Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Efgartigimod PH20 SC:stä 2–18-vuotiailla lapsilla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis (ADAPT Jr SC)

torstai 24. syyskuuta 2026 päivittänyt: argenx

Avoin, kontrolloimaton tutkimus Efgartigimod PH20 SC:n farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa, turvallisuutta ja aktiivisuutta arvioitaessa 2–18-vuotiailla yleistyneen myasthenia gravis -potilailla

The purpose of this study is to measure the pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), safety, tolerability, and immunogenicity of efgartigimod PH20 SC in pediatric participants with gMG aged 2 to <18 years. The primary goal is to confirm an appropriate dose of efgartigimod PH20 SC for pediatric patients using PK and PD results from this study. Participants will receive injections of efgartigimod PH20 SC and will be monitored for safety until the end of the study. At the end of the follow-up period, eligible participants may roll over to an open-label extension (OLE) study.

The participants will be in the study for up to 14 weeks.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

12

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
        • Rekrytointi
        • Leiden University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Erik Harmen Niks, MD
          • Puhelinnumero: +310715262197
          • Sähköposti: e.h.niks@lumc.nl
  • Australia
      • Randwick, Australia, 2031
    • New South Wales
      • Melbourne, New South Wales, Australia, 3052
        • Rekrytointi
        • Royal Children's Hospital Melbourne
        • Ottaa yhteyttä:
  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
  • Espanja
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Ottaa yhteyttä:
          • Teresa Sevilla Mantecón, MD
          • Puhelinnumero: +34961244000
          • Sähköposti: sevilla_ter@gva.es
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Rekrytointi
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
        • Ottaa yhteyttä:
      • Petah Tikvah, Israel, 4920235
        • Rekrytointi
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Ottaa yhteyttä:
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Rekrytointi
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center Ichilov
        • Ottaa yhteyttä:
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Rekrytointi
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
        • Ottaa yhteyttä:
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, K1H 8L1
        • Rekrytointi
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
        • Ottaa yhteyttä:
  • Puola
      • Gdansk, Puola, 80-211
        • Rekrytointi
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
        • Ottaa yhteyttä:
          • Maria Mazurkiewicz-Beldzinska, MD
          • Puhelinnumero: +48583492390
          • Sähköposti: mmazur@gumed.edu.pl
      • Katowice, Puola, 40-689
        • Rekrytointi
        • Neurologia Śląska Centrum Medyczne
        • Ottaa yhteyttä:
      • Warsaw, Puola, 02-097
        • Rekrytointi
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Ottaa yhteyttä:
  • Ranska
      • Marseille, Ranska, 13385
        • Rekrytointi
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
        • Ottaa yhteyttä:
  • Saksa
      • Essen, Saksa, 45147
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Essen
        • Ottaa yhteyttä:
  • Sveitsi
      • Lausanne, Sveitsi, 1011
        • Rekrytointi
        • Hôpital Nestlé
        • Ottaa yhteyttä:
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki, 613 00
        • Rekrytointi
        • Fakultni nemocnice Brno
        • Ottaa yhteyttä:
      • Ostrava, Tšekki, 708 00
        • Rekrytointi
        • Fakultni nemocnice Ostrava
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
        • Rekrytointi
        • Oxford Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute - Neurology
    • Texas
      • Denton, Texas, Yhdysvallat, 76208
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • University of Virginia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Inclusion Criteria:

  • The participant (and/or their legally authorized representative) understands the requirements of the study and is capable of providing written informed consent/assent and complying with protocol requirements
  • The participant is aged 2 to <18 years at the time of informed consent/assent
  • The participant has been diagnosed with generalised Myasthenia Gravis that is supported by a physical examination and confirmed seropositivity for anti-acetylcholine receptor antibodies
  • The participant has had an unsatisfactory response to immunosuppressants, corticosteroids, or acetylcholinesterase inhibitors but is on stable concomitant MG therapy. If receiving corticosteroids and/or immunosuppressants, must be on a stable dose for ≥1 month before screening
  • The participant agrees to use birth control consistent with local regulations and people of child-bearing potential must have a negative blood pregnancy test at screening and a negative urine pregnancy test before receiving the study drug

Exclusion Criteria:

  • Is a female adolescent of child-bearing potential who is pregnant and/or lactating or intends to become pregnant during their participation in the study
  • Has worsening muscle weakness secondary to a concurrent infection or as a result of a medication
  • Has a documented lack of clinical response to plasma exchange (PLEX)
  • Received a live or live-attenuated vaccine within <4 weeks before screening
  • Received a thymectomy within 3 months before screening or is planning to get a thymectomy during their participation in the study
  • Has a known autoimmune disease or any medical condition that would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of generalised Myasthenia Gravis or puts the participant at undue risk
  • History of malignancy, cancer, unless considered cured by adequate treatment with no evidence of recurrence for ≥3 years. Adequately treated participants with the following cancers can be included at any time: Basal cell or squamous cell skin cancer, Carcinoma in situ of the cervix, Carcinoma in situ of the breast, Incidental histological findings of prostate cancer
  • Clinically significant active infection that is not sufficiently resolved in the investigator's opinion or positive serum test at screening for active infection with any of the following: Hepatitis B virus (HBV), Hepatitis C virus (HCV), HIV
  • Has a positive PCR test for SARS-CoV-2 at screening
  • Has/had a clinically significant disease, had recent major surgery (within 3 months of screening) or intends to have major surgery during the study, or has/had any other medical condition that, in the investigator's opinion, would confound the results of the study or put the participant at undue risk
  • Has received a different study drug in another clinical study within <12 before screening
  • Is currently participating in another interventional clinical study
  • Has previously participated in an efgartigimod clinical study and received at least one dose of study drug
  • Has a known hypersensitivity to study drug or any of its excipients
  • Has a history of or current episode of alcohol, drug, or medication abuse as assessed by the investigator
  • Use of some medications before screening (more information is found in the protocol)

The complete list of exclusion criteria can be found in the protocol.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Efgartigimod PH20 SC

Participants aged 12 to <18 years receiving efgartigimod PH20 SC treatment
Biologinen: Efgartigimod PH20 SC

Subcutaneous injections

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Efgartigimodin seerumipitoisuudet syötteenä osastokohtaiseen, mallipohjaiseen analyysiin puhdistuman (CL) iästä ja koosta riippuvuuden määrittämiseksi
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Efgartigimodin seerumipitoisuudet syötteenä osastokohtaiseen, mallipohjaiseen analyysiin tilavuusjakauman (Vd) iästä ja koosta riippuvuuden määrittämiseksi
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
G-immunoglobuliinien (IgG) kokonaistasot syötteenä farmakokinetiikan (PK)/farmakodynamiikan (PD) mallinnusanalyysiin
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Anti-asetyylikoliinireseptorivasta-aineet (AChR-Ab) syötteenä farmakokinetiikan (PK)/farmakodynamiikan (PD) mallinnusanalyysiin
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 14 viikkoa
Jopa 14 viikkoa
Haittavaikutusten vakavuus (AE)
Aikaikkuna: Jopa 14 viikkoa
Jopa 14 viikkoa
Vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 14 viikkoa
Jopa 14 viikkoa
Vakavien haittatapahtumien (SAE) vakavuus
Aikaikkuna: Jopa 14 viikkoa
Jopa 14 viikkoa
Erityisen kiinnostavien haittatapahtumien ilmaantuvuus (AESI)
Aikaikkuna: Jopa 14 viikkoa
Jopa 14 viikkoa
Erityisen kiinnostavien haittatapahtumien vakavuus (AESI)
Aikaikkuna: Jopa 14 viikkoa
Jopa 14 viikkoa
Efgartigimodin pitoisuudet seerumissa
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Kokonaisimmunoglobuliini G:n (IgG) absoluuttiset arvot verinäytteistä
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Muutos verinäytteiden kokonaisimmunoglobuliini G:n (IgG) perusarvoista
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Prosenttimuutos verinäytteiden kokonaisimmunoglobuliini G:n (IgG) perusarvoista
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Asetyylikoliinireseptorivasta-aineiden (AChR-Ab) absoluuttiset arvot verinäytteistä
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Muutos verinäytteistä otettujen asetyylikoliinireseptorivasta-aineiden (AChR-Ab) lähtöarvoihin verrattuna
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Verinäytteistä otettujen asetyylikoliinireseptorin vasta-aineiden (AChR-Ab) prosentuaalinen muutos perusarvoista
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Lääkevasta-aineiden (ADA:t) esiintyvyys efgartigimodia vastaan ​​seeruminäytteissä
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Lääkevasta-aineiden (ADA:iden) esiintyvyys efgartigimodia vastaan ​​seeruminäytteissä
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
RHuPH20:n vastaisten vasta-aineiden esiintyvyys seeruminäytteissä
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
RHuPH20-vasta-aineiden esiintyvyys seeruminäytteissä
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y) -pisteiden absoluuttinen arvo
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Muutos EuroQoL 5 Dimensions Youth -pisteiden (EQ-5D-Y) perusarvosta
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Muutos Neuro-QoL Pediatric Fatigue Score -arvon perusarvosta
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Muutos CGI-I:n (Clinical Global Impression of Improvement) perusarvosta
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Muutokset rokotteiden suojaavissa vasta-ainetiittereissä
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Absolute value of total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score, appropriate for pediatric use
Aikaikkuna: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 24 (highest impairment)
Up to 12 weeks
Change from baseline of total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score, appropriate for pediatric use
Aikaikkuna: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 24 (highest impairment)
Up to 12 weeks
Absolute value of Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Aikaikkuna: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 39 (most severe impairment)
Up to 12 weeks
Change from baseline of Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Aikaikkuna: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 39 (most severe impairment)
Up to 12 weeks

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

argenx

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 28. kesäkuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. syyskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. syyskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 26. huhtikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 26. huhtikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 30. huhtikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 28. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 24. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ARGX-113-2207
  • 2023-506159-12-00 (Ctis)
  • 2023 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa