En studie av Efgartigimod PH20 SC hos barn mellan 2 och yngre än 18 år med generaliserad myasthenia gravis

Inklusionskriterier:

• Deltagaren (och/eller deras juridiskt auktoriserade representant) förstår studiens krav och kan ge skriftligt informerat samtycke och uppfylla protokollkraven
• Deltagaren är i åldern 2 till <18 år vid tidpunkten för informerat samtycke/samtycke
• Deltagaren har diagnostiserats med generaliserad Myasthenia Gravis som stöds av en fysisk undersökning och bekräftad seropositivitet för anti-acetylkolinreceptorantikroppar
• Deltagaren har haft ett otillfredsställande svar på immunsuppressiva medel, kortikosteroider eller acetylkolinesterashämmare men är på stabil samtidig MG-behandling. Om du får kortikosteroider och/eller immunsuppressiva medel, måste du ha en stabil dos i ≥1 månad innan screening
• Deltagaren samtycker till att använda preventivmedel i enlighet med lokala bestämmelser och personer i fertil ålder måste ha ett negativt blodgraviditetstest vid screening och ett negativt uringraviditetstest innan de får studieläkemedlet

Exklusions kriterier:

• Är en kvinnlig tonåring i fertil ålder som är gravid och/eller ammar eller avser att bli gravid under sitt deltagande i studien
• Har förvärrad muskelsvaghet sekundärt till en samtidig infektion eller som ett resultat av en medicin
• Har en dokumenterad brist på kliniskt svar på plasmautbyte (PLEX)
• Fick ett levande eller levande försvagat vaccin inom <4 veckor före screening
• Fick en tymektomi inom 3 månader före screening eller planerar att göra en tymektomi under deras deltagande i studien
• Har en känd autoimmun sjukdom eller något medicinskt tillstånd som skulle störa en korrekt bedömning av kliniska symtom på generaliserad Myasthenia Gravis eller utsätter deltagaren för onödig risk
• Malignitet i anamnesen, cancer, såvida det inte anses botat genom adekvat behandling utan tecken på återfall i ≥3 år. Lämpligt behandlade deltagare med följande cancerformer kan inkluderas när som helst: Basalcells- eller skivepitelcancer hudcancer, karcinom in situ i livmoderhalsen, cancer in situ i bröstet, tillfälliga histologiska fynd av prostatacancer
• Kliniskt signifikant aktiv infektion som inte är tillräckligt löst enligt utredarens åsikt eller positivt serumtest vid screening för aktiv infektion med något av följande: Hepatit B-virus (HBV), Hepatit C-virus (HCV), HIV
• Har ett positivt PCR-test för SARS-CoV-2 vid screening
• Har/har haft en kliniskt signifikant sjukdom, nyligen genomgått en större operation (inom 3 månader efter screening) eller avser att genomgå en större operation under studien, eller har/hat något annat medicinskt tillstånd som enligt utredarens åsikt skulle förvirra resultaten av studera eller utsätta deltagaren för otillbörlig risk
• Har fått ett annat studieläkemedel i en annan klinisk studie inom <12 före screening
• Deltar för närvarande i en annan interventionell klinisk studie
• Har tidigare deltagit i en efgartigimod klinisk studie och fått minst en dos av studieläkemedlet
• Har en känd överkänslighet mot studieläkemedel eller något av dess hjälpämnen
• Har en historia av eller aktuell episod av alkohol-, drog- eller läkemedelsmissbruk som bedömts av utredaren
• Användning av vissa mediciner före screening (mer information finns i protokollet)

Den fullständiga listan över uteslutningskriterier finns i protokollet.