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Uno studio su Efgartigimod PH20 SC in bambini di età compresa tra 2 e meno di 18 anni affetti da miastenia gravis generalizzata (ADAPT Jr SC)

2 giugno 2026 aggiornato da: argenx

Uno studio in aperto e non controllato per valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica, la sicurezza e l'attività di Efgartigimod PH20 SC in partecipanti di età compresa tra 2 e meno di 18 anni affetti da miastenia grave generalizzata

Lo scopo di questo studio è misurare la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD), la sicurezza, la tollerabilità e l'immunogenicità di efgartigimod PH20 SC in partecipanti pediatrici con MGg di età compresa tra 2 e <18 anni. L'obiettivo primario è confermare una dose appropriata di efgartigimod PH20 SC per i pazienti pediatrici utilizzando i risultati PK e PD di questo studio. I partecipanti riceveranno iniezioni di efgartigimod PH20 SC e saranno monitorati per la sicurezza fino alla fine dello studio. Alla fine del periodo di follow-up, i partecipanti idonei possono passare a uno studio di estensione in aperto (OLE).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Ghent, Belgio, 9000
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1H 8L1
        • Reclutamento
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
        • Contatto:
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 613 00
        • Reclutamento
        • Fakultní nemocnice Brno
        • Contatto:
      • Ostrava, Cechia, 708 00
        • Reclutamento
        • Fakultni nemocnice Ostrava
        • Contatto:
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13385
        • Reclutamento
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
        • Contatto:
  • Germania
      • Essen, Germania, 45147
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Essen
        • Contatto:
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 9112001
        • Reclutamento
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
        • Contatto:
      • Petah Tikvah, Israele, 4920235
        • Reclutamento
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Contatto:
      • Tel Aviv, Israele, 6423906
        • Reclutamento
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center Ichilov
        • Contatto:
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Reclutamento
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
        • Contatto:
  • Olanda
      • Leiden, Olanda, 2333 ZA
        • Reclutamento
        • Leiden University Medical Center
        • Contatto:
          • Erik Harmen Niks, MD
          • Numero di telefono: +310715262197
          • Email: e.h.niks@lumc.nl
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-211
        • Reclutamento
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
        • Contatto:
          • Maria Mazurkiewicz-Beldzinska, MD
          • Numero di telefono: +48583492390
          • Email: mmazur@gumed.edu.pl
      • Katowice, Polonia, 40-689
        • Reclutamento
        • Neurologia Slaska Centrum Medyczne
        • Contatto:
      • Warsaw, Polonia, 02-097
        • Reclutamento
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Contatto:
  • Regno Unito
      • Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
        • Reclutamento
        • Oxford Children's Hospital
        • Contatto:
  • Spagna
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
        • Reclutamento
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute - Neurology
        • Contatto:
    • Texas
      • Denton, Texas, Stati Uniti, 76208
        • Reclutamento
        • Neurology Rare Disease Center
        • Contatto:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • Reclutamento
        • University of Virginia
        • Contatto:
  • Svizzera
      • Lausanne, Svizzera, 1011
        • Reclutamento
        • Hôpital Nestlé
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante (e/o il suo rappresentante legalmente autorizzato) comprende i requisiti dello studio ed è in grado di fornire consenso/assenso informato scritto e rispettare i requisiti del protocollo
  • Il partecipante ha un'età compresa tra 2 e <18 anni al momento del consenso/assenso informato
  • Al partecipante è stata diagnosticata una miastenia grave generalizzata supportata da un esame fisico e da una sieropositività confermata per gli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina
  • Il partecipante ha avuto una risposta insoddisfacente agli immunosoppressori, ai corticosteroidi o agli inibitori dell'acetilcolinesterasi, ma è in terapia concomitante stabile con MG. Se si ricevono corticosteroidi e/o immunosoppressori, è necessario assumere una dose stabile per ≥ 1 mese prima dello screening
  • Il partecipante accetta di utilizzare il controllo delle nascite in conformità con le normative locali e le persone in età fertile devono avere un test di gravidanza sul sangue negativo allo screening e un test di gravidanza sulle urine negativo prima di ricevere il farmaco in studio

Criteri di esclusione:

  • È un'adolescente di sesso femminile in età fertile che è in gravidanza e/o in allattamento o che intende rimanere incinta durante la partecipazione allo studio
  • Ha un peggioramento della debolezza muscolare secondario a un'infezione concomitante o come risultato di un farmaco
  • Presenta una documentata mancanza di risposta clinica alla plasmaferesi (PLEX)
  • Ha ricevuto un vaccino vivo o vivo attenuato entro <4 settimane prima dello screening
  • Hanno ricevuto una timectomia entro 3 mesi prima dello screening o stanno pianificando di sottoporsi a una timectomia durante la partecipazione allo studio
  • Ha una malattia autoimmune nota o qualsiasi condizione medica che interferirebbe con una valutazione accurata dei sintomi clinici della miastenia gravis generalizzata o metterebbe il partecipante a rischio eccessivo
  • Anamnesi di tumore maligno, cancro, a meno che non sia considerato guarito con un trattamento adeguato senza evidenza di recidiva per ≥ 3 anni. Possono essere inclusi in qualsiasi momento partecipanti adeguatamente trattati con i seguenti tumori: cancro della pelle basocellulare o squamoso, carcinoma in situ della cervice, carcinoma in situ della mammella, reperti istologici incidentali di cancro alla prostata
  • Infezione attiva clinicamente significativa che non è stata sufficientemente risolta secondo l'opinione dello sperimentatore o test del siero positivo allo screening per infezione attiva con uno qualsiasi dei seguenti: virus dell'epatite B (HBV), virus dell'epatite C (HCV), HIV
  • Ha un test PCR positivo per SARS-CoV-2 allo screening
  • Ha/ha avuto una malattia clinicamente significativa, ha avuto un recente intervento chirurgico importante (entro 3 mesi dallo screening) o intende sottoporsi a un intervento chirurgico importante durante lo studio, o ha/ha avuto qualsiasi altra condizione medica che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio studiare o esporre il partecipante a rischi eccessivi
  • Ha ricevuto un farmaco oggetto di studio diverso in un altro studio clinico entro <12 anni prima dello screening
  • Sta attualmente partecipando a un altro studio clinico interventistico
  • Ha già partecipato a uno studio clinico su efgartigimod e ha ricevuto almeno una dose del farmaco in studio
  • Presenta una nota ipersensibilità al farmaco in studio o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti
  • Ha una storia o un episodio attuale di abuso di alcol, droghe o farmaci, come valutato dallo sperimentatore
  • Utilizzo di alcuni farmaci prima dello screening (ulteriori informazioni si trovano nel protocollo)

L'elenco completo dei criteri di esclusione è reperibile nel protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Efgartigimod PH20 SC
Partecipanti di età compresa tra 12 e <18 anni in trattamento con efgartigimod PH20 SC
Biologico: Efgartigimod PH20 SC
Iniezioni sottocutanee

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazioni sieriche di efgartigimod come input per l'analisi compartimentale, basata su modelli, per determinare la dipendenza della clearance (CL) da età e dimensioni
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Concentrazioni sieriche di efgartigimod come input per l'analisi compartimentale, basata su modelli, per determinare la dipendenza dall'età e dalle dimensioni della distribuzione del volume (Vd)
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Livelli di immunoglobuline G totali (IgG) come input per l'analisi di modelli farmacocinetici (PK)/farmacodinamici (PD)
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Anticorpi anti-recettori dell'acetilcolina (AChR-Ab) come input per l'analisi di modellazione farmacocinetica (PK)/farmacodinamica (PD)
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino a 14 settimane
Fino a 14 settimane
Gravità degli eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino a 14 settimane
Fino a 14 settimane
Incidenza di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino a 14 settimane
Fino a 14 settimane
Gravità degli eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino a 14 settimane
Fino a 14 settimane
Incidenza di eventi avversi di particolare interesse (AESI)
Lasso di tempo: Fino a 14 settimane
Fino a 14 settimane
Gravità degli eventi avversi di particolare interesse (AESI)
Lasso di tempo: Fino a 14 settimane
Fino a 14 settimane
Concentrazioni sieriche di efgartigimod
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Valori assoluti dell'immunoglobulina G (IgG) totale da campioni di sangue
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Variazione rispetto ai valori basali dell'immunoglobulina G (IgG) totale dai campioni di sangue
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Variazione percentuale rispetto ai valori basali dell'immunoglobulina G (IgG) totale proveniente dai campioni di sangue
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Valori assoluti degli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR-Ab) da campioni di sangue
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Variazione rispetto ai valori basali degli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR-Ab) nei campioni di sangue
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Variazione percentuale rispetto ai valori basali degli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR-Ab) provenienti da campioni di sangue
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Incidenza di anticorpi anti-farmaco (ADA) contro efgartigimod nei campioni di siero
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Prevalenza di anticorpi anti-farmaco (ADA) contro efgartigimod nei campioni di siero
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Incidenza degli anticorpi contro rHuPH20 nei campioni di siero
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Prevalenza di anticorpi contro rHuPH20 nei campioni di siero
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Valore assoluto del punteggio totale dell'attività della vita quotidiana della miastenia grave (MG-ADL), appropriato per l'uso pediatrico
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Valore minimo: 0 (nessuna svalutazione); Valore massimo: 24 (menomazione più alta)
Fino a 12 settimane
Variazione rispetto al basale del punteggio totale dell'attività della vita quotidiana della miastenia grave (MG-ADL), appropriato per l'uso pediatrico
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Valore minimo: 0 (nessuna svalutazione); Valore massimo: 24 (menomazione più alta)
Fino a 12 settimane
Valore assoluto del punteggio quantitativo della miastenia grave (QMG).
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Valore minimo: 0 (nessuna svalutazione); Valore massimo: 39 (menomazione più grave)
Fino a 12 settimane
Variazione rispetto al basale del punteggio quantitativo della miastenia grave (QMG).
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Valore minimo: 0 (nessuna svalutazione); Valore massimo: 39 (menomazione più grave)
Fino a 12 settimane
Valore assoluto del punteggio EuroQoL 5 Dimensioni Gioventù (EQ-5D-Y).
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Variazione rispetto al valore basale del punteggio EuroQoL 5 Dimensioni Gioventù (EQ-5D-Y).
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Variazione rispetto al valore basale del punteggio di fatica pediatrica Neuro-QoL
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Variazione rispetto al valore basale dell'impressione clinica globale di miglioramento (CGI-I)
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Cambiamenti nei titoli anticorpali protettivi verso i vaccini
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

argenx

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

30 settembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 settembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 aprile 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 aprile 2024

Primo Inserito (Effettivo)

30 aprile 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 giugno 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ARGX-113-2207
  • 2023-506159-12-00 (Ctis)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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