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Uno studio su Efgartigimod PH20 SC in bambini di età compresa tra 2 e meno di 18 anni affetti da miastenia gravis generalizzata (ADAPT Jr SC)

24 settembre 2026 aggiornato da: argenx

Uno studio in aperto e non controllato per valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica, la sicurezza e l'attività di Efgartigimod PH20 SC in partecipanti di età compresa tra 2 e meno di 18 anni affetti da miastenia grave generalizzata

The purpose of this study is to measure the pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), safety, tolerability, and immunogenicity of efgartigimod PH20 SC in pediatric participants with gMG aged 2 to <18 years. The primary goal is to confirm an appropriate dose of efgartigimod PH20 SC for pediatric patients using PK and PD results from this study. Participants will receive injections of efgartigimod PH20 SC and will be monitored for safety until the end of the study. At the end of the follow-up period, eligible participants may roll over to an open-label extension (OLE) study.

The participants will be in the study for up to 14 weeks.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
      • Randwick, Australia, 2031
    • New South Wales
      • Melbourne, New South Wales, Australia, 3052
        • Reclutamento
        • Royal Children's Hospital Melbourne
        • Contatto:
  • Belgio
      • Ghent, Belgio, 9000
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1H 8L1
        • Reclutamento
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
        • Contatto:
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 613 00
        • Reclutamento
        • Fakultni nemocnice Brno
        • Contatto:
      • Ostrava, Cechia, 708 00
        • Reclutamento
        • Fakultni nemocnice Ostrava
        • Contatto:
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13385
        • Reclutamento
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
        • Contatto:
  • Germania
      • Essen, Germania, 45147
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Essen
        • Contatto:
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 9112001
        • Reclutamento
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
        • Contatto:
      • Petah Tikvah, Israele, 4920235
        • Reclutamento
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Contatto:
      • Tel Aviv, Israele, 6423906
        • Reclutamento
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center Ichilov
        • Contatto:
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Reclutamento
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
        • Contatto:
  • Olanda
      • Leiden, Olanda, 2333 ZA
        • Reclutamento
        • Leiden University Medical Center
        • Contatto:
          • Erik Harmen Niks, MD
          • Numero di telefono: +310715262197
          • Email: e.h.niks@lumc.nl
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-211
        • Reclutamento
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
        • Contatto:
          • Maria Mazurkiewicz-Beldzinska, MD
          • Numero di telefono: +48583492390
          • Email: mmazur@gumed.edu.pl
      • Katowice, Polonia, 40-689
        • Reclutamento
        • Neurologia Śląska Centrum Medyczne
        • Contatto:
      • Warsaw, Polonia, 02-097
        • Reclutamento
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Contatto:
  • Regno Unito
      • Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
        • Reclutamento
        • Oxford Children's Hospital
        • Contatto:
  • Spagna
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
        • Attivo, non reclutante
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute - Neurology
    • Texas
      • Denton, Texas, Stati Uniti, 76208
        • Attivo, non reclutante
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • Attivo, non reclutante
        • University of Virginia
  • Svizzera
      • Lausanne, Svizzera, 1011
        • Reclutamento
        • Hôpital Nestlé
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • The participant (and/or their legally authorized representative) understands the requirements of the study and is capable of providing written informed consent/assent and complying with protocol requirements
  • The participant is aged 2 to <18 years at the time of informed consent/assent
  • The participant has been diagnosed with generalised Myasthenia Gravis that is supported by a physical examination and confirmed seropositivity for anti-acetylcholine receptor antibodies
  • The participant has had an unsatisfactory response to immunosuppressants, corticosteroids, or acetylcholinesterase inhibitors but is on stable concomitant MG therapy. If receiving corticosteroids and/or immunosuppressants, must be on a stable dose for ≥1 month before screening
  • The participant agrees to use birth control consistent with local regulations and people of child-bearing potential must have a negative blood pregnancy test at screening and a negative urine pregnancy test before receiving the study drug

Exclusion Criteria:

  • Is a female adolescent of child-bearing potential who is pregnant and/or lactating or intends to become pregnant during their participation in the study
  • Has worsening muscle weakness secondary to a concurrent infection or as a result of a medication
  • Has a documented lack of clinical response to plasma exchange (PLEX)
  • Received a live or live-attenuated vaccine within <4 weeks before screening
  • Received a thymectomy within 3 months before screening or is planning to get a thymectomy during their participation in the study
  • Has a known autoimmune disease or any medical condition that would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of generalised Myasthenia Gravis or puts the participant at undue risk
  • History of malignancy, cancer, unless considered cured by adequate treatment with no evidence of recurrence for ≥3 years. Adequately treated participants with the following cancers can be included at any time: Basal cell or squamous cell skin cancer, Carcinoma in situ of the cervix, Carcinoma in situ of the breast, Incidental histological findings of prostate cancer
  • Clinically significant active infection that is not sufficiently resolved in the investigator's opinion or positive serum test at screening for active infection with any of the following: Hepatitis B virus (HBV), Hepatitis C virus (HCV), HIV
  • Has a positive PCR test for SARS-CoV-2 at screening
  • Has/had a clinically significant disease, had recent major surgery (within 3 months of screening) or intends to have major surgery during the study, or has/had any other medical condition that, in the investigator's opinion, would confound the results of the study or put the participant at undue risk
  • Has received a different study drug in another clinical study within <12 before screening
  • Is currently participating in another interventional clinical study
  • Has previously participated in an efgartigimod clinical study and received at least one dose of study drug
  • Has a known hypersensitivity to study drug or any of its excipients
  • Has a history of or current episode of alcohol, drug, or medication abuse as assessed by the investigator
  • Use of some medications before screening (more information is found in the protocol)

The complete list of exclusion criteria can be found in the protocol.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Efgartigimod PH20 SC

Participants aged 12 to <18 years receiving efgartigimod PH20 SC treatment
Biologico: Efgartigimod PH20 SC

Subcutaneous injections

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazioni sieriche di efgartigimod come input per l'analisi compartimentale, basata su modelli, per determinare la dipendenza della clearance (CL) da età e dimensioni
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Concentrazioni sieriche di efgartigimod come input per l'analisi compartimentale, basata su modelli, per determinare la dipendenza dall'età e dalle dimensioni della distribuzione del volume (Vd)
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Livelli di immunoglobuline G totali (IgG) come input per l'analisi di modelli farmacocinetici (PK)/farmacodinamici (PD)
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Anticorpi anti-recettori dell'acetilcolina (AChR-Ab) come input per l'analisi di modellazione farmacocinetica (PK)/farmacodinamica (PD)
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino a 14 settimane
Fino a 14 settimane
Gravità degli eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino a 14 settimane
Fino a 14 settimane
Incidenza di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino a 14 settimane
Fino a 14 settimane
Gravità degli eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino a 14 settimane
Fino a 14 settimane
Incidenza di eventi avversi di particolare interesse (AESI)
Lasso di tempo: Fino a 14 settimane
Fino a 14 settimane
Gravità degli eventi avversi di particolare interesse (AESI)
Lasso di tempo: Fino a 14 settimane
Fino a 14 settimane
Concentrazioni sieriche di efgartigimod
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Valori assoluti dell'immunoglobulina G (IgG) totale da campioni di sangue
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Variazione rispetto ai valori basali dell'immunoglobulina G (IgG) totale dai campioni di sangue
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Variazione percentuale rispetto ai valori basali dell'immunoglobulina G (IgG) totale proveniente dai campioni di sangue
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Valori assoluti degli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR-Ab) da campioni di sangue
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Variazione rispetto ai valori basali degli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR-Ab) nei campioni di sangue
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Variazione percentuale rispetto ai valori basali degli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR-Ab) provenienti da campioni di sangue
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Incidenza di anticorpi anti-farmaco (ADA) contro efgartigimod nei campioni di siero
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Prevalenza di anticorpi anti-farmaco (ADA) contro efgartigimod nei campioni di siero
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Incidenza degli anticorpi contro rHuPH20 nei campioni di siero
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Prevalenza di anticorpi contro rHuPH20 nei campioni di siero
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Valore assoluto del punteggio EuroQoL 5 Dimensioni Gioventù (EQ-5D-Y).
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Variazione rispetto al valore basale del punteggio EuroQoL 5 Dimensioni Gioventù (EQ-5D-Y).
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Variazione rispetto al valore basale del punteggio di fatica pediatrica Neuro-QoL
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Variazione rispetto al valore basale dell'impressione clinica globale di miglioramento (CGI-I)
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Cambiamenti nei titoli anticorpali protettivi verso i vaccini
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Absolute value of total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score, appropriate for pediatric use
Lasso di tempo: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 24 (highest impairment)
Up to 12 weeks
Change from baseline of total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score, appropriate for pediatric use
Lasso di tempo: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 24 (highest impairment)
Up to 12 weeks
Absolute value of Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Lasso di tempo: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 39 (most severe impairment)
Up to 12 weeks
Change from baseline of Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Lasso di tempo: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 39 (most severe impairment)
Up to 12 weeks

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

argenx

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 aprile 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 aprile 2024

Primo Inserito (Effettivo)

30 aprile 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 settembre 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ARGX-113-2207
  • 2023-506159-12-00 (Ctis)
  • 2023 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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