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Une étude sur l'Efgartigimod PH20 SC chez des enfants âgés de 2 à moins de 18 ans atteints de myasthénie grave généralisée (ADAPT Jr SC)

10 septembre 2026 mis à jour par: argenx

Une étude ouverte et non contrôlée pour évaluer la pharmacocinétique, la pharmacodynamique, l'innocuité et l'activité de l'Efgartigimod PH20 SC chez des participants âgés de 2 à moins de 18 ans atteints de myasthénie grave généralisée

Le but de cette étude est de mesurer la pharmacocinétique (PK), la pharmacodynamique (PD), l'innocuité, la tolérabilité et l'immunogénicité de l'efgartigimod PH20 SC chez les participants pédiatriques atteints de gMG âgés de 2 à <18 ans. L'objectif principal est de confirmer une dose appropriée d'efgartigimod PH20 SC pour les patients pédiatriques en utilisant les résultats PK et PD de cette étude. Les participants recevront des injections d'efgartigimod PH20 SC et seront surveillés pour des raisons de sécurité jusqu'à la fin de l'étude. À la fin de la période de suivi, les participants éligibles peuvent passer à une étude d'extension ouverte (OLE).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

12

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Essen, Allemagne, 45147
        • Recrutement
        • Universitätsklinikum Essen
        • Contact:
  • Australie
      • Randwick, Australie, 2031
  • Belgique
      • Ghent, Belgique, 9000
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1H 8L1
        • Recrutement
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
        • Contact:
  • Espagne
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Recrutement
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Contact:
          • Teresa Sevilla Mantecón, MD
          • Numéro de téléphone: +34961244000
          • E-mail: sevilla_ter@gva.es
  • France
      • Marseille, France, 13385
        • Recrutement
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
        • Contact:
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9112001
        • Recrutement
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
        • Contact:
      • Petah Tikvah, Israël, 4920235
        • Recrutement
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Contact:
      • Tel Aviv, Israël, 6423906
        • Recrutement
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center Ichilov
        • Contact:
  • Italie
      • Genova, Italie, 16147
        • Recrutement
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
        • Contact:
  • Pays-Bas
      • Leiden, Pays-Bas, 2333 ZA
        • Recrutement
        • Leiden University Medical Center
        • Contact:
          • Erik Harmen Niks, MD
          • Numéro de téléphone: +310715262197
          • E-mail: e.h.niks@lumc.nl
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne, 80-211
        • Recrutement
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
        • Contact:
          • Maria Mazurkiewicz-Beldzinska, MD
          • Numéro de téléphone: +48583492390
          • E-mail: mmazur@gumed.edu.pl
      • Katowice, Pologne, 40-689
        • Recrutement
        • Neurologia Śląska Centrum Medyczne
        • Contact:
      • Warsaw, Pologne, 02-097
        • Recrutement
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Contact:
  • Royaume-Uni
      • Oxford, Royaume-Uni, OX3 9DU
        • Recrutement
        • Oxford Children's Hospital
        • Contact:
  • Suisse
      • Lausanne, Suisse, 1011
        • Recrutement
        • Hôpital Nestlé
        • Contact:
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie, 613 00
        • Recrutement
        • Fakultni nemocnice Brno
        • Contact:
      • Ostrava, Tchéquie, 708 00
        • Recrutement
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
        • Contact:
  • États-Unis
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28207
        • Recrutement
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute - Neurology
        • Contact:
    • Texas
      • Denton, Texas, États-Unis, 76208
        • Recrutement
        • Neurology Rare Disease Center
        • Contact:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
        • Recrutement
        • University of Virginia
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Le participant (et/ou son représentant légalement autorisé) comprend les exigences de l'étude et est capable de fournir un consentement/assentiment éclairé écrit et de se conformer aux exigences du protocole.
  • Le participant est âgé de 2 à <18 ans au moment du consentement/assentiment éclairé
  • Le participant a reçu un diagnostic de myasthénie grave généralisée, confirmée par un examen physique et une séropositivité confirmée pour les anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine.
  • Le participant a eu une réponse insatisfaisante aux immunosuppresseurs, aux corticostéroïdes ou aux inhibiteurs de l'acétylcholinestérase, mais suit un traitement concomitant stable par MG. Si vous recevez des corticostéroïdes et/ou des immunosuppresseurs, vous devez prendre une dose stable pendant ≥ 1 mois avant le dépistage.
  • Le participant s'engage à utiliser une méthode contraceptive conforme aux réglementations locales et les personnes en âge de procréer doivent subir un test de grossesse sanguin négatif lors du dépistage et un test de grossesse urinaire négatif avant de recevoir le médicament à l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Est une adolescente en âge de procréer qui est enceinte et/ou qui allaite ou qui a l'intention de devenir enceinte au cours de sa participation à l'étude.
  • A une aggravation de la faiblesse musculaire secondaire à une infection concomitante ou à un médicament
  • Présente un manque documenté de réponse clinique aux échanges plasmatiques (PLEX)
  • A reçu un vaccin vivant ou vivant atténué dans les <4 semaines précédant le dépistage
  • A reçu une thymectomie dans les 3 mois précédant le dépistage ou envisage de subir une thymectomie pendant sa participation à l'étude
  • Souffre d'une maladie auto-immune connue ou de toute condition médicale qui interférerait avec une évaluation précise des symptômes cliniques de la myasthénie grave généralisée ou exposerait le participant à un risque excessif.
  • Antécédents de tumeur maligne, de cancer, à moins qu'ils ne soient considérés comme guéris par un traitement adéquat sans signe de récidive pendant ≥ 3 ans. Les participants correctement traités atteints des cancers suivants peuvent être inclus à tout moment : cancer basocellulaire ou épidermoïde de la peau, carcinome in situ du col de l'utérus, carcinome in situ du sein, découvertes histologiques fortuites du cancer de la prostate.
  • Infection active cliniquement significative qui n'est pas suffisamment résolue de l'avis de l'investigateur ou un test sérique positif lors du dépistage d'une infection active par l'un des éléments suivants : virus de l'hépatite B (VHB), virus de l'hépatite C (VHC), VIH
  • A un test PCR positif pour le SRAS-CoV-2 lors du dépistage
  • A/a eu une maladie cliniquement significative, a récemment subi une intervention chirurgicale majeure (dans les 3 mois suivant le dépistage) ou a l'intention de subir une intervention chirurgicale majeure pendant l'étude, ou a/a eu toute autre condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait fausser les résultats de l'étude. étudier ou exposer le participant à un risque excessif
  • A reçu un autre médicament à l'étude dans le cadre d'une autre étude clinique dans un délai < 12 ans avant le dépistage
  • Participe actuellement à une autre étude clinique interventionnelle
  • A déjà participé à une étude clinique sur l'efgartigimod et a reçu au moins une dose du médicament à l'étude
  • Présente une hypersensibilité connue au médicament à l'étude ou à l'un de ses excipients
  • A des antécédents ou un épisode actuel d'abus d'alcool, de drogues ou de médicaments, tel qu'évalué par l'investigateur
  • Utilisation de certains médicaments avant le dépistage (plus d’informations se trouvent dans le protocole)

La liste complète des critères d'exclusion se trouve dans le protocole.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Efgartigimod PH20 SC
Participants âgés de 12 à <18 ans recevant un traitement par efgartigimod PH20 SC
Biologique: Efgartigimod PH20 SC
Injections sous-cutanées

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Concentrations sériques d'efgartigimod comme entrée pour une analyse compartimentée basée sur un modèle afin de déterminer la dépendance à l'âge et à la taille de la clairance (CL)
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Concentrations sériques d'efgartigimod comme entrée pour une analyse compartimentée basée sur un modèle afin de déterminer la dépendance à l'âge et à la taille de la distribution volumique (Vd)
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Niveaux d'immunoglobulines G totales (IgG) comme entrée pour l'analyse de modélisation pharmacocinétique (PK)/pharmacodynamique (PD)
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine (AChR-Ab) comme entrée pour l'analyse de modélisation pharmacocinétique (PK)/pharmacodynamique (PD)
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à 14 semaines
Jusqu'à 14 semaines
Gravité des événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à 14 semaines
Jusqu'à 14 semaines
Incidence des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu'à 14 semaines
Jusqu'à 14 semaines
Gravité des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu'à 14 semaines
Jusqu'à 14 semaines
Incidence des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI)
Délai: Jusqu'à 14 semaines
Jusqu'à 14 semaines
Gravité des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI)
Délai: Jusqu'à 14 semaines
Jusqu'à 14 semaines
Concentrations sériques d'efgartigimod
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Valeurs absolues de l'immunoglobuline G (IgG) totale à partir d'échantillons de sang
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Changement par rapport aux valeurs de base de l'immunoglobuline G (IgG) totale à partir d'échantillons de sang
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Variation en pourcentage par rapport aux valeurs de base de l'immunoglobuline G (IgG) totale à partir d'échantillons de sang
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Valeurs absolues des anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AChR-Ab) à partir d'échantillons de sang
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Changement par rapport aux valeurs de base des anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AChR-Ab) provenant d'échantillons de sang
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Pourcentage de variation par rapport aux valeurs de base des anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AChR-Ab) provenant d'échantillons de sang
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Incidence des anticorps anti-médicament (ADA) contre l'efgartigimod dans les échantillons de sérum
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Prévalence des anticorps anti-médicament (ADA) contre l'efgartigimod dans les échantillons de sérum
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Incidence des anticorps contre rHuPH20 dans les échantillons de sérum
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Prévalence des anticorps contre rHuPH20 dans les échantillons de sérum
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Valeur absolue du score total d'activité de la vie quotidienne pour la myasthénie grave (MG-ADL), adaptée à un usage pédiatrique
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Valeur minimale : 0 (pas de déficience) ; Valeur maximale : 24 (déficience la plus élevée)
Jusqu'à 12 semaines
Changement par rapport à la valeur initiale du score total d'activité de la vie quotidienne de la myasthénie grave (MG-ADL), adapté à un usage pédiatrique
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Valeur minimale : 0 (pas de déficience) ; Valeur maximale : 24 (déficience la plus élevée)
Jusqu'à 12 semaines
Valeur absolue du score quantitatif de myasthénie grave (QMG)
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Valeur minimale : 0 (pas de déficience) ; Valeur maximale : 39 (déficience la plus grave)
Jusqu'à 12 semaines
Changement par rapport à la valeur initiale du score quantitatif de myasthénie grave (QMG)
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Valeur minimale : 0 (pas de déficience) ; Valeur maximale : 39 (déficience la plus grave)
Jusqu'à 12 semaines
Valeur absolue du score EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Changement par rapport à la valeur de référence du score EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Changement par rapport à la valeur de base du score de fatigue pédiatrique Neuro-QoL
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Changement par rapport à la valeur de base de l'impression clinique globale d'amélioration (CGI-I)
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Modifications des titres d’anticorps protecteurs des vaccins
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

argenx

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 juin 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 septembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 septembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 avril 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 avril 2024

Première publication (Réel)

30 avril 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ARGX-113-2207
  • 2023 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-506159-12-00 (Ctis)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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