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Eine Studie zu Efgartigimod PH20 SC bei Kindern zwischen 2 und weniger als 18 Jahren mit generalisierter Myasthenia gravis (ADAPT Jr SC)

2. Juni 2026 aktualisiert von: argenx

Eine offene, unkontrollierte Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Pharmakodynamik, Sicherheit und Aktivität von Efgartigimod PH20 SC bei Teilnehmern im Alter von 2 bis unter 18 Jahren mit generalisierter Myasthenia gravis

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD), Sicherheit, Verträglichkeit und Immunogenität von Efgartigimod PH20 SC bei pädiatrischen Teilnehmern mit gMG im Alter von 2 bis <18 Jahren zu messen. Das Hauptziel besteht darin, anhand der PK- und PD-Ergebnisse dieser Studie eine geeignete Dosis von Efgartigimod PH20 SC für pädiatrische Patienten zu bestätigen. Die Teilnehmer erhalten Injektionen von Efgartigimod PH20 SC und werden bis zum Ende der Studie auf Sicherheit überwacht. Am Ende des Nachbeobachtungszeitraums können berechtigte Teilnehmer zu einer offenen Verlängerungsstudie (OLE) übergehen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland, 45147
  • Frankreich
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • Rekrutierung
        • AP-HM- Hopital de La Timone
        • Kontakt:
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Rekrutierung
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
        • Kontakt:
      • Petah Tikvah, Israel, 4920235
        • Rekrutierung
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Kontakt:
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Rekrutierung
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center Ichilov
        • Kontakt:
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
        • Rekrutierung
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
        • Kontakt:
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, K1H 8L1
        • Rekrutierung
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
        • Kontakt:
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande, 2333 ZA
        • Rekrutierung
        • Leiden University Medical Center
        • Kontakt:
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-211
        • Rekrutierung
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdańsku
        • Kontakt:
      • Katowice, Polen, 40-689
        • Rekrutierung
        • Neurologia Śląska Centrum Medyczne
        • Kontakt:
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Rekrutierung
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Kontakt:
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz, 1011
  • Spanien
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Kontakt:
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 613 00
        • Rekrutierung
        • Fakultni nemocnice Brno
        • Kontakt:
      • Ostrava, Tschechien, 708 00
        • Rekrutierung
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
        • Kontakt:
  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28207
        • Rekrutierung
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute - Neurology
        • Kontakt:
    • Texas
      • Denton, Texas, Vereinigte Staaten, 76208
        • Rekrutierung
        • Neurology Rare Disease Center
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
  • Vereinigtes Königreich
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • Rekrutierung
        • Oxford Children's Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer (und/oder sein gesetzlich bevollmächtigter Vertreter) versteht die Anforderungen der Studie und ist in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben und die Protokollanforderungen einzuhalten
  • Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung/Einwilligung 2 bis <18 Jahre alt
  • Bei dem Teilnehmer wurde eine generalisierte Myasthenia gravis diagnostiziert, was durch eine körperliche Untersuchung und bestätigte Seropositivität für Anti-Acetylcholin-Rezeptor-Antikörper bestätigt wurde
  • Der Teilnehmer hatte eine unbefriedigende Reaktion auf Immunsuppressiva, Kortikosteroide oder Acetylcholinesterasehemmer, erhält aber gleichzeitig eine stabile MG-Therapie. Wenn Sie Kortikosteroide und/oder Immunsuppressiva erhalten, muss vor dem Screening mindestens 1 Monat lang eine stabile Dosis eingenommen werden
  • Der Teilnehmer erklärt sich damit einverstanden, Verhütungsmittel im Einklang mit den örtlichen Vorschriften anzuwenden, und Personen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening einen negativen Blutschwangerschaftstest und einen negativen Urinschwangerschaftstest vorweisen, bevor sie das Studienmedikament erhalten

Ausschlusskriterien:

  • Ist eine weibliche Jugendliche im gebärfähigen Alter, die schwanger ist und/oder stillt oder beabsichtigt, während ihrer Teilnahme an der Studie schwanger zu werden
  • Verschlimmert sich die Muskelschwäche infolge einer gleichzeitigen Infektion oder als Folge einer Medikamenteneinnahme
  • Hat einen dokumentierten Mangel an klinischer Reaktion auf den Plasmaaustausch (PLEX)
  • Sie haben innerhalb von <4 Wochen vor dem Screening einen Lebendimpfstoff oder einen attenuierten Lebendimpfstoff erhalten
  • Sie haben innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening eine Thymektomie erhalten oder planen während ihrer Teilnahme an der Studie eine Thymektomie
  • Hat eine bekannte Autoimmunerkrankung oder einen medizinischen Zustand, der eine genaue Beurteilung der klinischen Symptome einer generalisierten Myasthenia Gravis beeinträchtigen würde oder den Teilnehmer einem übermäßigen Risiko aussetzt
  • Malignität und Krebs in der Anamnese, es sei denn, sie gelten durch eine angemessene Behandlung als geheilt, ohne Anzeichen eines Wiederauftretens für ≥3 Jahre. Angemessen behandelte Teilnehmer mit folgenden Krebsarten können jederzeit eingeschlossen werden: Basalzell- oder Plattenepithelkarzinom der Haut, Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses, Carcinoma in situ der Brust, zufällige histologische Befunde von Prostatakrebs
  • Klinisch signifikante aktive Infektion, die nach Meinung des Prüfarztes nicht ausreichend abgeklungen ist, oder positiver Serumtest beim Screening auf aktive Infektion mit einem der folgenden: Hepatitis-B-Virus (HBV), Hepatitis-C-Virus (HCV), HIV
  • Hat beim Screening einen positiven PCR-Test auf SARS-CoV-2
  • Hat/hatte eine klinisch bedeutsame Krankheit, hatte/hatte kürzlich eine größere Operation (innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening) oder beabsichtigt, sich während der Studie einer größeren Operation zu unterziehen, oder hatte/hatte eine andere medizinische Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Ergebnisse verfälschen würde studieren oder den Teilnehmer einem unangemessenen Risiko aussetzen
  • Hat innerhalb von <12 Jahren vor dem Screening ein anderes Studienmedikament in einer anderen klinischen Studie erhalten
  • Nimmt derzeit an einer weiteren interventionellen klinischen Studie teil
  • Hat zuvor an einer klinischen Efgartigimod-Studie teilgenommen und mindestens eine Dosis des Studienmedikaments erhalten
  • Hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen das Studienmedikament oder einen seiner Hilfsstoffe
  • Hat nach Einschätzung des Ermittlers eine Vorgeschichte oder eine aktuelle Episode von Alkohol-, Drogen- oder Medikamentenmissbrauch
  • Einnahme einiger Medikamente vor dem Screening (weitere Informationen finden Sie im Protokoll)

Die vollständige Liste der Ausschlusskriterien finden Sie im Protokoll.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Efgartigimod PH20 SC
Teilnehmer im Alter von 12 bis <18 Jahren, die eine Behandlung mit Efgartigimod PH20 SC erhalten
Biologisch: Efgartigimod PH20 SC
Subkutane Injektionen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Efgartigimod-Serumkonzentrationen als Eingabe für eine kompartimentelle, modellgesteuerte Analyse zur Bestimmung der Alters- und Größenabhängigkeit der Clearance (CL)
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Efgartigimod-Serumkonzentrationen als Eingabe für eine kompartimentelle, modellgesteuerte Analyse zur Bestimmung der Alters- und Größenabhängigkeit der Volumenverteilung (Vd)
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Gesamt-G-Immunglobulinspiegel (IgG) als Eingabe für die Modellierungsanalyse der Pharmakokinetik (PK)/Pharmakodynamik (PD).
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Anti-Acetylcholin-Rezeptor-Antikörper (AChR-Ab) als Input für die Modellierungsanalyse der Pharmakokinetik (PK)/Pharmakodynamik (PD).
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse (AEs)
Zeitfenster: Bis zu 14 Wochen
Bis zu 14 Wochen
Schwere unerwünschter Ereignisse (UE)
Zeitfenster: Bis zu 14 Wochen
Bis zu 14 Wochen
Inzidenz schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: Bis zu 14 Wochen
Bis zu 14 Wochen
Schweregrad schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: Bis zu 14 Wochen
Bis zu 14 Wochen
Inzidenz unerwünschter Ereignisse von besonderem Interesse (AESI)
Zeitfenster: Bis zu 14 Wochen
Bis zu 14 Wochen
Schweregrad unerwünschter Ereignisse von besonderem Interesse (AESI)
Zeitfenster: Bis zu 14 Wochen
Bis zu 14 Wochen
Efgartigimod-Serumkonzentrationen
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Absolute Werte des gesamten Immunglobulin G (IgG) aus Blutproben
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Veränderung der Gesamt-Immunglobulin G (IgG) aus Blutproben gegenüber den Ausgangswerten
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Prozentuale Veränderung des gesamten Immunglobulin G (IgG) aus Blutproben gegenüber den Ausgangswerten
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Absolute Werte von Anti-Acetylcholin-Rezeptor-Antikörpern (AChR-Ab) aus Blutproben
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Veränderung gegenüber den Ausgangswerten von Anti-Acetylcholin-Rezeptor-Antikörpern (AChR-Ab) aus Blutproben
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Prozentuale Veränderung der Anti-Acetylcholin-Rezeptor-Antikörper (AChR-Ab) aus Blutproben gegenüber den Ausgangswerten
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Vorkommen von Anti-Drug-Antikörpern (ADAs) gegen Efgartigimod in Serumproben
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Prävalenz von Anti-Drug-Antikörpern (ADAs) gegen Efgartigimod in Serumproben
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Vorkommen von Antikörpern gegen rHuPH20 in Serumproben
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Prävalenz von Antikörpern gegen rHuPH20 in Serumproben
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Absoluter Wert des gesamten Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL)-Scores, geeignet für die pädiatrische Anwendung
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Mindestwert: 0 (keine Wertminderung); Maximalwert: 24 (höchste Wertminderung)
Bis zu 12 Wochen
Änderung des gesamten Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL)-Scores gegenüber dem Ausgangswert, geeignet für die pädiatrische Anwendung
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Mindestwert: 0 (keine Wertminderung); Maximalwert: 24 (höchste Wertminderung)
Bis zu 12 Wochen
Absoluter Wert des Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-Scores
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Mindestwert: 0 (keine Wertminderung); Maximalwert: 39 (stärkste Beeinträchtigung)
Bis zu 12 Wochen
Änderung des quantitativen Myasthenia Gravis (QMG)-Scores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Mindestwert: 0 (keine Wertminderung); Maximalwert: 39 (stärkste Beeinträchtigung)
Bis zu 12 Wochen
Absoluter Wert des EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)-Scores
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Änderung des EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)-Scores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Änderung des Neuro-QoL Pediatric Fatigue Score gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I)
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Veränderungen der schützenden Antikörpertiter gegen Impfstoffe
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

argenx

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Juni 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. September 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

30. September 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. April 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. April 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. April 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ARGX-113-2207
  • 2023-506159-12-00 (Ctis)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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