Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Efgartigimodu PH20 SC u dětí ve věku od 2 do méně než 18 let s generalizovanou myasthenia gravis (ADAPT Jr SC)

24. září 2026 aktualizováno: argenx

Otevřená, nekontrolovaná studie k hodnocení farmakokinetiky, farmakodynamiky, bezpečnosti a aktivity Efgartigimodu PH20 SC u účastníků ve věku od 2 do méně než 18 let s generalizovanou myasthenia gravis

The purpose of this study is to measure the pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), safety, tolerability, and immunogenicity of efgartigimod PH20 SC in pediatric participants with gMG aged 2 to <18 years. The primary goal is to confirm an appropriate dose of efgartigimod PH20 SC for pediatric patients using PK and PD results from this study. Participants will receive injections of efgartigimod PH20 SC and will be monitored for safety until the end of the study. At the end of the follow-up period, eligible participants may roll over to an open-label extension (OLE) study.

The participants will be in the study for up to 14 weeks.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
      • Randwick, Austrálie, 2031
    • New South Wales
      • Melbourne, New South Wales, Austrálie, 3052
        • Nábor
        • Royal Children's Hospital Melbourne
        • Kontakt:
  • Belgie
      • Ghent, Belgie, 9000
  • Francie
      • Marseille, Francie, 13385
        • Nábor
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
        • Kontakt:
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko, 2333 ZA
        • Nábor
        • Leiden University Medical Center
        • Kontakt:
          • Erik Harmen Niks, MD
          • Telefonní číslo: +310715262197
          • E-mail: e.h.niks@lumc.nl
  • Itálie
      • Genova, Itálie, 16147
        • Nábor
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
        • Kontakt:
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Nábor
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
        • Kontakt:
      • Petah Tikvah, Izrael, 4920235
        • Nábor
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Kontakt:
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Nábor
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center Ichilov
        • Kontakt:
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, K1H 8L1
        • Nábor
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
        • Kontakt:
  • Německo
      • Essen, Německo, 45147
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-211
        • Nábor
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
        • Kontakt:
          • Maria Mazurkiewicz-Beldzinska, MD
          • Telefonní číslo: +48583492390
          • E-mail: mmazur@gumed.edu.pl
      • Katowice, Polsko, 40-689
        • Nábor
        • Neurologia Śląska Centrum Medyczne
        • Kontakt:
      • Warsaw, Polsko, 02-097
        • Nábor
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Kontakt:
  • Spojené království
      • Oxford, Spojené království, OX3 9DU
        • Nábor
        • Oxford Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
        • Aktivní, ne nábor
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute - Neurology
    • Texas
      • Denton, Texas, Spojené státy, 76208
        • Aktivní, ne nábor
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • Aktivní, ne nábor
        • University of Virginia
  • Česko
      • Brno, Česko, 613 00
        • Nábor
        • Fakultni nemocnice Brno
        • Kontakt:
      • Ostrava, Česko, 708 00
        • Nábor
        • Fakultni nemocnice Ostrava
        • Kontakt:
  • Španělsko
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Nábor
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Kontakt:
          • Teresa Sevilla Mantecón, MD
          • Telefonní číslo: +34961244000
          • E-mail: sevilla_ter@gva.es
  • Švýcarsko
      • Lausanne, Švýcarsko, 1011

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Inclusion Criteria:

  • The participant (and/or their legally authorized representative) understands the requirements of the study and is capable of providing written informed consent/assent and complying with protocol requirements
  • The participant is aged 2 to <18 years at the time of informed consent/assent
  • The participant has been diagnosed with generalised Myasthenia Gravis that is supported by a physical examination and confirmed seropositivity for anti-acetylcholine receptor antibodies
  • The participant has had an unsatisfactory response to immunosuppressants, corticosteroids, or acetylcholinesterase inhibitors but is on stable concomitant MG therapy. If receiving corticosteroids and/or immunosuppressants, must be on a stable dose for ≥1 month before screening
  • The participant agrees to use birth control consistent with local regulations and people of child-bearing potential must have a negative blood pregnancy test at screening and a negative urine pregnancy test before receiving the study drug

Exclusion Criteria:

  • Is a female adolescent of child-bearing potential who is pregnant and/or lactating or intends to become pregnant during their participation in the study
  • Has worsening muscle weakness secondary to a concurrent infection or as a result of a medication
  • Has a documented lack of clinical response to plasma exchange (PLEX)
  • Received a live or live-attenuated vaccine within <4 weeks before screening
  • Received a thymectomy within 3 months before screening or is planning to get a thymectomy during their participation in the study
  • Has a known autoimmune disease or any medical condition that would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of generalised Myasthenia Gravis or puts the participant at undue risk
  • History of malignancy, cancer, unless considered cured by adequate treatment with no evidence of recurrence for ≥3 years. Adequately treated participants with the following cancers can be included at any time: Basal cell or squamous cell skin cancer, Carcinoma in situ of the cervix, Carcinoma in situ of the breast, Incidental histological findings of prostate cancer
  • Clinically significant active infection that is not sufficiently resolved in the investigator's opinion or positive serum test at screening for active infection with any of the following: Hepatitis B virus (HBV), Hepatitis C virus (HCV), HIV
  • Has a positive PCR test for SARS-CoV-2 at screening
  • Has/had a clinically significant disease, had recent major surgery (within 3 months of screening) or intends to have major surgery during the study, or has/had any other medical condition that, in the investigator's opinion, would confound the results of the study or put the participant at undue risk
  • Has received a different study drug in another clinical study within <12 before screening
  • Is currently participating in another interventional clinical study
  • Has previously participated in an efgartigimod clinical study and received at least one dose of study drug
  • Has a known hypersensitivity to study drug or any of its excipients
  • Has a history of or current episode of alcohol, drug, or medication abuse as assessed by the investigator
  • Use of some medications before screening (more information is found in the protocol)

The complete list of exclusion criteria can be found in the protocol.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Efgartigimod PH20 SC

Participants aged 12 to <18 years receiving efgartigimod PH20 SC treatment
Biologický: Efgartigimod PH20 SC

Subcutaneous injections

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Koncentrace efgartigimodu v séru jako vstup pro kompartmentovou, modelem řízenou analýzu ke stanovení závislosti clearance (CL) na věku a velikosti
Časové okno: Až 12 týdnů
Až 12 týdnů
Koncentrace efgartigimodu v séru jako vstup pro kompartmentovou, modelem řízenou analýzu k určení závislosti distribuce objemu (Vd) na věku a velikosti
Časové okno: Až 12 týdnů
Až 12 týdnů
Celkové hladiny imunoglobulinů G (IgG) jako vstup pro analýzu modelování farmakokinetiky (PK)/farmakodynamiky (PD)
Časové okno: Až 12 týdnů
Až 12 týdnů
Protilátky proti acetylcholinovým receptorům (AChR-Ab) jako vstup pro analýzu modelování farmakokinetiky (PK)/farmakodynamiky (PD)
Časové okno: Až 12 týdnů
Až 12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: Až 14 týdnů
Až 14 týdnů
Závažnost nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: Až 14 týdnů
Až 14 týdnů
Výskyt závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Až 14 týdnů
Až 14 týdnů
Závažnost závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Až 14 týdnů
Až 14 týdnů
Výskyt nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Až 14 týdnů
Až 14 týdnů
Závažnost nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Až 14 týdnů
Až 14 týdnů
Sérové ​​koncentrace efgartigimodu
Časové okno: Až 12 týdnů
Až 12 týdnů
Absolutní hodnoty celkového imunoglobulinu G (IgG) ze vzorků krve
Časové okno: Až 12 týdnů
Až 12 týdnů
Změna od výchozích hodnot celkového imunoglobulinu G (IgG) ze vzorků krve
Časové okno: Až 12 týdnů
Až 12 týdnů
Procentuální změna od výchozích hodnot celkového imunoglobulinu G (IgG) ze vzorků krve
Časové okno: Až 12 týdnů
Až 12 týdnů
Absolutní hodnoty protilátek proti acetylcholinovému receptoru (AChR-Ab) z krevních vzorků
Časové okno: Až 12 týdnů
Až 12 týdnů
Změna od výchozích hodnot protilátek proti acetylcholinovému receptoru (AChR-Ab) ze vzorků krve
Časové okno: Až 12 týdnů
Až 12 týdnů
Procentuální změna od výchozích hodnot protilátek proti acetylcholinovému receptoru (AChR-Ab) ze vzorků krve
Časové okno: Až 12 týdnů
Až 12 týdnů
Výskyt protilátek (ADA) proti efgartigimodu ve vzorcích séra
Časové okno: Až 12 týdnů
Až 12 týdnů
Prevalence protilátek (ADA) proti efgartigimodu ve vzorcích séra
Časové okno: Až 12 týdnů
Až 12 týdnů
Výskyt protilátek proti rHuPH20 ve vzorcích séra
Časové okno: Až 12 týdnů
Až 12 týdnů
Prevalence protilátek proti rHuPH20 ve vzorcích séra
Časové okno: Až 12 týdnů
Až 12 týdnů
Absolutní hodnota skóre EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y).
Časové okno: Až 12 týdnů
Až 12 týdnů
Změna od výchozí hodnoty skóre EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y).
Časové okno: Až 12 týdnů
Až 12 týdnů
Změna od výchozí hodnoty skóre Neuro-QoL Pediatric Fatigue Score
Časové okno: Až 12 týdnů
Až 12 týdnů
Změna od výchozí hodnoty klinického globálního dojmu zlepšení (CGI-I)
Časové okno: Až 12 týdnů
Až 12 týdnů
Změny v titrech ochranných protilátek proti vakcínám
Časové okno: Až 12 týdnů
Až 12 týdnů
Absolute value of total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score, appropriate for pediatric use
Časové okno: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 24 (highest impairment)
Up to 12 weeks
Change from baseline of total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score, appropriate for pediatric use
Časové okno: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 24 (highest impairment)
Up to 12 weeks
Absolute value of Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Časové okno: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 39 (most severe impairment)
Up to 12 weeks
Change from baseline of Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Časové okno: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 39 (most severe impairment)
Up to 12 weeks

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

argenx

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. dubna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. dubna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

30. dubna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. září 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ARGX-113-2207
  • 2023-506159-12-00 (Ctis)
  • 2023 (Grant/smlouva NIH USA)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit