Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zu Efgartigimod PH20 SC bei Kindern zwischen 2 und weniger als 18 Jahren mit generalisierter Myasthenia gravis (ADAPT Jr SC)

24. September 2026 aktualisiert von: argenx

Eine offene, unkontrollierte Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Pharmakodynamik, Sicherheit und Aktivität von Efgartigimod PH20 SC bei Teilnehmern im Alter von 2 bis unter 18 Jahren mit generalisierter Myasthenia gravis

The purpose of this study is to measure the pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), safety, tolerability, and immunogenicity of efgartigimod PH20 SC in pediatric participants with gMG aged 2 to <18 years. The primary goal is to confirm an appropriate dose of efgartigimod PH20 SC for pediatric patients using PK and PD results from this study. Participants will receive injections of efgartigimod PH20 SC and will be monitored for safety until the end of the study. At the end of the follow-up period, eligible participants may roll over to an open-label extension (OLE) study.

The participants will be in the study for up to 14 weeks.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
      • Randwick, Australien, 2031
    • New South Wales
      • Melbourne, New South Wales, Australien, 3052
        • Rekrutierung
        • Royal Children's Hospital Melbourne
        • Kontakt:
  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland, 45147
  • Frankreich
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • Rekrutierung
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
        • Kontakt:
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Rekrutierung
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
        • Kontakt:
      • Petah Tikvah, Israel, 4920235
        • Rekrutierung
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Kontakt:
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Rekrutierung
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center Ichilov
        • Kontakt:
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
        • Rekrutierung
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
        • Kontakt:
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, K1H 8L1
        • Rekrutierung
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
        • Kontakt:
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande, 2333 ZA
        • Rekrutierung
        • Leiden University Medical Center
        • Kontakt:
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-211
        • Rekrutierung
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
        • Kontakt:
      • Katowice, Polen, 40-689
        • Rekrutierung
        • Neurologia Śląska Centrum Medyczne
        • Kontakt:
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Rekrutierung
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Kontakt:
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz, 1011
  • Spanien
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Kontakt:
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 613 00
        • Rekrutierung
        • Fakultni nemocnice Brno
        • Kontakt:
      • Ostrava, Tschechien, 708 00
        • Rekrutierung
        • Fakultni nemocnice Ostrava
        • Kontakt:
  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28207
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute - Neurology
    • Texas
      • Denton, Texas, Vereinigte Staaten, 76208
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • University of Virginia
  • Vereinigtes Königreich
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • Rekrutierung
        • Oxford Children's Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  • The participant (and/or their legally authorized representative) understands the requirements of the study and is capable of providing written informed consent/assent and complying with protocol requirements
  • The participant is aged 2 to <18 years at the time of informed consent/assent
  • The participant has been diagnosed with generalised Myasthenia Gravis that is supported by a physical examination and confirmed seropositivity for anti-acetylcholine receptor antibodies
  • The participant has had an unsatisfactory response to immunosuppressants, corticosteroids, or acetylcholinesterase inhibitors but is on stable concomitant MG therapy. If receiving corticosteroids and/or immunosuppressants, must be on a stable dose for ≥1 month before screening
  • The participant agrees to use birth control consistent with local regulations and people of child-bearing potential must have a negative blood pregnancy test at screening and a negative urine pregnancy test before receiving the study drug

Exclusion Criteria:

  • Is a female adolescent of child-bearing potential who is pregnant and/or lactating or intends to become pregnant during their participation in the study
  • Has worsening muscle weakness secondary to a concurrent infection or as a result of a medication
  • Has a documented lack of clinical response to plasma exchange (PLEX)
  • Received a live or live-attenuated vaccine within <4 weeks before screening
  • Received a thymectomy within 3 months before screening or is planning to get a thymectomy during their participation in the study
  • Has a known autoimmune disease or any medical condition that would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of generalised Myasthenia Gravis or puts the participant at undue risk
  • History of malignancy, cancer, unless considered cured by adequate treatment with no evidence of recurrence for ≥3 years. Adequately treated participants with the following cancers can be included at any time: Basal cell or squamous cell skin cancer, Carcinoma in situ of the cervix, Carcinoma in situ of the breast, Incidental histological findings of prostate cancer
  • Clinically significant active infection that is not sufficiently resolved in the investigator's opinion or positive serum test at screening for active infection with any of the following: Hepatitis B virus (HBV), Hepatitis C virus (HCV), HIV
  • Has a positive PCR test for SARS-CoV-2 at screening
  • Has/had a clinically significant disease, had recent major surgery (within 3 months of screening) or intends to have major surgery during the study, or has/had any other medical condition that, in the investigator's opinion, would confound the results of the study or put the participant at undue risk
  • Has received a different study drug in another clinical study within <12 before screening
  • Is currently participating in another interventional clinical study
  • Has previously participated in an efgartigimod clinical study and received at least one dose of study drug
  • Has a known hypersensitivity to study drug or any of its excipients
  • Has a history of or current episode of alcohol, drug, or medication abuse as assessed by the investigator
  • Use of some medications before screening (more information is found in the protocol)

The complete list of exclusion criteria can be found in the protocol.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Efgartigimod PH20 SC

Participants aged 12 to <18 years receiving efgartigimod PH20 SC treatment
Biologisch: Efgartigimod PH20 SC

Subcutaneous injections

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Efgartigimod-Serumkonzentrationen als Eingabe für eine kompartimentelle, modellgesteuerte Analyse zur Bestimmung der Alters- und Größenabhängigkeit der Clearance (CL)
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Efgartigimod-Serumkonzentrationen als Eingabe für eine kompartimentelle, modellgesteuerte Analyse zur Bestimmung der Alters- und Größenabhängigkeit der Volumenverteilung (Vd)
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Gesamt-G-Immunglobulinspiegel (IgG) als Eingabe für die Modellierungsanalyse der Pharmakokinetik (PK)/Pharmakodynamik (PD).
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Anti-Acetylcholin-Rezeptor-Antikörper (AChR-Ab) als Input für die Modellierungsanalyse der Pharmakokinetik (PK)/Pharmakodynamik (PD).
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse (AEs)
Zeitfenster: Bis zu 14 Wochen
Bis zu 14 Wochen
Schwere unerwünschter Ereignisse (UE)
Zeitfenster: Bis zu 14 Wochen
Bis zu 14 Wochen
Inzidenz schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: Bis zu 14 Wochen
Bis zu 14 Wochen
Schweregrad schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: Bis zu 14 Wochen
Bis zu 14 Wochen
Inzidenz unerwünschter Ereignisse von besonderem Interesse (AESI)
Zeitfenster: Bis zu 14 Wochen
Bis zu 14 Wochen
Schweregrad unerwünschter Ereignisse von besonderem Interesse (AESI)
Zeitfenster: Bis zu 14 Wochen
Bis zu 14 Wochen
Efgartigimod-Serumkonzentrationen
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Absolute Werte des gesamten Immunglobulin G (IgG) aus Blutproben
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Veränderung der Gesamt-Immunglobulin G (IgG) aus Blutproben gegenüber den Ausgangswerten
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Prozentuale Veränderung des gesamten Immunglobulin G (IgG) aus Blutproben gegenüber den Ausgangswerten
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Absolute Werte von Anti-Acetylcholin-Rezeptor-Antikörpern (AChR-Ab) aus Blutproben
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Veränderung gegenüber den Ausgangswerten von Anti-Acetylcholin-Rezeptor-Antikörpern (AChR-Ab) aus Blutproben
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Prozentuale Veränderung der Anti-Acetylcholin-Rezeptor-Antikörper (AChR-Ab) aus Blutproben gegenüber den Ausgangswerten
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Vorkommen von Anti-Drug-Antikörpern (ADAs) gegen Efgartigimod in Serumproben
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Prävalenz von Anti-Drug-Antikörpern (ADAs) gegen Efgartigimod in Serumproben
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Vorkommen von Antikörpern gegen rHuPH20 in Serumproben
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Prävalenz von Antikörpern gegen rHuPH20 in Serumproben
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Absoluter Wert des EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)-Scores
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Änderung des EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)-Scores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Änderung des Neuro-QoL Pediatric Fatigue Score gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I)
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Veränderungen der schützenden Antikörpertiter gegen Impfstoffe
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Absolute value of total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score, appropriate for pediatric use
Zeitfenster: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 24 (highest impairment)
Up to 12 weeks
Change from baseline of total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score, appropriate for pediatric use
Zeitfenster: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 24 (highest impairment)
Up to 12 weeks
Absolute value of Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Zeitfenster: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 39 (most severe impairment)
Up to 12 weeks
Change from baseline of Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Zeitfenster: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 39 (most severe impairment)
Up to 12 weeks

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

argenx

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Juni 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. April 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. April 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. April 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ARGX-113-2207
  • 2023-506159-12-00 (Ctis)
  • 2023 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren