Een onderzoek naar Efgartigimod PH20 SC bij kinderen tussen 2 en jonger dan 18 jaar met gegeneraliseerde myasthenia gravis

Inclusiecriteria:

• De deelnemer (en/of zijn wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger) begrijpt de vereisten van het onderzoek en is in staat schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming te geven en te voldoen aan de protocolvereisten
• De deelnemer is op het moment van geïnformeerde toestemming/instemming 2 tot <18 jaar oud
• Bij de deelnemer is de diagnose gegeneraliseerde Myasthenia Gravis gesteld, hetgeen wordt ondersteund door lichamelijk onderzoek en bevestigde seropositiviteit voor antilichamen tegen de acetylcholinereceptor
• De deelnemer heeft een onbevredigende respons gehad op immunosuppressiva, corticosteroïden of acetylcholinesteraseremmers, maar krijgt een stabiele gelijktijdige MG-therapie. Als u corticosteroïden en/of immunosuppressiva krijgt, moet u vóór de screening gedurende ≥1 maand een stabiele dosis gebruiken
• De deelnemer stemt ermee in anticonceptie te gebruiken in overeenstemming met de lokale regelgeving en mensen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve bloedzwangerschapstest ondergaan bij de screening en een negatieve urinezwangerschapstest voordat ze het onderzoeksgeneesmiddel krijgen

Uitsluitingscriteria:

• Is een vrouwelijke adolescent die zwanger kan worden en die zwanger is en/of borstvoeding geeft of van plan is zwanger te worden tijdens deelname aan het onderzoek
• Heeft een verergerende spierzwakte als gevolg van een gelijktijdige infectie of als gevolg van een medicijn
• Heeft een gedocumenteerd gebrek aan klinische respons op plasma-uitwisseling (PLEX)
• Binnen <4 weken vóór screening een levend of levend verzwakt vaccin ontvangen
• Heeft binnen 3 maanden vóór de screening een thymectomie ondergaan of is van plan een thymectomie te ondergaan tijdens hun deelname aan het onderzoek
• Heeft een bekende auto-immuunziekte of een medische aandoening die een nauwkeurige beoordeling van de klinische symptomen van gegeneraliseerde Myasthenia Gravis zou belemmeren of die de deelnemer aan onnodig risico zou blootstellen
• Voorgeschiedenis van maligniteit, kanker, tenzij genezen wordt geacht door adequate behandeling zonder bewijs van recidief gedurende ≥3 jaar. Adequaat behandelde deelnemers met de volgende vormen van kanker kunnen op elk moment worden opgenomen: basale cel- of plaveiselcelkanker, carcinoma in situ van de baarmoederhals, carcinoma in situ van de borst, incidentele histologische bevindingen van prostaatkanker
• Klinisch significante actieve infectie die naar het oordeel van de onderzoeker of positieve serumtest bij screening op actieve infectie met een van de volgende stoffen niet voldoende is verdwenen: Hepatitis B-virus (HBV), Hepatitis C-virus (HCV), HIV
• Heeft bij screening een positieve PCR-test voor SARS-CoV-2
• Heeft/heeft een klinisch significante ziekte gehad, heeft onlangs een grote operatie ondergaan (binnen 3 maanden na de screening) of is van plan een grote operatie te ondergaan tijdens het onderzoek, of heeft/had een andere medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de resultaten van het onderzoek zou kunnen vertroebelen. onderzoeken of de deelnemer onnodig in gevaar brengen
• Heeft in een ander klinisch onderzoek binnen <12 vóór de screening een ander onderzoeksgeneesmiddel gekregen
• Neemt momenteel deel aan een ander interventioneel klinisch onderzoek
• Heeft eerder deelgenomen aan een klinisch onderzoek met efgartigimod en heeft ten minste één dosis van het onderzoeksgeneesmiddel ontvangen
• Heeft een bekende overgevoeligheid voor het onderzoeksgeneesmiddel of één van de hulpstoffen
• Heeft een voorgeschiedenis of huidige episode van alcohol-, drugs- of medicatiemisbruik, zoals beoordeeld door de onderzoeker
• Gebruik van sommige medicijnen vóór screening (meer informatie vindt u in het protocol)

De volledige lijst met uitsluitingscriteria is te vinden in het protocol.