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Um estudo de Efgartigimod PH20 SC em crianças entre 2 e menos de 18 anos de idade com miastenia gravis generalizada (ADAPT Jr SC)

24 de setembro de 2026 atualizado por: argenx

Um estudo aberto e não controlado para avaliar a farmacocinética, a farmacodinâmica, a segurança e a atividade do Efgartigimod PH20 SC em participantes de 2 a menos de 18 anos de idade com miastenia gravis generalizada

The purpose of this study is to measure the pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), safety, tolerability, and immunogenicity of efgartigimod PH20 SC in pediatric participants with gMG aged 2 to <18 years. The primary goal is to confirm an appropriate dose of efgartigimod PH20 SC for pediatric patients using PK and PD results from this study. Participants will receive injections of efgartigimod PH20 SC and will be monitored for safety until the end of the study. At the end of the follow-up period, eligible participants may roll over to an open-label extension (OLE) study.

The participants will be in the study for up to 14 weeks.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

12

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Essen, Alemanha, 45147
        • Recrutamento
        • Universitätsklinikum Essen
        • Contato:
  • Austrália
      • Randwick, Austrália, 2031
    • New South Wales
      • Melbourne, New South Wales, Austrália, 3052
        • Recrutamento
        • Royal Children's Hospital Melbourne
        • Contato:
  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica, 9000
  • Canadá
      • Ottawa, Canadá, K1H 8L1
        • Recrutamento
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
        • Contato:
  • Espanha
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Recrutamento
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Contato:
          • Teresa Sevilla Mantecón, MD
          • Número de telefone: +34961244000
          • E-mail: sevilla_ter@gva.es
  • Estados Unidos
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Ativo, não recrutando
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute - Neurology
    • Texas
      • Denton, Texas, Estados Unidos, 76208
        • Ativo, não recrutando
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • Ativo, não recrutando
        • University of Virginia
  • França
      • Marseille, França, 13385
        • Recrutamento
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
        • Contato:
  • Holanda
      • Leiden, Holanda, 2333 ZA
        • Recrutamento
        • Leiden University Medical Center
        • Contato:
          • Erik Harmen Niks, MD
          • Número de telefone: +310715262197
          • E-mail: e.h.niks@lumc.nl
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Recrutamento
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
        • Contato:
      • Petah Tikvah, Israel, 4920235
        • Recrutamento
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Contato:
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Recrutamento
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center Ichilov
        • Contato:
  • Itália
      • Genova, Itália, 16147
        • Recrutamento
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
        • Contato:
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia, 80-211
        • Recrutamento
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
        • Contato:
          • Maria Mazurkiewicz-Beldzinska, MD
          • Número de telefone: +48583492390
          • E-mail: mmazur@gumed.edu.pl
      • Katowice, Polônia, 40-689
        • Recrutamento
        • Neurologia Śląska Centrum Medyczne
        • Contato:
      • Warsaw, Polônia, 02-097
        • Recrutamento
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Contato:
  • Reino Unido
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • Recrutamento
        • Oxford Children's Hospital
        • Contato:
  • Suíça
      • Lausanne, Suíça, 1011
        • Recrutamento
        • Hôpital Nestlé
        • Contato:
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca, 613 00
        • Recrutamento
        • Fakultni nemocnice Brno
        • Contato:
      • Ostrava, Tcheca, 708 00
        • Recrutamento
        • Fakultni nemocnice Ostrava
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Inclusion Criteria:

  • The participant (and/or their legally authorized representative) understands the requirements of the study and is capable of providing written informed consent/assent and complying with protocol requirements
  • The participant is aged 2 to <18 years at the time of informed consent/assent
  • The participant has been diagnosed with generalised Myasthenia Gravis that is supported by a physical examination and confirmed seropositivity for anti-acetylcholine receptor antibodies
  • The participant has had an unsatisfactory response to immunosuppressants, corticosteroids, or acetylcholinesterase inhibitors but is on stable concomitant MG therapy. If receiving corticosteroids and/or immunosuppressants, must be on a stable dose for ≥1 month before screening
  • The participant agrees to use birth control consistent with local regulations and people of child-bearing potential must have a negative blood pregnancy test at screening and a negative urine pregnancy test before receiving the study drug

Exclusion Criteria:

  • Is a female adolescent of child-bearing potential who is pregnant and/or lactating or intends to become pregnant during their participation in the study
  • Has worsening muscle weakness secondary to a concurrent infection or as a result of a medication
  • Has a documented lack of clinical response to plasma exchange (PLEX)
  • Received a live or live-attenuated vaccine within <4 weeks before screening
  • Received a thymectomy within 3 months before screening or is planning to get a thymectomy during their participation in the study
  • Has a known autoimmune disease or any medical condition that would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of generalised Myasthenia Gravis or puts the participant at undue risk
  • History of malignancy, cancer, unless considered cured by adequate treatment with no evidence of recurrence for ≥3 years. Adequately treated participants with the following cancers can be included at any time: Basal cell or squamous cell skin cancer, Carcinoma in situ of the cervix, Carcinoma in situ of the breast, Incidental histological findings of prostate cancer
  • Clinically significant active infection that is not sufficiently resolved in the investigator's opinion or positive serum test at screening for active infection with any of the following: Hepatitis B virus (HBV), Hepatitis C virus (HCV), HIV
  • Has a positive PCR test for SARS-CoV-2 at screening
  • Has/had a clinically significant disease, had recent major surgery (within 3 months of screening) or intends to have major surgery during the study, or has/had any other medical condition that, in the investigator's opinion, would confound the results of the study or put the participant at undue risk
  • Has received a different study drug in another clinical study within <12 before screening
  • Is currently participating in another interventional clinical study
  • Has previously participated in an efgartigimod clinical study and received at least one dose of study drug
  • Has a known hypersensitivity to study drug or any of its excipients
  • Has a history of or current episode of alcohol, drug, or medication abuse as assessed by the investigator
  • Use of some medications before screening (more information is found in the protocol)

The complete list of exclusion criteria can be found in the protocol.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Efgartigimod PH20 SC

Participants aged 12 to <18 years receiving efgartigimod PH20 SC treatment
Biológico: Efgartigimod PH20 SC

Subcutaneous injections

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Concentrações séricas de efgartigimod como entrada para análise compartimental baseada em modelo para determinar a dependência da depuração (CL) da idade e do tamanho
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Concentrações séricas de efgartigimod como entrada para análise compartimental baseada em modelo para determinar a dependência da idade e do tamanho da distribuição de volume (Vd)
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Níveis totais de imunoglobulinas G (IgG) como entrada para análise de modelagem farmacocinética (PK)/farmacodinâmica (PD)
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Anticorpos anti-receptores de acetilcolina (AChR-Ab) como entrada para análise de modelagem farmacocinética (PK)/farmacodinâmica (PD)
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos (EAs)
Prazo: Até 14 semanas
Até 14 semanas
Gravidade dos eventos adversos (EAs)
Prazo: Até 14 semanas
Até 14 semanas
Incidência de eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Até 14 semanas
Até 14 semanas
Gravidade dos eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Até 14 semanas
Até 14 semanas
Incidência de eventos adversos de interesse especial (EAIE)
Prazo: Até 14 semanas
Até 14 semanas
Gravidade dos eventos adversos de interesse especial (EAIE)
Prazo: Até 14 semanas
Até 14 semanas
Concentrações séricas de efgartigimod
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Valores absolutos de imunoglobulina G total (IgG) de amostras de sangue
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Alteração dos valores basais de imunoglobulina G total (IgG) de amostras de sangue
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Alteração percentual dos valores basais de imunoglobulina G total (IgG) de amostras de sangue
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Valores absolutos de anticorpos anti-receptor de acetilcolina (AChR-Ab) de amostras de sangue
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Alteração dos valores basais de anticorpos anti-receptor de acetilcolina (AChR-Ab) de amostras de sangue
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Alteração percentual dos valores basais de anticorpos anti-receptor de acetilcolina (AChR-Ab) de amostras de sangue
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Incidência de anticorpos antidrogas (ADAs) contra efgartigimod em amostras de soro
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Prevalência de anticorpos antidrogas (ADAs) contra efgartigimod em amostras de soro
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Incidência de anticorpos contra rHuPH20 em amostras de soro
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Prevalência de anticorpos contra rHuPH20 em amostras de soro
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Valor absoluto da pontuação EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Alteração do valor da linha de base da pontuação EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Alteração do valor basal do Neuro-QoL Pediatric Fatigue Score
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Alteração do valor da linha de base da Impressão Clínica Global de Melhoria (CGI-I)
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Mudanças nos títulos de anticorpos protetores para vacinas
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Absolute value of total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score, appropriate for pediatric use
Prazo: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 24 (highest impairment)
Up to 12 weeks
Change from baseline of total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score, appropriate for pediatric use
Prazo: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 24 (highest impairment)
Up to 12 weeks
Absolute value of Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Prazo: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 39 (most severe impairment)
Up to 12 weeks
Change from baseline of Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Prazo: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 39 (most severe impairment)
Up to 12 weeks

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

argenx

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de junho de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de setembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de abril de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de abril de 2024

Primeira postagem (Real)

30 de abril de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ARGX-113-2207
  • 2023-506159-12-00 (Ctis)
  • 2023 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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