Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av Efgartigimod PH20 SC hos barn mellan 2 och yngre än 18 år med generaliserad myasthenia gravis (ADAPT Jr SC)

10 september 2026 uppdaterad av: argenx

En öppen, okontrollerad studie för att utvärdera farmakokinetiken, farmakodynamiken, säkerheten och aktiviteten hos Efgartigimod PH20 SC hos deltagare från 2 till yngre än 18 år med generaliserad myasthenia gravis

Syftet med denna studie är att mäta farmakokinetiken (PK), farmakodynamiken (PD), säkerhet, tolerabilitet och immunogenicitet för efgartigimod PH20 SC hos pediatriska deltagare med gMG i åldern 2 till <18 år. Det primära målet är att bekräfta en lämplig dos av efgartigimod PH20 SC för pediatriska patienter som använder PK- och PD-resultat från denna studie. Deltagarna kommer att få injektioner av efgartigimod PH20 SC och kommer att övervakas för säkerhet fram till slutet av studien. I slutet av uppföljningsperioden kan kvalificerade deltagare gå över till en öppen förlängningsstudie (OLE).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

12

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
      • Randwick, Australien, 2031
  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Rekrytering
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
        • Kontakt:
  • Förenta staterna
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28207
        • Rekrytering
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute - Neurology
        • Kontakt:
    • Texas
      • Denton, Texas, Förenta staterna, 76208
        • Rekrytering
        • Neurology Rare Disease Center
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Rekrytering
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
        • Kontakt:
      • Petah Tikvah, Israel, 4920235
        • Rekrytering
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Kontakt:
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Rekrytering
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center Ichilov
        • Kontakt:
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
        • Rekrytering
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
        • Kontakt:
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, K1H 8L1
        • Rekrytering
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
        • Kontakt:
  • Nederländerna
      • Leiden, Nederländerna, 2333 ZA
        • Rekrytering
        • Leiden University Medical Center
        • Kontakt:
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-211
        • Rekrytering
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
        • Kontakt:
      • Katowice, Polen, 40-689
        • Rekrytering
        • Neurologia Śląska Centrum Medyczne
        • Kontakt:
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Rekrytering
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Kontakt:
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz, 1011
  • Spanien
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Rekrytering
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Kontakt:
  • Storbritannien
      • Oxford, Storbritannien, OX3 9DU
        • Rekrytering
        • Oxford Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien, 613 00
        • Rekrytering
        • Fakultni nemocnice Brno
        • Kontakt:
      • Ostrava, Tjeckien, 708 00
        • Rekrytering
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
        • Kontakt:
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagaren (och/eller deras juridiskt auktoriserade representant) förstår studiens krav och kan ge skriftligt informerat samtycke och uppfylla protokollkraven
  • Deltagaren är i åldern 2 till <18 år vid tidpunkten för informerat samtycke/samtycke
  • Deltagaren har diagnostiserats med generaliserad Myasthenia Gravis som stöds av en fysisk undersökning och bekräftad seropositivitet för anti-acetylkolinreceptorantikroppar
  • Deltagaren har haft ett otillfredsställande svar på immunsuppressiva medel, kortikosteroider eller acetylkolinesterashämmare men är på stabil samtidig MG-behandling. Om du får kortikosteroider och/eller immunsuppressiva medel, måste du ha en stabil dos i ≥1 månad innan screening
  • Deltagaren samtycker till att använda preventivmedel i enlighet med lokala bestämmelser och personer i fertil ålder måste ha ett negativt blodgraviditetstest vid screening och ett negativt uringraviditetstest innan de får studieläkemedlet

Exklusions kriterier:

  • Är en kvinnlig tonåring i fertil ålder som är gravid och/eller ammar eller avser att bli gravid under sitt deltagande i studien
  • Har förvärrad muskelsvaghet sekundärt till en samtidig infektion eller som ett resultat av en medicin
  • Har en dokumenterad brist på kliniskt svar på plasmautbyte (PLEX)
  • Fick ett levande eller levande försvagat vaccin inom <4 veckor före screening
  • Fick en tymektomi inom 3 månader före screening eller planerar att göra en tymektomi under deras deltagande i studien
  • Har en känd autoimmun sjukdom eller något medicinskt tillstånd som skulle störa en korrekt bedömning av kliniska symtom på generaliserad Myasthenia Gravis eller utsätter deltagaren för onödig risk
  • Malignitet i anamnesen, cancer, såvida det inte anses botat genom adekvat behandling utan tecken på återfall i ≥3 år. Lämpligt behandlade deltagare med följande cancerformer kan inkluderas när som helst: Basalcells- eller skivepitelcancer hudcancer, karcinom in situ i livmoderhalsen, cancer in situ i bröstet, tillfälliga histologiska fynd av prostatacancer
  • Kliniskt signifikant aktiv infektion som inte är tillräckligt löst enligt utredarens åsikt eller positivt serumtest vid screening för aktiv infektion med något av följande: Hepatit B-virus (HBV), Hepatit C-virus (HCV), HIV
  • Har ett positivt PCR-test för SARS-CoV-2 vid screening
  • Har/har haft en kliniskt signifikant sjukdom, nyligen genomgått en större operation (inom 3 månader efter screening) eller avser att genomgå en större operation under studien, eller har/hat något annat medicinskt tillstånd som enligt utredarens åsikt skulle förvirra resultaten av studera eller utsätta deltagaren för otillbörlig risk
  • Har fått ett annat studieläkemedel i en annan klinisk studie inom <12 före screening
  • Deltar för närvarande i en annan interventionell klinisk studie
  • Har tidigare deltagit i en efgartigimod klinisk studie och fått minst en dos av studieläkemedlet
  • Har en känd överkänslighet mot studieläkemedel eller något av dess hjälpämnen
  • Har en historia av eller aktuell episod av alkohol-, drog- eller läkemedelsmissbruk som bedömts av utredaren
  • Användning av vissa mediciner före screening (mer information finns i protokollet)

Den fullständiga listan över uteslutningskriterier finns i protokollet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Efgartigimod PH20 SC
Deltagare i åldern 12 till <18 år som får behandling med efgartigimod PH20 SC
Biologisk: Efgartigimod PH20 SC
Subkutana injektioner

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Efgartigimod serumkoncentrationer som indata för kompartmentell, modelldriven analys för att bestämma ålder och storleksberoende av Clearance (CL)
Tidsram: Upp till 12 veckor
Upp till 12 veckor
Efgartigimod serumkoncentrationer som indata för kompartmentell, modelldriven analys för att bestämma ålder och storleksberoende av volymdistribution (Vd)
Tidsram: Upp till 12 veckor
Upp till 12 veckor
Totala G-immunoglobuliner (IgG) nivåer som input för farmakokinetik (PK)/farmakodynamik (PD) modelleringsanalys
Tidsram: Upp till 12 veckor
Upp till 12 veckor
Anti-acetylkolinreceptorantikroppar (AChR-Ab) som input för farmakokinetik (PK)/farmakodynamik (PD) modelleringsanalys
Tidsram: Upp till 12 veckor
Upp till 12 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av biverkningar (AE)
Tidsram: Upp till 14 veckor
Upp till 14 veckor
Allvarligheten av biverkningar (AE)
Tidsram: Upp till 14 veckor
Upp till 14 veckor
Incidensen av allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Upp till 14 veckor
Upp till 14 veckor
Allvarligheten av allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Upp till 14 veckor
Upp till 14 veckor
Förekomst av biverkningar av särskilt intresse (AESI)
Tidsram: Upp till 14 veckor
Upp till 14 veckor
Allvarligheten av biverkningar av särskilt intresse (AESI)
Tidsram: Upp till 14 veckor
Upp till 14 veckor
Efgartigimod serumkoncentrationer
Tidsram: Upp till 12 veckor
Upp till 12 veckor
Absoluta värden av totalt immunglobulin G (IgG) från blodprover
Tidsram: Upp till 12 veckor
Upp till 12 veckor
Ändring från baslinjevärden för totalt immunglobulin G (IgG) från blodprover
Tidsram: Upp till 12 veckor
Upp till 12 veckor
Procentuell förändring från baslinjevärden för totalt immunglobulin G (IgG) från blodprover
Tidsram: Upp till 12 veckor
Upp till 12 veckor
Absoluta värden av anti-acetylkolinreceptorantikroppar (AChR-Ab) från blodprover
Tidsram: Upp till 12 veckor
Upp till 12 veckor
Förändring från baslinjevärdena för anti-acetylkolinreceptorantikroppar (AChR-Ab) från blodprover
Tidsram: Upp till 12 veckor
Upp till 12 veckor
Procentuell förändring från baslinjevärdena för anti-acetylkolinreceptorantikroppar (AChR-Ab) från blodprover
Tidsram: Upp till 12 veckor
Upp till 12 veckor
Förekomst av anti-läkemedelsantikroppar (ADA) mot efgartigimod i serumprover
Tidsram: Upp till 12 veckor
Upp till 12 veckor
Prevalens av anti-läkemedelsantikroppar (ADA) mot efgartigimod i serumprover
Tidsram: Upp till 12 veckor
Upp till 12 veckor
Förekomst av antikroppar mot rHuPH20 i serumprover
Tidsram: Upp till 12 veckor
Upp till 12 veckor
Prevalens av antikroppar mot rHuPH20 i serumprover
Tidsram: Upp till 12 veckor
Upp till 12 veckor
Absolut värde för total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL), lämplig för pediatrisk användning
Tidsram: Upp till 12 veckor
Minsta värde: 0 (ingen nedskrivning); Maximalt värde: 24 (högsta nedskrivningen)
Upp till 12 veckor
Förändring från baslinjen för total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) poäng, lämplig för pediatrisk användning
Tidsram: Upp till 12 veckor
Minsta värde: 0 (ingen nedskrivning); Maximalt värde: 24 (högsta nedskrivningen)
Upp till 12 veckor
Absolut värde för Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) poäng
Tidsram: Upp till 12 veckor
Minsta värde: 0 (ingen nedskrivning); Maximalt värde: 39 (allvarlig funktionsnedsättning)
Upp till 12 veckor
Förändring från baslinjen för Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) poäng
Tidsram: Upp till 12 veckor
Minsta värde: 0 (ingen nedskrivning); Maximalt värde: 39 (allvarlig funktionsnedsättning)
Upp till 12 veckor
Absolut värde för EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y) poäng
Tidsram: Upp till 12 veckor
Upp till 12 veckor
Ändring från baslinjevärdet för EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y) poäng
Tidsram: Upp till 12 veckor
Upp till 12 veckor
Ändring från baslinjevärdet för Neuro-QoL Pediatric Fatigue Score
Tidsram: Upp till 12 veckor
Upp till 12 veckor
Ändring från baslinjevärdet för Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I)
Tidsram: Upp till 12 veckor
Upp till 12 veckor
Förändringar i skyddande antikroppstitrar mot vacciner
Tidsram: Upp till 12 veckor
Upp till 12 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

argenx

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 juni 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 september 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 september 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 april 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 april 2024

Första postat (Faktisk)

30 april 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ARGX-113-2207
  • 2023 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-506159-12-00 (Ctis)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera