy skóry, rak in situ szyjki macicy, rak in situ piersi, przypadkowe zmiany histologiczne raka prostaty
  • Klinicznie istotne aktywne zakażenie, które w opinii badacza nie zostało dostatecznie wyleczone lub dodatni wynik testu surowicy w badaniu przesiewowym na aktywne zakażenie którymkolwiek z poniższych: wirus zapalenia wątroby typu B (HBV), wirus zapalenia wątroby typu C (HCV), wirus HIV
  • Posiada pozytywny wynik testu PCR na obecność SARS-CoV-2 podczas badania przesiewowego
  • Czy cierpi/miał na chorobę istotną klinicznie, przeszedł niedawno poważną operację (w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego) lub zamierza poddać się poważnej operacji w trakcie badania lub ma/miał jakąkolwiek inną chorobę, która w opinii badacza mogłaby zakłócić wyniki badania badania lub narazić uczestnika na nadmierne ryzyko
  • Otrzymał inny badany lek w innym badaniu klinicznym w ciągu <12 lat przed badaniem przesiewowym
  • Obecnie uczestniczy w kolejnym interwencyjnym badaniu klinicznym
  • Brał wcześniej udział w badaniu klinicznym efgartigimodu i otrzymał co najmniej jedną dawkę badanego leku
  • Ma znaną nadwrażliwość na badany lek lub którąkolwiek substancję pomocniczą
  • Czy w przeszłości lub obecnie zdarzało się nadużywanie alkoholu, narkotyków lub leków, zgodnie z oceną badacza
  • Stosowanie niektórych leków przed badaniem przesiewowym (więcej informacji w protokole)

Pełną listę kryteriów wykluczenia można znaleźć w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Efgartigimod PH20 SC
Uczestnicy w wieku od 12 do <18 lat otrzymujący leczenie efgartigimodem PH20 SC
Biologiczny: Efgartigimod PH20 SC
Zastrzyki podskórne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Stężenia efgartigimodu w surowicy jako dane wejściowe do analizy kompartmentowej opartej na modelu w celu określenia zależności klirensu (CL) od wieku i wielkości
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Stężenia efgartigimodu w surowicy jako dane wejściowe do analizy kompartmentowej opartej na modelu w celu określenia zależności rozkładu objętości (Vd) od wieku i wielkości
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Całkowite poziomy immunoglobulin G (IgG) jako dane wejściowe do analizy modelowania farmakokinetyki (PK)/farmakodynamiki (PD)
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Przeciwciała przeciwko receptorom acetylocholiny (AChR-Ab) jako dane wejściowe do analizy modelowania farmakokinetyki (PK)/farmakodynamiki (PD)
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Do 14 tygodni
Do 14 tygodni
Nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Do 14 tygodni
Do 14 tygodni
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Do 14 tygodni
Do 14 tygodni
Nasilenie poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Do 14 tygodni
Do 14 tygodni
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Do 14 tygodni
Do 14 tygodni
Nasilenie zdarzeń niepożądanych będących przedmiotem szczególnego zainteresowania (AESI)
Ramy czasowe: Do 14 tygodni
Do 14 tygodni
Stężenia efgartigimoda w surowicy
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Wartości bezwzględne całkowitej immunoglobuliny G (IgG) z próbek krwi
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych całkowitej immunoglobuliny G (IgG) w próbkach krwi
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych całkowitej immunoglobuliny G (IgG) w próbkach krwi
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Wartości bezwzględne przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR-Ab) w próbkach krwi
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR-Ab) w próbkach krwi
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR-Ab) w próbkach krwi
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Występowanie przeciwciał przeciwlekowych (ADA) przeciwko efgartigimodowi w próbkach surowicy
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Występowanie przeciwciał przeciwlekowych (ADA) przeciwko efgartigimodowi w próbkach surowicy
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Występowanie przeciwciał przeciwko rHuPH20 w próbkach surowicy
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Występowanie przeciwciał przeciwko rHuPH20 w próbkach surowicy
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Wartość bezwzględna całkowitego wyniku miastenii w zakresie aktywności codziennego życia (MG-ADL), odpowiednia do stosowania u dzieci
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Wartość minimalna: 0 (brak utraty wartości); Wartość maksymalna: 24 (najwyższa utrata wartości)
Do 12 tygodni
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową całkowitego wyniku miastenii gravis w zakresie aktywności codziennego życia (MG-ADL), odpowiednia do stosowania u dzieci
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Wartość minimalna: 0 (brak utraty wartości); Wartość maksymalna: 24 (najwyższa utrata wartości)
Do 12 tygodni
Wartość bezwzględna wyniku ilościowego miastenii (QMG).
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Wartość minimalna: 0 (brak utraty wartości); Wartość maksymalna: 39 (najpoważniejsze upośledzenie)
Do 12 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku ilościowego miastenii (QMG).
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Wartość minimalna: 0 (brak utraty wartości); Wartość maksymalna: 39 (najpoważniejsze upośledzenie)
Do 12 tygodni
Wartość bezwzględna wyniku EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y).
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową wyniku EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y).
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wyniku Neuro-QoL Pediatric Fatigue Score
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości początkowej ogólnego wrażenia poprawy klinicznej (CGI-I)
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Zmiany w mianie przeciwciał ochronnych wobec szczepionek
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

argenx

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

31 maja 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 września 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 września 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 kwietnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 kwietnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ARGX-113-2207
  • 2023-506159-12-00 (Ctis)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Uogólniona miastenia gravis

Badania kliniczne na Efgartigimod PH20 SC

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj