Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar Efgartigimod PH20 SC bij kinderen tussen 2 en jonger dan 18 jaar met gegeneraliseerde myasthenia gravis (ADAPT Jr SC)

24 september 2026 bijgewerkt door: argenx

Een open-label, ongecontroleerd onderzoek om de farmacokinetiek, farmacodynamiek, veiligheid en activiteit van Efgartigimod PH20 SC te evalueren bij deelnemers van 2 tot jonger dan 18 jaar met gegeneraliseerde myasthenia gravis

The purpose of this study is to measure the pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), safety, tolerability, and immunogenicity of efgartigimod PH20 SC in pediatric participants with gMG aged 2 to <18 years. The primary goal is to confirm an appropriate dose of efgartigimod PH20 SC for pediatric patients using PK and PD results from this study. Participants will receive injections of efgartigimod PH20 SC and will be monitored for safety until the end of the study. At the end of the follow-up period, eligible participants may roll over to an open-label extension (OLE) study.

The participants will be in the study for up to 14 weeks.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Melbourne, New South Wales, Australië, 3052
        • Werving
        • Royal Children's Hospital Melbourne
        • Contact:
  • België
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1H 8L1
        • Werving
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
        • Contact:
  • Duitsland
      • Essen, Duitsland, 45147
  • Frankrijk
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Werving
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
        • Contact:
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9112001
        • Werving
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
        • Contact:
      • Petah Tikvah, Israël, 4920235
        • Werving
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Contact:
      • Tel Aviv, Israël, 6423906
        • Werving
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center Ichilov
        • Contact:
  • Italië
      • Genova, Italië, 16147
        • Werving
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
        • Contact:
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Werving
        • Leiden University Medical Center
        • Contact:
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-211
        • Werving
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
        • Contact:
      • Katowice, Polen, 40-689
        • Werving
        • Neurologia Śląska Centrum Medyczne
        • Contact:
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Werving
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Contact:
  • Spanje
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Werving
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Contact:
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië, 613 00
        • Werving
        • Fakultni nemocnice Brno
        • Contact:
      • Ostrava, Tsjechië, 708 00
        • Werving
        • Fakultni nemocnice Ostrava
        • Contact:
  • Verenigd Koninkrijk
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
        • Werving
        • Oxford Children's Hospital
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28207
        • Actief, niet wervend
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute - Neurology
    • Texas
      • Denton, Texas, Verenigde Staten, 76208
        • Actief, niet wervend
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
        • Actief, niet wervend
        • University of Virginia
  • Zwitserland
      • Lausanne, Zwitserland, 1011

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  • The participant (and/or their legally authorized representative) understands the requirements of the study and is capable of providing written informed consent/assent and complying with protocol requirements
  • The participant is aged 2 to <18 years at the time of informed consent/assent
  • The participant has been diagnosed with generalised Myasthenia Gravis that is supported by a physical examination and confirmed seropositivity for anti-acetylcholine receptor antibodies
  • The participant has had an unsatisfactory response to immunosuppressants, corticosteroids, or acetylcholinesterase inhibitors but is on stable concomitant MG therapy. If receiving corticosteroids and/or immunosuppressants, must be on a stable dose for ≥1 month before screening
  • The participant agrees to use birth control consistent with local regulations and people of child-bearing potential must have a negative blood pregnancy test at screening and a negative urine pregnancy test before receiving the study drug

Exclusion Criteria:

  • Is a female adolescent of child-bearing potential who is pregnant and/or lactating or intends to become pregnant during their participation in the study
  • Has worsening muscle weakness secondary to a concurrent infection or as a result of a medication
  • Has a documented lack of clinical response to plasma exchange (PLEX)
  • Received a live or live-attenuated vaccine within <4 weeks before screening
  • Received a thymectomy within 3 months before screening or is planning to get a thymectomy during their participation in the study
  • Has a known autoimmune disease or any medical condition that would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of generalised Myasthenia Gravis or puts the participant at undue risk
  • History of malignancy, cancer, unless considered cured by adequate treatment with no evidence of recurrence for ≥3 years. Adequately treated participants with the following cancers can be included at any time: Basal cell or squamous cell skin cancer, Carcinoma in situ of the cervix, Carcinoma in situ of the breast, Incidental histological findings of prostate cancer
  • Clinically significant active infection that is not sufficiently resolved in the investigator's opinion or positive serum test at screening for active infection with any of the following: Hepatitis B virus (HBV), Hepatitis C virus (HCV), HIV
  • Has a positive PCR test for SARS-CoV-2 at screening
  • Has/had a clinically significant disease, had recent major surgery (within 3 months of screening) or intends to have major surgery during the study, or has/had any other medical condition that, in the investigator's opinion, would confound the results of the study or put the participant at undue risk
  • Has received a different study drug in another clinical study within <12 before screening
  • Is currently participating in another interventional clinical study
  • Has previously participated in an efgartigimod clinical study and received at least one dose of study drug
  • Has a known hypersensitivity to study drug or any of its excipients
  • Has a history of or current episode of alcohol, drug, or medication abuse as assessed by the investigator
  • Use of some medications before screening (more information is found in the protocol)

The complete list of exclusion criteria can be found in the protocol.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Efgartigimod PH20 SC

Participants aged 12 to <18 years receiving efgartigimod PH20 SC treatment
Biologisch: Efgartigimod PH20 SC

Subcutaneous injections

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Efgartigimod-serumconcentraties als input voor compartimentele, modelgestuurde analyse om de leeftijds- en grootte-afhankelijkheid van de klaring (CL) te bepalen
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Efgartigimod-serumconcentraties als input voor compartimentele, modelgestuurde analyse om de leeftijds- en grootte-afhankelijkheid van de volumeverdeling (Vd) te bepalen
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Totaal G-immunoglobulinen (IgG)-niveaus als input voor modelleringsanalyse van de farmacokinetiek (PK)/farmacodynamiek (PD)
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Anti-acetylcholinereceptorantilichamen (AChR-Ab) als input voor farmacokinetische (PK)/farmacodynamiek (PD) modelleringsanalyse
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Tot 14 weken
Tot 14 weken
Ernst van bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Tot 14 weken
Tot 14 weken
Incidentie van ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: Tot 14 weken
Tot 14 weken
Ernst van ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: Tot 14 weken
Tot 14 weken
Incidentie van bijwerkingen van speciaal belang (AESI)
Tijdsspanne: Tot 14 weken
Tot 14 weken
Ernst van bijwerkingen van speciaal belang (AESI)
Tijdsspanne: Tot 14 weken
Tot 14 weken
Efgartigimod-serumconcentraties
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Absolute waarden van totaal immunoglobuline G (IgG) uit bloedmonsters
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Verandering ten opzichte van de basislijnwaarden van totaal immunoglobuline G (IgG) uit bloedmonsters
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarden van totaal immunoglobuline G (IgG) uit bloedmonsters
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Absolute waarden van anti-acetylcholinereceptorantilichamen (AChR-Ab) uit bloedmonsters
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarden van anti-acetylcholinereceptorantilichamen (AChR-Ab) uit bloedmonsters
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarden van anti-acetylcholinereceptorantilichamen (AChR-Ab) uit bloedmonsters
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Incidentie van anti-medicamenteuze antilichamen (ADA's) tegen efgartigimod in serummonsters
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Prevalentie van anti-medicamenteuze antilichamen (ADA's) tegen efgartigimod in serummonsters
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Incidentie van antilichamen tegen rHuPH20 in serummonsters
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Prevalentie van antilichamen tegen rHuPH20 in serummonsters
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Absolute waarde van de EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)-score
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)-score
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de Neuro-QoL Pediatric Fatigue Score
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I)
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Veranderingen in beschermende antilichaamtiters tegen vaccins
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Absolute value of total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score, appropriate for pediatric use
Tijdsspanne: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 24 (highest impairment)
Up to 12 weeks
Change from baseline of total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score, appropriate for pediatric use
Tijdsspanne: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 24 (highest impairment)
Up to 12 weeks
Absolute value of Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Tijdsspanne: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 39 (most severe impairment)
Up to 12 weeks
Change from baseline of Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Tijdsspanne: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 39 (most severe impairment)
Up to 12 weeks

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

argenx

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 juni 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 september 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 april 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 april 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 april 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ARGX-113-2207
  • 2023-506159-12-00 (Ctis)
  • 2023 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren