Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo de Efgartigimod PH20 SC em crianças entre 2 e menos de 18 anos de idade com miastenia gravis generalizada (ADAPT Jr SC)

10 de setembro de 2026 atualizado por: argenx

Um estudo aberto e não controlado para avaliar a farmacocinética, a farmacodinâmica, a segurança e a atividade do Efgartigimod PH20 SC em participantes de 2 a menos de 18 anos de idade com miastenia gravis generalizada

O objetivo deste estudo é medir a farmacocinética (PK), farmacodinâmica (PD), segurança, tolerabilidade e imunogenicidade do efgartigimod PH20 SC em participantes pediátricos com gMG com idade entre 2 e <18 anos. O objetivo principal é confirmar uma dose apropriada de efgartigimod PH20 SC para pacientes pediátricos usando os resultados de PK e PD deste estudo. Os participantes receberão injeções de efgartigimod PH20 SC e serão monitorados quanto à segurança até o final do estudo. No final do período de acompanhamento, os participantes elegíveis podem passar para um estudo de extensão aberto (OLE).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

12

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Essen, Alemanha, 45147
        • Recrutamento
        • Universitätsklinikum Essen
        • Contato:
  • Austrália
      • Randwick, Austrália, 2031
  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica, 9000
  • Canadá
      • Ottawa, Canadá, K1H 8L1
        • Recrutamento
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
        • Contato:
  • Espanha
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Recrutamento
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Contato:
          • Teresa Sevilla Mantecón, MD
          • Número de telefone: +34961244000
          • E-mail: sevilla_ter@gva.es
  • Estados Unidos
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Recrutamento
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute - Neurology
        • Contato:
    • Texas
      • Denton, Texas, Estados Unidos, 76208
        • Recrutamento
        • Neurology Rare Disease Center
        • Contato:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • Recrutamento
        • University of Virginia
        • Contato:
  • França
      • Marseille, França, 13385
        • Recrutamento
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
        • Contato:
  • Holanda
      • Leiden, Holanda, 2333 ZA
        • Recrutamento
        • Leiden University Medical Center
        • Contato:
          • Erik Harmen Niks, MD
          • Número de telefone: +310715262197
          • E-mail: e.h.niks@lumc.nl
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Recrutamento
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
        • Contato:
      • Petah Tikvah, Israel, 4920235
        • Recrutamento
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Contato:
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Recrutamento
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center Ichilov
        • Contato:
  • Itália
      • Genova, Itália, 16147
        • Recrutamento
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
        • Contato:
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia, 80-211
        • Recrutamento
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
        • Contato:
          • Maria Mazurkiewicz-Beldzinska, MD
          • Número de telefone: +48583492390
          • E-mail: mmazur@gumed.edu.pl
      • Katowice, Polônia, 40-689
        • Recrutamento
        • Neurologia Śląska Centrum Medyczne
        • Contato:
      • Warsaw, Polônia, 02-097
        • Recrutamento
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Contato:
  • Reino Unido
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • Recrutamento
        • Oxford Children's Hospital
        • Contato:
  • Suíça
      • Lausanne, Suíça, 1011
        • Recrutamento
        • Hôpital Nestlé
        • Contato:
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca, 613 00
        • Recrutamento
        • Fakultni nemocnice Brno
        • Contato:
      • Ostrava, Tcheca, 708 00
        • Recrutamento
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • O participante (e/ou seu representante legal autorizado) compreende os requisitos do estudo e é capaz de fornecer consentimento/consentimento informado por escrito e cumprir os requisitos do protocolo
  • O participante tem entre 2 e <18 anos de idade no momento do consentimento/consentimento informado
  • O participante foi diagnosticado com Miastenia Gravis generalizada que é apoiada por um exame físico e soropositividade confirmada para anticorpos anti-receptor de acetilcolina
  • O participante teve uma resposta insatisfatória a imunossupressores, corticosteróides ou inibidores da acetilcolinesterase, mas está em terapia concomitante estável com MG. Se estiver recebendo corticosteróides e/ou imunossupressores, deve estar em dose estável por ≥1 mês antes da triagem
  • O participante concorda em usar métodos anticoncepcionais de acordo com os regulamentos locais e pessoas com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de sangue negativo na triagem e um teste de gravidez de urina negativo antes de receber o medicamento do estudo

Critério de exclusão:

  • É uma adolescente com potencial para engravidar que está grávida e/ou amamentando ou pretende engravidar durante sua participação no estudo
  • Tem piora da fraqueza muscular secundária a uma infecção concomitante ou como resultado de um medicamento
  • Tem uma falta documentada de resposta clínica à troca de plasma (PLEX)
  • Recebeu uma vacina viva ou viva atenuada <4 semanas antes da triagem
  • Recebeu uma timectomia 3 meses antes da triagem ou está planejando fazer uma timectomia durante sua participação no estudo
  • Tem uma doença autoimune conhecida ou qualquer condição médica que possa interferir em uma avaliação precisa dos sintomas clínicos de Miastenia Gravis generalizada ou que coloque o participante em risco indevido
  • História de malignidade, câncer, a menos que seja considerado curado por tratamento adequado, sem evidência de recorrência por ≥3 anos. Participantes adequadamente tratados com os seguintes tipos de câncer podem ser incluídos a qualquer momento: Câncer de pele basocelular ou espinocelular, Carcinoma in situ do colo do útero, Carcinoma in situ da mama, Achados histológicos incidentais de câncer de próstata
  • Infecção ativa clinicamente significativa que não está suficientemente resolvida na opinião do investigador ou teste sérico positivo na triagem de infecção ativa com qualquer um dos seguintes: vírus da hepatite B (HBV), vírus da hepatite C (HCV), HIV
  • Tem um teste PCR positivo para SARS-CoV-2 na triagem
  • Tem/teve uma doença clinicamente significativa, passou por uma grande cirurgia recente (dentro de 3 meses após a triagem) ou pretende fazer uma grande cirurgia durante o estudo, ou tem/teve qualquer outra condição médica que, na opinião do investigador, confundiria os resultados do estudar ou colocar o participante em risco indevido
  • Recebeu um medicamento de estudo diferente em outro estudo clínico dentro de <12 antes da triagem
  • Atualmente está participando de outro estudo clínico intervencionista
  • Participou anteriormente de um estudo clínico com efgartigimod e recebeu pelo menos uma dose do medicamento do estudo
  • Tem hipersensibilidade conhecida ao medicamento em estudo ou a qualquer um de seus excipientes
  • Tem histórico ou episódio atual de abuso de álcool, drogas ou medicamentos, conforme avaliado pelo investigador
  • Uso de alguns medicamentos antes da triagem (mais informações no protocolo)

A lista completa dos critérios de exclusão pode ser encontrada no protocolo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Efgartigimod PH20 SC
Participantes com idade entre 12 e <18 anos recebendo tratamento com efgartigimod PH20 SC
Biológico: Efgartigimod PH20 SC
Injeções subcutâneas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Concentrações séricas de efgartigimod como entrada para análise compartimental baseada em modelo para determinar a dependência da depuração (CL) da idade e do tamanho
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Concentrações séricas de efgartigimod como entrada para análise compartimental baseada em modelo para determinar a dependência da idade e do tamanho da distribuição de volume (Vd)
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Níveis totais de imunoglobulinas G (IgG) como entrada para análise de modelagem farmacocinética (PK)/farmacodinâmica (PD)
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Anticorpos anti-receptores de acetilcolina (AChR-Ab) como entrada para análise de modelagem farmacocinética (PK)/farmacodinâmica (PD)
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos (EAs)
Prazo: Até 14 semanas
Até 14 semanas
Gravidade dos eventos adversos (EAs)
Prazo: Até 14 semanas
Até 14 semanas
Incidência de eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Até 14 semanas
Até 14 semanas
Gravidade dos eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Até 14 semanas
Até 14 semanas
Incidência de eventos adversos de interesse especial (EAIE)
Prazo: Até 14 semanas
Até 14 semanas
Gravidade dos eventos adversos de interesse especial (EAIE)
Prazo: Até 14 semanas
Até 14 semanas
Concentrações séricas de efgartigimod
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Valores absolutos de imunoglobulina G total (IgG) de amostras de sangue
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Alteração dos valores basais de imunoglobulina G total (IgG) de amostras de sangue
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Alteração percentual dos valores basais de imunoglobulina G total (IgG) de amostras de sangue
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Valores absolutos de anticorpos anti-receptor de acetilcolina (AChR-Ab) de amostras de sangue
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Alteração dos valores basais de anticorpos anti-receptor de acetilcolina (AChR-Ab) de amostras de sangue
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Alteração percentual dos valores basais de anticorpos anti-receptor de acetilcolina (AChR-Ab) de amostras de sangue
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Incidência de anticorpos antidrogas (ADAs) contra efgartigimod em amostras de soro
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Prevalência de anticorpos antidrogas (ADAs) contra efgartigimod em amostras de soro
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Incidência de anticorpos contra rHuPH20 em amostras de soro
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Prevalência de anticorpos contra rHuPH20 em amostras de soro
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Valor absoluto do escore total de Atividade de Vida Diária de Miastenia Gravis (MG-ADL), apropriado para uso pediátrico
Prazo: Até 12 semanas
Valor mínimo: 0 (sem imparidade); Valor máximo: 24 (maior imparidade)
Até 12 semanas
Alteração da linha de base da pontuação total da Atividade de Vida Diária de Miastenia Gravis (MG-ADL), apropriada para uso pediátrico
Prazo: Até 12 semanas
Valor mínimo: 0 (sem imparidade); Valor máximo: 24 (maior imparidade)
Até 12 semanas
Valor absoluto da pontuação quantitativa de Miastenia Gravis (QMG)
Prazo: Até 12 semanas
Valor mínimo: 0 (sem imparidade); Valor máximo: 39 (deficiência mais grave)
Até 12 semanas
Alteração da linha de base da pontuação quantitativa de miastenia gravis (QMG)
Prazo: Até 12 semanas
Valor mínimo: 0 (sem imparidade); Valor máximo: 39 (deficiência mais grave)
Até 12 semanas
Valor absoluto da pontuação EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Alteração do valor da linha de base da pontuação EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Alteração do valor basal do Neuro-QoL Pediatric Fatigue Score
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Alteração do valor da linha de base da Impressão Clínica Global de Melhoria (CGI-I)
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Mudanças nos títulos de anticorpos protetores para vacinas
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

argenx

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de junho de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de setembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de abril de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de abril de 2024

Primeira postagem (Real)

30 de abril de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ARGX-113-2207
  • 2023 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-506159-12-00 (Ctis)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever