Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Efgartigimod PH20 SC:stä 2–18-vuotiailla lapsilla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis

perjantai 26. huhtikuuta 2024 päivittänyt: argenx

Avoin, kontrolloimaton tutkimus Efgartigimod PH20 SC:n farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa, turvallisuutta ja aktiivisuutta arvioitaessa 2–18-vuotiailla yleistyneen myasthenia gravis -potilailla

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on mitata efgartigimod PH20 SC:n farmakokinetiikkaa (PK), farmakodynamiikkaa (PD), turvallisuutta, siedettävyyttä ja immunogeenisyyttä lapsipotilailla, joilla on gMG-ikäinen 2–<18-vuotiaat. Ensisijainen tavoite on vahvistaa sopiva annos efgartigimodi PH20 SC:tä lapsipotilaille käyttämällä tämän tutkimuksen PK- ja PD-tuloksia. Osallistujat saavat efgartigimod PH20 SC -pistokset, ja heidän turvallisuuttaan seurataan tutkimuksen loppuun asti. Seurantajakson lopussa osallistujat voivat siirtyä avoimeen laajennustutkimukseen (OLE).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

12

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistuja (ja/tai hänen laillisesti valtuutettu edustajansa) ymmärtää tutkimuksen vaatimukset ja pystyy antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen/suostumuksen ja noudattamaan protokollan vaatimuksia
  • Osallistuja on tietoisen suostumuksen/suostumuksen ajankohtana 2–<18-vuotias
  • Osallistujalla on diagnosoitu yleistynyt myasthenia gravis, jota tukee fyysinen tutkimus ja vahvistettu seropositiivisuus asetyylikoliinireseptorivasta-aineille
  • Osallistujalla on ollut epätyydyttävä vaste immunosuppressanteille, kortikosteroideille tai asetyylikoliiniesteraasin estäjille, mutta hän saa samanaikaista vakaata MG-hoitoa. Jos saat kortikosteroideja ja/tai immunosuppressantteja, on oltava vakaalla annoksella ≥ 1 kuukauden ajan ennen seulontaa
  • Osallistuja sitoutuu käyttämään paikallisten määräysten mukaista ehkäisyä ja hedelmällisessä iässä olevilla henkilöillä tulee olla negatiivinen veriraskaustesti seulonnassa ja negatiivinen virtsaraskaustesti ennen tutkimuslääkkeen saamista

Poissulkemiskriteerit:

  • Onko raskaana oleva ja/tai imettävä nainen tai aikoo tulla raskaaksi tutkimukseen osallistumisensa aikana
  • Hänellä on paheneva lihasheikkous samanaikaisen infektion tai lääkityksen seurauksena
  • Hänellä on dokumentoitu kliinisen vasteen puute plasmanvaihdolle (PLEX)
  • Sai elävän tai heikennetyn rokotteen alle 4 viikon sisällä ennen seulontaa
  • Sai kateenpoistoleikkauksen 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai suunnittelee tymektomiaa tutkimukseen osallistumisen aikana
  • hänellä on tunnettu autoimmuunisairaus tai mikä tahansa sairaus, joka häiritsee yleistyneen myasthenia graviksen kliinisten oireiden tarkkaa arviointia tai asettaa osallistujan kohtuuttoman riskin
  • Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet, syöpä, ellei niiden katsota parantuneena riittävällä hoidolla ilman merkkejä uusiutumisesta ≥ 3 vuoteen. Riittävästi hoidetut osallistujat, joilla on seuraavat syövät, voidaan ottaa mukaan milloin tahansa: tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä, kohdunkaulan karsinooma in situ, rintasyöpä in situ, eturauhassyövän satunnaiset histologiset löydökset
  • Kliinisesti merkittävä aktiivinen infektio, joka ei ole selvinnyt riittävästi tutkijan mielestä tai positiivinen seerumitesti, kun seulotaan aktiivinen infektio jollakin seuraavista: hepatiitti B -virus (HBV), hepatiitti C -virus (HCV), HIV
  • Hänellä on positiivinen PCR-testi SARS-CoV-2:lle seulonnassa
  • Hänellä on/on ollut kliinisesti merkittävä sairaus, äskettäin tehty suuri leikkaus (3 kuukauden sisällä seulonnasta) tai hän aikoo tehdä suuren leikkauksen tutkimuksen aikana, tai hänellä on/on ollut jokin muu sairaus, joka tutkijan mielestä sekoittaisi tutkimuksen tulokset. opiskella tai asettaa osallistuja kohtuuttomaan riskiin
  • On saanut eri tutkimuslääkettä toisessa kliinisessä tutkimuksessa alle 12 vuoden sisällä ennen seulontaa
  • Hän osallistuu parhaillaan toiseen interventiotutkimukseen
  • On aiemmin osallistunut kliiniseen efgartigimod-tutkimukseen ja saanut vähintään yhden annoksen tutkimuslääkettä
  • On tunnettu yliherkkyys tutkimuslääkkeelle tai jollekin sen apuaineelle
  • Hänellä on ollut tai on tällä hetkellä alkoholin, huumeiden tai lääkkeiden väärinkäyttöä tutkijan arvioiden mukaan
  • Joidenkin lääkkeiden käyttö ennen seulontaa (lisätietoja löytyy protokollasta)

Täydellinen luettelo poissulkemiskriteereistä löytyy pöytäkirjasta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Efgartigimod PH20 SC
12–<18-vuotiaat osallistujat, jotka saavat efgartigimodi PH20 SC -hoitoa
Biologinen: Efgartigimod PH20 SC
Ihonalaiset injektiot

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Efgartigimodin seerumipitoisuudet syötteenä osastokohtaiseen, mallipohjaiseen analyysiin puhdistuman (CL) iästä ja koosta riippuvuuden määrittämiseksi
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Efgartigimodin seerumipitoisuudet syötteenä osastokohtaiseen, mallipohjaiseen analyysiin tilavuusjakauman (Vd) iästä ja koosta riippuvuuden määrittämiseksi
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
G-immunoglobuliinien (IgG) kokonaistasot syötteenä farmakokinetiikan (PK)/farmakodynamiikan (PD) mallinnusanalyysiin
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Anti-asetyylikoliinireseptorivasta-aineet (AChR-Ab) syötteenä farmakokinetiikan (PK)/farmakodynamiikan (PD) mallinnusanalyysiin
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 14 viikkoa
Jopa 14 viikkoa
Haittavaikutusten vakavuus (AE)
Aikaikkuna: Jopa 14 viikkoa
Jopa 14 viikkoa
Vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 14 viikkoa
Jopa 14 viikkoa
Vakavien haittatapahtumien (SAE) vakavuus
Aikaikkuna: Jopa 14 viikkoa
Jopa 14 viikkoa
Erityisen kiinnostavien haittatapahtumien ilmaantuvuus (AESI)
Aikaikkuna: Jopa 14 viikkoa
Jopa 14 viikkoa
Erityisen kiinnostavien haittatapahtumien vakavuus (AESI)
Aikaikkuna: Jopa 14 viikkoa
Jopa 14 viikkoa
Efgartigimodin pitoisuudet seerumissa
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Kokonaisimmunoglobuliini G:n (IgG) absoluuttiset arvot verinäytteistä
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Muutos verinäytteiden kokonaisimmunoglobuliini G:n (IgG) perusarvoista
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Prosenttimuutos verinäytteiden kokonaisimmunoglobuliini G:n (IgG) perusarvoista
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Asetyylikoliinireseptorivasta-aineiden (AChR-Ab) absoluuttiset arvot verinäytteistä
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Muutos verinäytteistä otettujen asetyylikoliinireseptorivasta-aineiden (AChR-Ab) lähtöarvoihin verrattuna
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Verinäytteistä otettujen asetyylikoliinireseptorin vasta-aineiden (AChR-Ab) prosentuaalinen muutos perusarvoista
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Lääkevasta-aineiden (ADA:t) esiintyvyys efgartigimodia vastaan ​​seeruminäytteissä
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Lääkevasta-aineiden (ADA:iden) esiintyvyys efgartigimodia vastaan ​​seeruminäytteissä
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
RHuPH20:n vastaisten vasta-aineiden esiintyvyys seeruminäytteissä
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
RHuPH20-vasta-aineiden esiintyvyys seeruminäytteissä
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Myasthenia Gravisin päivittäisen elämän aktiivisuuden (MG-ADL) kokonaispistemäärän absoluuttinen arvo, sopiva lasten käyttöön
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Minimiarvo: 0 (ei arvonalentumista); Enimmäisarvo: 24 (korkein häiriö)
Jopa 12 viikkoa
Muutos lähtötasosta päivittäisen elämän kokonaismyasthenia gravis -aktiivisuuden (MG-ADL) -pistemäärässä, sopiva lasten käyttöön
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Minimiarvo: 0 (ei arvonalentumista); Enimmäisarvo: 24 (korkein häiriö)
Jopa 12 viikkoa
Kvantitatiivisen myasthenia gravis (QMG) -pistemäärän absoluuttinen arvo
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Minimiarvo: 0 (ei arvonalentumista); Enimmäisarvo: 39 (vakavin vamma)
Jopa 12 viikkoa
Kvantitatiivisen myasthenia gravis (QMG) -pistemäärän muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Minimiarvo: 0 (ei arvonalentumista); Enimmäisarvo: 39 (vakavin vamma)
Jopa 12 viikkoa
EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y) -pisteiden absoluuttinen arvo
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Muutos EuroQoL 5 Dimensions Youth -pisteiden (EQ-5D-Y) perusarvosta
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Muutos Neuro-QoL Pediatric Fatigue Score -arvon perusarvosta
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Muutos CGI-I:n (Clinical Global Impression of Improvement) perusarvosta
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Muutokset rokotteiden suojaavissa vasta-ainetiittereissä
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

argenx

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Perjantai 31. toukokuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 30. syyskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 30. syyskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 26. huhtikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 26. huhtikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 30. huhtikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 30. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 26. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ARGX-113-2207
  • 2023-506159-12-00 (Ctis)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Yleistynyt myasthenia gravis

Kliiniset tutkimukset Efgartigimod PH20 SC

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa