Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar Efgartigimod PH20 SC bij kinderen tussen 2 en jonger dan 18 jaar met gegeneraliseerde myasthenia gravis (ADAPT Jr SC)

10 september 2026 bijgewerkt door: argenx

Een open-label, ongecontroleerd onderzoek om de farmacokinetiek, farmacodynamiek, veiligheid en activiteit van Efgartigimod PH20 SC te evalueren bij deelnemers van 2 tot jonger dan 18 jaar met gegeneraliseerde myasthenia gravis

Het doel van deze studie is het meten van de farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD), veiligheid, verdraagbaarheid en immunogeniciteit van efgartigimod PH20 SC bij pediatrische deelnemers met gMG in de leeftijd van 2 tot <18 jaar. Het primaire doel is om een ​​geschikte dosis efgartigimod PH20 SC voor pediatrische patiënten te bevestigen aan de hand van de PK- en PD-resultaten uit dit onderzoek. Deelnemers krijgen injecties met efgartigimod PH20 SC en worden tot het einde van het onderzoek gecontroleerd op veiligheid. Aan het einde van de follow-upperiode kunnen in aanmerking komende deelnemers overstappen naar een open-label extensieonderzoek (OLE).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
  • België
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1H 8L1
        • Werving
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
        • Contact:
  • Duitsland
      • Essen, Duitsland, 45147
  • Frankrijk
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Werving
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
        • Contact:
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9112001
        • Werving
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
        • Contact:
      • Petah Tikvah, Israël, 4920235
        • Werving
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Contact:
      • Tel Aviv, Israël, 6423906
        • Werving
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center Ichilov
        • Contact:
  • Italië
      • Genova, Italië, 16147
        • Werving
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
        • Contact:
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Werving
        • Leiden University Medical Center
        • Contact:
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-211
        • Werving
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
        • Contact:
      • Katowice, Polen, 40-689
        • Werving
        • Neurologia Śląska Centrum Medyczne
        • Contact:
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Werving
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Contact:
  • Spanje
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Werving
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Contact:
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië, 613 00
        • Werving
        • Fakultni nemocnice Brno
        • Contact:
      • Ostrava, Tsjechië, 708 00
        • Werving
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
        • Contact:
  • Verenigd Koninkrijk
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
        • Werving
        • Oxford Children's Hospital
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28207
        • Werving
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute - Neurology
        • Contact:
    • Texas
      • Denton, Texas, Verenigde Staten, 76208
        • Werving
        • Neurology Rare Disease Center
        • Contact:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
  • Zwitserland
      • Lausanne, Zwitserland, 1011

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De deelnemer (en/of zijn wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger) begrijpt de vereisten van het onderzoek en is in staat schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming te geven en te voldoen aan de protocolvereisten
  • De deelnemer is op het moment van geïnformeerde toestemming/instemming 2 tot <18 jaar oud
  • Bij de deelnemer is de diagnose gegeneraliseerde Myasthenia Gravis gesteld, hetgeen wordt ondersteund door lichamelijk onderzoek en bevestigde seropositiviteit voor antilichamen tegen de acetylcholinereceptor
  • De deelnemer heeft een onbevredigende respons gehad op immunosuppressiva, corticosteroïden of acetylcholinesteraseremmers, maar krijgt een stabiele gelijktijdige MG-therapie. Als u corticosteroïden en/of immunosuppressiva krijgt, moet u vóór de screening gedurende ≥1 maand een stabiele dosis gebruiken
  • De deelnemer stemt ermee in anticonceptie te gebruiken in overeenstemming met de lokale regelgeving en mensen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve bloedzwangerschapstest ondergaan bij de screening en een negatieve urinezwangerschapstest voordat ze het onderzoeksgeneesmiddel krijgen

Uitsluitingscriteria:

  • Is een vrouwelijke adolescent die zwanger kan worden en die zwanger is en/of borstvoeding geeft of van plan is zwanger te worden tijdens deelname aan het onderzoek
  • Heeft een verergerende spierzwakte als gevolg van een gelijktijdige infectie of als gevolg van een medicijn
  • Heeft een gedocumenteerd gebrek aan klinische respons op plasma-uitwisseling (PLEX)
  • Binnen <4 weken vóór screening een levend of levend verzwakt vaccin ontvangen
  • Heeft binnen 3 maanden vóór de screening een thymectomie ondergaan of is van plan een thymectomie te ondergaan tijdens hun deelname aan het onderzoek
  • Heeft een bekende auto-immuunziekte of een medische aandoening die een nauwkeurige beoordeling van de klinische symptomen van gegeneraliseerde Myasthenia Gravis zou belemmeren of die de deelnemer aan onnodig risico zou blootstellen
  • Voorgeschiedenis van maligniteit, kanker, tenzij genezen wordt geacht door adequate behandeling zonder bewijs van recidief gedurende ≥3 jaar. Adequaat behandelde deelnemers met de volgende vormen van kanker kunnen op elk moment worden opgenomen: basale cel- of plaveiselcelkanker, carcinoma in situ van de baarmoederhals, carcinoma in situ van de borst, incidentele histologische bevindingen van prostaatkanker
  • Klinisch significante actieve infectie die naar het oordeel van de onderzoeker of positieve serumtest bij screening op actieve infectie met een van de volgende stoffen niet voldoende is verdwenen: Hepatitis B-virus (HBV), Hepatitis C-virus (HCV), HIV
  • Heeft bij screening een positieve PCR-test voor SARS-CoV-2
  • Heeft/heeft een klinisch significante ziekte gehad, heeft onlangs een grote operatie ondergaan (binnen 3 maanden na de screening) of is van plan een grote operatie te ondergaan tijdens het onderzoek, of heeft/had een andere medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de resultaten van het onderzoek zou kunnen vertroebelen. onderzoeken of de deelnemer onnodig in gevaar brengen
  • Heeft in een ander klinisch onderzoek binnen <12 vóór de screening een ander onderzoeksgeneesmiddel gekregen
  • Neemt momenteel deel aan een ander interventioneel klinisch onderzoek
  • Heeft eerder deelgenomen aan een klinisch onderzoek met efgartigimod en heeft ten minste één dosis van het onderzoeksgeneesmiddel ontvangen
  • Heeft een bekende overgevoeligheid voor het onderzoeksgeneesmiddel of één van de hulpstoffen
  • Heeft een voorgeschiedenis of huidige episode van alcohol-, drugs- of medicatiemisbruik, zoals beoordeeld door de onderzoeker
  • Gebruik van sommige medicijnen vóór screening (meer informatie vindt u in het protocol)

De volledige lijst met uitsluitingscriteria is te vinden in het protocol.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Efgartigimod PH20 SC
Deelnemers van 12 tot <18 jaar die een behandeling met efgartigimod PH20 SC kregen
Biologisch: Efgartigimod PH20 SC
Subcutane injecties

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Efgartigimod-serumconcentraties als input voor compartimentele, modelgestuurde analyse om de leeftijds- en grootte-afhankelijkheid van de klaring (CL) te bepalen
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Efgartigimod-serumconcentraties als input voor compartimentele, modelgestuurde analyse om de leeftijds- en grootte-afhankelijkheid van de volumeverdeling (Vd) te bepalen
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Totaal G-immunoglobulinen (IgG)-niveaus als input voor modelleringsanalyse van de farmacokinetiek (PK)/farmacodynamiek (PD)
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Anti-acetylcholinereceptorantilichamen (AChR-Ab) als input voor farmacokinetische (PK)/farmacodynamiek (PD) modelleringsanalyse
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Tot 14 weken
Tot 14 weken
Ernst van bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Tot 14 weken
Tot 14 weken
Incidentie van ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: Tot 14 weken
Tot 14 weken
Ernst van ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: Tot 14 weken
Tot 14 weken
Incidentie van bijwerkingen van speciaal belang (AESI)
Tijdsspanne: Tot 14 weken
Tot 14 weken
Ernst van bijwerkingen van speciaal belang (AESI)
Tijdsspanne: Tot 14 weken
Tot 14 weken
Efgartigimod-serumconcentraties
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Absolute waarden van totaal immunoglobuline G (IgG) uit bloedmonsters
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Verandering ten opzichte van de basislijnwaarden van totaal immunoglobuline G (IgG) uit bloedmonsters
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarden van totaal immunoglobuline G (IgG) uit bloedmonsters
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Absolute waarden van anti-acetylcholinereceptorantilichamen (AChR-Ab) uit bloedmonsters
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarden van anti-acetylcholinereceptorantilichamen (AChR-Ab) uit bloedmonsters
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarden van anti-acetylcholinereceptorantilichamen (AChR-Ab) uit bloedmonsters
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Incidentie van anti-medicamenteuze antilichamen (ADA's) tegen efgartigimod in serummonsters
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Prevalentie van anti-medicamenteuze antilichamen (ADA's) tegen efgartigimod in serummonsters
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Incidentie van antilichamen tegen rHuPH20 in serummonsters
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Prevalentie van antilichamen tegen rHuPH20 in serummonsters
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Absolute waarde van de totale Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL)-score, geschikt voor gebruik bij kinderen
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Minimale waarde: 0 (geen bijzondere waardevermindering); Maximale waarde: 24 (hoogste bijzondere waardevermindering)
Tot 12 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de totale Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL)-score, geschikt voor gebruik bij kinderen
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Minimale waarde: 0 (geen bijzondere waardevermindering); Maximale waarde: 24 (hoogste bijzondere waardevermindering)
Tot 12 weken
Absolute waarde van de kwantitatieve Myasthenia Gravis (QMG)-score
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Minimale waarde: 0 (geen bijzondere waardevermindering); Maximale waarde: 39 (zwaarste beperking)
Tot 12 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de kwantitatieve Myasthenia Gravis (QMG)-score
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Minimale waarde: 0 (geen bijzondere waardevermindering); Maximale waarde: 39 (zwaarste beperking)
Tot 12 weken
Absolute waarde van de EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)-score
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)-score
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de Neuro-QoL Pediatric Fatigue Score
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I)
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Veranderingen in beschermende antilichaamtiters tegen vaccins
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

argenx

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 juni 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 september 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 april 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 april 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 april 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ARGX-113-2207
  • 2023 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-506159-12-00 (Ctis)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren