Studie Efgartigimodu PH20 SC u dětí ve věku od 2 do méně než 18 let s generalizovanou myasthenia gravis

Kritéria pro zařazení:

• Účastník (a/nebo jeho zákonný zástupce) rozumí požadavkům studie a je schopen poskytnout písemný informovaný souhlas/souhlas a splnit požadavky protokolu
• Účastník je v době informovaného souhlasu/souhlasu ve věku 2 až <18 let
• Účastníkovi byla diagnostikována generalizovaná myasthenia gravis, která je podpořena fyzikálním vyšetřením a potvrzenou séropozitivitou na protilátky proti acetylcholinovému receptoru
• Účastník měl neuspokojivou odpověď na imunosupresiva, kortikosteroidy nebo inhibitory acetylcholinesterázy, ale je na stabilní souběžné léčbě MG. Pokud dostáváte kortikosteroidy a/nebo imunosupresiva, musí být před screeningem na stabilní dávce ≥ 1 měsíc
• Účastnice souhlasí s tím, že bude používat antikoncepci v souladu s místními předpisy a osoby ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test z krve při screeningu a negativní těhotenský test z moči před podáním studovaného léku.

Kritéria vyloučení:

• Je dospívající žena ve fertilním věku, která je těhotná a/nebo kojící nebo zamýšlí otěhotnět během své účasti ve studii
• Má zhoršující se svalovou slabost v důsledku souběžné infekce nebo v důsledku léků
• Má zdokumentovaný nedostatek klinické odpovědi na výměnu plazmy (PLEX)
• Obdrželi živou nebo živou atenuovanou vakcínu do < 4 týdnů před screeningem
• Dostali thymektomii během 3 měsíců před screeningem nebo plánují podstoupit thymektomii během své účasti ve studii
• Má známé autoimunitní onemocnění nebo jakýkoli zdravotní stav, který by narušoval přesné hodnocení klinických příznaků generalizované myasthenia gravis nebo vystavoval účastníka nepřiměřenému riziku
• Malignita v anamnéze, rakovina, pokud není považováno za vyléčené adekvátní léčbou bez známek recidivy po dobu ≥ 3 let. Kdykoli mohou být zařazeni adekvátně léčení účastníci s následujícími druhy rakoviny: rakovina kůže bazocelulární nebo spinocelulární, karcinom in situ děložního čípku, karcinom in situ prsu, náhodné histologické nálezy rakoviny prostaty
• Klinicky významná aktivní infekce, která není dostatečně vyřešena podle názoru zkoušejícího nebo pozitivní sérový test při screeningu na aktivní infekci některým z následujících: virus hepatitidy B (HBV), virus hepatitidy C (HCV), HIV
• Při screeningu má pozitivní PCR test na SARS-CoV-2
• Měl/měl/měl klinicky významné onemocnění, nedávno prodělal velký chirurgický zákrok (do 3 měsíců od screeningu) nebo zamýšlí podstoupit větší chirurgický zákrok během studie nebo měl/měl jakýkoli jiný zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl zkreslit výsledky studovat nebo vystavit účastníka nepřiměřenému riziku
• Dostal jiný studovaný lék v jiné klinické studii do <12 před screeningem
• V současné době se účastní další intervenční klinické studie
• Dříve se účastnil klinické studie efgartigimodu a dostal alespoň jednu dávku studovaného léku
• Má známou přecitlivělost na zkoumaný lék nebo na kteroukoli jeho pomocnou látku
• Má anamnézu nebo aktuální epizodu zneužívání alkoholu, drog nebo léků podle hodnocení zkoušejícího
• Užívání některých léků před screeningem (více informací naleznete v protokolu)

Úplný seznam kritérií vyloučení lze nalézt v protokolu.