全身性重症筋無力症の2歳以上18歳未満の小児におけるエフガルティギモドPH20皮下投与の研究

包含基準:

• 参加者（および/または法的に権限を与えられた代理人）は、研究の要件を理解しており、書面によるインフォームドコンセント/同意を提供し、治験実施計画書の要件を遵守することができます。
• インフォームドコンセント/同意時の参加者の年齢は2歳以上18歳未満である
• 参加者は全身性重症筋無力症と診断されており、これは身体検査によって裏付けられ、抗アセチルコリン受容体抗体の血清陽性が確認されています。
• 参加者は免疫抑制剤、コルチコステロイド、またはアセチルコリンエステラーゼ阻害剤に対して不十分な反応を示しましたが、安定した併用MG療法を受けています。 コルチコステロイドおよび/または免疫抑制剤を投与されている場合は、スクリーニング前に1か月以上安定した用量を服用する必要があります
• 参加者は地域の規制に従って避妊を行うことに同意し、妊娠の可能性がある人は治験薬の投与前にスクリーニング時の血液妊娠検査が陰性、尿妊娠検査が陰性でなければなりません。

除外基準:

• 妊娠および/または授乳中、または研究参加中に妊娠する予定のある、妊娠の可能性のある思春期の女性です。
• 同時感染症または投薬の結果として筋力低下が悪化している
• 血漿交換（PLEX）に対する臨床反応の欠如が文書化されている
• スクリーニング前4週間以内に生ワクチンまたは弱毒化生ワクチンの接種を受けている
• -スクリーニング前3か月以内に胸腺摘出術を受けた、または研究参加中に胸腺摘出術を受ける予定である
• 既知の自己免疫疾患または全身性重症筋無力症の臨床症状の正確な評価を妨げる、または参加者を過度のリスクにさらす可能性のある病状を患っている
• 悪性腫瘍、がんの病歴。適切な治療により治癒したとみなされる場合を除き、3 年以上再発の証拠がない。 以下のがんを患う適切な治療を受けた参加者はいつでも参加可能です: 基底細胞または扁平上皮皮膚がん、子宮頸部上皮内がん、乳房上皮内がん、前立腺がんの偶発的な組織学的所見
• 以下のいずれかの活動性感染症のスクリーニングにおける研究者の意見または血清検査陽性では十分に解決されていない、臨床的に重要な活動性感染症：B型肝炎ウイルス（HBV）、C型肝炎ウイルス（HCV）、HIV
• スクリーニング時に SARS-CoV-2 の PCR 検査で陽性である
• -臨床的に重大な疾患を患っている、最近大手術を受けた（スクリーニング後3か月以内）、または研究中に大手術を受ける予定がある、または治験責任医師の意見で検査結果を混乱させる可能性があるその他の病状を患っている/患っていた。研究をしたり、参加者を不当な危険にさらしたりする
• スクリーニング前12年以内に別の臨床研究で異なる治験薬の投与を受けている
• 現在別の介入臨床研究に参加している
• 以前にefgartigimod臨床研究に参加し、少なくとも1回の治験薬の投与を受けたことがある
• 薬物またはその賦形剤の研究に対して過敏症が知られている
• 調査員の評価によると、アルコール、薬物、または薬物乱用の過去または現在のエピソードがある
• スクリーニング前の一部の薬剤の使用（詳細はプロトコールに記載されています）

除外基準の完全なリストはプロトコルに記載されています。