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Une étude sur l'Efgartigimod PH20 SC chez des enfants âgés de 2 à moins de 18 ans atteints de myasthénie grave généralisée (ADAPT Jr SC)

24 septembre 2026 mis à jour par: argenx

Une étude ouverte et non contrôlée pour évaluer la pharmacocinétique, la pharmacodynamique, l'innocuité et l'activité de l'Efgartigimod PH20 SC chez des participants âgés de 2 à moins de 18 ans atteints de myasthénie grave généralisée

The purpose of this study is to measure the pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), safety, tolerability, and immunogenicity of efgartigimod PH20 SC in pediatric participants with gMG aged 2 to <18 years. The primary goal is to confirm an appropriate dose of efgartigimod PH20 SC for pediatric patients using PK and PD results from this study. Participants will receive injections of efgartigimod PH20 SC and will be monitored for safety until the end of the study. At the end of the follow-up period, eligible participants may roll over to an open-label extension (OLE) study.

The participants will be in the study for up to 14 weeks.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

12

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Essen, Allemagne, 45147
        • Recrutement
        • Universitätsklinikum Essen
        • Contact:
  • Australie
      • Randwick, Australie, 2031
    • New South Wales
      • Melbourne, New South Wales, Australie, 3052
        • Recrutement
        • Royal Children's Hospital Melbourne
        • Contact:
  • Belgique
      • Ghent, Belgique, 9000
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1H 8L1
        • Recrutement
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
        • Contact:
  • Espagne
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Recrutement
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Contact:
          • Teresa Sevilla Mantecón, MD
          • Numéro de téléphone: +34961244000
          • E-mail: sevilla_ter@gva.es
  • France
      • Marseille, France, 13385
        • Recrutement
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
        • Contact:
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9112001
        • Recrutement
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
        • Contact:
      • Petah Tikvah, Israël, 4920235
        • Recrutement
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Contact:
      • Tel Aviv, Israël, 6423906
        • Recrutement
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center Ichilov
        • Contact:
  • Italie
      • Genova, Italie, 16147
        • Recrutement
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
        • Contact:
  • Pays-Bas
      • Leiden, Pays-Bas, 2333 ZA
        • Recrutement
        • Leiden University Medical Center
        • Contact:
          • Erik Harmen Niks, MD
          • Numéro de téléphone: +310715262197
          • E-mail: e.h.niks@lumc.nl
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne, 80-211
        • Recrutement
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
        • Contact:
          • Maria Mazurkiewicz-Beldzinska, MD
          • Numéro de téléphone: +48583492390
          • E-mail: mmazur@gumed.edu.pl
      • Katowice, Pologne, 40-689
        • Recrutement
        • Neurologia Śląska Centrum Medyczne
        • Contact:
      • Warsaw, Pologne, 02-097
        • Recrutement
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Contact:
  • Royaume-Uni
      • Oxford, Royaume-Uni, OX3 9DU
        • Recrutement
        • Oxford Children's Hospital
        • Contact:
  • Suisse
      • Lausanne, Suisse, 1011
        • Recrutement
        • Hôpital Nestlé
        • Contact:
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie, 613 00
        • Recrutement
        • Fakultni nemocnice Brno
        • Contact:
      • Ostrava, Tchéquie, 708 00
        • Recrutement
        • Fakultni nemocnice Ostrava
        • Contact:
  • États-Unis
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28207
        • Actif, ne recrute pas
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute - Neurology
    • Texas
      • Denton, Texas, États-Unis, 76208
        • Actif, ne recrute pas
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Virginia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Inclusion Criteria:

  • The participant (and/or their legally authorized representative) understands the requirements of the study and is capable of providing written informed consent/assent and complying with protocol requirements
  • The participant is aged 2 to <18 years at the time of informed consent/assent
  • The participant has been diagnosed with generalised Myasthenia Gravis that is supported by a physical examination and confirmed seropositivity for anti-acetylcholine receptor antibodies
  • The participant has had an unsatisfactory response to immunosuppressants, corticosteroids, or acetylcholinesterase inhibitors but is on stable concomitant MG therapy. If receiving corticosteroids and/or immunosuppressants, must be on a stable dose for ≥1 month before screening
  • The participant agrees to use birth control consistent with local regulations and people of child-bearing potential must have a negative blood pregnancy test at screening and a negative urine pregnancy test before receiving the study drug

Exclusion Criteria:

  • Is a female adolescent of child-bearing potential who is pregnant and/or lactating or intends to become pregnant during their participation in the study
  • Has worsening muscle weakness secondary to a concurrent infection or as a result of a medication
  • Has a documented lack of clinical response to plasma exchange (PLEX)
  • Received a live or live-attenuated vaccine within <4 weeks before screening
  • Received a thymectomy within 3 months before screening or is planning to get a thymectomy during their participation in the study
  • Has a known autoimmune disease or any medical condition that would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of generalised Myasthenia Gravis or puts the participant at undue risk
  • History of malignancy, cancer, unless considered cured by adequate treatment with no evidence of recurrence for ≥3 years. Adequately treated participants with the following cancers can be included at any time: Basal cell or squamous cell skin cancer, Carcinoma in situ of the cervix, Carcinoma in situ of the breast, Incidental histological findings of prostate cancer
  • Clinically significant active infection that is not sufficiently resolved in the investigator's opinion or positive serum test at screening for active infection with any of the following: Hepatitis B virus (HBV), Hepatitis C virus (HCV), HIV
  • Has a positive PCR test for SARS-CoV-2 at screening
  • Has/had a clinically significant disease, had recent major surgery (within 3 months of screening) or intends to have major surgery during the study, or has/had any other medical condition that, in the investigator's opinion, would confound the results of the study or put the participant at undue risk
  • Has received a different study drug in another clinical study within <12 before screening
  • Is currently participating in another interventional clinical study
  • Has previously participated in an efgartigimod clinical study and received at least one dose of study drug
  • Has a known hypersensitivity to study drug or any of its excipients
  • Has a history of or current episode of alcohol, drug, or medication abuse as assessed by the investigator
  • Use of some medications before screening (more information is found in the protocol)

The complete list of exclusion criteria can be found in the protocol.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Efgartigimod PH20 SC

Participants aged 12 to <18 years receiving efgartigimod PH20 SC treatment
Biologique: Efgartigimod PH20 SC

Subcutaneous injections

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Concentrations sériques d'efgartigimod comme entrée pour une analyse compartimentée basée sur un modèle afin de déterminer la dépendance à l'âge et à la taille de la clairance (CL)
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Concentrations sériques d'efgartigimod comme entrée pour une analyse compartimentée basée sur un modèle afin de déterminer la dépendance à l'âge et à la taille de la distribution volumique (Vd)
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Niveaux d'immunoglobulines G totales (IgG) comme entrée pour l'analyse de modélisation pharmacocinétique (PK)/pharmacodynamique (PD)
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine (AChR-Ab) comme entrée pour l'analyse de modélisation pharmacocinétique (PK)/pharmacodynamique (PD)
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à 14 semaines
Jusqu'à 14 semaines
Gravité des événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à 14 semaines
Jusqu'à 14 semaines
Incidence des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu'à 14 semaines
Jusqu'à 14 semaines
Gravité des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu'à 14 semaines
Jusqu'à 14 semaines
Incidence des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI)
Délai: Jusqu'à 14 semaines
Jusqu'à 14 semaines
Gravité des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI)
Délai: Jusqu'à 14 semaines
Jusqu'à 14 semaines
Concentrations sériques d'efgartigimod
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Valeurs absolues de l'immunoglobuline G (IgG) totale à partir d'échantillons de sang
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Changement par rapport aux valeurs de base de l'immunoglobuline G (IgG) totale à partir d'échantillons de sang
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Variation en pourcentage par rapport aux valeurs de base de l'immunoglobuline G (IgG) totale à partir d'échantillons de sang
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Valeurs absolues des anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AChR-Ab) à partir d'échantillons de sang
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Changement par rapport aux valeurs de base des anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AChR-Ab) provenant d'échantillons de sang
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Pourcentage de variation par rapport aux valeurs de base des anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AChR-Ab) provenant d'échantillons de sang
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Incidence des anticorps anti-médicament (ADA) contre l'efgartigimod dans les échantillons de sérum
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Prévalence des anticorps anti-médicament (ADA) contre l'efgartigimod dans les échantillons de sérum
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Incidence des anticorps contre rHuPH20 dans les échantillons de sérum
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Prévalence des anticorps contre rHuPH20 dans les échantillons de sérum
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Valeur absolue du score EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Changement par rapport à la valeur de référence du score EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Changement par rapport à la valeur de base du score de fatigue pédiatrique Neuro-QoL
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Changement par rapport à la valeur de base de l'impression clinique globale d'amélioration (CGI-I)
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Modifications des titres d’anticorps protecteurs des vaccins
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Absolute value of total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score, appropriate for pediatric use
Délai: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 24 (highest impairment)
Up to 12 weeks
Change from baseline of total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score, appropriate for pediatric use
Délai: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 24 (highest impairment)
Up to 12 weeks
Absolute value of Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Délai: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 39 (most severe impairment)
Up to 12 weeks
Change from baseline of Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Délai: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 39 (most severe impairment)
Up to 12 weeks

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

argenx

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 juin 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 septembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 septembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 avril 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 avril 2024

Première publication (Réel)

30 avril 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ARGX-113-2207
  • 2023-506159-12-00 (Ctis)
  • 2023 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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